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Un estudio para evaluar RO7204239 en participantes con distrofia muscular facioescapulohumeral (MANOEUVRE)

14 de septiembre de 2026 actualizado por: Hoffmann-La Roche

Estudio de fase II, multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego para evaluar la farmacodinámica, la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la eficacia de RO7204239 en participantes con distrofia muscular facioescapulohumeral

El propósito de este estudio es evaluar la farmacodinámica, la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la eficacia de RO7204239, un anticuerpo monoclonal humanizado que se une a la miostatina latente humana, en participantes adultos ambulantes con distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD).

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

51

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Dinamarca
      • København Ø, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet
  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of Irvine Medical Center (UCIMC)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Regents of the University of Colorado
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
  • Italia
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • National Hospital for Neurology and Neurosurgery,
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Confirmación genética de FSHD1 o FSHD2
  • Hallazgos clínicos consistentes con FSHD
  • Capacidad para caminar sin ayuda
  • Puntuación de la escala de gravedad clínica de Ricci ≥ 2,5 y ≤ 4
  • Acuerdo para mantener la misma frecuencia e intensidad de fisioterapia, terapia ocupacional y otras formas de ejercicio durante el estudio clínico

Criterio de exclusión:

  • Embarazo o lactancia, o intención de quedar embarazada durante el estudio o dentro de los 17 meses posteriores a la dosis final de RO7204239
  • Tratamiento actual o previo (o recibido) de terapias anti-miostatina
  • Tratamiento con cualquier terapia en investigación dentro de los 90 días anteriores a la selección, o 5 vidas medias de eliminación del fármaco, lo que sea más largo
  • Contraindicaciones de las resonancias magnéticas
  • Presencia de anomalías ECG clínicamente significativas
  • Presencia de enfermedad cardiovascular clínicamente significativa
  • Presencia de hallazgos anormales clínicamente significativos en la ecocardiografía en la selección, con la excepción del prolapso de la válvula mitral, que no excluye a los participantes del estudio.
  • Cualquier enfermedad importante dentro de 1 mes antes de la selección
  • Hipersensibilidad comprobada o presunta (p. ej., reacción anafiláctica) a RO7204239, o a los componentes de su formulación
  • Antecedentes de malignidad (excepto carcinoma de células basales in situ de la piel y carcinoma in situ del cuello uterino que han sido extirpados y resueltos con márgenes limpios documentados en patología)
  • Cualquier antecedente clínicamente relevante de reacción anafiláctica que requiera soporte inotrópico
  • Cualquier condición anormal de la piel, pigmentación o lesiones en el área prevista para la inyección SC (abdomen) y que impidan la visualización de posibles reacciones en el lugar de la inyección a RO7204239
  • Inmovilización, procedimientos quirúrgicos, fractura o trauma en las extremidades superiores o inferiores dentro de los 90 días anteriores a la selección o más, si el investigador considera que puede afectar la evaluación de la función motora
  • Cualquier cirugía planificada que pueda afectar la evaluación de la función motora de un participante, incluidos los participantes que se hayan sometido a una cirugía de fijación escapular dentro de los 12 meses anteriores a la selección o que estén planificados durante el estudio
  • Uso de los siguientes medicamentos dentro de los 90 días anteriores a la inscripción: salbutamol u otro agonista β2-adrenérgico por vía oral; creatina; hormona de crecimiento humana recombinante; factor de crecimiento de insulina humana recombinante-1; testosterona, oxandrolona u otro esteroide anabólico; uso crónico oral o parenteral de corticosteroides (se permite el uso de corticosteroides inhalados) a menos que sea necesario para controlar las reacciones a la inyección; agentes que se prevé que aumenten o disminuyan el volumen o la fuerza muscular

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes completarán un período de pretratamiento de 4 semanas para recopilar datos de movimiento de referencia con un dispositivo portátil, luego recibirán un placebo subcutáneo (SC) cada 4 semanas durante 52 semanas. Después del período de tratamiento, los participantes tendrán la opción de recibir RO7204239 durante 52 semanas adicionales.
Droga: Placebo
Los participantes recibirán placebo subcutáneo (SC) cada 4 semanas (Q4W)
Experimental: RO7204239
Los participantes completarán un período de pretratamiento de 4 semanas para recopilar datos de movimiento de referencia con un dispositivo portátil y luego recibirán SC RO7204239 cada 4 semanas durante 52 semanas. Después del período de tratamiento, los participantes tendrán la opción de recibir RO7204239 durante 52 semanas adicionales.
Droga: RO7204239
Los participantes recibirán SC RO7204239 Q4W

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio en el volumen del músculo contráctil (CMV) de los músculos cuádriceps femoral evaluado mediante resonancia magnética (RM) bilateralmente
Periodo de tiempo: Semana 52
Semana 52
Porcentaje de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta 2,5 años
Hasta 2,5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la concentración sérica de miostatina latente total
Periodo de tiempo: A través de 2 años
A través de 2 años
Cambio desde el inicio en la concentración sérica de miostatina latente libre
Periodo de tiempo: A través de 2 años
A través de 2 años
Cambio desde el inicio en la concentración sérica de miostatina madura
Periodo de tiempo: A través de 2 años
A través de 2 años
Cambio porcentual desde el inicio en CMV de 36 músculos basado en resonancia magnética de cuerpo entero
Periodo de tiempo: Semanas 28 y 52
Semanas 28 y 52
Cambio desde el inicio en la fracción de grasa de 36 músculos según la resonancia magnética de todo el cuerpo
Periodo de tiempo: Semanas 28 y 52
Semanas 28 y 52
Cambio porcentual desde el valor inicial en el CMV de los músculos cuádriceps femoral evaluado mediante resonancia magnética bilateral
Periodo de tiempo: Semana 28
Semana 28
Cambio desde el inicio en la fracción de grasa de los músculos cuádriceps femorales según lo evaluado por resonancia magnética bilateral
Periodo de tiempo: Semanas 28 y 52
Semanas 28 y 52
Cambio porcentual desde el inicio en el CMV de los músculos tibiales anteriores según lo evaluado por resonancia magnética bilateral
Periodo de tiempo: Semanas 28 y 52
Semanas 28 y 52
Cambio desde el inicio en la fracción de grasa de los músculos tibiales anteriores según lo evaluado por resonancia magnética bilateral
Periodo de tiempo: Semanas 28 y 52
Semanas 28 y 52
Cambio porcentual desde el inicio en el CMV de los músculos bíceps braquiales según lo evaluado por MRI bilateral
Periodo de tiempo: Semanas 28 y 52
Semanas 28 y 52
Cambio desde el inicio en la fracción de grasa de los músculos bíceps braquial según lo evaluado por resonancia magnética bilateral
Periodo de tiempo: Semanas 28 y 52
Semanas 28 y 52
Cambio porcentual desde el inicio en el área de sección transversal contráctil (CSA) del músculo esquelético en los músculos proximales de las extremidades inferiores según lo evaluado por resonancia magnética bilateral
Periodo de tiempo: Semanas 28 y 52
Semanas 28 y 52
Cambio con respecto al valor inicial en la fracción de grasa de los músculos proximales de las extremidades inferiores evaluado en un solo corte del fémur medio bilateralmente mediante resonancia magnética
Periodo de tiempo: Semanas 28 y 52
Semanas 28 y 52
Concentración sérica de RO7204239
Periodo de tiempo: A través de 2 años
A través de 2 años
Concentración sérica máxima (Cmax) de RO7204239
Periodo de tiempo: A través de 2 años
A través de 2 años
Área bajo la curva de concentración-tiempo (AUC) de RO7204239
Periodo de tiempo: A través de 2 años
A través de 2 años
Concentración valle (Ctrough) de RO7204239
Periodo de tiempo: A través de 2 años
A través de 2 años
Porcentaje de participantes con anticuerpos antidrogas (ADA)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente 2 años
Línea de base hasta aproximadamente 2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Hoffmann-La Roche

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

7 de febrero de 2023

Finalización primaria (Actual)

2 de mayo de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

23 de octubre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de septiembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de septiembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

21 de septiembre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BN43703

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos de pacientes individuales a través de la plataforma de solicitud de datos de estudios clínicos (www.vivli.org). Más detalles sobre los criterios de Roche para estudios elegibles están disponibles aquí (https://vivli.org/ourmember/roche/). Para obtener más detalles sobre la Política global de Roche sobre el intercambio de información clínica y cómo solicitar acceso a documentos de estudios clínicos relacionados, consulte aquí (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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