Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Hormony tarczycy w ADPKD (REORIENTED)

27 marca 2024 zaktualizowane przez: Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Rozszyfrowanie roli hormonów tarczycy w autosomalnej dominującej policystycznej chorobie nerek

Autosomalna dominująca policystyczna choroba nerek (ADPKD) jest monogenową, rzadką i zagrażającą życiu chorobą, charakteryzującą się patologicznym powstawaniem wielu wypełnionych płynem torbieli, które powstają z kanalików nerkowych i zmieniają architekturę i funkcję nerek. U większości pacjentów postępujące pogorszenie czynności nerek ostatecznie prowadzi do schyłkowej niewydolności nerek (ESKD) i konieczności dializy lub przeszczepu nerki.

Poza konwencjonalnymi strategiami przeciwnadciśnieniowymi, obecnie istnieją dwie specyficzne dla choroby metody leczenia ADPKD (Tolvaptan i Octreotide-LAR). Jednak leki te są dostępne tylko dla pacjentów z wysokim ryzykiem progresji do ESKD, podczas gdy znaczna liczba pacjentów z ADPKD przechodzi do ESKD pomimo leczenia.

Powstawanie torbieli w ADPKD determinowane jest przez mutacje w dwóch genach kodujących dwa białka transbłonowe: polycystin1 i polykystin2. Patogeneza choroby obejmuje szereg zmian fenotypowych, w tym odróżnicowanie komórek nabłonkowych, niekontrolowaną proliferację i nieprawidłowe wydzielanie płynów w torbielach, przebudowę metaboliczną, wszystkie zjawiska prowadzące do postępującej utraty struktury i funkcji nerek. Dlatego, aby spróbować zbadać mechanizmy choroby, badacze powinni udać się na poszukiwanie molekuł plejotropowych zdolnych do jednoczesnego modulowania struktury, funkcji i metabolizmu.

Dotychczasowe badania sugerują, że hormony tarczycy (TH) mogą również działać jako modulatory plejotropowe w patobiologii ADPKD. Sygnały TH odgrywają kluczową rolę w regulacji odróżnicowania komórek i reaktywacji cyklu komórkowego, a także w metabolizmie i rozwoju chorób serca i nerek. Co ciekawe, zmiany poziomu TH wykryto u około 80% pacjentów z przewlekłą niewydolnością nerek (PChN), podczas gdy u pacjentów z ADPKD częściej występuje kliniczna i subkliniczna niedoczynność tarczycy. Pomimo tych dowodów, zdolność TH do modulowania procesów antycystogennych i renoprotekcyjnych w ADPKD nie została jeszcze zbadana.

Celem pracy jest określenie stężeń TH w surowicy pacjentów z ADPKD z prawidłową czynnością nerek i łagodną, ​​umiarkowaną lub ciężką dysfunkcją nerek oraz ich korelacja z parametrami czynnościowymi nerek.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

91

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
    • BG
      • Ranica, BG, Włochy, 24020
        • Centro di Ricerche Cliniche per le Malattie Rare "Aldo e Cele Daccò"

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni i kobiety w wieku ≥18 lat;
  2. Rozpoznanie ADPKD na podstawie USG nerek lub badania genetycznego;
  3. Pisemna świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

  1. Rozpoznanie choroby Hashimoto, nadczynności tarczycy lub przysadki mózgowej lub innego stanu wymagającego leczenia substytucyjnego lewotyroksyną
  2. Pacjent z niedoczynnością tarczycy leczony farmakoterapią
  3. Aktywne leczenie tolwaptanem i/lub oktreotydem-LAR;
  4. Regularne leczenie amiodaronem, litem, interferonem lub lekami immunosupresyjnymi, w tym sterydami;
  5. Czynna choroba nowotworowa lub ostra lub przewlekła choroba zapalna, HIV;
  6. dializa lub przeszczep nerki;
  7. Cukrzyca;
  8. Dieta hipokaloryczna lub aktualne podejścia dietetyczne w celu uzyskania utraty wagi.
  9. Brak zdolności prawnej lub jakiekolwiek dowody na to, że pacjent nie będzie w stanie zrozumieć celów i procedur badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pacjenci z ADPKD

Badaniem zostanie objętych 90 pacjentów z rozpoznaniem ADPKD na podstawie badania ultrasonograficznego nerek lub badania genetycznego.

W szczególności, zgodnie z klasyfikacją KDIGO, zostanie zidentyfikowanych pięć grup pacjentów:

  • 18 osób z prawidłową lub wysoką czynnością nerek: eGFR ≥90 ml/min/1,73m2 - Etap CKD G1
  • 18 osób z łagodnym upośledzeniem czynności nerek: eGFR 89-60 ml/min/1,73m2 - Etap CKD G2
  • 18 pacjentów z łagodnymi do umiarkowanych zaburzeniami czynności nerek: eGFR od 59 do 45 ml/min/1,73 m2 - stadium CKD G3a
  • 18 pacjentów z umiarkowanymi do ciężkich zaburzeniami czynności nerek: eGFR od 44 do 30 ml/min/1,73 m2 - Etap CKD G3b
  • 18 osób z poważnie upośledzoną czynnością nerek: eGFR od 29 do 15 ml/min/1,73 m2 - Etap CKD G4.
Inny: Pobieranie próbek krwi
Od każdego pacjenta zostanie pobrana próbka krwi o objętości 15 ml.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Poziomy całkowitej i wolnej trójjodotyroniny (T3) w surowicy.
Ramy czasowe: Raz w trakcie studiów.
Raz w trakcie studiów.
Poziomy całkowitej i wolnej L-tyroksyny (T4) w surowicy.
Ramy czasowe: Raz w trakcie studiów.
Raz w trakcie studiów.
Poziomy całkowitego i wolnego hormonu tyreotropowego (TSH) w surowicy.
Ramy czasowe: Raz w trakcie studiów.
Raz w trakcie studiów.
Poziomy całkowitej i wolnej rewersyjnej T3 (rT3) w surowicy.
Ramy czasowe: Raz w trakcie studiów.
Raz w trakcie studiów.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 lutego 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

25 marca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 grudnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 grudnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 grudnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • REORIENTED

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj