Studie k vyhodnocení RO7204239 u účastníků s facioskapulohumerální svalovou dystrofií (MANOEUVRE)
23. dubna 2024 aktualizováno: Hoffmann-La Roche
Fáze II, multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená studie k vyhodnocení farmakodynamiky, bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a účinnosti RO7204239 u účastníků s facioskapulohumerální svalovou dystrofií
Účelem této studie je vyhodnotit farmakodynamiku, bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a účinnost RO7204239, humanizované monoklonální protilátky, která se váže na lidský latentní myostatin, u ambulantních dospělých účastníků s facioskapulohumerální svalovou dystrofií (FSHD).
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
48
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Reference Study ID Number: BN43703 https://forpatients.roche.com/
- Telefonní číslo: 888-662-6728
- E-mail: global-roche-genentech-trials@gene.com
Studijní místa
-
-
-
København Ø, Dánsko, 2100
- Rigshospitalet; Klinik for Nerve- og Muskelsygdomme
-
-
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Itálie, 00168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli; UOC Neurologia
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Itálie, 20162
- ASST GRANDE OSPEDALE METROPOLITANO NIGUARDA; Centro clinico NEMO (NEuroMuscular Omnicentre)
-
-
-
-
-
London, Spojené království, WC1N 3BG
- National Hospital for Neurology and Neurosurgery,; MRC Centre for Neuromuscular Diseases
-
Newcastle Upon Tyne, Spojené království, NE1 4LP
- Royal Victoria Infirmary; Clinical Research Facility
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- University of Irvine Medical Center (UCIMC); UCI Health Neuromuscular center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Regents of the University of Colorado
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Spojené státy, 66205
- University of Kansas Medical Center; Department of Neurology
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298-0599
- Virginia Commonwealth University Medical Center; Department of Neurology
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Genetické potvrzení FSHD1 nebo FSHD2
- Klinické nálezy v souladu s FSHD
- Schopnost chodit bez pomoci
- Skóre Ricciho stupnice klinické závažnosti ≥ 2,5 a ≤ 4
- Souhlas se zachováním stejné frekvence a intenzity fyzioterapie, ergoterapie a dalších forem cvičení během klinické studie
Kritéria vyloučení:
- Těhotenství nebo kojení nebo úmysl otěhotnět během studie nebo do 17 měsíců po poslední dávce RO7204239
- Současná nebo předchozí léčba (nebo příjem) antimyostatinových terapií
- Léčba jakoukoli testovanou terapií během 90 dnů před screeningem nebo 5 poločasů eliminace léku, podle toho, co je delší
- Kontraindikace vyšetření MRI
- Přítomnost klinicky významných abnormalit EKG
- Přítomnost klinicky významného kardiovaskulárního onemocnění
- Přítomnost klinicky významných abnormálních nálezů v echokardiografii při screeningu, s výjimkou prolapsu mitrální chlopně, což nevylučuje účastníky ze studie
- Jakékoli závažné onemocnění do 1 měsíce před screeningem
- Zjištěná nebo předpokládaná přecitlivělost (např. anafylaktická reakce) na RO7204239 nebo na složky jeho formulace
- Malignita v anamnéze (kromě in situ bazaliomu kůže a in situ karcinomu děložního čípku, které byly vyříznuty a vyřešeny s doloženými čistými okraji na patologii)
- Jakákoli klinicky relevantní anamnéza anafylaktické reakce vyžadující inotropní podporu
- Jakékoli abnormální kožní stavy, pigmentace nebo léze v oblasti určené pro SC injekci (břicho), které by bránily vizualizaci potenciálních reakcí v místě vpichu na RO7204239
- Imobilizace, chirurgické zákroky, zlomeniny nebo poranění horních nebo dolních končetin během 90 dnů před screeningem nebo déle, pokud zkoušející usoudí, že to může ovlivnit hodnocení motorických funkcí
- Jakákoli plánovaná operace, která může ovlivnit hodnocení motorických funkcí účastníka, včetně účastníků, kteří podstoupili operaci fixace lopatky během 12 měsíců před screeningem nebo které jsou plánovány během studie
- Užívání následujících léků během 90 dnů před zařazením do studie: salbutamol nebo jiný β2-adrenergní agonista užívaný perorálně; kreatin; rekombinantní lidský růstový hormon; rekombinantní lidský inzulínový růstový faktor-1; testosteron, oxandrolon nebo jiný anabolický steroid; chronické perorální nebo parenterální užívání kortikosteroidů (je povoleno použití inhalačních kortikosteroidů), pokud to není nutné pro zvládnutí injekčních reakcí; látky, u kterých se předpokládá zvýšení nebo snížení svalového objemu nebo síly
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci absolvují 4týdenní období před léčbou, aby shromáždili základní údaje o pohybu pomocí nositelného zařízení, poté dostávají subkutánní (SC) placebo každé 4 týdny po dobu 52 týdnů.
Po období léčby budou mít účastníci možnost získat RO7204239 po dobu dalších 52 týdnů.
|
Účastníci dostanou subkutánní (SC) placebo každé 4 týdny (Q4W)
|
|
Experimentální: RO7204239
Účastníci absolvují 4týdenní období předběžného ošetření, aby shromáždili základní údaje o pohybu pomocí nositelného zařízení, poté dostanou SC RO7204239 každé 4 týdny po dobu 52 týdnů.
Po období léčby budou mít účastníci možnost získat RO7204239 po dobu dalších 52 týdnů.
|
Účastníci obdrží SC RO7204239 Q4W
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procentuální změna objemu kontraktilních svalů (CMV) m. quadriceps femoris oproti výchozí hodnotě, jak byla hodnocena pomocí magnetické rezonance (MRI) bilaterálně
Časové okno: 52. týden
|
52. týden
|
|
Procento účastníků s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Až 2,5 roku
|
Až 2,5 roku
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna sérové koncentrace celkového latentního myostatinu od výchozí hodnoty
Časové okno: Přes 2 roky
|
Přes 2 roky
|
|
Změna sérové koncentrace volného latentního myostatinu od výchozí hodnoty
Časové okno: Přes 2 roky
|
Přes 2 roky
|
|
Změna sérové koncentrace zralého myostatinu od výchozí hodnoty
Časové okno: Přes 2 roky
|
Přes 2 roky
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty CMV u 36 svalů na základě MRI celého těla
Časové okno: 28. a 52. týden
|
28. a 52. týden
|
|
Změna od výchozí hodnoty v tukové frakci 36 svalů na základě MRI celého těla
Časové okno: 28. a 52. týden
|
28. a 52. týden
|
|
Procentuální změna CMV m. quadriceps femoris oproti výchozí hodnotě, jak bylo hodnoceno MRI bilaterálně
Časové okno: 28. týden
|
28. týden
|
|
Změna tukové frakce m. quadriceps femoris od výchozí hodnoty, jak byla hodnocena MRI bilaterálně
Časové okno: 28. a 52. týden
|
28. a 52. týden
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v CMV musculus tibialis anterior hodnocená pomocí MRI bilaterálně
Časové okno: 28. a 52. týden
|
28. a 52. týden
|
|
Změna tukové frakce tibialis anterior od výchozí hodnoty, jak byla hodnocena MRI bilaterálně
Časové okno: 28. a 52. týden
|
28. a 52. týden
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v CMV svalů biceps brachii, jak byla hodnocena pomocí MRI bilaterálně
Časové okno: 28. a 52. týden
|
28. a 52. týden
|
|
Změna od výchozí hodnoty v tukové frakci svalů biceps brachii, jak byla hodnocena MRI bilaterálně
Časové okno: 28. a 52. týden
|
28. a 52. týden
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v kontraktilní průřezové ploše (CSA) kosterního svalu v proximálních svalech dolní končetiny, jak byla hodnocena MRI bilaterálně
Časové okno: 28. a 52. týden
|
28. a 52. týden
|
|
Změna od výchozí hodnoty tukové frakce svalů proximálních dolních končetin, jak byla hodnocena na jednom řezu středního femuru bilaterálně pomocí MRI
Časové okno: 28. a 52. týden
|
28. a 52. týden
|
|
Sérová koncentrace RO7204239
Časové okno: Přes 2 roky
|
Přes 2 roky
|
|
Maximální sérová koncentrace (Cmax) RO7204239
Časové okno: Přes 2 roky
|
Přes 2 roky
|
|
Oblast pod křivkou koncentrace-čas (AUC) RO7204239
Časové okno: Přes 2 roky
|
Přes 2 roky
|
|
Údolní koncentrace (Ctrough) RO7204239
Časové okno: Přes 2 roky
|
Přes 2 roky
|
|
Procento účastníků s protilátkami proti drogám (ADA)
Časové okno: Výchozí stav do přibližně 2 let
|
Výchozí stav do přibližně 2 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
7. února 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
2. května 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. října 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. září 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. září 2022
První zveřejněno (Aktuální)
21. září 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
24. dubna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. dubna 2024
Naposledy ověřeno
1. dubna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- BN43703
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni jednotlivých pacientů prostřednictvím platformy pro žádosti o údaje z klinických studií (www.vivli.org).
Další podrobnosti o kritériích společnosti Roche pro způsobilé studie jsou k dispozici zde (https://vivli.org/ourmember/roche/).
Další podrobnosti o globální politice společnosti Roche pro sdílení klinických informací a o tom, jak požádat o přístup k souvisejícím dokumentům klinických studií, naleznete zde (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .