- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT05646420
Гормоны щитовидной железы при АДПБП (REORIENTED)
Расшифровка роли гормонов щитовидной железы при аутосомно-доминантном поликистозе почек
Аутосомно-доминантный поликистоз почек (АДПБП) является моногенным, редким и опасным для жизни заболеванием, характеризующимся патологическим образованием множественных заполненных жидкостью кист, возникающих из почечных канальцев и изменяющих архитектуру и функцию почек. У большинства пациентов прогрессирующее ухудшение функции почек в конечном итоге приводит к терминальной стадии болезни почек (ТХПН) и необходимости проведения диализа или трансплантации почки.
За исключением традиционных антигипертензивных стратегий, в настоящее время существует два специфических для заболевания лечения АДПБП (толваптан и октреотид-LAR). Однако эти препараты доступны только для пациентов с высоким риском прогрессирования до ХПН, в то время как значительное число пациентов с АДПБП прогрессируют до ХПН, несмотря на лечение.
Образование кист при АДПБП определяется мутациями в двух генах, кодирующих два трансмембранных белка: полицистин1 и полицистин2. Патогенез заболевания включает ряд фенотипических изменений, в том числе дедифференцировку эпителиальных клеток, неконтролируемую пролиферацию и аномальную секрецию жидкости в кистах, метаболическое ремоделирование — все явления, которые приводят к прогрессирующей утрате почечной структуры и функции. Поэтому, чтобы попытаться изучить механизмы заболевания, исследователи должны заняться поиском плейотропных молекул, способных одновременно модулировать структуру, функцию и метаболизм.
Проведенные к настоящему времени исследования показывают, что гормоны щитовидной железы (ТГ) могут также действовать как плейотропные модуляторы в патобиологии АДПБП. Сигналы ТГ играют решающую роль в регуляции дедифференцировки клеток и реактивации клеточного цикла, а также в метаболизме и развитии сердечных и почечных заболеваний. Интересно, что изменения уровней ТГ были обнаружены примерно у 80% пациентов с хронической почечной недостаточностью (ХБП), тогда как у пациентов с АДПБП чаще наблюдается клинический и субклинический гипотиреоз. Несмотря на эти данные, способность ТГ модулировать антицистогенные и ренопротекторные процессы при АДПБП еще не изучена.
Целью данного исследования является определение уровней ТГ в сыворотке пациентов с АДПБП с нормальной функцией почек и легкой, умеренной или тяжелой почечной дисфункцией и их корреляция с функциональными параметрами почек.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
BG
-
Ranica, BG, Италия, 24020
- Centro di Ricerche Cliniche per le Malattie Rare "Aldo e Cele Daccò"
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Мужчины и женщины ≥18 лет;
- Диагноз АДПБП основан на УЗИ почек или генетическом тесте;
- Письменное информированное согласие
Критерий исключения:
- Диагностика болезни Хашимото, гипертиреоза или заболевания гипофиза или любого другого состояния, при котором проводится заместительная терапия левотироксином.
- Пациент с гипотиреозом, лечившийся медикаментозной терапией
- Активное лечение Толваптаном и/или Октреотидом-ЛАР;
- Регулярное лечение амиодароном, литием, интерфероном или иммунодепрессантами, включая стероиды;
- Активное злокачественное новообразование или острое или хроническое воспалительное заболевание, ВИЧ;
- Диализ или трансплантация почки;
- Сахарный диабет;
- Гипокалорийная диета или современные диетические подходы к снижению веса.
- Юридическая недееспособность или любые доказательства того, что пациент не сможет понять цели и процедуры исследования.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Профилактика
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Пациенты с АДПБП
В исследование будут включены 90 пациентов с диагнозом АДПБП на основании результатов УЗИ почек или генетического теста. В частности, по классификации KDIGO будут выделены пять групп пациентов:
|
У каждого пациента будет взят образец крови объемом 15 мл.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Сывороточные уровни общего и свободного трийодтиронина (Т3).
Временное ограничение: Один раз во время учебы.
|
Один раз во время учебы.
|
|
Сывороточные уровни общего и свободного L-тироксина (Т4).
Временное ограничение: Один раз во время учебы.
|
Один раз во время учебы.
|
|
Уровень общего и свободного тиреотропного гормона (ТТГ) в сыворотке крови.
Временное ограничение: Один раз во время учебы.
|
Один раз во время учебы.
|
|
Сывороточные уровни общего и свободного обратного Т3 (rT3).
Временное ограничение: Один раз во время учебы.
|
Один раз во время учебы.
|
Соавторы и исследователи
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания почек
- Урологические заболевания
- Врожденные аномалии
- Генетические заболевания, врожденные
- Аномалии, Множественные
- Болезни почек, кистозные
- Цилиопатии
- Женские урогенитальные заболевания
- Женские мочеполовые заболевания и осложнения беременности
- Урогенитальные заболевания
- Мужские мочеполовые заболевания
- Поликистоз почек
- Поликистоз почек, аутосомно-доминантный
Другие идентификационные номера исследования
- REORIENTED
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .