Eine Studie zur Bewertung von RO7204239 bei Teilnehmern mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (MANOEUVRE)
14. September 2026 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche
Eine multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte Doppelblindstudie der Phase II zur Bewertung der Pharmakodynamik, Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von RO7204239 bei Teilnehmern mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie
Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Pharmakodynamik, Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von RO7204239, einem humanisierten monoklonalen Antikörper, der an humanes latentes Myostatin bindet, bei ambulanten erwachsenen Teilnehmern mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD).
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
51
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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København Ø, Dänemark, 2100
- Rigshospitalet
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Lazio
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Rome, Lazio, Italien, 00168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
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Lombardy
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Milan, Lombardy, Italien, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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California
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Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
- University of Irvine Medical Center (UCIMC)
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Colorado
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Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- Regents of the University of Colorado
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Kansas
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Fairway, Kansas, Vereinigte Staaten, 66205
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
- National Hospital for Neurology and Neurosurgery,
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Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
- Royal Victoria Infirmary
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Genetische Bestätigung von FSHD1 oder FSHD2
- Klinische Befunde im Einklang mit FSHD
- Fähigkeit, ohne fremde Hilfe zu gehen
- Ricci Clinical Severity Scale Score ≥ 2,5 und ≤ 4
- Vereinbarung, während der klinischen Studie die gleiche Häufigkeit und Intensität von Physiotherapie, Ergotherapie und anderen Bewegungsformen beizubehalten
Ausschlusskriterien:
- Schwangerschaft oder Stillzeit oder Absicht, während der Studie oder innerhalb von 17 Monaten nach der letzten Dosis von RO7204239 schwanger zu werden
- Aktuelle oder frühere Behandlung (oder Erhalt) von Anti-Myostatin-Therapien
- Behandlung mit einer Prüftherapie innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening oder 5 Eliminationshalbwertszeiten des Arzneimittels, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist
- Kontraindikationen für MRT-Scans
- Vorhandensein klinisch signifikanter EKG-Anomalien
- Vorhandensein einer klinisch signifikanten kardiovaskulären Erkrankung
- Vorhandensein klinisch signifikanter abnormaler Befunde in der Echokardiographie beim Screening, mit Ausnahme von Mitralklappenprolaps, der Teilnehmer nicht von der Studie ausschließt
- Jede schwere Krankheit innerhalb von 1 Monat vor dem Screening
- Festgestellte oder mutmaßliche Überempfindlichkeit (z. B. anaphylaktische Reaktion) gegenüber RO7204239 oder den Bestandteilen seiner Formulierung
- Malignität in der Vorgeschichte (außer In-situ-Basalzellkarzinom der Haut und In-situ-Karzinom des Gebärmutterhalses, die exzidiert und mit dokumentierten sauberen Rändern der Pathologie aufgelöst wurden)
- Jede klinisch relevante anaphylaktische Reaktion in der Anamnese, die eine inotrope Unterstützung erfordert
- Abnormale Hautzustände, Pigmentierung oder Läsionen in dem für die SC-Injektion vorgesehenen Bereich (Abdomen), die die Visualisierung möglicher Reaktionen an der Injektionsstelle auf RO7204239 verhindern würden
- Immobilisierung, chirurgische Eingriffe, Fraktur oder Trauma an den oberen oder unteren Gliedmaßen innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening oder länger, wenn der Prüfarzt der Meinung ist, dass dies die Beurteilung der motorischen Funktion beeinträchtigen kann
- Jede geplante Operation, die sich auf die Beurteilung der motorischen Funktion eines Teilnehmers auswirken kann, einschließlich Teilnehmern, die sich innerhalb der 12 Monate vor dem Screening einer Operation zur Fixierung des Schulterblatts unterzogen haben oder die während der Studie geplant sind
- Verwendung der folgenden Medikamente innerhalb von 90 Tagen vor der Einschreibung: oral eingenommenes Salbutamol oder ein anderer β2-adrenerger Agonist; Kreatin; rekombinantes menschliches Wachstumshormon; rekombinanter menschlicher Insulin-Wachstumsfaktor-1; Testosteron, Oxandrolon oder andere anabole Steroide; chronische orale oder parenterale Anwendung von Kortikosteroiden (die Anwendung von inhalativen Kortikosteroiden ist zulässig), es sei denn, dies ist zur Behandlung von Injektionsreaktionen erforderlich; Mittel, von denen erwartet wird, dass sie das Muskelvolumen oder die Muskelkraft erhöhen oder verringern
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Doppelt
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer absolvieren eine 4-wöchige Vorbehandlungsphase, um grundlegende Bewegungsdaten mit einem tragbaren Gerät zu sammeln, und erhalten dann 52 Wochen lang alle 4 Wochen ein subkutanes (SC) Placebo.
Nach dem Behandlungszeitraum haben die Teilnehmer die Möglichkeit, RO7204239 für weitere 52 Wochen zu erhalten.
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Die Teilnehmer erhalten alle 4 Wochen (Q4W) ein subkutanes (SC) Placebo.
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Experimental: RO7204239
Die Teilnehmer absolvieren eine 4-wöchige Vorbehandlungsphase, um grundlegende Bewegungsdaten mit einem tragbaren Gerät zu sammeln, und erhalten dann 52 Wochen lang alle 4 Wochen SC RO7204239.
Nach dem Behandlungszeitraum haben die Teilnehmer die Möglichkeit, RO7204239 für weitere 52 Wochen zu erhalten.
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Teilnehmer erhalten SC RO7204239 Q4W
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Prozentuale Veränderung des kontraktilen Muskelvolumens (CMV) des Quadrizeps femoris gegenüber dem Ausgangswert, wie durch beidseitige Magnetresonanztomographie (MRT) beurteilt
Zeitfenster: Woche 52
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Woche 52
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Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: Bis zu 2,5 Jahre
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Bis zu 2,5 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Veränderung der Serumkonzentration des gesamten latenten Myostatins gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Durch 2 Jahre
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Durch 2 Jahre
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Veränderung der Serumkonzentration von freiem latentem Myostatin gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Durch 2 Jahre
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Durch 2 Jahre
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Veränderung der Serumkonzentration von reifem Myostatin gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Durch 2 Jahre
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Durch 2 Jahre
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Prozentuale Veränderung der CMV von 36 Muskeln gegenüber dem Ausgangswert, basierend auf der Ganzkörper-MRT
Zeitfenster: Woche 28 und 52
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Woche 28 und 52
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Veränderung des Fettanteils von 36 Muskeln gegenüber dem Ausgangswert basierend auf der Ganzkörper-MRT
Zeitfenster: Woche 28 und 52
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Woche 28 und 52
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Prozentuale Veränderung der CMV des M. quadriceps femoris gegenüber dem Ausgangswert, wie durch bilaterales MRT beurteilt
Zeitfenster: Woche 28
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Woche 28
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Änderung des Fettanteils der Quadrizeps femoris-Muskeln gegenüber dem Ausgangswert, wie durch MRT bilateral beurteilt
Zeitfenster: Woche 28 und 52
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Woche 28 und 52
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Prozentuale Veränderung der CMV der Tibialis-Muskeln gegenüber dem Ausgangswert, wie durch bilaterales MRT beurteilt
Zeitfenster: Woche 28 und 52
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Woche 28 und 52
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Änderung des Fettanteils der vorderen Tibialis-Muskeln gegenüber dem Ausgangswert, wie durch bilaterales MRT beurteilt
Zeitfenster: Woche 28 und 52
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Woche 28 und 52
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Prozentuale Änderung der CMV der Bizeps-Brachii-Muskeln gegenüber dem Ausgangswert, wie durch MRT bilateral beurteilt
Zeitfenster: Woche 28 und 52
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Woche 28 und 52
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Änderung des Fettanteils der Bizeps-Brachii-Muskeln gegenüber dem Ausgangswert, wie durch MRT bilateral beurteilt
Zeitfenster: Woche 28 und 52
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Woche 28 und 52
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Prozentuale Veränderung der kontraktilen Querschnittsfläche (CSA) der Skelettmuskulatur in den proximalen Muskeln der unteren Extremitäten gegenüber dem Ausgangswert, wie durch MRT bilateral beurteilt
Zeitfenster: Woche 28 und 52
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Woche 28 und 52
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Veränderung des Fettanteils der proximalen unteren Extremitätenmuskulatur gegenüber dem Ausgangswert, gemessen an einem einzelnen mittleren Femurschnitt, bilateral durch MRT
Zeitfenster: Woche 28 und 52
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Woche 28 und 52
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Serumkonzentration von RO7204239
Zeitfenster: Durch 2 Jahre
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Durch 2 Jahre
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Maximale Serumkonzentration (Cmax) von RO7204239
Zeitfenster: Durch 2 Jahre
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Durch 2 Jahre
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Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von RO7204239
Zeitfenster: Durch 2 Jahre
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Durch 2 Jahre
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Talkonzentration (Ctrough) von RO7204239
Zeitfenster: Durch 2 Jahre
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Durch 2 Jahre
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Prozentsatz der Teilnehmer mit Anti-Drug-Antikörpern (ADAs)
Zeitfenster: Baseline bis zu ca. 2 Jahren
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Baseline bis zu ca. 2 Jahren
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
7. Februar 2023
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
2. Mai 2025
Studienabschluss (Geschätzt)
23. Oktober 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
16. September 2022
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
16. September 2022
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
21. September 2022
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
15. September 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
14. September 2026
Zuletzt verifiziert
1. September 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- BN43703
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Qualifizierte Forscher können über die Datenanforderungsplattform für klinische Studien (www.vivli.org) Zugang zu individuellen Patientendaten beantragen.
Weitere Einzelheiten zu den Roche-Kriterien für förderfähige Studien finden Sie hier (https://vivli.org/ourmember/roche/).
Weitere Einzelheiten zu Roches Global Policy on the Sharing of Clinical Information und zur Beantragung des Zugriffs auf zugehörige klinische Studiendokumente finden Sie hier (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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