皮膚筋炎に対するバリシチニブ

包含基準:

1. 男性または妊娠していない、授乳していない女性
2. -同意時の年齢≥18歳
3. -ヘリオトロープ発疹、ゴットロンの丘疹/サイン、Vサイン、ショールサイン、ホルスターサインを含む典型的な皮膚DM症状、皮膚生検によって確認された、スクリーニングおよびベースライン訪問時のBohanおよびPeter基準に基づいて分類されたDM筋肉疾患の有無にかかわらず
4. -スクリーニングおよびベースライン訪問時の中等度から重度の疾患活動に対応する皮膚皮膚筋炎疾患領域および重症度指数（CDASI）活動スコア≥12
5. -コルチコステロイド、免疫抑制剤、または生物学的製剤による十分な以前の治療経験にもかかわらず、活動性疾患（すなわち、CDASI≧12）
6. -メトトレキサートを服用している患者は、バリシチニブ開始前の少なくとも4週間は安定した用量でなければなりません
7. ミコフェノール酸、アザチオプリン、シクロスポリン、またはタクロリムスを投与された患者は、インフォームド コンセントに署名する前に少なくとも 4 週間中止している必要があります。
8. -IVIG、リツ​​キシマブ、またはその他の生物学的薬剤を投与された患者は、インフォームドコンセントに署名する前に少なくとも6か月間中止している必要があります
9. -経口コルチコステロイドを服用している患者、用量は≤15 mg /日プレドニゾンまたは同等でなければならず、ベースライン来院前の2週間は変更しないでください
10. 妊娠の可能性のある女性および妊娠の可能性のある女性パートナーを持つ男性は、非常に効果的な避妊方法を使用している場合にのみ、この研究に参加できます

非常に効果的な避妊方法:

1. 卵管結紮、または外科的滅菌
2. 経口避妊薬、指示どおりに使用される緊急避妊薬、パッチ、インプラント、注射、リング、またはホルモン含浸子宮内避妊器具 (IUD) などの FDA 承認のホルモン避妊薬
3. 子宮内避妊器具 (IUD)
4. この避妊方法が参加者の通常のライフスタイルの選択と一致する場合、禁欲。 研究期間中の禁欲は、この研究の目的のための許容される避妊方法ではありません。

除外基準:

1. -バリシチニブによる以前の治療。
2. -トファシチニブまたはアップダシチニブによる以前の治療。
3. プロベネシドを含む強力な有機アニオントランスポーター 3 (OAT3) 阻害剤の現在の使用。
4. -管理されていない、または急速に進行する筋炎または間質性肺疾患 治験責任医師の裁量により、許可された背景薬を超えて治療をエスカレートする可能性があります。
5. がん関連筋炎（がんの診断から2年以内に診断された筋炎）。
6. -抗TIF1-γ（p155 / 140）または抗NXP2自己抗体が陽性であることが知られている患者 治験責任医師の裁量で悪性に関連していないと判断された場合を除きます。
7. 関節リウマチ（RA）、全身性エリテマトーデス（SLE）、乾癬性関節炎、炎症性腸疾患を含むがこれらに限定されない、有効性の評価を混乱させる可能性のある他の炎症性疾患。
8. 反復性または慢性の細菌、ウイルス、真菌、マイコバクテリア、またはHIV、B型またはC型肝炎、潜在性結核（ガイドラインに従って適切に治療されていない結核）を含むその他の感染症
9. -再発性帯状疱疹、播種性（多皮膚性）帯状疱疹、播種性単純ヘルペスまたは眼帯状疱疹の病歴。 -スクリーニング前90日以内の帯状疱疹病変。
10. 一次または二次免疫不全。
11. -現在制御されていない腎臓、胃腸、内分泌、肺、心臓、または神経疾患、研究者の意見では、患者をこの研究への参加の許容できないリスクにさらす可能性があります。
12. -スクリーニング前の5年以内の悪性腫瘍の病歴、適切に治療された子宮頸部の上皮内癌および非黒色腫皮膚癌を除く。
13. -リンパ腫を含むリンパ増殖性疾患の病歴、および重要性が不明な単クローン性免疫グロブリン血症。
14. -深部静脈血栓症および肺塞栓症を含む静脈血栓塞栓症の病歴。
15. -インフォームドコンセントフォームに署名する前の1年以内のアルコール、薬物、または化学乱用の履歴。

16. 以下を含む、同意から60日以内の実験室除外基準

    • ヘモグロビン (Hgb) < 8g/dL
    • 白血球数 (WBC) < 3,000/μL 基準 13/40 ページ
    • 絶対好中球数 (ANC) < 1,500/μL
    • 絶対リンパ球数 (ALC) < 800/μL
    • 血小板 < 100,000/μL
    • eGFR < 60ml/分
    • -DMによるものではないULNの1.5倍を超えるALTまたはAST。
17. -スクリーニング前の8週間以内の大手術、または研究への参加中の任意の時点での大手術の計画。
18. -スクリーニング前の4週間以内の生/弱毒化ワクチンによる予防接種。
19. -妊娠中または授乳中の女性、または出産の可能性のある女性で、バリシチニブ治療の最終投与後14週間前に妊娠する予定。
20. -セクション5.3.1.10で定義されているように、非常に効果的な避妊方法を使用したくない生殖能力のある患者。
21. 囚人、または強制拘留されている、または法的に権限を与えられた代理人 (LAR) を使用しないとインフォームド コンセントを提供できない被験者。