このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

Agios が後援する Mitapivat 研究を以前に完了した参加者に Mitapivat への継続的なアクセスを提供するための研究

2026年8月10日 更新者：Agios Pharmaceuticals, Inc.

Agios が後援する Mitapivat 試験を以前に完了した参加者に Mitapivat への継続的なアクセスを提供するロールオーバー試験

この研究の目的は、Agios が後援する mitapivat 研究 (先行研究) を完了し、mitapivat への商用アクセスを持っていない参加者に、mitapivat への継続的なアクセスを提供することです。

調査の概要

状態

招待による登録

条件

介入・治療

詳細な説明

参加者は、先行研究の最終来院時に受けていたミタピバット投与レジメンを継続します。

研究の種類

介入

入学 (推定)

59

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • Manchester、イギリス、M13 9W
        • Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
  • イスラエル
    • Ḥeifā
      • Haifa、Ḥeifā、イスラエル、31096
        • Rambam Medical Center
      • Safed、Ḥeifā、イスラエル、13100
        • Ziv Medical Center
  • カナダ
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、カナダ、L8S3Z5
        • McMaster Centre for Transfusion Medicine McMaster University
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G2C4
        • University Health Network
  • トルコ（Türkiye）
    • Adana
      • Seyhan、Adana、トルコ（Türkiye）、01130
        • Acibadem Adana Hospital
  • フランス
      • Bordeau、フランス、33000
        • CHU de Bordeaux - Hôpital Pellegrin
      • Créteil、フランス、94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Lyon、フランス、69003
        • Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
      • Paris、フランス、75015
        • Hôpital Necker Enfants malades
      • Paris、フランス、75015
        • AP-HP - Hôpital Européen Georges Pompidou
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille、Bouches-du-Rhône、フランス、13005
        • Hopitaux de La Timone
  • ブラジル
      • Rio de Janeiro、ブラジル、20211-030
        • HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
      • Santo André、ブラジル、09090-790
        • Praxis Pesquisa Médica
      • São Paulo、ブラジル、04006-002
        • GSH Banco de Sangue de São Paulo
      • São Paulo、ブラジル、05403-010
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
      • São Paulo、ブラジル、14051-030
        • Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre、Rio Grande do Sul、ブラジル、90619-900
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
    • São Paulo
      • Campinas、São Paulo、ブラジル、13083-878
        • Hospital de Clinicas da UNICAMP
  • ベルギー
    • Brussels Capital
      • Anderlecht、Brussels Capital、ベルギー、1070
        • Hopital Erasme
  • 日本
      • Kyoto、日本、615-8256
        • Kyoto Katsura Hospital
      • Ōta-ku、日本、143-8541
        • Toho University - Omori Medical Center
    • Miyagi
      • Sendai、Miyagi、日本、980-8574
        • Tohoku University Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -このロールオーバー研究への登録から1日以内に、ミタピバットのAgiosが後援する成人ピルビン酸キナーゼ（PK）欠損症研究を完了しました。
  • 国の規制または商業的アクセスの欠如により、ミタピバット治療を受けることができません。
  • -治験責任医師の意見では、先行研究の完了時にミタピバット治療から臨床的利益を得ていました;
  • 出産の可能性のある女性の場合、通常の生活の一部として妊娠につながる可能性のある性行為を控えるか、2 つの避妊方法を使用することに同意する必要があります。治験、および治験薬の最終投与後 28 日間。 避妊の 2 番目の形態は、許容できるバリア法です。
  • -研究関連の手順が実施される前の参加者からの書面によるインフォームドコンセント、および研究期間中のすべての研究手順を順守する意思がある;
  • -この研究への参加中、ミタピバットの他の研究を含む他の介入臨床研究に参加しないことに同意します。

除外基準:

  • -先行研究を完了する前にミタピバットによる治療を中止しました;
  • -ミタピバットまたはその不活性成分に対する既知のアレルギーまたはその他の禁忌（微結晶性セルロース、クロスカルメロースナトリウム、フマル酸ステアリルナトリウム、マンニトール、オパドライIIブルー[ヒプロメロース、二酸化チタン、ラクトース一水和物、トリアセチン、およびFD＆Cブルー＃2]）;

  • -治験責任医師の意見では、研究への参加に許容できないリスクを与える可能性のある医学的、血液学的、心理的、または行動的状態、または以前または現在の治療も除外されます。

    • 規制当局または裁判所の命令により制度化された参加者
    • -過度の影響を生み出す可能性のある条件を持つ参加者（投獄、非自発的な精神医学的監禁、および治験責任医師またはスポンサーとの財政的または家族的関係を含むがこれらに限定されない）。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Mitapivat
Participants will continue to receive mitapivat at the same dose regimen they were receiving at the final visit of their antecedent study.
薬：Mitapivat
Tablets, granules
他の名前：
  • AG-348
  • 硫酸ミタピバット

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
Not applicable as this protocol is to provide an option for continued access to mitapivat for participants who have previously participated in an Agios-sponsored mitapivat study
時間枠：Not Applicable - Study Completion
Not Applicable - Study Completion

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者の割合
時間枠：最長約6.2年
最長約6.2年
重症度によって等級付けされた、AEおよびSAEのある参加者の割合
時間枠：最長約6.2年
すべての AE の重症度は、治験責任医師が、National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) のバージョン 4.03 に従って、5 段階の重症度スケール (グレード 1 からグレード 5) に従って等級付けします。グレード 1 は軽度です。グレード 2 は中程度、グレード 3 は重度、グレード 4 は生命を脅かす、グレード 5 は致命的です。
最長約6.2年
治験責任医師が治験薬に関連すると考えた有害事象のある参加者の割合
時間枠：最長約6.2年
最長約6.2年
治験責任医師が治験薬に関連すると考えたSAEを有する参加者の割合
時間枠：最長約6.2年
最長約6.2年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Agios Pharmaceuticals, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年7月6日

一次修了 (推定)

2029年8月1日

研究の完了 (推定)

2029年8月1日

試験登録日

最初に提出

2023年3月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年3月9日

最初の投稿 (実際)

2023年3月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月10日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AG348-C-025
  • 2026-526243-35-00 (Ctis)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する