Um estudo para fornecer acesso contínuo ao Mitapivat para participantes que já concluíram um estudo Mitapivat patrocinado pela Agios

Critério de inclusão:

• Ter concluído um estudo de deficiência de piruvato quinase (PK) adulto patrocinado pela Agios de mitapivat dentro de 1 dia após a inscrição neste estudo de rolagem;
• Não consegue obter tratamento com mitapivat devido aos regulamentos do país ou falta de acesso comercial;
• Estava obtendo benefício clínico do tratamento com mitapivat na conclusão do estudo antecedente, na opinião do Investigador;
• Para mulheres com potencial para engravidar, devem abster-se de atividades sexuais que possam resultar em gravidez como parte de seu estilo de vida habitual ou concordar em usar 2 formas de contracepção, 1 das quais deve ser considerada altamente eficaz, desde o momento do consentimento informado, durante todo o estudo, e por 28 dias após a última dose da droga do estudo. A segunda forma de contracepção pode ser um método de barreira aceitável;
• Consentimento informado por escrito do participante antes de qualquer procedimento relacionado ao estudo ser conduzido e disposto a cumprir todos os procedimentos do estudo durante o estudo;
• Concorda em não participar de outros estudos clínicos de intervenção, incluindo outros estudos de mitapivat, durante a participação neste estudo.

Critério de exclusão:

• Interrompeu o tratamento com mitapivat antes de completar o estudo antecedente;
• Alergia conhecida ou outra contraindicação ao mitapivat ou seus ingredientes inativos (celulose microcristalina, croscarmelose sódica, estearil fumarato de sódio, manitol, Opadry II Blue [hipromelose, dióxido de titânio, lactose monohidratada, triacetina e FD&C Blue #2]);

• Quaisquer condições médicas, hematológicas, psicológicas ou comportamentais ou terapia anterior ou atual que, na opinião do investigador, possam conferir um risco inaceitável à participação no estudo também são excluídas:

  • Participantes institucionalizados por ordem regulamentar ou judicial
  • Participantes com quaisquer condições que possam criar influência indevida (incluindo, entre outros, encarceramento, confinamento psiquiátrico involuntário e afiliação financeira ou familiar com o Investigador ou Patrocinador).