Un estudio para proporcionar acceso continuo a Mitapivat para los participantes que completaron previamente un estudio de Mitapivat patrocinado por Agios
10 de agosto de 2026 actualizado por: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Un estudio de transferencia para proporcionar acceso continuo a Mitapivat para los participantes que completaron previamente un estudio de Mitapivat patrocinado por Agios
El propósito de este estudio es brindar acceso continuo a mitapivat a los participantes que completaron un estudio de mitapivat patrocinado por Agios (antecedente) y no tienen acceso comercial a mitapivat.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los participantes continuarán con el régimen de dosis de mitapivat que estaban recibiendo en la visita final de su estudio anterior.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
59
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
- HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
-
Santo André, Brasil, 09090-790
- Praxis Pesquisa Médica
-
São Paulo, Brasil, 04006-002
- GSH Banco de Sangue de São Paulo
-
São Paulo, Brasil, 05403-010
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
-
São Paulo, Brasil, 14051-030
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90619-900
- Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasil, 13083-878
- Hospital de Clinicas da UNICAMP
-
-
-
-
Brussels Capital
-
Anderlecht, Brussels Capital, Bélgica, 1070
- Hopital Erasme
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canadá, L8S3Z5
- McMaster Centre for Transfusion Medicine McMaster University
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G2C4
- University Health Network
-
-
-
-
-
Bordeau, Francia, 33000
- CHU de Bordeaux - Hôpital Pellegrin
-
Créteil, Francia, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
Lyon, Francia, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
-
Paris, Francia, 75015
- Hôpital Necker Enfants malades
-
Paris, Francia, 75015
- AP-HP - Hôpital Européen Georges Pompidou
-
-
Bouches-du-Rhône
-
Marseille, Bouches-du-Rhône, Francia, 13005
- Hopitaux de La Timone
-
-
-
-
Ḥeifā
-
Haifa, Ḥeifā, Israel, 31096
- Rambam Medical Center
-
Safed, Ḥeifā, Israel, 13100
- Ziv Medical Center
-
-
-
-
-
Kyoto, Japón, 615-8256
- Kyoto Katsura Hospital
-
Ōta-ku, Japón, 143-8541
- Toho University - Omori Medical Center
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japón, 980-8574
- Tohoku University Hospital
-
-
-
-
-
Manchester, Reino Unido, M13 9W
- Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Adana
-
Seyhan, Adana, Turquía (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Ha completado un estudio de deficiencia de piruvato quinasa (PK) en adultos patrocinado por Agios de mitapivat dentro de 1 día de la inscripción en este estudio de transferencia;
- No puede obtener tratamiento con mitapivat debido a las regulaciones del país o falta de acceso comercial;
- Estaba obteniendo un beneficio clínico del tratamiento con mitapivat al finalizar el estudio de antecedentes, en opinión del Investigador;
- Para las mujeres en edad fértil, debe abstenerse de actividades sexuales que puedan resultar en un embarazo como parte de su estilo de vida habitual o aceptar usar 2 formas de anticoncepción, 1 de las cuales debe considerarse altamente efectiva, desde el momento de dar su consentimiento informado, hasta el final. el estudio y durante 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio. La segunda forma de anticoncepción puede ser un método de barrera aceptable;
- Consentimiento informado por escrito del participante antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con el estudio y dispuesto a cumplir con todos los procedimientos del estudio durante la duración del estudio;
- Acepta no participar en otros estudios clínicos de intervención, incluidos otros estudios de mitapivat, durante la participación en este estudio.
Criterio de exclusión:
- Ha interrumpido el tratamiento con mitapivat antes de completar el estudio de antecedentes;
- Alergia conocida u otra contraindicación al mitapivat o sus ingredientes inactivos (celulosa microcristalina, croscarmelosa de sodio, estearilfumarato de sodio, manitol, Opadry II Blue [hipromelosa, dióxido de titanio, lactosa monohidrato, triacetina y FD&C Blue #2]);
Cualquier condición médica, hematológica, psicológica o conductual o terapia previa o actual que, en opinión del Investigador, pueda conferir un riesgo inaceptable para participar en el estudio también está excluida:
- Participantes institucionalizados por orden reglamentaria o judicial
- Participantes con cualquier condición que pudiera crear una influencia indebida (incluidos, entre otros, el encarcelamiento, el confinamiento psiquiátrico involuntario y la afiliación financiera o familiar con el Investigador o el Patrocinador).
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Mitapivat
Participants will continue to receive mitapivat at the same dose regimen they were receiving at the final visit of their antecedent study.
|
Tablets, granules
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Not applicable as this protocol is to provide an option for continued access to mitapivat for participants who have previously participated in an Agios-sponsored mitapivat study
Periodo de tiempo: Not Applicable - Study Completion
|
Not Applicable - Study Completion
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Porcentaje de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 6,2 años
|
Hasta aproximadamente 6,2 años
|
|
|
Porcentaje de participantes con EA y SAE, clasificados por gravedad
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 6,2 años
|
El investigador calificará la gravedad de todos los AA de acuerdo con la versión 4.03 de los Criterios de terminología común para eventos adversos del Instituto Nacional del Cáncer (NCI CTCAE) en una escala de gravedad de 5 puntos (Grado 1 a Grado 5) donde el Grado 1 es leve, El grado 2 es moderado, el grado 3 es grave, el grado 4 es potencialmente mortal y el grado 5 es mortal.
|
Hasta aproximadamente 6,2 años
|
|
Porcentaje de participantes con EA considerados por el investigador como relacionados con el fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 6,2 años
|
Hasta aproximadamente 6,2 años
|
|
|
Porcentaje de participantes con EAG considerados por el investigador como relacionados con el fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 6,2 años
|
Hasta aproximadamente 6,2 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
6 de julio de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de agosto de 2029
Finalización del estudio (Estimado)
1 de agosto de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de marzo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de marzo de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
21 de marzo de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia
- Hemoglobinopatías
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Anemia de células falciformes
- Talasemia
- Anemia Hemolítica
- Deficiencia de piruvato quinasa de glóbulos rojos
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica.
- Activadores de enzimas
- mitapivat
Otros números de identificación del estudio
- AG348-C-025
- 2026-526243-35-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .