- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT05361109
Baricitinibe para Dermatomiosite Cutânea
Um estudo piloto aberto para avaliar a eficácia e a segurança do baricitinibe em indivíduos com dermatomiosite cutânea
Este é um estudo unicêntrico de fase 2 em pacientes com DM cutâneo ativo que tiveram uma resposta inadequada. Uma resposta inadequada é definida como nenhuma melhora com o tratamento padrão com base na opinião do investigador.
Todos os indivíduos receberão inicialmente baricitinibe 2 mg diariamente por 8 semanas. Se nenhum evento adverso grave inesperado relacionado ao baricitinibe tiver ocorrido durante as primeiras 8 semanas de tratamento, na opinião do investigador, a dose será aumentada para 4 mg diariamente por 16 semanas. As visitas são agendadas na linha de base, 4 semanas, 8 semanas, 12 semanas, 16 semanas, 20 semanas e 24 semanas. A avaliação do endpoint primário ocorre na semana 24. Todos os sujeitos recebem um telefonema do estudo
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- University of Washington Medical Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Homem ou mulher não grávida, não amamentando
- Idade ≥18 anos no momento do consentimento
- Manifestações cutâneas típicas do DM, incluindo erupção heliotrópica, pápulas/sinal de Gottron, sinal em V, sinal do xale, sinal do coldre, confirmado por biópsia de pele, com ou sem doença muscular do DM classificada com base nos critérios de Bohan e Peter na triagem e na consulta inicial
- Escore de atividade do Índice de Área e Gravidade da Dermatomiosite Cutânea (CDASI) ≥ 12, correspondendo a atividade moderada a grave da doença na triagem e na visita inicial
- Doença ativa (ou seja, CDASI ≥ 12) apesar da experiência prévia de tratamento adequado com corticosteroides, imunossupressores ou biológicos
- Os pacientes que tomam metotrexato devem estar em uma dose estável por pelo menos 4 semanas antes do início do baricitinibe
- Os pacientes que receberam micofenolato, azatioprina, ciclosporina ou tacrolimus devem ter descontinuado por pelo menos 4 semanas antes de assinar o consentimento informado.
- Pacientes que receberam IVIG, rituximabe ou qualquer outro agente biológico devem ter descontinuado por pelo menos 6 meses antes de assinar o consentimento informado
- Pacientes tomando corticosteroides orais, a dose deve ser ≤ 15 mg/dia de prednisona ou equivalente e não deve ser alterada por 2 semanas antes da consulta inicial
- Mulheres com potencial para engravidar e homens com parceiras com potencial para engravidar podem participar deste estudo somente se estiverem usando um método contraceptivo altamente eficaz
Métodos de Contracepção Altamente Eficazes:
- Laqueadura tubária ou esterilização cirúrgica
- Contraceptivos hormonais aprovados pela FDA, como contraceptivos orais, contraceptivos de emergência usados de acordo com as instruções, adesivos, implantes, injeções, anéis ou dispositivos intrauterinos (DIU) impregnados com hormônios
- Dispositivo intra-uterino (DIU)
- Abstinência se este método de contracepção coincidir com a escolha normal do estilo de vida do participante. A abstinência durante o estudo não é um método de contracepção aceitável para os propósitos deste estudo.
Critério de exclusão:
- Tratamento prévio com baricitinibe.
- Tratamento prévio com tofacitinib ou updacitinib.
- Uso atual de inibidores fortes dos Transportadores de Aniões Orgânicos 3 (OAT3), incluindo probenecida.
- Miosite descontrolada ou rapidamente progressiva ou doença pulmonar intersticial, a critério do investigador, que provavelmente justifique o escalonamento da terapia além dos medicamentos de base permitidos.
- Miosite associada ao câncer (miosite diagnosticada dentro de 2 anos após o diagnóstico de câncer).
- Pacientes que sabidamente são positivos para o autoanticorpo anti-TIF1-γ (p155/140) ou anti-NXP2, a menos que seja determinado que não estão associados a malignidade, a critério do investigador.
- Outras doenças inflamatórias que podem confundir as avaliações de eficácia, incluindo, entre outras, artrite reumatóide (AR), lúpus eritematoso sistêmico (LES), artrite psoriática, doença inflamatória intestinal.
- Infecções bacterianas, virais, fúngicas, micobacterianas ou outras infecções recorrentes ou crônicas, incluindo HIV, hepatite B ou C, tuberculose latente (TB não tratada adequadamente de acordo com as diretrizes)
- História de herpes zoster recorrente, herpes zoster disseminado (multidérmico), herpes simples disseminado ou zoster oftálmico. Lesões de herpes zoster dentro de 90 dias antes da triagem.
- Imunodeficiência primária ou secundária.
- Doença renal, gastrointestinal, endócrina, pulmonar, cardíaca ou neurológica descontrolada atual que, na opinião do investigador, pode colocar o paciente em risco inaceitável de participação neste estudo.
- História de malignidade dentro de 5 anos antes da triagem, exceto para carcinoma in situ do colo do útero tratado adequadamente e carcinoma de pele não melanoma.
- História de doença linfoproliferativa, incluindo linfoma e gamopatia monoclonal de significado indeterminado.
- História de tromboembolismo venoso, incluindo trombose venosa profunda e embolia pulmonar.
- História de abuso de álcool, drogas ou produtos químicos dentro de um ano antes de assinar o formulário de consentimento informado.
Critérios de exclusão de laboratório dentro de 60 dias após o consentimento, incluindo
- Hemoglobina (Hgb) < 8g/dL
- Contagem de glóbulos brancos (WBC) < 3.000/μL fidedigno Página 13 de 40
- Contagem absoluta de neutrófilos (ANC) < 1.500/μL
- Contagem absoluta de linfócitos (ALC) <800/μL
- Plaquetas < 100.000/μL
- eGFR < 60 ml/min
- ALT ou AST >1,5 vezes LSN não devido a DM.
- Cirurgia de grande porte dentro de 8 semanas antes da triagem ou cirurgia de grande porte planejada a qualquer momento durante a participação no estudo.
- Imunização com uma vacina viva/atenuada dentro de 4 semanas antes da triagem.
- Mulheres grávidas ou amamentando, ou mulheres com potencial para engravidar que planejam engravidar antes de 14 semanas após a última dose do tratamento com baricitinibe.
- Doentes com potencial reprodutivo que não desejam utilizar um método de contracepção altamente eficaz, conforme definido na Secção 5.3.1.10.
- Prisioneiros ou sujeitos detidos compulsivamente ou que não possam fornecer consentimento informado sem o uso de um representante legalmente autorizado (LAR).
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Barcitinibe
Todos os indivíduos receberão inicialmente baricitinibe 2 mg diariamente por 8 semanas.
Se nenhum evento adverso grave inesperado relacionado ao baricitinibe tiver ocorrido durante as primeiras 8 semanas de tratamento, na opinião do investigador, a dose será aumentada para 4 mg diariamente por 16 semanas.
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O medicamento experimental (IP) para este estudo é o baricitinib 2 mg.
A dose será administrada como um comprimido de 2 mg por via oral uma vez ao dia durante as primeiras 8 semanas de estudo.
Se nenhum evento adverso grave inesperado relacionado ao baricitinibe, na opinião do investigador, ocorrer durante as primeiras 8 semanas de tratamento, a dose será aumentada para dois comprimidos de 2 mg (4 mg por dia) nas 16 semanas restantes do estudo.
Todos os participantes do estudo tomarão baricitinibe em combinação com a terapia padrão de base.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Pontuação de atividade do Índice de Gravidade da Atividade de Doenças Cutâneas (CDASI)
Prazo: 24 semanas
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Alteração na pontuação de atividade do Índice de Gravidade da Atividade de Doenças Cutâneas (CDASI) (0-100), pontuações mais altas significam um resultado pior
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24 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Pontuação de atividade do Índice de Gravidade da Atividade de Doenças Cutâneas (CDASI)
Prazo: 12 semanas
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Alteração na pontuação de atividade do Índice de Gravidade da Atividade de Doenças Cutâneas (CDASI) (0-100), pontuações mais altas significam um resultado pior
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12 semanas
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Grupo Internacional de Avaliação de Miosite e Estudos Clínicos (IMACS) Atividade da Doença Conjunto de Medidas Básicas
Prazo: 12 semanas e 24 semanas
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Mudança no Grupo Internacional de Avaliação de Miosite e Estudos Clínicos (IMACS) Atividade de Doenças Principais Conjunto de Medidas
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12 semanas e 24 semanas
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SF-36
Prazo: 12 semanas e 24 semanas
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Mudança no SF-36
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12 semanas e 24 semanas
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Índice de Qualidade de Vida em Dermatologia (DLQI)
Prazo: 12 semanas e 24 semanas
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Mudança no Índice de Qualidade de Vida em Dermatologia (DLQI)
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12 semanas e 24 semanas
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Acontecimento adverso
Prazo: 24 semanas
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Monitoramento de eventos adversos
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24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Kwanghoon Han, MD, University of Washington
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- STUDY00014444
- CUDM001 (Outro identificador: Principal Investigator)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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