En studie for å evaluere RO7204239 hos deltakere med Facioscapulohumeral muskeldystrofi (MANOEUVRE)

Inklusjonskriterier:

• Genetisk bekreftelse av FSHD1 eller FSHD2
• Kliniske funn samsvarer med FSHD
• Evne til å gå uten hjelp
• Ricci Clinical Severity Scale-score ≥ 2,5 og ≤ 4
• Avtale om å opprettholde samme frekvens og intensitet av fysioterapi, ergoterapi og andre treningsformer under den kliniske studien

Ekskluderingskriterier:

• Graviditet eller amming, eller intensjon om å bli gravid under studien eller innen 17 måneder etter siste dose av RO7204239
• Nåværende eller tidligere behandling (eller mottak) av anti-myostatinbehandlinger
• Behandling med en hvilken som helst forsøksbehandling innen 90 dager før screening, eller 5 halveringstider for legemiddeleliminering, avhengig av hva som er lengst
• Kontraindikasjoner for MR-skanning
• Tilstedeværelse av klinisk signifikante EKG-avvik
• Tilstedeværelse av klinisk signifikant kardiovaskulær sykdom
• Tilstedeværelse av klinisk signifikante unormale funn ved ekkokardiografi ved screening, med unntak av mitralklaffprolaps, som ikke ekskluderer deltakere fra studien
• Enhver alvorlig sykdom innen 1 måned før screening
• Konstatert eller presumptiv overfølsomhet (f.eks. anafylaktisk reaksjon) overfor RO7204239, eller overfor bestanddelene i formuleringen.
• Anamnese med malignitet (unntatt in situ basalcellekarsinom i huden og in situ karsinom i livmorhalsen som er skåret ut og løst med dokumenterte rene patologimarginer)
• Enhver klinisk relevant historie med anafylaktisk reaksjon som krever inotrop støtte
• Eventuelle unormale hudtilstander, pigmentering eller lesjoner i området beregnet for SC-injeksjon (abdomen) og som vil forhindre visualisering av potensielle reaksjoner på injeksjonsstedet på RO7204239
• Immobilisering, kirurgiske prosedyrer, brudd eller traumer i øvre eller nedre ekstremiteter innen 90 dager før screening eller lenger, hvis etterforskeren vurderer at det kan påvirke motorisk funksjonsvurdering
• Enhver planlagt operasjon som kan påvirke en deltakers motoriske funksjonsvurdering, inkludert deltakere som har gjennomgått kirurgi av skulderbladsfiksering i løpet av de 12 månedene før screening eller som er planlagt i løpet av studien
• Bruk av følgende medisiner innen 90 dager før registrering: salbutamol eller en annen β2-adrenerg agonist tatt oralt; kreatin; rekombinant humant veksthormon; rekombinant human insulin vekstfaktor-1; testosteron, oksandrolon eller andre anabole steroider; kronisk oral eller parenteral bruk av kortikosteroider (inhalert kortikosteroidbruk er tillatt) med mindre det er nødvendig for å håndtere injeksjonsreaksjoner; midler som forventes å øke eller redusere muskelvolum eller styrke