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Hormonas tiroideas en ADPKD (REORIENTED)

27 de marzo de 2024 actualizado por: Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Descifrando el papel de las hormonas tiroideas en la poliquistosis renal autosómica dominante

La poliquistosis renal autosómica dominante (ADPKD, por sus siglas en inglés) es una enfermedad monogénica, rara y potencialmente mortal, caracterizada por la formación patológica de múltiples quistes llenos de líquido que surgen de los túbulos renales y alteran la arquitectura y la función renal. En la mayoría de los pacientes, el deterioro progresivo de la función renal finalmente conduce a la enfermedad renal en etapa terminal (ESKD) y la necesidad de diálisis o trasplante de riñón.

Salvo las estrategias antihipertensivas convencionales, actualmente existen dos tratamientos específicos de la enfermedad para la ADPKD (Tolvaptan y Octreotide-LAR). Sin embargo, estos medicamentos solo están disponibles para pacientes con alto riesgo de progresión a ESKD, mientras que un número notable de pacientes con ADPKD progresan a ESKD a pesar de los tratamientos.

La formación de quistes en ADPKD está determinada por mutaciones en dos genes que codifican dos proteínas transmembrana: policistina 1 y policistina 2. La patogenia de la enfermedad implica una serie de alteraciones fenotípicas, entre ellas la desdiferenciación de las células epiteliales, la proliferación descontrolada y la secreción anormal de líquidos en los quistes, la remodelación metabólica, fenómenos que conducen a la pérdida progresiva de la estructura y función renal . Por tanto, para intentar investigar los mecanismos de la enfermedad, los investigadores deberían ir en busca de moléculas pleiotrópicas capaces de modular simultáneamente estructura, función y metabolismo.

Las investigaciones realizadas hasta el momento sugieren que las hormonas tiroideas (TH) también pueden actuar como moduladores pleiotrópicos en la patobiología de la ADPKD. Las señales de TH juegan un papel crucial en la regulación de la desdiferenciación celular y la reactivación del ciclo celular, así como en el metabolismo y evolución de enfermedades cardiacas y renales. Curiosamente, se han detectado cambios en los niveles de TH en aproximadamente el 80% de los pacientes con insuficiencia renal crónica (ERC), mientras que los pacientes con ADPKD muestran una mayor incidencia de hipotiroidismo clínico y subclínico. A pesar de estas evidencias, aún no se ha estudiado la capacidad de la TH para modular procesos anticistogénicos y renoprotectores en la PQRAD.

El objetivo de este estudio es determinar los niveles de HT en suero de pacientes con PQRAD con función renal normal y disfunción renal leve, moderada o grave, y correlacionarlos con parámetros funcionales renales.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

91

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • BG
      • Ranica, BG, Italia, 24020
        • Centro di Ricerche Cliniche per le Malattie Rare "Aldo e Cele Daccò"

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Hombres y mujeres ≥18 años;
  2. Diagnóstico de ADPKD basado en ultrasonografía renal o prueba genética;
  3. Consentimiento informado por escrito

Criterio de exclusión:

  1. Diagnóstico de enfermedad de Hashimoto, hipertiroidismo o enfermedad pituitaria o cualquier otra afección que se someta a reemplazo de levotiroxina
  2. Paciente con hipotiroidismo tratado con farmacoterapia
  3. Tratamiento activo con Tolvaptan y/u Octreotide-LAR;
  4. Tratamiento regular con amiodarona, litio, interferón o medicamentos inmunosupresores, incluidos los esteroides;
  5. Neoplasia maligna activa o enfermedad inflamatoria aguda o crónica, VIH;
  6. Diálisis o trasplante de riñón;
  7. diabetes mellitus;
  8. Dieta hipocalórica o enfoques dietéticos actuales para lograr la pérdida de peso.
  9. Incapacidad legal o cualquier evidencia de que el paciente no podrá comprender los objetivos y procedimientos del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Pacientes con PQRAD

El estudio incluirá a 90 pacientes con diagnóstico de ADPKD basado en hallazgos de ecografía renal o prueba genética.

En concreto, se identificarán cinco grupos de pacientes según la clasificación KDIGO:

  • 18 sujetos con función renal normal o alta: eGFR ≥90 ml/min/1,73m2 - Estadio ERC G1
  • 18 sujetos con función renal levemente disminuida: eGFR 89-60 ml/min/1,73 m2 - Estadio ERC G2
  • 18 sujetos con función renal leve a moderadamente disminuida: eGFR 59 a 45 ml/min/1,73 m2 - Estadio ERC G3a
  • 18 sujetos con función renal disminuida de moderada a grave: eGFR de 44 a 30 ml/min/1,73 m2 - Estadio CKD G3b
  • 18 sujetos con función renal severamente disminuida: eGFR 29 a 15 ml/min/1.73m2 - Estadio ERC G4.
Se tomará una muestra de sangre de 15 ml por cada paciente.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Niveles séricos de triyodotironina total y libre (T3).
Periodo de tiempo: Una vez durante el estudio.
Una vez durante el estudio.
Niveles séricos de L-tiroxina total y libre (T4).
Periodo de tiempo: Una vez durante el estudio.
Una vez durante el estudio.
Niveles séricos de hormona estimulante de la tiroides (TSH) total y libre.
Periodo de tiempo: Una vez durante el estudio.
Una vez durante el estudio.
Niveles séricos de T3 inversa total y libre (rT3).
Periodo de tiempo: Una vez durante el estudio.
Una vez durante el estudio.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de febrero de 2023

Finalización primaria (Actual)

16 de febrero de 2024

Finalización del estudio (Actual)

25 de marzo de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de diciembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de diciembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

12 de diciembre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

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