안면견갑상완 근이영양증 환자에서 RO7204239를 평가하기 위한 연구 (MANOEUVRE)
2026년 9월 14일 업데이트: Hoffmann-La Roche
안면견갑상완 근이영양증 환자에서 RO7204239의 약력학, 안전성, 내약성, 약동학 및 효능을 평가하기 위한 II상, 다기관, 무작위, 위약 대조, 이중맹검 연구
이 연구의 목적은 걸을 수 있는 안면견갑상완 근이영양증(FSHD) 성인 참가자를 대상으로 인간 잠복 미오스타틴에 결합하는 인간화 단일클론항체 RO7204239의 약력학, 안전성, 내약성, 약동학 및 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
51
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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København Ø, 덴마크, 2100
- Rigshospitalet
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California
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Orange, California, 미국, 92868
- University of Irvine Medical Center (UCIMC)
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Regents of the University of Colorado
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Kansas
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Fairway, Kansas, 미국, 66205
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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London, 영국, WC1N 3BG
- National Hospital for Neurology and Neurosurgery,
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Newcastle upon Tyne, 영국, NE1 4LP
- Royal Victoria Infirmary
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Lazio
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Rome, Lazio, 이탈리아, 00168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
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Lombardy
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Milan, Lombardy, 이탈리아, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- FSHD1 또는 FSHD2의 유전적 확인
- FSHD와 일치하는 임상 소견
- 도움 없이 걸을 수 있는 능력
- Ricci 임상 심각도 척도 점수 ≥ 2.5 및 ≤ 4
- 임상 연구 기간 동안 물리 치료, 작업 치료 및 기타 형태의 운동을 동일한 빈도와 강도로 유지하는 것에 대한 동의
제외 기준:
- 임신 또는 모유 수유 중이거나 연구 기간 동안 또는 RO7204239의 최종 투여 후 17개월 이내에 임신하려는 의도
- 항미오스타틴 요법의 현재 또는 이전 치료(또는 수령)
- 스크리닝 전 90일 이내 또는 약물의 5회 약물 제거 반감기 중 더 긴 기간 내에 임의의 조사 요법으로 치료
- MRI 스캔에 대한 금기 사항
- 임상적으로 유의한 ECG 이상의 존재
- 임상적으로 유의한 심혈관 질환의 존재
- 참가자를 연구에서 제외하지 않는 승모판 탈출증을 제외하고 스크리닝 시 심초음파에서 임상적으로 유의한 이상 소견의 존재
- 선별검사 전 1개월 이내의 모든 주요 질병
- RO7204239 또는 그 제제의 구성 성분에 대해 확인되었거나 추정되는 과민성(예: 아나필락시스 반응)
- 악성 병력(피부의 제자리 기저 세포 암종 및 절제되고 병리학적으로 문서화된 깨끗한 마진으로 해결된 자궁 경부의 제자리 암종 제외)
- 근수축 지원을 필요로 하는 임상적으로 관련된 아나필락시스 반응 이력
- RO7204239에 대한 잠재적인 주사 부위 반응을 시각화하지 못하게 하는 피하 주사(복부) 부위의 비정상적인 피부 상태, 색소 침착 또는 병변
- 검사자가 운동 기능 평가에 영향을 미칠 수 있다고 판단하는 경우 스크리닝 전 90일 이내 또는 그보다 더 긴 기간 동안 고정, 수술 절차, 골절 또는 상지 또는 하지의 외상
- 스크리닝 이전 12개월 이내에 견갑골 고정 수술을 받았거나 연구 중에 계획된 참가자를 포함하여 참가자의 운동 기능 평가에 영향을 미칠 수 있는 모든 계획된 수술
- 등록 전 90일 이내에 다음 약물 사용: 구두로 복용한 살부타몰 또는 다른 β2-아드레날린 작용제; 크레아틴; 재조합 인간 성장 호르몬; 재조합 인간 인슐린 성장 인자-1; 테스토스테론, 옥산드롤론 또는 기타 아나볼릭 스테로이드; 주사 반응을 관리하기 위해 필요한 경우가 아니면 코르티코스테로이드의 만성 경구 또는 비경구 사용(흡입 코르티코스테로이드 사용은 허용됨), 근육량 또는 강도를 증가 또는 감소시킬 것으로 예상되는 제제
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
참가자는 4주간의 사전 치료 기간을 완료하여 웨어러블 장치로 기본 운동 데이터를 수집한 다음 52주 동안 4주마다 피하(SC) 위약을 투여받습니다.
치료 기간 후 참가자는 추가 52주 동안 RO7204239를 받을 수 있는 옵션을 갖게 됩니다.
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참가자는 4주마다 피하(SC) 위약을 받게 됩니다(Q4W).
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실험적: RO7204239
참가자는 4주간의 사전 치료 기간을 완료하여 웨어러블 장치로 기본 운동 데이터를 수집한 다음 52주 동안 4주마다 SC RO7204239를 받습니다.
치료 기간 후 참가자는 추가 52주 동안 RO7204239를 받을 수 있는 옵션을 갖게 됩니다.
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참가자는 SC RO7204239 Q4W를 받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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양측 자기공명영상(MRI)으로 평가한 대퇴사두근의 수축성 근육 용적(CMV)의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 52주차
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52주차
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부작용(AE)이 있는 참가자의 비율
기간: 최대 2.5년
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최대 2.5년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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총 잠복 미오스타틴의 혈청 농도 기준선으로부터의 변화
기간: 2년 동안
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2년 동안
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자유 잠재 미오스타틴의 혈청 농도 기준선에서 변화
기간: 2년 동안
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2년 동안
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성숙한 미오스타틴의 혈청 농도 기준선에서 변화
기간: 2년 동안
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2년 동안
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전신 MRI를 기반으로 한 36개 근육의 CMV 기준선 대비 백분율 변화
기간: 28주 및 52주
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28주 및 52주
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전신 MRI를 기반으로 한 36개 근육의 지방 분율 기준선 대비 변화
기간: 28주 및 52주
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28주 및 52주
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양측 MRI로 평가한 대퇴사두근의 CMV 기준선 대비 백분율 변화
기간: 28주차
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28주차
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양측 MRI로 평가한 대퇴사두근의 지방 분율 기준선에서 변화
기간: 28주 및 52주
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28주 및 52주
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양측 MRI로 평가한 전경골근 CMV의 기준선 대비 변화율
기간: 28주 및 52주
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28주 및 52주
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양측 MRI에 의해 평가된 경골 전방 근육의 지방 분획의 기준선으로부터의 변화
기간: 28주 및 52주
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28주 및 52주
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양측 MRI로 평가한 상완이두근의 CMV 기준선 대비 백분율 변화
기간: 28주 및 52주
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28주 및 52주
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양측 MRI로 평가한 상완이두근의 지방 분율 기준선에서 변화
기간: 28주 및 52주
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28주 및 52주
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양측 MRI로 평가한 근위 하지 근육의 골격근 수축 단면적(CSA)의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 28주 및 52주
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28주 및 52주
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MRI에 의해 양측으로 단일 대퇴골 중간 절편에서 평가된 근위 하지 근육의 지방 분율에서 기준선으로부터의 변화
기간: 28주 및 52주
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28주 및 52주
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RO7204239의 혈청 농도
기간: 2년 동안
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2년 동안
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RO7204239의 최대 혈청 농도(Cmax)
기간: 2년 동안
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2년 동안
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RO7204239의 농도-시간 곡선(AUC) 아래 면적
기간: 2년 동안
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2년 동안
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RO7204239의 최저 농도(Ctrough)
기간: 2년 동안
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2년 동안
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항약물 항체(ADA) 보유 참가자 비율
기간: 기준선 최대 약 2년
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기준선 최대 약 2년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 2월 7일
기본 완료 (실제)
2025년 5월 2일
연구 완료 (추정된)
2026년 10월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 9월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 9월 16일
처음 게시됨 (실제)
2022년 9월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 14일
마지막으로 확인됨
2026년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BN43703
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 데이터 요청 플랫폼(www.vivli.org)을 통해 개별 환자 수준 데이터에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
적격 연구에 대한 Roche의 기준에 대한 자세한 내용은 여기(https://vivli.org/ourmember/roche/)에서 확인할 수 있습니다.
임상 정보 공유에 관한 Roche의 글로벌 정책 및 관련 임상 연구 문서에 대한 액세스 요청 방법에 대한 자세한 내용은 여기(https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm)를 참조하십시오.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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