Une étude pour évaluer RO7204239 chez des participants atteints de dystrophie musculaire facioscapulohumérale (MANOEUVRE)

Critère d'intégration:

• Confirmation génétique de FSHD1 ou FSHD2
• Résultats cliniques compatibles avec la FSHD
• Capacité à marcher sans aide
• Score de l'échelle de gravité clinique de Ricci ≥ 2,5 et ≤ 4
• Accord pour maintenir la même fréquence et la même intensité de physiothérapie, d'ergothérapie et d'autres formes d'exercice pendant l'étude clinique

Critère d'exclusion:

• Grossesse ou allaitement, ou intention de tomber enceinte pendant l'étude ou dans les 17 mois suivant la dernière dose de RO7204239
• Traitement actuel ou antérieur (ou réception) de thérapies anti-myostatine
• Traitement avec n'importe quel traitement expérimental dans les 90 jours précédant le dépistage, ou 5 demi-vies d'élimination du médicament, selon la plus longue
• Contre-indications aux IRM
• Présence d'anomalies ECG cliniquement significatives
• Présence d'une maladie cardiovasculaire cliniquement significative
• Présence de résultats anormaux cliniquement significatifs en échocardiographie lors du dépistage, à l'exception du prolapsus de la valve mitrale, qui n'exclut pas les participants de l'étude
• Toute maladie grave dans le mois précédant le dépistage
• Hypersensibilité avérée ou présumée (par exemple, réaction anaphylactique) au RO7204239 ou aux constituants de sa formulation
• Antécédents de malignité (sauf carcinome basocellulaire in situ de la peau et carcinome in situ du col de l'utérus qui ont été excisés et résolus avec des marges nettes documentées sur la pathologie)
• Tout antécédent cliniquement pertinent de réaction anaphylactique nécessitant un soutien inotrope
• Toute affection cutanée anormale, pigmentation ou lésion dans la zone destinée à l'injection SC (abdomen) et qui empêcherait la visualisation de réactions potentielles au site d'injection au RO7204239
• Immobilisation, interventions chirurgicales, fracture ou traumatisme des membres supérieurs ou inférieurs dans les 90 jours précédant le dépistage ou plus, si l'investigateur juge que cela peut affecter l'évaluation de la fonction motrice
• Toute intervention chirurgicale planifiée susceptible d'affecter l'évaluation de la fonction motrice d'un participant, y compris les participants qui ont subi une intervention chirurgicale de fixation scapulaire dans les 12 mois précédant le dépistage ou qui sont prévues au cours de l'étude
• Utilisation des médicaments suivants dans les 90 jours précédant l'inscription : salbutamol ou un autre agoniste β2-adrénergique pris par voie orale ; créatine; l'hormone de croissance humaine recombinante; le facteur de croissance 1 de l'insuline humaine recombinante ; testostérone, oxandrolone ou autre stéroïde anabolisant; utilisation chronique orale ou parentérale de corticostéroïdes (l'utilisation de corticostéroïdes inhalés est autorisée) à moins qu'elle ne soit nécessaire pour gérer les réactions à l'injection ; agents susceptibles d'augmenter ou de diminuer le volume ou la force musculaire