Uno studio per fornire un accesso continuo a Mitapivat per i partecipanti che hanno precedentemente completato uno studio Mitapivat sponsorizzato da Agios
10 agosto 2026 aggiornato da: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Uno studio di rollover per fornire un accesso continuo a Mitapivat per i partecipanti che hanno precedentemente completato uno studio Mitapivat sponsorizzato da Agios
Lo scopo di questo studio è fornire un accesso continuo a mitapivat per i partecipanti che hanno completato uno studio mitapivat sponsorizzato da Agios (antecedente) e non hanno accesso commerciale a mitapivat.
Panoramica dello studio
Stato
Iscrizione su invito
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
I partecipanti continueranno il regime di dosaggio di mitapivat che stavano ricevendo alla visita finale del loro studio precedente.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
59
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Brussels Capital
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Anderlecht, Brussels Capital, Belgio, 1070
- Hopital Erasme
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Rio de Janeiro, Brasile, 20211-030
- HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
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Santo André, Brasile, 09090-790
- Praxis Pesquisa Medica
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São Paulo, Brasile, 04006-002
- GSH Banco de Sangue de São Paulo
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São Paulo, Brasile, 05403-010
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
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São Paulo, Brasile, 14051-030
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90619-900
- Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
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São Paulo
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Campinas, São Paulo, Brasile, 13083-878
- Hospital de Clinicas da UNICAMP
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canada, L8S3Z5
- McMaster Centre for Transfusion Medicine McMaster University
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Toronto, Ontario, Canada, M5G2C4
- University Health Network
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Bordeau, Francia, 33000
- CHU de Bordeaux - Hôpital Pellegrin
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Créteil, Francia, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
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Lyon, Francia, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
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Paris, Francia, 75015
- Hôpital Necker Enfants Malades
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Paris, Francia, 75015
- AP-HP - Hôpital Européen Georges Pompidou
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Bouches-du-Rhône
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Marseille, Bouches-du-Rhône, Francia, 13005
- Hopitaux de La Timone
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Kyoto, Giappone, 615-8256
- Kyoto Katsura Hospital
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Ōta-ku, Giappone, 143-8541
- Toho University - Omori Medical Center
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Miyagi
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Sendai, Miyagi, Giappone, 980-8574
- Tohoku University Hospital
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Ḥeifā
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Haifa, Ḥeifā, Israele, 31096
- Rambam Medical Center
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Safed, Ḥeifā, Israele, 13100
- ZIV Medical Center
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Manchester, Regno Unito, M13 9W
- Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
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Adana
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Seyhan, Adana, Turchia (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- - Ha completato uno studio sul deficit di piruvato chinasi (PK) per adulti sponsorizzato da Agios su mitapivat entro 1 giorno dall'arruolamento in questo studio di rollover;
- Non è in grado di ottenere il trattamento con mitapivat a causa delle normative nazionali o della mancanza di accesso commerciale;
- Stava traendo beneficio clinico dal trattamento con mitapivat al completamento dello studio precedente, secondo il parere dello sperimentatore;
- Per le donne in età fertile, devono essere astinenti da attività sessuali che possono portare a una gravidanza come parte del loro stile di vita abituale o accettare di utilizzare 2 forme di contraccezione, 1 delle quali deve essere considerata altamente efficace, dal momento della fornitura del consenso informato, per tutto il lo studio e per 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio. La seconda forma di contraccezione può essere un metodo di barriera accettabile;
- Consenso informato scritto del partecipante prima che venga condotta qualsiasi procedura relativa allo studio e disposto a rispettare tutte le procedure dello studio per la durata dello studio;
- Accetta di non partecipare ad altri studi clinici interventistici, inclusi altri studi su mitapivat, durante la partecipazione a questo studio.
Criteri di esclusione:
- Ha interrotto il trattamento con mitapivat prima di completare lo studio precedente;
- Allergia nota o altra controindicazione al mitapivat o ai suoi ingredienti inattivi (cellulosa microcristallina, croscarmellosa sodica, sodio stearil fumarato, mannitolo, Opadry II Blue [ipromellosa, biossido di titanio, lattosio monoidrato, triacetina e FD&C Blue #2]);
Sono inoltre escluse eventuali condizioni mediche, ematologiche, psicologiche o comportamentali o terapie precedenti o in corso che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero conferire un rischio inaccettabile alla partecipazione allo studio:
- Partecipanti che sono istituzionalizzati per ordine normativo o giudiziario
- Partecipanti con qualsiasi condizione che possa creare un'influenza indebita (inclusi, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, incarcerazione, reclusione psichiatrica involontaria e affiliazione finanziaria o familiare con lo Sperimentatore o lo Sponsor).
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Mitapivat
Participants will continue to receive mitapivat at the same dose regimen they were receiving at the final visit of their antecedent study.
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Tablets, granules
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Not applicable as this protocol is to provide an option for continued access to mitapivat for participants who have previously participated in an Agios-sponsored mitapivat study
Lasso di tempo: Not Applicable - Study Completion
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Not Applicable - Study Completion
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino a circa 6,2 anni
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Fino a circa 6,2 anni
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Percentuale di partecipanti con AE e SAE, classificati per gravità
Lasso di tempo: Fino a circa 6,2 anni
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La gravità di tutti gli eventi avversi sarà classificata dallo sperimentatore secondo la versione 4.03 dei Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) del National Cancer Institute su una scala di gravità a 5 punti (da Grado 1 a Grado 5) dove il Grado 1 è lieve, Il grado 2 è moderato, il grado 3 è grave, il grado 4 è pericoloso per la vita e il grado 5 è fatale.
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Fino a circa 6,2 anni
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Percentuale di partecipanti con eventi avversi considerati dallo sperimentatore correlati al farmaco in studio
Lasso di tempo: Fino a circa 6,2 anni
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Fino a circa 6,2 anni
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Percentuale di partecipanti con SAE considerati dallo sperimentatore correlati al farmaco in studio
Lasso di tempo: Fino a circa 6,2 anni
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Fino a circa 6,2 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
6 luglio 2023
Completamento primario (Stimato)
1 agosto 2029
Completamento dello studio (Stimato)
1 agosto 2029
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 marzo 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
9 marzo 2023
Primo Inserito (Effettivo)
21 marzo 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
12 agosto 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
10 agosto 2026
Ultimo verificato
1 agosto 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie ematologiche
- Anemia, emolitica, congenita
- Anemia
- Emoglobinopatie
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie emiche e linfatiche
- Anemia, anemia falciforme
- Talassemia
- Anemia, emolitico
- Carenza di piruvato chinasi dei cellule rosse
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Attivatori enzimatici
- mitapivat
Altri numeri di identificazione dello studio
- AG348-C-025
- 2026-526243-35-00 (Ctis)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .