En undersøgelse til evaluering af RO7204239 hos deltagere med facioscapulohumeral muskeldystrofi (MANOEUVRE)
14. september 2026 opdateret af: Hoffmann-La Roche
En fase II, multicenter, randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblind undersøgelse til evaluering af farmakodynamikken, sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og effektiviteten af RO7204239 hos deltagere med facioscapulohumeral muskeldystrofi
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere farmakodynamikken, sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og effektiviteten af RO7204239, et humaniseret monoklonalt antistof, der binder til humant latent myostatin, hos ambulante voksne deltagere med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD).
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
51
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
København Ø, Danmark, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
- National Hospital for Neurology and Neurosurgery,
-
Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
- Royal Victoria Infirmary
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Forenede Stater, 92868
- University of Irvine Medical Center (UCIMC)
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Regents of the University of Colorado
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Forenede Stater, 66205
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Italien, 00168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italien, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Genetisk bekræftelse af FSHD1 eller FSHD2
- Kliniske fund stemmer overens med FSHD
- Evne til at gå uden hjælp
- Ricci Clinical Severity Scale-score ≥ 2,5 og ≤ 4
- Aftale om at opretholde samme hyppighed og intensitet af fysioterapi, ergoterapi og andre former for træning under det kliniske studie
Ekskluderingskriterier:
- Graviditet eller amning, eller intention om at blive gravid under undersøgelsen eller inden for 17 måneder efter den sidste dosis af RO7204239
- Nuværende eller tidligere behandling (eller modtagelse) af anti-myostatin-terapier
- Behandling med enhver undersøgelsesterapi inden for 90 dage før screening eller 5 lægemiddelelimineringshalveringstider af lægemidlet, alt efter hvad der er længst
- Kontraindikationer til MR-scanninger
- Tilstedeværelse af klinisk signifikante EKG-abnormiteter
- Tilstedeværelse af klinisk signifikant kardiovaskulær sygdom
- Tilstedeværelse af klinisk signifikante abnorme fund i ekkokardiografi ved screening, med undtagelse af mitralklapprolaps, som ikke udelukker deltagere fra undersøgelsen
- Enhver større sygdom inden for 1 måned før screening
- Konstateret eller formodet overfølsomhed (f.eks. anafylaktisk reaktion) over for RO7204239 eller over for bestanddelene i dets formulering
- Anamnese med malignitet (undtagen in situ basalcellekarcinom i huden og in situ carcinom i livmoderhalsen i livmoderen, som er blevet skåret ud og løst med dokumenterede rene margener på patologi)
- Enhver klinisk relevant anamnese med anafylaktisk reaktion, der kræver inotrop støtte
- Enhver unormal hudtilstand, pigmentering eller læsioner i området beregnet til SC-injektion (abdomen), og som ville forhindre visualisering af potentielle reaktioner på injektionsstedet på RO7204239
- Immobilisering, kirurgiske procedurer, fraktur eller traumer i de øvre eller nedre lemmer inden for 90 dage før screening eller længere, hvis det vurderes af investigator, at det kan påvirke motorisk funktionsvurdering
- Enhver planlagt operation, der kan påvirke en deltagers motoriske funktionsvurdering, herunder deltagere, der har fået foretaget en operation af skulderbladsfiksering inden for de 12 måneder forud for screening, eller som er planlagt under undersøgelsen
- Brug af følgende medicin inden for 90 dage før tilmelding: salbutamol eller en anden β2-adrenerg agonist indtaget oralt; kreatin; rekombinant humant væksthormon; rekombinant human insulin vækstfaktor-1; testosteron, oxandrolon eller andre anabolske steroider; kronisk oral eller parenteral brug af kortikosteroider (inhaleret kortikosteroidbrug er tilladt), medmindre det er nødvendigt for at håndtere injektionsreaktioner; midler, der forventes at øge eller reducere muskelvolumen eller styrke
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil gennemføre en 4-ugers forbehandlingsperiode for at indsamle baseline-bevægelsesdata med en bærbar enhed og derefter modtage subkutan (SC) placebo hver 4. uge i 52 uger.
Efter behandlingsperioden vil deltagerne have mulighed for at modtage RO7204239 i yderligere 52 uger.
|
Deltagerne vil modtage subkutan (SC) placebo hver 4. uge (Q4W)
|
|
Eksperimentel: RO7204239
Deltagerne vil gennemføre en 4-ugers forbehandlingsperiode for at indsamle baseline-bevægelsesdata med en bærbar enhed, og derefter modtage SC RO7204239 hver 4. uge i 52 uger.
Efter behandlingsperioden vil deltagerne have mulighed for at modtage RO7204239 i yderligere 52 uger.
|
Deltagerne modtager SC RO7204239 Q4W
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Procentvis ændring fra baseline i kontraktil muskelvolumen (CMV) af quadriceps femoris muskler som vurderet ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) bilateralt
Tidsramme: Uge 52
|
Uge 52
|
|
Procentdel af deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Op til 2,5 år
|
Op til 2,5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring fra baseline i serumkoncentration af totalt latent myostatin
Tidsramme: Gennem 2 år
|
Gennem 2 år
|
|
Ændring fra baseline i serumkoncentration af frit latent myostatin
Tidsramme: Gennem 2 år
|
Gennem 2 år
|
|
Ændring fra baseline i serumkoncentration af modent myostatin
Tidsramme: Gennem 2 år
|
Gennem 2 år
|
|
Procentvis ændring fra baseline i CMV af 36 muskler baseret på MRI af hele kroppen
Tidsramme: Uge 28 og 52
|
Uge 28 og 52
|
|
Ændring fra baseline i fedtfraktion af 36 muskler baseret på helkrops-MRI
Tidsramme: Uge 28 og 52
|
Uge 28 og 52
|
|
Procentvis ændring fra baseline i CMV af quadriceps femoris muskler vurderet ved MR bilateralt
Tidsramme: Uge 28
|
Uge 28
|
|
Ændring fra baseline i fedtfraktion af quadriceps femoris muskler som vurderet ved MR bilateralt
Tidsramme: Uge 28 og 52
|
Uge 28 og 52
|
|
Procent ændring fra baseline i CMV af tibialis anterior muskler som vurderet ved MR bilateralt
Tidsramme: Uge 28 og 52
|
Uge 28 og 52
|
|
Ændring fra baseline i fedtfraktion af tibialis anterior muskler som vurderet ved MR bilateralt
Tidsramme: Uge 28 og 52
|
Uge 28 og 52
|
|
Procentvis ændring fra baseline i CMV af biceps brachii-muskler som vurderet ved MRI bilateralt
Tidsramme: Uge 28 og 52
|
Uge 28 og 52
|
|
Ændring fra baseline i fedtfraktion af biceps brachii-muskler som vurderet ved MR bilateralt
Tidsramme: Uge 28 og 52
|
Uge 28 og 52
|
|
Procentvis ændring fra baseline i kontraktilt tværsnitsareal (CSA) af skeletmuskulatur i de proksimale muskler i underekstremiteterne som vurderet ved MRI bilateralt
Tidsramme: Uge 28 og 52
|
Uge 28 og 52
|
|
Ændring fra baseline i fedtfraktion af proksimale muskler i underekstremiteterne som vurderet ved en enkelt midterlårskive bilateralt ved MRI
Tidsramme: Uge 28 og 52
|
Uge 28 og 52
|
|
Serumkoncentration af RO7204239
Tidsramme: Gennem 2 år
|
Gennem 2 år
|
|
Maksimal serumkoncentration (Cmax) af RO7204239
Tidsramme: Gennem 2 år
|
Gennem 2 år
|
|
Areal under koncentration-tid-kurven (AUC) for RO7204239
Tidsramme: Gennem 2 år
|
Gennem 2 år
|
|
Trogkoncentration (Ctrough) af RO7204239
Tidsramme: Gennem 2 år
|
Gennem 2 år
|
|
Procentdel af deltagere med antistof-antistoffer (ADA'er)
Tidsramme: Baseline op til cirka 2 år
|
Baseline op til cirka 2 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
7. februar 2023
Primær færdiggørelse (Faktiske)
2. maj 2025
Studieafslutning (Anslået)
23. oktober 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
16. september 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
16. september 2022
Først opslået (Faktiske)
21. september 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
15. september 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
14. september 2026
Sidst verificeret
1. september 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- BN43703
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på individuelt patientniveau via platformen for anmodninger om kliniske undersøgelsesdata (www.vivli.org).
Yderligere detaljer om Roches kriterier for kvalificerede undersøgelser er tilgængelige her (https://vivli.org/ourmember/roche/).
For yderligere detaljer om Roches globale politik om deling af klinisk information og hvordan man anmoder om adgang til relaterede kliniske undersøgelsesdokumenter, se her (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .