Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio per valutare RO7204239 nei partecipanti con distrofia muscolare facioscapolo-omerale (MANOEUVRE)

23 aprile 2024 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio di fase II, multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco per valutare la farmacodinamica, la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia di RO7204239 nei partecipanti con distrofia muscolare facioscapolo-omerale

Lo scopo di questo studio è valutare la farmacodinamica, la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia di RO7204239, un anticorpo monoclonale umanizzato che si lega alla miostatina latente umana, in partecipanti adulti ambulanti con distrofia muscolare facio-scapolo-omerale (FSHD).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

48

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Danimarca
      • København Ø, Danimarca, 2100
        • Rigshospitalet; Klinik for Nerve- og Muskelsygdomme
  • Italia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli; UOC Neurologia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20162
        • ASST GRANDE OSPEDALE METROPOLITANO NIGUARDA; Centro clinico NEMO (NEuroMuscular Omnicentre)
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3BG
        • National Hospital for Neurology and Neurosurgery,; MRC Centre for Neuromuscular Diseases
      • Newcastle Upon Tyne, Regno Unito, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary; Clinical Research Facility
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of Irvine Medical Center (UCIMC); UCI Health Neuromuscular center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Regents of the University of Colorado
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • University of Kansas Medical Center; Department of Neurology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298-0599
        • Virginia Commonwealth University Medical Center; Department of Neurology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Conferma genetica di FSHD1 o FSHD2
  • Reperti clinici coerenti con FSHD
  • Capacità di camminare senza assistenza
  • Punteggio Ricci Clinical Severity Scale ≥ 2,5 e ≤ 4
  • Accordo per mantenere la stessa frequenza e intensità di fisioterapia, terapia occupazionale e altre forme di esercizio durante lo studio clinico

Criteri di esclusione:

  • Gravidanza o allattamento o intenzione di iniziare una gravidanza durante lo studio o entro 17 mesi dopo la dose finale di RO7204239
  • Trattamento attuale o precedente (o ricezione) di terapie anti-miostatina
  • Trattamento con qualsiasi terapia sperimentale entro 90 giorni prima dello screening o 5 emivite di eliminazione del farmaco, a seconda di quale sia il più lungo
  • Controindicazioni alle scansioni MRI
  • Presenza di anomalie ECG clinicamente significative
  • Presenza di malattia cardiovascolare clinicamente significativa
  • Presenza di risultati anomali clinicamente significativi nell'ecocardiografia allo screening, ad eccezione del prolasso della valvola mitrale, che non esclude i partecipanti dallo studio
  • Qualsiasi malattia grave entro 1 mese prima dello screening
  • Ipersensibilità accertata o presunta (es. reazione anafilattica) a RO7204239 o ai componenti della sua formulazione
  • Anamnesi di malignità (ad eccezione del carcinoma basocellulare in situ della pelle e del carcinoma in situ della cervice dell'utero che sono stati asportati e risolti con margini netti documentati sulla patologia)
  • Qualsiasi storia clinicamente rilevante di reazione anafilattica che richieda supporto inotropo
  • Qualsiasi condizione anormale della pelle, pigmentazione o lesione nell'area destinata all'iniezione SC (addome) e che impedirebbe la visualizzazione di potenziali reazioni al sito di iniezione a RO7204239
  • Immobilizzazione, procedure chirurgiche, fratture o traumi agli arti superiori o inferiori entro 90 giorni prima dello screening o più a lungo, se giudicato dallo sperimentatore che possa influenzare la valutazione della funzione motoria
  • Qualsiasi intervento chirurgico pianificato che possa influire sulla valutazione della funzione motoria di un partecipante, compresi i partecipanti che hanno subito un intervento chirurgico di fissazione scapolare nei 12 mesi precedenti lo screening o che sono pianificati durante lo studio
  • Uso dei seguenti farmaci entro 90 giorni prima dell'arruolamento: salbutamolo o un altro agonista β2-adrenergico assunto per via orale; creatina; ormone della crescita umano ricombinante; fattore di crescita dell'insulina umana ricombinante-1; testosterone, oxandrolone o altri steroidi anabolizzanti; uso cronico orale o parenterale di corticosteroidi (è consentito l'uso di corticosteroidi per via inalatoria) a meno che non sia necessario per gestire le reazioni all'iniezione; agenti previsti per aumentare o diminuire il volume o la forza muscolare

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti completeranno un periodo di pre-trattamento di 4 settimane per raccogliere dati di movimento di base con un dispositivo indossabile, quindi riceveranno un placebo sottocutaneo (SC) ogni 4 settimane per 52 settimane. Dopo il periodo di trattamento, i partecipanti avranno la possibilità di ricevere RO7204239 per ulteriori 52 settimane.
Droga: Placebo
I partecipanti riceveranno placebo sottocutaneo (SC) ogni 4 settimane (Q4W)
Sperimentale: RO7204239
I partecipanti completeranno un periodo di pre-trattamento di 4 settimane per raccogliere i dati di movimento di base con un dispositivo indossabile, quindi riceveranno SC RO7204239 ogni 4 settimane per 52 settimane. Dopo il periodo di trattamento, i partecipanti avranno la possibilità di ricevere RO7204239 per ulteriori 52 settimane.
Droga: RO7204239
I partecipanti riceveranno SC RO7204239 Q4W

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale del volume muscolare contrattile (CMV) dei muscoli del quadricipite femorale come valutato mediante risonanza magnetica (MRI) bilateralmente
Lasso di tempo: Settimana 52
Settimana 52
Percentuale di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino a 2,5 anni
Fino a 2,5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della concentrazione sierica di miostatina latente totale
Lasso di tempo: Attraverso 2 anni
Attraverso 2 anni
Variazione rispetto al basale della concentrazione sierica di miostatina latente libera
Lasso di tempo: Attraverso 2 anni
Attraverso 2 anni
Variazione rispetto al basale della concentrazione sierica di miostatina matura
Lasso di tempo: Attraverso 2 anni
Attraverso 2 anni
Variazione percentuale rispetto al basale nel CMV di 36 muscoli in base alla risonanza magnetica di tutto il corpo
Lasso di tempo: Settimane 28 e 52
Settimane 28 e 52
Variazione rispetto al basale nella frazione grassa di 36 muscoli basata sulla risonanza magnetica di tutto il corpo
Lasso di tempo: Settimane 28 e 52
Settimane 28 e 52
Variazione percentuale rispetto al basale del CMV dei muscoli del quadricipite femorale valutata mediante risonanza magnetica bilaterale
Lasso di tempo: Settimana 28
Settimana 28
Variazione rispetto al basale della frazione grassa dei muscoli del quadricipite femorale valutata mediante risonanza magnetica bilaterale
Lasso di tempo: Settimane 28 e 52
Settimane 28 e 52
Variazione percentuale rispetto al basale del CMV dei muscoli tibiali anteriori valutata mediante risonanza magnetica bilaterale
Lasso di tempo: Settimane 28 e 52
Settimane 28 e 52
Variazione rispetto al basale della frazione grassa dei muscoli tibiali anteriori valutata mediante risonanza magnetica bilaterale
Lasso di tempo: Settimane 28 e 52
Settimane 28 e 52
Variazione percentuale rispetto al basale del CMV dei muscoli bicipite brachiale valutata mediante risonanza magnetica bilaterale
Lasso di tempo: Settimane 28 e 52
Settimane 28 e 52
Variazione rispetto al basale della frazione grassa dei muscoli bicipite brachiale valutata bilateralmente mediante risonanza magnetica
Lasso di tempo: Settimane 28 e 52
Settimane 28 e 52
Variazione percentuale rispetto al basale nell'area della sezione trasversale contrattile (CSA) del muscolo scheletrico nei muscoli prossimali degli arti inferiori valutata mediante risonanza magnetica bilaterale
Lasso di tempo: Settimane 28 e 52
Settimane 28 e 52
Variazione rispetto al basale della frazione di grasso dei muscoli prossimali degli arti inferiori valutata bilateralmente mediante risonanza magnetica in una singola fetta del femore medio
Lasso di tempo: Settimane 28 e 52
Settimane 28 e 52
Concentrazione sierica di RO7204239
Lasso di tempo: Attraverso 2 anni
Attraverso 2 anni
Concentrazione sierica massima (Cmax) di RO7204239
Lasso di tempo: Attraverso 2 anni
Attraverso 2 anni
Area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC) di RO7204239
Lasso di tempo: Attraverso 2 anni
Attraverso 2 anni
Concentrazione minima (Ctrough) di RO7204239
Lasso di tempo: Attraverso 2 anni
Attraverso 2 anni
Percentuale di partecipanti con anticorpi antidroga (ADA)
Lasso di tempo: Linea di base fino a circa 2 anni
Linea di base fino a circa 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 febbraio 2023

Completamento primario (Stimato)

2 maggio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

30 ottobre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 settembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 settembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

21 settembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BN43703

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati dei singoli pazienti attraverso la piattaforma di richiesta dei dati degli studi clinici (www.vivli.org). Ulteriori dettagli sui criteri di Roche per gli studi ammissibili sono disponibili qui (https://vivli.org/ourmember/roche/). Per ulteriori dettagli sulla politica globale di Roche sulla condivisione delle informazioni cliniche e su come richiedere l'accesso ai documenti relativi agli studi clinici, vedere qui (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare facioscapolo-omerale (FSHD)

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Senegal

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi