Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at give fortsat adgang til Mitapivat for deltagere, der tidligere har gennemført en Agios-sponsoreret Mitapivat-undersøgelse

10. august 2026 opdateret af: Agios Pharmaceuticals, Inc.

En rollover-undersøgelse for at give fortsat adgang til Mitapivat for deltagere, der tidligere har gennemført en Agios-sponsoreret Mitapivat-undersøgelse

Formålet med denne undersøgelse er at give fortsat adgang til mitapivat for deltagere, der har gennemført et Agios-sponsoreret mitapivat-studie (forudgående) og ikke har kommerciel adgang til mitapivat.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagerne vil fortsætte mitapivat-dosisregimet, som de fik ved det sidste besøg i deres forudgående undersøgelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

59

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
    • Brussels Capital
      • Anderlecht, Brussels Capital, Belgien, 1070
        • Hopital Erasme
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
        • HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
      • Santo André, Brasilien, 09090-790
        • Praxis Pesquisa Medica
      • São Paulo, Brasilien, 04006-002
        • GSH Banco de Sangue de São Paulo
      • São Paulo, Brasilien, 05403-010
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
      • São Paulo, Brasilien, 14051-030
        • Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90619-900
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilien, 13083-878
        • Hospital de Clinicas da UNICAMP
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S3Z5
        • McMaster Centre for Transfusion Medicine McMaster University
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G2C4
        • University Health Network
  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9W
        • Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
  • Frankrig
      • Bordeau, Frankrig, 33000
        • CHU de Bordeaux - Hôpital Pellegrin
      • Créteil, Frankrig, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Lyon, Frankrig, 69003
        • Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker Enfants Malades
      • Paris, Frankrig, 75015
        • AP-HP - Hôpital Européen Georges Pompidou
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Frankrig, 13005
        • Hopitaux de La Timone
  • Israel
    • Ḥeifā
      • Haifa, Ḥeifā, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Safed, Ḥeifā, Israel, 13100
        • ZIV Medical Center
  • Japan
      • Kyoto, Japan, 615-8256
        • Kyoto Katsura Hospital
      • Ōta-ku, Japan, 143-8541
        • Toho University - Omori Medical Center
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
  • Tyrkiet (Türkiye)
    • Adana
      • Seyhan, Adana, Tyrkiet (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har gennemført en Agios-sponsoreret voksen pyruvatkinase (PK) mangelundersøgelse af mitapivat inden for 1 dag efter tilmelding til dette rollover-studie;
  • Er ude af stand til at opnå mitapivat-behandling på grund af landebestemmelser eller manglende kommerciel adgang;
  • Udledte klinisk fordel af mitapivat-behandling ved afslutningen af ​​den forudgående undersøgelse, efter investigators mening;
  • For kvinder i den fødedygtige alder, skal de være afholdende fra seksuelle aktiviteter, der kan resultere i graviditet som en del af deres sædvanlige livsstil eller acceptere at bruge 2 former for prævention, hvoraf den ene skal anses for yderst effektiv, fra tidspunktet for afgivelse af informeret samtykke, hele vejen igennem undersøgelsen og i 28 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Den anden form for prævention kan være en acceptabel barrieremetode;
  • Skriftligt informeret samtykke fra deltageren, før undersøgelsesrelaterede procedurer udføres, og villig til at overholde alle undersøgelsesprocedurer i hele undersøgelsens varighed;
  • Indvilliger i ikke at deltage i andre interventionelle kliniske undersøgelser, herunder andre undersøgelser af mitapivat, under deltagelse i denne undersøgelse.

Ekskluderingskriterier:

  • Har afbrudt behandling med mitapivat før afslutning af det forudgående studie;
  • Kendt allergi eller anden kontraindikation over for mitapivat eller dets inaktive ingredienser (mikrokrystallinsk cellulose, croscarmellosenatrium, natriumstearylfumarat, mannitol, Opadry II Blue [hypromellose, titaniumdioxid, lactosemonohydrat, triacetin og FD&C Blue #2]);

  • Enhver medicinsk, hæmatologisk, psykologisk eller adfærdsmæssig tilstand eller tidligere eller nuværende terapi, som efter investigatorens mening kan medføre en uacceptabel risiko for deltagelse i undersøgelsen, er også udelukket:

    • Deltagere, der er institutionaliseret ved regulering eller retskendelse
    • Deltagere med enhver tilstand, der kan skabe unødig indflydelse (herunder, men ikke begrænset til, fængsling, ufrivillig psykiatrisk indespærring og økonomisk eller familiær tilknytning til efterforskeren eller sponsoren).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Mitapivat
Participants will continue to receive mitapivat at the same dose regimen they were receiving at the final visit of their antecedent study.
Medicin: Mitapivat
Tablets, granules
Andre navne:
  • AG-348
  • Mitapivat sulfat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Not applicable as this protocol is to provide an option for continued access to mitapivat for participants who have previously participated in an Agios-sponsored mitapivat study
Tidsramme: Not Applicable - Study Completion
Not Applicable - Study Completion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Op til cirka 6,2 år
Op til cirka 6,2 år
Procentdel af deltagere med AE'er og SAE'er, graderet efter sværhedsgrad
Tidsramme: Op til cirka 6,2 år
Sværhedsgraden af ​​alle AE'er vil blive bedømt af investigator i henhold til version 4.03 af National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) på en 5-punkts sværhedsgradsskala (grad 1 til grad 5), hvor grad 1 er mild, Grad 2 er moderat, grad 3 er svær, grad 4 er livstruende og grad 5 er dødelig.
Op til cirka 6,2 år
Procentdel af deltagere med bivirkninger, som efterforskeren anser for at være relateret til undersøgelsesmedicin
Tidsramme: Op til cirka 6,2 år
Op til cirka 6,2 år
Procentdel af deltagere med SAE'er, der af investigator anses for at være relateret til undersøgelsesmedicin
Tidsramme: Op til cirka 6,2 år
Op til cirka 6,2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. juli 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. marts 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. marts 2023

Først opslået (Faktiske)

21. marts 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AG348-C-025
  • 2026-526243-35-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner