En undersøgelse for at give fortsat adgang til Mitapivat for deltagere, der tidligere har gennemført en Agios-sponsoreret Mitapivat-undersøgelse

Inklusionskriterier:

• Har gennemført en Agios-sponsoreret voksen pyruvatkinase (PK) mangelundersøgelse af mitapivat inden for 1 dag efter tilmelding til dette rollover-studie;
• Er ude af stand til at opnå mitapivat-behandling på grund af landebestemmelser eller manglende kommerciel adgang;
• Udledte klinisk fordel af mitapivat-behandling ved afslutningen af ​​den forudgående undersøgelse, efter investigators mening;
• For kvinder i den fødedygtige alder, skal de være afholdende fra seksuelle aktiviteter, der kan resultere i graviditet som en del af deres sædvanlige livsstil eller acceptere at bruge 2 former for prævention, hvoraf den ene skal anses for yderst effektiv, fra tidspunktet for afgivelse af informeret samtykke, hele vejen igennem undersøgelsen og i 28 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Den anden form for prævention kan være en acceptabel barrieremetode;
• Skriftligt informeret samtykke fra deltageren, før undersøgelsesrelaterede procedurer udføres, og villig til at overholde alle undersøgelsesprocedurer i hele undersøgelsens varighed;
• Indvilliger i ikke at deltage i andre interventionelle kliniske undersøgelser, herunder andre undersøgelser af mitapivat, under deltagelse i denne undersøgelse.

Ekskluderingskriterier:

• Har afbrudt behandling med mitapivat før afslutning af det forudgående studie;
• Kendt allergi eller anden kontraindikation over for mitapivat eller dets inaktive ingredienser (mikrokrystallinsk cellulose, croscarmellosenatrium, natriumstearylfumarat, mannitol, Opadry II Blue [hypromellose, titaniumdioxid, lactosemonohydrat, triacetin og FD&C Blue #2]);

• Enhver medicinsk, hæmatologisk, psykologisk eller adfærdsmæssig tilstand eller tidligere eller nuværende terapi, som efter investigatorens mening kan medføre en uacceptabel risiko for deltagelse i undersøgelsen, er også udelukket:

  • Deltagere, der er institutionaliseret ved regulering eller retskendelse
  • Deltagere med enhver tilstand, der kan skabe unødig indflydelse (herunder, men ikke begrænset til, fængsling, ufrivillig psykiatrisk indespærring og økonomisk eller familiær tilknytning til efterforskeren eller sponsoren).