Um estudo para avaliar o RO7204239 em participantes com distrofia muscular facioescapulohumeral (MANOEUVRE)
14 de setembro de 2026 atualizado por: Hoffmann-La Roche
Um estudo de fase II, multicêntrico, randomizado, controlado por placebo, duplo-cego para avaliar a farmacodinâmica, segurança, tolerabilidade, farmacocinética e eficácia de RO7204239 em participantes com distrofia muscular facioescapulohumeral
O objetivo deste estudo é avaliar a farmacodinâmica, segurança, tolerabilidade, farmacocinética e eficácia do RO7204239, um anticorpo monoclonal humanizado que se liga à miostatina latente humana, em participantes adultos ambulantes com distrofia muscular facioescapuloumeral (FSHD).
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
51
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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København Ø, Dinamarca, 2100
- Rigshospitalet
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- University of Irvine Medical Center (UCIMC)
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Regents of the University of Colorado
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Kansas
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Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Lazio
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Rome, Lazio, Itália, 00168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
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Lombardy
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Milan, Lombardy, Itália, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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London, Reino Unido, WC1N 3BG
- National Hospital for Neurology and Neurosurgery,
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Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 4LP
- Royal Victoria Infirmary
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Confirmação genética de FSHD1 ou FSHD2
- Achados clínicos consistentes com FSHD
- Capacidade de andar sem ajuda
- Pontuação da Escala de Gravidade Clínica de Ricci ≥ 2,5 e ≤ 4
- Concordância em manter a mesma frequência e intensidade de fisioterapia, terapia ocupacional e outras formas de exercício durante o estudo clínico
Critério de exclusão:
- Gravidez ou amamentação, ou intenção de engravidar durante o estudo ou dentro de 17 meses após a dose final de RO7204239
- Tratamento atual ou anterior (ou recebimento) de terapias antimiostatina
- Tratamento com qualquer terapia experimental dentro de 90 dias antes da triagem, ou 5 meias-vidas de eliminação do medicamento, o que for mais longo
- Contra-indicações para exames de ressonância magnética
- Presença de anormalidades eletrocardiográficas clinicamente significativas
- Presença de doença cardiovascular clinicamente significativa
- Presença de achados anormais clinicamente significativos na ecocardiografia na triagem, com exceção do prolapso da válvula mitral, que não exclui os participantes do estudo
- Qualquer doença grave dentro de 1 mês antes da triagem
- Hipersensibilidade determinada ou presumida (por exemplo, reação anafilática) ao RO7204239 ou aos constituintes de sua formulação
- História de malignidade (exceto carcinoma basocelular in situ da pele e carcinoma in situ do colo do útero que foram excisados e resolvidos com margens limpas documentadas na patologia)
- Qualquer história clinicamente relevante de reação anafilática que exija suporte inotrópico
- Quaisquer condições anormais da pele, pigmentação ou lesões na área destinada à injeção SC (abdômen) e que impeçam a visualização de possíveis reações no local da injeção para RO7204239
- Imobilização, procedimentos cirúrgicos, fratura ou trauma nos membros superiores ou inferiores dentro de 90 dias antes da triagem ou mais, se julgado pelo investigador que pode afetar a avaliação da função motora
- Qualquer cirurgia planejada que possa afetar a avaliação da função motora de um participante, incluindo participantes que fizeram cirurgia de fixação escapular nos 12 meses anteriores à triagem ou que estão planejadas durante o estudo
- Uso dos seguintes medicamentos nos 90 dias anteriores à inscrição: salbutamol ou outro agonista β2-adrenérgico por via oral; creatina; hormônio de crescimento humano recombinante; fator-1 de crescimento de insulina humana recombinante; testosterona, oxandrolona ou outro esteroide anabolizante; uso crônico oral ou parenteral de corticosteroides (o uso de corticosteroides inalatórios é permitido), a menos que seja necessário para controlar reações de injeção; agentes que aumentam ou diminuem o volume ou a força muscular
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes completarão um período de pré-tratamento de 4 semanas para coletar dados de movimento da linha de base com um dispositivo vestível e, em seguida, receberão placebo subcutâneo (SC) a cada 4 semanas por 52 semanas.
Após o período de tratamento, os participantes terão a opção de receber RO7204239 por mais 52 semanas.
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Os participantes receberão placebo subcutâneo (SC) a cada 4 semanas (Q4W)
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Experimental: RO7204239
Os participantes completarão um período de pré-tratamento de 4 semanas para coletar dados de movimento de linha de base com um dispositivo vestível e, em seguida, receberão SC RO7204239 a cada 4 semanas por 52 semanas.
Após o período de tratamento, os participantes terão a opção de receber RO7204239 por mais 52 semanas.
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Os participantes receberão SC RO7204239 Q4W
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Alteração percentual da linha de base no volume muscular contrátil (CMV) dos músculos quadríceps femoral, conforme avaliado por ressonância magnética (MRI) bilateralmente
Prazo: Semana 52
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Semana 52
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Porcentagem de participantes com eventos adversos (EAs)
Prazo: Até 2,5 anos
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Até 2,5 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Mudança da linha de base na concentração sérica de miostatina latente total
Prazo: Através de 2 anos
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Através de 2 anos
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Mudança da linha de base na concentração sérica de miostatina latente livre
Prazo: Através de 2 anos
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Através de 2 anos
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Mudança da linha de base na concentração sérica de miostatina madura
Prazo: Através de 2 anos
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Através de 2 anos
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Alteração percentual da linha de base em CMV de 36 músculos com base na ressonância magnética de corpo inteiro
Prazo: Semanas 28 e 52
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Semanas 28 e 52
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Alteração da linha de base na fração de gordura de 36 músculos com base na ressonância magnética de corpo inteiro
Prazo: Semanas 28 e 52
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Semanas 28 e 52
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Alteração percentual desde a linha de base em CMV dos músculos quadríceps femoral, conforme avaliado por ressonância magnética bilateralmente
Prazo: Semana 28
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Semana 28
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Alteração da linha de base na fração de gordura dos músculos quadríceps femoral, conforme avaliado por ressonância magnética bilateralmente
Prazo: Semanas 28 e 52
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Semanas 28 e 52
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Alteração percentual desde a linha de base na CMV dos músculos tibiais anteriores, conforme avaliado por ressonância magnética bilateralmente
Prazo: Semanas 28 e 52
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Semanas 28 e 52
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Mudança da linha de base na fração de gordura dos músculos tibiais anteriores conforme avaliada por ressonância magnética bilateralmente
Prazo: Semanas 28 e 52
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Semanas 28 e 52
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Alteração percentual desde a linha de base no CMV dos músculos bíceps braquial, conforme avaliado por ressonância magnética bilateralmente
Prazo: Semanas 28 e 52
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Semanas 28 e 52
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Mudança da linha de base na fração de gordura dos músculos bíceps braquial conforme avaliado por ressonância magnética bilateralmente
Prazo: Semanas 28 e 52
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Semanas 28 e 52
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Alteração percentual desde o início na área de seção transversal contrátil (AST) do músculo esquelético nos músculos proximais dos membros inferiores, conforme avaliado por ressonância magnética bilateralmente
Prazo: Semanas 28 e 52
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Semanas 28 e 52
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Mudança da linha de base na fração de gordura dos músculos proximais dos membros inferiores, conforme avaliado em uma única fatia do meio do fêmur bilateralmente por ressonância magnética
Prazo: Semanas 28 e 52
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Semanas 28 e 52
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Concentração sérica de RO7204239
Prazo: Através de 2 anos
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Através de 2 anos
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Concentração sérica máxima (Cmax) de RO7204239
Prazo: Através de 2 anos
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Através de 2 anos
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Área sob a curva de concentração-tempo (AUC) de RO7204239
Prazo: Através de 2 anos
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Através de 2 anos
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Concentração mínima (Cvale) de RO7204239
Prazo: Através de 2 anos
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Através de 2 anos
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Porcentagem de participantes com anticorpos antidrogas (ADAs)
Prazo: Linha de base até aproximadamente 2 anos
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Linha de base até aproximadamente 2 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
7 de fevereiro de 2023
Conclusão Primária (Real)
2 de maio de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
23 de outubro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de setembro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de setembro de 2022
Primeira postagem (Real)
21 de setembro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- BN43703
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a dados individuais de pacientes por meio da plataforma de solicitação de dados de estudos clínicos (www.vivli.org).
Mais detalhes sobre os critérios da Roche para estudos elegíveis estão disponíveis aqui (https://vivli.org/ourmember/roche/).
Para obter mais detalhes sobre a Política Global da Roche sobre o Compartilhamento de Informações Clínicas e como solicitar acesso a documentos de estudos clínicos relacionados, consulte aqui (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .