Badanie mające na celu ocenę RO7204239 u uczestników z dystrofią mięśniowo-twarzowo-łopatkowo-ramienną (MANOEUVRE)
14 września 2026 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche
Wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy II z podwójnie ślepą próbą oceniające farmakodynamikę, bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i skuteczność RO7204239 u uczestników z dystrofią mięśniową twarzowo-łopatkowo-ramienną
Celem tego badania jest ocena farmakodynamiki, bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i skuteczności RO7204239, humanizowanego przeciwciała monoklonalnego, które wiąże się z ludzką utajoną miostatyną, u chodzących dorosłych uczestników z dystrofią twarzowo-łopatkowo-ramienną (FSHD).
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
51
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
København Ø, Dania, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- University of Irvine Medical Center (UCIMC)
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Regents of the University of Colorado
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Włochy, 00168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Włochy, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
- National Hospital for Neurology and Neurosurgery,
-
Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
- Royal Victoria Infirmary
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Genetyczne potwierdzenie FSHD1 lub FSHD2
- Wyniki kliniczne zgodne z FSHD
- Możliwość samodzielnego chodzenia
- Wynik w Skali Powagi Klinicznej Ricciego ≥ 2,5 i ≤ 4
- Zgoda na utrzymanie tej samej częstotliwości i intensywności fizjoterapii, terapii zajęciowej i innych form ćwiczeń podczas badania klinicznego
Kryteria wyłączenia:
- Ciąża lub karmienie piersią lub zamiar zajścia w ciążę w trakcie badania lub w ciągu 17 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki RO7204239
- Obecne lub wcześniejsze leczenie (lub przyjmowanie) terapii antymiostatynowych
- Leczenie jakąkolwiek terapią eksperymentalną w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym lub 5 okresów półtrwania leku w fazie eliminacji, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy
- Przeciwwskazania do rezonansu magnetycznego
- Obecność klinicznie istotnych nieprawidłowości w zapisie EKG
- Obecność klinicznie istotnej choroby sercowo-naczyniowej
- Obecność istotnych klinicznie nieprawidłowości w badaniu echokardiograficznym podczas badania przesiewowego, z wyjątkiem wypadania zastawki mitralnej, co nie wyklucza uczestników z badania
- Każda poważna choroba w ciągu 1 miesiąca przed badaniem przesiewowym
- Stwierdzona lub przypuszczalna nadwrażliwość (np. reakcja anafilaktyczna) na RO7204239 lub na składniki jego preparatu
- Historia złośliwości (z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego skóry in situ i raka szyjki macicy in situ, które zostały wycięte i rozwiązane z udokumentowanymi czystymi marginesami patologii)
- Każda klinicznie istotna historia reakcji anafilaktycznej wymagającej wsparcia inotropowego
- Wszelkie nieprawidłowe zmiany skórne, pigmentacja lub zmiany chorobowe w obszarze przeznaczonym do wstrzyknięcia podskórnego (brzuch), które mogłyby uniemożliwić wizualizację potencjalnych reakcji w miejscu wstrzyknięcia na RO7204239
- Unieruchomienie, zabiegi chirurgiczne, złamania lub urazy kończyn górnych lub dolnych w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym lub dłużej, jeśli badacz uzna, że może to wpłynąć na ocenę funkcji motorycznych
- Każda planowana operacja, która może wpłynąć na ocenę funkcji motorycznych uczestnika, w tym uczestników, którzy przeszli operację mocowania łopatki w ciągu 12 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe lub którzy są planowani podczas badania
- Stosowanie następujących leków w ciągu 90 dni przed włączeniem do badania: salbutamol lub inny agonista receptora β2-adrenergicznego przyjmowany doustnie; kreatyna; rekombinowany ludzki hormon wzrostu; rekombinowany czynnik wzrostu ludzkiej insuliny-1; testosteron, oxandrolon lub inny steryd anaboliczny; przewlekłe doustne lub pozajelitowe stosowanie kortykosteroidów (dozwolone jest stosowanie kortykosteroidów wziewnych), chyba że jest to konieczne w celu opanowania reakcji na wstrzyknięcie; środki, które mogą zwiększać lub zmniejszać objętość lub siłę mięśni
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy przejdą 4-tygodniowy okres przed leczeniem, aby zebrać podstawowe dane dotyczące ruchu za pomocą urządzenia do noszenia, a następnie co 4 tygodnie przez 52 tygodnie będą otrzymywać podskórnie (SC) placebo.
Po okresie leczenia uczestnicy będą mieli możliwość otrzymywania RO7204239 przez dodatkowe 52 tygodnie.
|
Uczestnicy będą otrzymywać podskórnie (SC) placebo co 4 tygodnie (Q4W)
|
|
Eksperymentalny: RO7204239
Uczestnicy przejdą 4-tygodniowy okres poprzedzający leczenie, aby zebrać podstawowe dane dotyczące ruchu za pomocą urządzenia do noszenia, a następnie będą otrzymywać SC RO7204239 co 4 tygodnie przez 52 tygodnie.
Po okresie leczenia uczestnicy będą mieli możliwość otrzymywania RO7204239 przez dodatkowe 52 tygodnie.
|
Uczestnicy otrzymają SC RO7204239 Q4W
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Procentowa zmiana objętości mięśnia kurczliwego (CMV) mięśnia czworogłowego uda w porównaniu z wartością wyjściową, oceniana obustronnie za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI)
Ramy czasowe: Tydzień 52
|
Tydzień 52
|
|
Odsetek uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: Do 2,5 roku
|
Do 2,5 roku
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana od wartości początkowej stężenia całkowitej utajonej miostatyny w surowicy
Ramy czasowe: Przez 2 lata
|
Przez 2 lata
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w stężeniu wolnej utajonej miostatyny w surowicy
Ramy czasowe: Przez 2 lata
|
Przez 2 lata
|
|
Zmiana od wartości początkowej stężenia dojrzałej miostatyny w surowicy
Ramy czasowe: Przez 2 lata
|
Przez 2 lata
|
|
Procentowa zmiana CMV 36 mięśni względem wartości wyjściowej w oparciu o MRI całego ciała
Ramy czasowe: Tygodnie 28 i 52
|
Tygodnie 28 i 52
|
|
Zmiana od wartości początkowej frakcji tłuszczu 36 mięśni na podstawie MRI całego ciała
Ramy czasowe: Tygodnie 28 i 52
|
Tygodnie 28 i 52
|
|
Procentowa zmiana CMV mięśnia czworogłowego uda w porównaniu z wartością wyjściową oceniana za pomocą obustronnego rezonansu magnetycznego
Ramy czasowe: Tydzień 28
|
Tydzień 28
|
|
Zmiana od wartości początkowej frakcji tłuszczowej mięśnia czworogłowego uda, oceniana obustronnie za pomocą MRI
Ramy czasowe: Tygodnie 28 i 52
|
Tygodnie 28 i 52
|
|
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w CMV mięśnia piszczelowego przedniego oceniana za pomocą obustronnego rezonansu magnetycznego
Ramy czasowe: Tygodnie 28 i 52
|
Tygodnie 28 i 52
|
|
Zmiana frakcji tłuszczowej mięśnia piszczelowego przedniego w stosunku do wartości wyjściowych, oceniana obustronnie za pomocą rezonansu magnetycznego
Ramy czasowe: Tygodnie 28 i 52
|
Tygodnie 28 i 52
|
|
Procentowa zmiana CMV mięśnia dwugłowego ramienia w stosunku do wartości wyjściowych, oceniana za pomocą obustronnego rezonansu magnetycznego
Ramy czasowe: Tygodnie 28 i 52
|
Tygodnie 28 i 52
|
|
Zmiana od wartości początkowej frakcji tłuszczowej mięśnia dwugłowego ramienia, oceniana obustronnie za pomocą MRI
Ramy czasowe: Tygodnie 28 i 52
|
Tygodnie 28 i 52
|
|
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w kurczliwym polu przekroju poprzecznego (CSA) mięśni szkieletowych proksymalnych mięśni kończyn dolnych, oceniana za pomocą obustronnego rezonansu magnetycznego
Ramy czasowe: Tygodnie 28 i 52
|
Tygodnie 28 i 52
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej frakcji tłuszczowej proksymalnych mięśni kończyn dolnych oceniana w pojedynczym przekroju środkowej kości udowej obustronnie za pomocą rezonansu magnetycznego
Ramy czasowe: Tygodnie 28 i 52
|
Tygodnie 28 i 52
|
|
Stężenie w surowicy RO7204239
Ramy czasowe: Przez 2 lata
|
Przez 2 lata
|
|
Maksymalne stężenie w surowicy (Cmax) RO7204239
Ramy czasowe: Przez 2 lata
|
Przez 2 lata
|
|
Pole pod krzywą zależności stężenia od czasu (AUC) RO7204239
Ramy czasowe: Przez 2 lata
|
Przez 2 lata
|
|
Minimalne stężenie (Ctrough) RO7204239
Ramy czasowe: Przez 2 lata
|
Przez 2 lata
|
|
Odsetek uczestników z przeciwciałami przeciwlekowymi (ADA)
Ramy czasowe: Linia bazowa do około 2 lat
|
Linia bazowa do około 2 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
7 lutego 2023
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
2 maja 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
23 października 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 września 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 września 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
21 września 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
15 września 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
14 września 2026
Ostatnia weryfikacja
1 września 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- BN43703
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie poszczególnych pacjentów za pośrednictwem platformy wniosków o dane z badań klinicznych (www.vivli.org).
Więcej informacji na temat kryteriów Roche dotyczących kwalifikujących się badań można znaleźć tutaj (https://vivli.org/ourmember/roche/).
Więcej informacji na temat Globalnej polityki firmy Roche dotyczącej udostępniania informacji klinicznych oraz sposobu uzyskiwania dostępu do powiązanych dokumentów dotyczących badań klinicznych można znaleźć tutaj (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .