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Eine Studie, um Teilnehmern, die zuvor eine von Agios gesponserte Mitapivat-Studie abgeschlossen haben, weiterhin Zugang zu Mitapivat zu bieten

10. August 2026 aktualisiert von: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Eine Rollover-Studie, um Teilnehmern, die zuvor eine von Agios gesponserte Mitapivat-Studie abgeschlossen haben, weiterhin Zugang zu Mitapivat zu bieten

Der Zweck dieser Studie besteht darin, Teilnehmern, die eine von Agios gesponserte Mitapivat-Studie (Vorläufer) abgeschlossen haben und keinen kommerziellen Zugang zu Mitapivat haben, einen kontinuierlichen Zugang zu Mitapivat zu ermöglichen.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Teilnehmer werden das Mitapivat-Dosierungsschema fortsetzen, das sie beim letzten Besuch ihrer vorangegangenen Studie erhalten haben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

59

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
    • Brussels Capital
      • Anderlecht, Brussels Capital, Belgien, 1070
        • Hopital Erasme
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
        • HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
      • Santo André, Brasilien, 09090-790
        • Praxis Pesquisa Medica
      • São Paulo, Brasilien, 04006-002
        • GSH Banco de Sangue de São Paulo
      • São Paulo, Brasilien, 05403-010
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
      • São Paulo, Brasilien, 14051-030
        • Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90619-900
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilien, 13083-878
        • Hospital de Clinicas da UNICAMP
  • Frankreich
      • Bordeau, Frankreich, 33000
        • CHU de Bordeaux - Hôpital Pellegrin
      • Créteil, Frankreich, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Lyon, Frankreich, 69003
        • Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hôpital Necker Enfants Malades
      • Paris, Frankreich, 75015
        • AP-HP - Hôpital Européen Georges Pompidou
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Frankreich, 13005
        • Hopitaux de La Timone
  • Israel
    • Ḥeifā
      • Haifa, Ḥeifā, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Safed, Ḥeifā, Israel, 13100
        • ZIV Medical Center
  • Japan
      • Kyoto, Japan, 615-8256
        • Kyoto Katsura Hospital
      • Ōta-ku, Japan, 143-8541
        • Toho University - Omori Medical Center
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S3Z5
        • McMaster Centre for Transfusion Medicine McMaster University
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
        • University Health Network
  • Türkei (türkiye)
    • Adana
      • Seyhan, Adana, Türkei (türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9W
        • Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Hat innerhalb von 1 Tag nach der Aufnahme in diese Rollover-Studie eine von Agios gesponserte Pyruvatkinase (PK)-Mangelstudie mit Mitapivat bei Erwachsenen abgeschlossen;
  • aufgrund von Landesvorschriften oder mangelndem kommerziellen Zugang nicht in der Lage ist, eine Mitapivat-Behandlung zu erhalten;
  • Nach Meinung des Prüfarztes einen klinischen Nutzen aus der Behandlung mit Mitapivat nach Abschluss der vorangegangenen Studie gezogen;
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen von sexuellen Aktivitäten abstinent sein, die zu einer Schwangerschaft als Teil ihres üblichen Lebensstils führen können, oder sich bereit erklären, 2 Formen der Empfängnisverhütung zu verwenden, von denen 1 als hochwirksam angesehen werden muss, ab dem Zeitpunkt der Einverständniserklärung während der Studie und für 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments. Die zweite Form der Empfängnisverhütung kann eine akzeptable Barrieremethode sein;
  • Schriftliche Einverständniserklärung des Teilnehmers, bevor studienbezogene Verfahren durchgeführt werden, und Bereitschaft, alle Studienverfahren für die Dauer der Studie einzuhalten;
  • Stimmt zu, während der Teilnahme an dieser Studie nicht an anderen interventionellen klinischen Studien, einschließlich anderer Studien zu Mitapivat, teilzunehmen.

Ausschlusskriterien:

  • Hat die Behandlung mit Mitapivat vor Abschluss der vorangegangenen Studie abgebrochen;
  • Bekannte Allergie oder andere Kontraindikation gegen Mitapivat oder seine inaktiven Bestandteile (mikrokristalline Zellulose, Croscarmellose-Natrium, Natriumstearylfumarat, Mannit, Opadry II Blue [Hypromellose, Titandioxid, Lactose-Monohydrat, Triacetin und FD&C Blue #2]);

  • Jegliche medizinische, hämatologische, psychologische oder Verhaltensstörung(en) oder frühere oder aktuelle Therapien, die nach Meinung des Prüfarztes ein unannehmbares Risiko für die Teilnahme an der Studie darstellen könnten, sind ebenfalls ausgeschlossen:

    • Teilnehmer, die durch behördliche oder gerichtliche Anordnung institutionalisiert sind
    • Teilnehmer mit Bedingungen, die zu unangemessener Beeinflussung führen könnten (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Inhaftierung, unfreiwillige psychiatrische Unterbringung und finanzielle oder familiäre Zugehörigkeit zum Prüfarzt oder Sponsor).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Mitapivat
Participants will continue to receive mitapivat at the same dose regimen they were receiving at the final visit of their antecedent study.
Arzneimittel: Mitapivat
Tablets, granules
Andere Namen:
  • AG-348
  • Mitapivatsulfat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Not applicable as this protocol is to provide an option for continued access to mitapivat for participants who have previously participated in an Agios-sponsored mitapivat study
Zeitfenster: Not Applicable - Study Completion
Not Applicable - Study Completion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis ca. 6,2 Jahre
Bis ca. 6,2 Jahre
Prozentsatz der Teilnehmer mit UEs und SUEs, sortiert nach Schweregrad
Zeitfenster: Bis ca. 6,2 Jahre
Der Schweregrad aller UE wird vom Prüfarzt gemäß Version 4.03 der National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) auf einer 5-Punkte-Schweregradskala (Grad 1 bis Grad 5) eingestuft, wobei Grad 1 leicht ist, Grad 2 ist mäßig, Grad 3 ist schwer, Grad 4 ist lebensbedrohlich und Grad 5 ist tödlich.
Bis ca. 6,2 Jahre
Prozentsatz der Teilnehmer mit UE, die vom Prüfarzt als mit dem Studienmedikament in Zusammenhang stehend angesehen werden
Zeitfenster: Bis ca. 6,2 Jahre
Bis ca. 6,2 Jahre
Prozentsatz der Teilnehmer mit SUE, die vom Prüfarzt als mit dem Studienmedikament in Zusammenhang stehend angesehen werden
Zeitfenster: Bis ca. 6,2 Jahre
Bis ca. 6,2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Juli 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. März 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. März 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. März 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AG348-C-025
  • 2026-526243-35-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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