Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus RO7204239:n arvioimiseksi osallistujilla, joilla on facioscapulohumeraalinen lihasdystrofia (MANOEUVRE)

tiistai 23. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Hoffmann-La Roche

Vaiheen II, monikeskus, satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkotutkimus RO7204239:n farmakodynamiikan, turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja tehon arvioimiseksi osallistujilla, joilla on facioscapulohumeraalinen lihasdystrofia

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida RO7204239:n, humanisoidun monoklonaalisen vasta-aineen, joka sitoutuu ihmisen latenttiin myostatiiniin, farmakodynamiikkaa, turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja tehoa aikuisilla potilailla, joilla on facioscapulohumeraalinen lihasdystrofia (FSHD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

48

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Italia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli; UOC Neurologia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20162
        • ASST GRANDE OSPEDALE METROPOLITANO NIGUARDA; Centro clinico NEMO (NEuroMuscular Omnicentre)
  • Tanska
      • København Ø, Tanska, 2100
        • Rigshospitalet; Klinik for Nerve- og Muskelsygdomme
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
        • National Hospital for Neurology and Neurosurgery,; MRC Centre for Neuromuscular Diseases
      • Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary; Clinical Research Facility
  • Yhdysvallat
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • University of Irvine Medical Center (UCIMC); UCI Health Neuromuscular center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Regents of the University of Colorado
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Yhdysvallat, 66205
        • University of Kansas Medical Center; Department of Neurology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298-0599
        • Virginia Commonwealth University Medical Center; Department of Neurology

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • FSHD1:n tai FSHD2:n geneettinen vahvistus
  • Kliiniset löydökset ovat FSHD:n mukaisia
  • Kyky kävellä ilman apua
  • Ricci Clinical Severity Scale -pisteet ≥ 2,5 ja ≤ 4
  • Sopimus säilyttää fysioterapian, toimintaterapian ja muiden liikuntamuotojen sama tiheys ja intensiteetti kliinisen tutkimuksen aikana

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaus tai imetys tai aikomus tulla raskaaksi tutkimuksen aikana tai 17 kuukauden sisällä viimeisen RO7204239-annoksen jälkeen
  • Nykyinen tai aikaisempi antimyostatiinihoitojen hoito (tai saaminen).
  • Hoito millä tahansa tutkimushoidolla 90 päivän sisällä ennen seulontaa tai 5 lääkkeen eliminaation puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi
  • MRI-skannausten vasta-aiheet
  • Kliinisesti merkittävien EKG-poikkeavuuksien esiintyminen
  • Kliinisesti merkittävän sydän- ja verisuonitaudin esiintyminen
  • Kliinisesti merkittävien poikkeavien löydösten esiintyminen kaikukardiografiassa seulonnassa, paitsi mitraaliläpän prolapsi, joka ei sulje osallistujia tutkimuksesta
  • Mikä tahansa vakava sairaus 1 kuukauden sisällä ennen seulontaa
  • Todettu tai oletettu yliherkkyys (esim. anafylaktinen reaktio) RO7204239:lle tai sen koostumuksen aineosille
  • Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet (paitsi ihon in situ tyvisolusyöpä ja kohdunkaulan in situ karsinooma, jotka on leikattu ja korjattu ja jotka on dokumentoitu puhtaalla patologialla)
  • Kaikki kliinisesti merkittävät anafylaktiset reaktiot, jotka vaativat inotrooppista tukea
  • Kaikki epänormaalit ihosairaudet, pigmentaatiot tai leesiot ihon alle annettavalla alueella (vatsa), jotka estäisivät mahdollisten pistoskohdan reaktioiden visualisoinnin RO7204239:ään
  • Immobilisaatio, kirurgiset toimenpiteet, murtuma tai ylä- tai alaraajojen trauma 90 päivän sisällä ennen seulontaa tai kauemmin, jos tutkija arvioi, että se voi vaikuttaa motoristen toimintojen arviointiin
  • Mikä tahansa suunniteltu leikkaus, joka voi vaikuttaa osallistujan motorisen toiminnan arviointiin, mukaan lukien osallistujat, joille on tehty lapaluun kiinnitysleikkaus seulontaa edeltäneiden 12 kuukauden aikana tai jotka suunnitellaan tutkimuksen aikana
  • Seuraavien lääkkeiden käyttö 90 päivän sisällä ennen ilmoittautumista: salbutamoli tai muu β2-adrenerginen agonisti suun kautta otettuna; kreatiini; rekombinantti ihmisen kasvuhormoni; rekombinantti ihmisen insuliinin kasvutekijä-1; testosteroni, oksandroloni tai muu anabolinen steroidi; kortikosteroidien krooninen oraalinen tai parenteraalinen käyttö (inhaloitavien kortikosteroidien käyttö on sallittua), ellei sitä vaadita injektioreaktioiden hallitsemiseksi; aineet, joiden odotetaan lisäävän tai vähentävän lihasmassaa tai voimaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat suorittavat 4 viikon esikäsittelyjakson kerätäkseen lähtötason liiketietoja puettavalla laitteella, minkä jälkeen he saavat ihonalaista (SC) lumelääkettä 4 viikon välein 52 viikon ajan. Hoitojakson jälkeen osallistujilla on mahdollisuus saada RO7204239 vielä 52 viikon ajan.
Lääke: Plasebo
Osallistujat saavat ihonalaista (SC) lumelääkettä 4 viikon välein (Q4W)
Kokeellinen: RO7204239
Osallistujat suorittavat 4 viikon esikäsittelyjakson kerätäkseen perusliiketietoja puettavalla laitteella, minkä jälkeen he saavat SC RO7204239:n joka neljäs viikko 52 viikon ajan. Hoitojakson jälkeen osallistujilla on mahdollisuus saada RO7204239 vielä 52 viikon ajan.
Lääke: RO7204239
Osallistujat saavat SC RO7204239 Q4W

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos lähtötasosta nelipäisten reisilihasten supistumislihasten tilavuudessa (CMV) kahdenvälisesti magneettikuvauksella (MRI) arvioituna
Aikaikkuna: Viikko 52
Viikko 52
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on haittatapahtumia (AE)
Aikaikkuna: Jopa 2,5 vuotta
Jopa 2,5 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Latentin myostatiinin kokonaispitoisuuden seerumin muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 2 vuoden ajan
2 vuoden ajan
Vapaan latentin myostatiinin seerumipitoisuuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 2 vuoden ajan
2 vuoden ajan
Kypsän myostatiinin seerumipitoisuuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 2 vuoden ajan
2 vuoden ajan
Prosenttimuutos lähtötasosta 36 lihaksen CMV:ssä koko kehon MRI:n perusteella
Aikaikkuna: Viikot 28 ja 52
Viikot 28 ja 52
Muutos lähtötasosta 36 lihaksen rasvaosuudessa koko kehon MRI:n perusteella
Aikaikkuna: Viikot 28 ja 52
Viikot 28 ja 52
Prosenttimuutos lähtötasosta quadriceps femoris -lihasten CMV:ssä kahdenvälisesti magneettikuvauksella arvioituna
Aikaikkuna: Viikko 28
Viikko 28
Muutos lähtötilanteesta neljän pään reisilihasten rasvaosuudessa kahdenvälisesti magneettikuvauksella arvioituna
Aikaikkuna: Viikot 28 ja 52
Viikot 28 ja 52
Prosenttimuutos lähtötasosta tibialis anterior -lihasten CMV:ssä kahdenvälisesti magneettikuvauksella arvioituna
Aikaikkuna: Viikot 28 ja 52
Viikot 28 ja 52
Muutos lähtötasosta tibialis anterior -lihasten rasvaosuudessa kahdenvälisesti magneettikuvauksella arvioituna
Aikaikkuna: Viikot 28 ja 52
Viikot 28 ja 52
Prosenttimuutos lähtötasosta hauis brachii -lihasten CMV:ssä kahdenvälisesti magneettikuvauksella arvioituna
Aikaikkuna: Viikot 28 ja 52
Viikot 28 ja 52
Muutos lähtötasosta hauis brachii -lihasten rasvaosuudessa kahdenvälisesti magneettikuvauksella arvioituna
Aikaikkuna: Viikot 28 ja 52
Viikot 28 ja 52
Proksimaalisten alaraajojen lihasten luurankolihasten supistuvan poikkileikkausalueen (CSA) prosenttimuutos lähtötasosta magneettikuvauksella kahdenvälisesti arvioituna
Aikaikkuna: Viikot 28 ja 52
Viikot 28 ja 52
Muutos lähtötasosta proksimaalisten alaraajojen lihasten rasvaosuudessa, joka on arvioitu yhdestä reisiluun keskiviipaleesta kahdenvälisesti magneettikuvauksella
Aikaikkuna: Viikot 28 ja 52
Viikot 28 ja 52
Seerumipitoisuus RO7204239
Aikaikkuna: 2 vuoden ajan
2 vuoden ajan
Seerumin enimmäispitoisuus (Cmax) RO7204239
Aikaikkuna: 2 vuoden ajan
2 vuoden ajan
RO7204239:n pitoisuus-aikakäyrän (AUC) alla oleva pinta-ala
Aikaikkuna: 2 vuoden ajan
2 vuoden ajan
RO7204239:n pohjapitoisuus (Ctrough).
Aikaikkuna: 2 vuoden ajan
2 vuoden ajan
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on lääkevasta-aineita (ADA)
Aikaikkuna: Perustaso jopa noin 2 vuotta
Perustaso jopa noin 2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hoffmann-La Roche

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 7. helmikuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 2. toukokuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 30. lokakuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 16. syyskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 16. syyskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 21. syyskuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 24. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BN43703

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä yksittäisen potilastason tietoihin kliinisen tutkimuksen tietojen pyyntöalustan (www.vivli.org) kautta. Lisätietoja Rochen tukikelpoisten opintojen kriteereistä on saatavilla täältä (https://vivli.org/ourmember/roche/). Lisätietoja Rochen kliinisten tietojen jakamista koskevasta maailmanlaajuisesta käytännöstä ja siihen liittyvien kliinisten tutkimusten asiakirjojen pyytämisestä on täällä (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Facioscapulohumeral lihasdystrofia (FSHD)

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ukraine

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa