Исследование по оценке RO7204239 у участников с плечелопаточно-лицевой мышечной дистрофией (MANOEUVRE)

Критерии включения:

• Генетическое подтверждение FSHD1 или FSHD2
• Клинические данные, соответствующие ЛЛПД
• Способность ходить без посторонней помощи
• Оценка по шкале клинической тяжести Ricci ≥ 2,5 и ≤ 4
• Соглашение о сохранении той же частоты и интенсивности физиотерапии, трудотерапии и других форм упражнений во время клинического исследования.

Критерий исключения:

• Беременность или кормление грудью, или намерение забеременеть во время исследования или в течение 17 месяцев после последней дозы RO7204239
• Текущее или предыдущее лечение (или получение) антимиостатиновой терапии
• Лечение любой исследуемой терапией в течение 90 дней до скрининга или 5 периодов полувыведения препарата, в зависимости от того, что дольше
• Противопоказания к МРТ
• Наличие клинически значимых отклонений на ЭКГ
• Наличие клинически значимого сердечно-сосудистого заболевания
• Наличие клинически значимых аномальных результатов эхокардиографии при скрининге, за исключением пролапса митрального клапана, что не исключает участников из исследования.
• Любое серьезное заболевание в течение 1 месяца до скрининга
• Установленная или предполагаемая гиперчувствительность (например, анафилактическая реакция) к RO7204239 или компонентам его состава
• Злокачественное образование в анамнезе (за исключением базальноклеточного рака кожи in situ и рака шейки матки in situ, которые были иссечены и рассосались с документально чистыми краями при патологии)
• Любая клинически значимая анафилактическая реакция в анамнезе, требующая инотропной поддержки.
• Любые аномальные состояния кожи, пигментация или поражения в области, предназначенной для подкожной инъекции (живот), препятствующие визуализации возможных реакций в месте инъекции на RO7204239.
• Иммобилизация, хирургические процедуры, перелом или травма верхних или нижних конечностей в течение 90 дней до скрининга или дольше, если исследователь сочтет, что это может повлиять на оценку двигательной функции
• Любая запланированная операция, которая может повлиять на оценку двигательной функции участника, включая участников, перенесших операцию по фиксации лопатки в течение 12 месяцев до скрининга или запланированную во время исследования.
• Использование следующих препаратов в течение 90 дней до включения в исследование: сальбутамол или другой агонист β2-адренорецепторов, принимаемый перорально; креатин; рекомбинантный гормон роста человека; рекомбинантный инсулиновый фактор роста-1 человека; тестостерон, оксандролон или другой анаболический стероид; хроническое пероральное или парентеральное применение кортикостероидов (использование ингаляционных кортикостероидов разрешено), за исключением случаев, когда это необходимо для купирования инъекционных реакций; предполагается, что агенты увеличивают или уменьшают мышечный объем или силу