Um estudo para fornecer acesso contínuo ao Mitapivat para participantes que já concluíram um estudo Mitapivat patrocinado pela Agios
10 de agosto de 2026 atualizado por: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo de substituição para fornecer acesso contínuo ao Mitapivat para participantes que já concluíram um estudo Mitapivat patrocinado pela Agios
O objetivo deste estudo é fornecer acesso contínuo ao mitapivat para participantes que concluíram um estudo de mitapivat patrocinado pela Agios (antecedente) e não têm acesso comercial ao mitapivat.
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os participantes continuarão o regime de dose de mitapivat que estavam recebendo na visita final de seu estudo anterior.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
59
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
- HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
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Santo André, Brasil, 09090-790
- Praxis Pesquisa Médica
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São Paulo, Brasil, 04006-002
- GSH Banco de Sangue de São Paulo
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São Paulo, Brasil, 05403-010
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
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São Paulo, Brasil, 14051-030
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90619-900
- Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
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São Paulo
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Campinas, São Paulo, Brasil, 13083-878
- Hospital de Clinicas da UNICAMP
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Brussels Capital
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Anderlecht, Brussels Capital, Bélgica, 1070
- Hopital Erasme
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8S3Z5
- McMaster Centre for Transfusion Medicine McMaster University
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G2C4
- University Health Network
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Bordeau, França, 33000
- CHU de Bordeaux - Hôpital Pellegrin
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Créteil, França, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
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Lyon, França, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
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Paris, França, 75015
- Hôpital Necker Enfants malades
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Paris, França, 75015
- AP-HP - Hôpital Européen Georges Pompidou
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Bouches-du-Rhône
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Marseille, Bouches-du-Rhône, França, 13005
- Hopitaux de La Timone
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Ḥeifā
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Haifa, Ḥeifā, Israel, 31096
- Rambam Medical Center
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Safed, Ḥeifā, Israel, 13100
- Ziv Medical Center
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Kyoto, Japão, 615-8256
- Kyoto Katsura Hospital
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Ōta-ku, Japão, 143-8541
- Toho University - Omori Medical Center
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Miyagi
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Sendai, Miyagi, Japão, 980-8574
- Tohoku University Hospital
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Manchester, Reino Unido, M13 9W
- Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
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Adana
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Seyhan, Adana, Turquia (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Ter concluído um estudo de deficiência de piruvato quinase (PK) adulto patrocinado pela Agios de mitapivat dentro de 1 dia após a inscrição neste estudo de rolagem;
- Não consegue obter tratamento com mitapivat devido aos regulamentos do país ou falta de acesso comercial;
- Estava obtendo benefício clínico do tratamento com mitapivat na conclusão do estudo antecedente, na opinião do Investigador;
- Para mulheres com potencial para engravidar, devem abster-se de atividades sexuais que possam resultar em gravidez como parte de seu estilo de vida habitual ou concordar em usar 2 formas de contracepção, 1 das quais deve ser considerada altamente eficaz, desde o momento do consentimento informado, durante todo o estudo, e por 28 dias após a última dose da droga do estudo. A segunda forma de contracepção pode ser um método de barreira aceitável;
- Consentimento informado por escrito do participante antes de qualquer procedimento relacionado ao estudo ser conduzido e disposto a cumprir todos os procedimentos do estudo durante o estudo;
- Concorda em não participar de outros estudos clínicos de intervenção, incluindo outros estudos de mitapivat, durante a participação neste estudo.
Critério de exclusão:
- Interrompeu o tratamento com mitapivat antes de completar o estudo antecedente;
- Alergia conhecida ou outra contraindicação ao mitapivat ou seus ingredientes inativos (celulose microcristalina, croscarmelose sódica, estearil fumarato de sódio, manitol, Opadry II Blue [hipromelose, dióxido de titânio, lactose monohidratada, triacetina e FD&C Blue #2]);
Quaisquer condições médicas, hematológicas, psicológicas ou comportamentais ou terapia anterior ou atual que, na opinião do investigador, possam conferir um risco inaceitável à participação no estudo também são excluídas:
- Participantes institucionalizados por ordem regulamentar ou judicial
- Participantes com quaisquer condições que possam criar influência indevida (incluindo, entre outros, encarceramento, confinamento psiquiátrico involuntário e afiliação financeira ou familiar com o Investigador ou Patrocinador).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Mitapivat
Participants will continue to receive mitapivat at the same dose regimen they were receiving at the final visit of their antecedent study.
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Tablets, granules
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Not applicable as this protocol is to provide an option for continued access to mitapivat for participants who have previously participated in an Agios-sponsored mitapivat study
Prazo: Not Applicable - Study Completion
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Not Applicable - Study Completion
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Porcentagem de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Até aproximadamente 6,2 anos
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Até aproximadamente 6,2 anos
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Porcentagem de participantes com EAs e SAEs, classificados por gravidade
Prazo: Até aproximadamente 6,2 anos
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A gravidade de todos os EAs será classificada pelo investigador de acordo com a versão 4.03 do National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) em uma escala de gravidade de 5 pontos (Grau 1 a Grau 5), onde Grau 1 é leve, Grau 2 é moderado, Grau 3 é grave, Grau 4 é fatal e Grau 5 é fatal.
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Até aproximadamente 6,2 anos
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Porcentagem de participantes com EAs considerados pelo investigador como relacionados ao medicamento do estudo
Prazo: Até aproximadamente 6,2 anos
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Até aproximadamente 6,2 anos
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Porcentagem de participantes com SAEs considerados pelo investigador como relacionados ao medicamento do estudo
Prazo: Até aproximadamente 6,2 anos
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Até aproximadamente 6,2 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
6 de julho de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
1 de agosto de 2029
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de agosto de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de março de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de março de 2023
Primeira postagem (Real)
21 de março de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
12 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia
- Hemoglobinopatias
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Anemia Falciforme
- Talassemia
- Anemia Hemolítica
- Deficiência de piruvato quinase de glóbulos vermelhos
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Ativadores Enzimáticos
- mitapivat
Outros números de identificação do estudo
- AG348-C-025
- 2026-526243-35-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .