이전에 Agios가 후원하는 Mitapivat 연구를 완료한 참가자를 위해 Mitapivat에 대한 지속적인 액세스를 제공하는 연구
2026년 8월 10일 업데이트: Agios Pharmaceuticals, Inc.
이전에 Agios가 후원하는 Mitapivat 연구를 완료한 참가자에게 Mitapivat에 대한 지속적인 액세스를 제공하는 롤오버 연구
이 연구의 목적은 Agios가 후원하는 mitapivat 연구(전례)를 완료하고 mitapivat에 대한 상업적 액세스 권한이 없는 참가자에게 mitapivat에 대한 지속적인 액세스 권한을 제공하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
참가자는 이전 연구의 최종 방문에서 받았던 mitapivat 용량 요법을 계속합니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
59
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Brussels Capital
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Anderlecht, Brussels Capital, 벨기에, 1070
- Hopital Erasme
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Rio de Janeiro, 브라질, 20211-030
- HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
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Santo André, 브라질, 09090-790
- Praxis Pesquisa Médica
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São Paulo, 브라질, 04006-002
- GSH Banco de Sangue de São Paulo
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São Paulo, 브라질, 05403-010
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
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São Paulo, 브라질, 14051-030
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, 브라질, 90619-900
- Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
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São Paulo
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Campinas, São Paulo, 브라질, 13083-878
- Hospital de Clinicas da UNICAMP
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Manchester, 영국, M13 9W
- Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
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Ḥeifā
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Haifa, Ḥeifā, 이스라엘, 31096
- Rambam Medical Center
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Safed, Ḥeifā, 이스라엘, 13100
- Ziv Medical Center
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Kyoto, 일본, 615-8256
- Kyoto Katsura Hospital
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Ōta-ku, 일본, 143-8541
- Toho University - Omori Medical Center
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Miyagi
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Sendai, Miyagi, 일본, 980-8574
- Tohoku University Hospital
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8S3Z5
- McMaster Centre for Transfusion Medicine McMaster University
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G2C4
- University Health Network
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Adana
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Seyhan, Adana, 터키 (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hospital
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Bordeau, 프랑스, 33000
- CHU de Bordeaux - Hôpital Pellegrin
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Créteil, 프랑스, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
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Lyon, 프랑스, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
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Paris, 프랑스, 75015
- Hôpital Necker Enfants malades
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Paris, 프랑스, 75015
- AP-HP - Hôpital Européen Georges Pompidou
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Bouches-du-Rhône
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Marseille, Bouches-du-Rhône, 프랑스, 13005
- Hopitaux de La Timone
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 이 롤오버 연구에 등록한 지 1일 이내에 mitapivat의 Agios 후원 성인 피루베이트 키나아제(PK) 결핍 연구를 완료했습니다.
- 국가 규정 또는 상업적 접근 부족으로 인해 mitapivat 치료를 받을 수 없습니다.
- 조사자의 의견에 따라 선행 연구 완료 시 미타피바트 치료로부터 임상적 이점을 얻었음;
- 가임 여성의 경우 일반적인 생활 방식의 일부로 임신으로 이어질 수 있는 성행위를 삼가하거나 사전 동의를 제공한 시점부터 전체 기간 동안 두 가지 형태의 피임법(그 중 하나는 매우 효과적인 것으로 간주되어야 함)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 연구 및 연구 약물의 마지막 투여 후 28일 동안. 두 번째 형태의 피임법은 허용 가능한 차단 방법일 수 있습니다.
- 연구 관련 절차를 수행하기 전에 참가자의 서면 동의서 및 연구 기간 동안 모든 연구 절차를 준수할 의향이 있는 경우
- 이 연구에 참여하는 동안 mitapivat의 다른 연구를 포함하여 다른 중재적 임상 연구에 참여하지 않는 데 동의합니다.
제외 기준:
- 선행 연구를 완료하기 전에 mitapivat 치료를 중단했습니다.
- mitapivat 또는 그 비활성 성분(미정질 셀룰로오스, 크로스카멜로스 나트륨, 스테아릴 푸마레이트 나트륨, 만니톨, Opadry II Blue[하이프로멜로스, 이산화티타늄, 유당 일수화물, 트리아세틴 및 FD&C Blue #2])에 대한 알려진 알레르기 또는 기타 금기 사항
조사자의 의견에 따라 연구 참여에 허용할 수 없는 위험을 부여할 수 있는 모든 의학적, 혈액학적, 심리적 또는 행동 상태(들) 또는 이전 또는 현재 요법도 제외됩니다.
- 규제 또는 법원 명령에 의해 제도화된 참여자
- 부당한 영향력을 행사할 수 있는 조건이 있는 참여자(수감, 비자발적 정신 감금, 조사자 또는 후원자와의 재정적 또는 가족 관계를 포함하되 이에 국한되지 않음).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Mitapivat
Participants will continue to receive mitapivat at the same dose regimen they were receiving at the final visit of their antecedent study.
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Tablets, granules
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Not applicable as this protocol is to provide an option for continued access to mitapivat for participants who have previously participated in an Agios-sponsored mitapivat study
기간: Not Applicable - Study Completion
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Not Applicable - Study Completion
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자의 비율
기간: 최장 약 6.2년
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최장 약 6.2년
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심각도별로 등급이 매겨진 AE 및 SAE가 있는 참가자의 비율
기간: 최장 약 6.2년
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모든 AE의 중증도는 부작용에 대한 국립 암 연구소 공통 용어 기준(NCI CTCAE)의 버전 4.03에 따라 5점 중증도 척도(등급 1 내지 등급 5)로 조사자에 의해 등급이 매겨지며, 여기서 등급 1은 경미합니다. 2등급은 중등도, 3등급은 중증, 4등급은 생명을 위협하는, 5등급은 치명적입니다.
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최장 약 6.2년
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조사자가 연구 약물과 관련된 것으로 간주하는 AE를 갖는 참가자의 백분율
기간: 최장 약 6.2년
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최장 약 6.2년
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조사자가 연구 약물과 관련된 것으로 간주하는 SAE를 갖는 참가자의 백분율
기간: 최장 약 6.2년
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최장 약 6.2년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 7월 6일
기본 완료 (추정된)
2029년 8월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 3월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 3월 9일
처음 게시됨 (실제)
2023년 3월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 10일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AG348-C-025
- 2026-526243-35-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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