Tutkimus, joka tarjoaa jatkuvan pääsyn Mitapivatiin osallistujille, jotka ovat aiemmin suorittaneet Agiosin sponsoroiman Mitapivat-tutkimuksen
maanantai 10. elokuuta 2026 päivittänyt: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Rollover-tutkimus, joka tarjoaa jatkuvan pääsyn Mitapivatiin osallistujille, jotka ovat aiemmin suorittaneet Agiosin sponsoroiman Mitapivat-tutkimuksen
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tarjota jatkuva pääsy mitapivatiin osallistujille, jotka ovat suorittaneet Agios-sponsoroidun mitapivat-tutkimuksen (edellinen) ja joilla ei ole kaupallista pääsyä mitapivatiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ilmoittautuminen kutsusta
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Osallistujat jatkavat mitapivat-annosohjelmaa, jonka he saivat edeltävän tutkimuksensa viimeisellä vierailulla.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
59
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Brussels Capital
-
Anderlecht, Brussels Capital, Belgia, 1070
- Hopital Erasme
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilia, 20211-030
- HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
-
Santo André, Brasilia, 09090-790
- Praxis Pesquisa Médica
-
São Paulo, Brasilia, 04006-002
- GSH Banco de Sangue de São Paulo
-
São Paulo, Brasilia, 05403-010
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
-
São Paulo, Brasilia, 14051-030
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilia, 90619-900
- Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasilia, 13083-878
- Hospital de Clinicas da UNICAMP
-
-
-
-
Ḥeifā
-
Haifa, Ḥeifā, Israel, 31096
- Rambam Medical Center
-
Safed, Ḥeifā, Israel, 13100
- Ziv Medical Center
-
-
-
-
-
Kyoto, Japani, 615-8256
- Kyoto Katsura Hospital
-
Ōta-ku, Japani, 143-8541
- Toho University - Omori Medical Center
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japani, 980-8574
- Tohoku University Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8S3Z5
- McMaster Centre for Transfusion Medicine McMaster University
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
- University Health Network
-
-
-
-
-
Bordeau, Ranska, 33000
- CHU de Bordeaux - Hôpital Pellegrin
-
Créteil, Ranska, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
Lyon, Ranska, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
-
Paris, Ranska, 75015
- Hôpital Necker Enfants malades
-
Paris, Ranska, 75015
- AP-HP - Hôpital Européen Georges Pompidou
-
-
Bouches-du-Rhône
-
Marseille, Bouches-du-Rhône, Ranska, 13005
- Hopitaux de La Timone
-
-
-
-
Adana
-
Seyhan, Adana, Turkki (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hospital
-
-
-
-
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9W
- Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- on suorittanut Agiosin sponsoroiman aikuisen pyruvaattikinaasin (PK) puutostutkimuksen mitapivatista 1 päivän sisällä osallistumisesta tähän rollover-tutkimukseen;
- ei voi saada mitapivat-hoitoa maan säännösten tai kaupallisen saatavuuden puutteen vuoksi;
- oli tutkijan mielestä kliinistä hyötyä mitapivat-hoidosta edeltävän tutkimuksen päätyttyä;
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten on pidättäydyttävä seksuaalisista toiminnoista, jotka voivat johtaa raskauteen osana heidän tavanomaista elämäntapaansa, tai suostuttava käyttämään kahta ehkäisymuotoa, joista toista on pidettävä erittäin tehokkaana, tietoisen suostumuksen antamisesta lähtien. tutkimuksen ajan ja 28 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. Toinen ehkäisymuoto voi olla hyväksyttävä estemenetelmä;
- Osallistujan kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista ja halukkuus noudattaa kaikkia tutkimusmenettelyjä tutkimuksen keston ajan;
- Suostuu olemaan osallistumatta muihin kliinisiin interventiotutkimuksiin, mukaan lukien muut mitapivat-tutkimukset, osallistuessaan tähän tutkimukseen.
Poissulkemiskriteerit:
- on lopettanut mitapivat-hoidon ennen edeltävän tutkimuksen päättymistä;
- Tunnettu allergia tai muu vasta-aihe mitapivatille tai sen inaktiivisille aineosille (mikrokiteinen selluloosa, kroskarmelloosinatrium, natriumstearyylifumaraatti, mannitoli, Opadry II Blue [hypromelloosi, titaanidioksidi, laktoosimonohydraatti, triasetiini ja FD&C Blue #2]);
Kaikki lääketieteelliset, hematologiset, psykologiset tai käyttäytymiseen liittyvät tilat tai aiempi tai nykyinen hoito, joka voi tutkijan mielestä aiheuttaa kohtuuttoman riskin tutkimukseen osallistumiselle, ovat myös poissuljettuja:
- Osallistujat, jotka on vakiinnutettu sääntelyn tai oikeuden määräyksellä
- Osallistujat, joilla on mikä tahansa tila, joka voi aiheuttaa kohtuutonta vaikutusta (mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, vangitseminen, tahaton psykiatrinen eristys ja taloudellinen tai perhesuhde tutkijaan tai sponsoriin).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Mitapivat
Participants will continue to receive mitapivat at the same dose regimen they were receiving at the final visit of their antecedent study.
|
Tablets, granules
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Not applicable as this protocol is to provide an option for continued access to mitapivat for participants who have previously participated in an Agios-sponsored mitapivat study
Aikaikkuna: Not Applicable - Study Completion
|
Not Applicable - Study Completion
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Jopa noin 6,2 vuotta
|
Jopa noin 6,2 vuotta
|
|
|
AE- ja SAE-osallistujien prosenttiosuus vakavuusasteen mukaan
Aikaikkuna: Jopa noin 6,2 vuotta
|
Tutkija arvioi kaikkien haittavaikutusten vakavuuden National Cancer Instituten yleisten haitallisten tapahtumien terminologiakriteerien (NCI CTCAE) version 4.03 mukaisesti 5-pisteen vakavuusasteikolla (aste 1–5), jossa aste 1 on lievä, Aste 2 on kohtalainen, aste 3 on vaikea, aste 4 on hengenvaarallinen ja aste 5 on kohtalokas.
|
Jopa noin 6,2 vuotta
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on haittavaikutuksia, joiden tutkija katsoo liittyvän tutkimuslääkkeeseen
Aikaikkuna: Jopa noin 6,2 vuotta
|
Jopa noin 6,2 vuotta
|
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on vakavia sairauksia, joiden tutkija katsoo liittyvän tutkimuslääkkeeseen
Aikaikkuna: Jopa noin 6,2 vuotta
|
Jopa noin 6,2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 6. heinäkuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. elokuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. elokuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 9. maaliskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 9. maaliskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 21. maaliskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 12. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 10. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia
- Hemoglobinopatiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Anemia, sirppisolu
- Talassemia
- Anemia, hemolyyttinen
- Pyrevaattikinaasisolujen puutos
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymiaktivaattorit
- mitapivat
Muut tutkimustunnusnumerot
- AG348-C-025
- 2026-526243-35-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .