ADPKD의 갑상선 호르몬 (REORIENTED)
상염색체 우성 다낭성 신장 질환에서 갑상선 호르몬의 역할 해독
상염색체 우성 다낭성 신장 질환(ADPKD)은 신장 세뇨관에서 발생하고 신장 구조와 기능을 변경하는 여러 유체로 채워진 낭종의 병리학적 형성을 특징으로 하는 단일 유전자의 희귀하고 생명을 위협하는 질병입니다. 대부분의 환자에서 신장 기능의 진행성 악화는 궁극적으로 말기 신장 질환(ESKD)으로 이어지며 투석이나 신장 이식이 필요합니다.
기존의 항고혈압 전략을 제외하고 현재 ADPKD에 대한 두 가지 질병별 치료법(Tolvaptan 및 Octreotide-LAR)이 있습니다. 그러나 이러한 약물은 ESKD로의 진행 위험이 높은 환자에게만 제공되는 반면 상당한 수의 ADPKD 환자가 치료에도 불구하고 ESKD로 진행됩니다.
ADPKD의 낭종 형성은 두 개의 막관통 단백질인 폴리시스틴1과 폴리시스틴2를 암호화하는 두 유전자의 돌연변이에 의해 결정됩니다. 이 질병의 병인은 상피 세포의 탈분화, 낭종 내 체액의 제어되지 않는 증식 및 비정상적인 분비, 대사 리모델링, 신장 구조 및 기능의 점진적인 손실을 초래하는 모든 현상을 포함하는 일련의 표현형 변경을 포함합니다. 따라서, 질병의 기전을 조사하기 위해 연구자들은 구조, 기능 및 대사를 동시에 조절할 수 있는 다면발현성 분자를 찾아야 합니다.
지금까지 수행된 연구는 갑상선 호르몬(TH)이 ADPKD의 병리생물학에서 다발성 조절자 역할을 할 수도 있음을 시사합니다. TH 신호는 심장 및 신장 질환의 대사 및 진화뿐만 아니라 세포 탈분화 및 세포 주기 재활성화의 조절에 중요한 역할을 합니다. 흥미롭게도, 만성 신부전(CKD) 환자의 약 80%에서 TH 수치의 변화가 감지된 반면, ADPKD 환자는 임상 및 무증상 갑상선 기능저하증의 발생률이 더 높습니다. 이러한 증거에도 불구하고 ADPKD에서 항포낭 형성 및 신장 보호 과정을 조절하는 TH의 능력은 아직 연구되지 않았습니다.
이 연구의 목적은 신기능이 정상이고 경증, 중등도 또는 중증 신기능 장애가 있는 ADPKD 환자의 혈청에서 TH의 수준을 결정하고 이를 신기능 매개변수와 연관시키는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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BG
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Ranica, BG, 이탈리아, 24020
- Centro di Ricerche Cliniche per le Malattie Rare "Aldo e Cele Daccò"
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 18세 이상의 남녀;
- 신장 초음파 또는 유전자 검사에 근거한 ADPKD의 진단;
- 서면 동의서
제외 기준:
- 하시모토병, 갑상선 기능 항진증, 뇌하수체 질환 또는 레보티록신 대체 요법을 받는 기타 상태의 진단
- 약물 치료를 받고 있는 갑상선 기능 저하증 환자
- Tolvaptan 및/또는 Octreotide-LAR을 사용한 활성 치료;
- 아미오다론, 리튬, 인터페론 또는 스테로이드를 포함한 면역억제제로 정기적인 치료;
- 활동성 악성 종양 또는 급성 또는 만성 염증성 질환, HIV;
- 투석 또는 신장 이식;
- 진성 당뇨병;
- 저칼로리 식이요법 또는 체중 감량을 위한 현재 식이 요법.
- 법적 무능력 또는 환자가 연구 목적 및 절차를 이해할 수 없다는 증거.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ADPKD 환자
이 연구에는 신장 초음파 소견 또는 유전자 검사를 기반으로 ADPKD 진단을 받은 90명의 환자가 포함됩니다. 구체적으로 KDIGO 분류에 따라 다섯 그룹의 환자가 식별됩니다.
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각 환자에 대해 15ml의 혈액 샘플을 수집합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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총 및 유리 triiodothyronine (T3)의 혈청 수준.
기간: 공부할 때 한 번.
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공부할 때 한 번.
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총 및 유리 L-티록신(T4)의 혈청 수준.
기간: 공부할 때 한 번.
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공부할 때 한 번.
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총 및 자유 갑상선 자극 호르몬(TSH)의 혈청 수치.
기간: 공부할 때 한 번.
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공부할 때 한 번.
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총 및 자유 역방향 T3(rT3)의 혈청 수준.
기간: 공부할 때 한 번.
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공부할 때 한 번.
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- REORIENTED
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
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