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顔面肩甲上腕筋ジストロフィーの参加者におけるRO7204239を評価する研究 (MANOEUVRE)

2024年4月23日 更新者：Hoffmann-La Roche

顔面肩甲上腕筋ジストロフィーの参加者におけるRO7204239の薬力学、安全性、忍容性、薬物動態、および有効性を評価するための第II相、多施設、無作為化、プラセボ対照、二重盲検試験

この研究の目的は、顔面肩甲上腕筋ジストロフィー (FSHD) の歩行可能な成人参加者における、ヒト潜在性ミオスタチンに結合するヒト化モノクローナル抗体である RO7204239 の薬力学、安全性、忍容性、薬物動態、および有効性を評価することです。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

48

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • University of Irvine Medical Center (UCIMC); UCI Health Neuromuscular center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Regents of the University of Colorado
    • Kansas
      • Fairway、Kansas、アメリカ、66205
        • University of Kansas Medical Center; Department of Neurology
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298-0599
        • Virginia Commonwealth University Medical Center; Department of Neurology
  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N 3BG
        • National Hospital for Neurology and Neurosurgery,; MRC Centre for Neuromuscular Diseases
      • Newcastle Upon Tyne、イギリス、NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary; Clinical Research Facility
  • イタリア
    • Lazio
      • Roma、Lazio、イタリア、00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli; UOC Neurologia
    • Lombardia
      • Milano、Lombardia、イタリア、20162
        • ASST GRANDE OSPEDALE METROPOLITANO NIGUARDA; Centro clinico NEMO (NEuroMuscular Omnicentre)
  • デンマーク
      • København Ø、デンマーク、2100
        • Rigshospitalet; Klinik for Nerve- og Muskelsygdomme

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～65年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • FSHD1またはFSHD2の遺伝子確認
  • FSHDと一致する臨床所見
  • 補助なしで歩く能力
  • Ricci Clinical Severity Scaleスコア≧2.5かつ≦4
  • 臨床試験中、理学療法、作業療法、およびその他の形態の運動の頻度と強度を同じに維持することに同意する

除外基準:

  • -妊娠中または授乳中、または研究中またはRO7204239の最終投与後17か月以内に妊娠する予定
  • -抗ミオスタチン療法の現在または以前の治療（または受領）
  • -スクリーニング前の90日以内の治験療法による治療、または薬物の5つの薬物排除半減期のいずれか長い方
  • MRI スキャンの禁忌
  • 臨床的に重要な心電図異常の存在
  • -臨床的に重要な心血管疾患の存在
  • -僧帽弁逸脱を除いて、スクリーニング時の心エコー検査における臨床的に重要な異常所見の存在は、研究からの参加者を除外しません
  • スクリーニング前の1か月以内の主要な病気
  • -RO7204239またはその製剤の成分に対する過敏症（アナフィラキシー反応など）が確認されているか、または推定される
  • -悪性腫瘍の病歴（皮膚の上皮内基底細胞癌および子宮頸部の上皮内癌を除き、切除され、病理学的に文書化されたきれいなマージンで解決された）
  • -強心サポートを必要とするアナフィラキシー反応の臨床的に関連する履歴
  • -SC注射を目的とした領域（腹部）の異常な皮膚状態、色素沈着、または病変であり、RO7204239に対する潜在的な注射部位反応の視覚化を妨げる
  • -上肢または下肢の固定、外科的処置、骨折、または外傷 スクリーニングの90日以上前に、それが運動機能評価に影響を与える可能性があると研究者が判断した場合
  • -スクリーニング前の12か月以内に肩甲骨固定の手術を受けた参加者、または研究中に計画されている参加者を含む、参加者の運動機能評価に影響を与える可能性のある計画された手術
  • 登録前90日以内に以下の薬剤を使用：サルブタモールまたは別のβ2アドレナリン作動薬を経口摂取。クレアチン;組換えヒト成長ホルモン;組換えヒトインスリン成長因子-1;テストステロン、オキサンドロロン、または他の同化ステロイド;注射反応を管理する必要がない限り、コルチコステロイドの慢性的な経口または非経口使用（吸入コルチコステロイドの使用は許可されています）; 筋肉量または筋力の増加または減少が予想される薬剤

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、ウェアラブル デバイスを使用してベースラインの動きデータを収集するために 4 週間の治療前期間を完了し、4 週間ごとに皮下 (SC) プラセボを 52 週間受け取ります。 治療期間後、参加者はさらに 52 週間 RO7204239 を受け取ることができます。
薬：プラセボ
参加者は、4週間ごとに皮下（SC）プラセボを受け取ります（Q4W）
実験的：RO7204239
参加者は、ウェアラブルデバイスを使用してベースラインの動きデータを収集するために 4 週間の前治療期間を完了し、その後、52 週間にわたって 4 週間ごとに SC RO7204239 を受け取ります。 治療期間後、参加者はさらに 52 週間 RO7204239 を受け取ることができます。
薬：RO7204239
参加者は SC RO7204239 Q4W を受け取ります

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
両側の磁気共鳴画像法 (MRI) で評価した大腿四頭筋の収縮筋量 (CMV) のベースラインからの変化率
時間枠：52週目
52週目
有害事象（AE）のある参加者の割合
時間枠：最長2.5年
最長2.5年

二次結果の測定

結果測定
時間枠
総潜在ミオスタチンの血清濃度のベースラインからの変化
時間枠：2年間を通して
2年間を通して
遊離潜在ミオスタチンの血清濃度のベースラインからの変化
時間枠：2年間を通して
2年間を通して
成熟ミオスタチンの血清濃度のベースラインからの変化
時間枠：2年間を通して
2年間を通して
全身 MRI に基づく 36 の筋肉の CMV のベースラインからの変化率
時間枠：28週目と52週目
28週目と52週目
全身 MRI に基づく 36 の筋肉の脂肪率のベースラインからの変化
時間枠：28週目と52週目
28週目と52週目
両側のMRIで評価した大腿四頭筋のCMVのベースラインからの変化率
時間枠：28週目
28週目
両側のMRIで評価した大腿四頭筋の脂肪分率のベースラインからの変化
時間枠：28週目と52週目
28週目と52週目
両側のMRIで評価した前脛骨筋のCMVのベースラインからの変化率
時間枠：28週目と52週目
28週目と52週目
両側のMRIで評価した前脛骨筋の脂肪分率のベースラインからの変化
時間枠：28週目と52週目
28週目と52週目
両側の MRI で評価した上腕二頭筋の CMV のベースラインからの変化率
時間枠：28週目と52週目
28週目と52週目
両側のMRIで評価した上腕二頭筋の脂肪分率のベースラインからの変化
時間枠：28週目と52週目
28週目と52週目
両側の MRI で評価した近位下肢筋肉の骨格筋の収縮断面積 (CSA) のベースラインからの変化率
時間枠：28週目と52週目
28週目と52週目
MRIによって両側の単一の大腿骨中央スライスで評価された近位下肢筋肉の脂肪分率のベースラインからの変化
時間枠：28週目と52週目
28週目と52週目
RO7204239の血清濃度
時間枠：2年間を通して
2年間を通して
RO7204239 の最大血清濃度 (Cmax)
時間枠：2年間を通して
2年間を通して
RO7204239 の濃度-時間曲線下面積 (AUC)
時間枠：2年間を通して
2年間を通して
RO7204239のトラフ濃度(Ctrough)
時間枠：2年間を通して
2年間を通して
抗薬物抗体（ADA）を持つ参加者の割合
時間枠：約2年までのベースライン
約2年までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Hoffmann-La Roche

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Trials、Hoffmann-La Roche

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年2月7日

一次修了 (推定)

2025年5月2日

研究の完了 (推定)

2026年10月30日

試験登録日

最初に提出

2022年9月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年9月16日

最初の投稿 (実際)

2022年9月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年4月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年4月23日

最終確認日

2024年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • BN43703

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

有資格の研究者は、臨床研究データ要求プラットフォーム (www.vivli.org) を通じて、個々の患者レベルのデータへのアクセスを要求できます。 適格な研究に関するロシュの基準の詳細については、こちら (https://vivli.org/ourmember/roche/) をご覧ください。 臨床情報の共有に関するロシュのグローバル ポリシーおよび関連する臨床研究文書へのアクセスを要求する方法の詳細については、こちら (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm) を参照してください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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