Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek om blijvende toegang tot Mitapivat te bieden aan deelnemers die eerder een door Agios gesponsord Mitapivat-onderzoek hebben voltooid

10 augustus 2026 bijgewerkt door: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Een rollover-onderzoek om blijvende toegang tot Mitapivat te bieden aan deelnemers die eerder een door Agios gesponsord Mitapivat-onderzoek hebben voltooid

Het doel van deze studie is om blijvende toegang tot mitapivat te bieden aan deelnemers die een door Agios gesponsord mitapivat-onderzoek (antecedent) hebben voltooid en geen commerciële toegang tot mitapivat hebben.

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deelnemers zullen doorgaan met het doseringsregime van mitapivat dat ze ontvingen tijdens het laatste bezoek van hun voorgaande studie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

59

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
    • Brussels Capital
      • Anderlecht, Brussels Capital, België, 1070
        • Hopital Erasme
  • Brazilië
      • Rio de Janeiro, Brazilië, 20211-030
        • HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
      • Santo André, Brazilië, 09090-790
        • Praxis Pesquisa Médica
      • São Paulo, Brazilië, 04006-002
        • GSH Banco de Sangue de São Paulo
      • São Paulo, Brazilië, 05403-010
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
      • São Paulo, Brazilië, 14051-030
        • Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazilië, 90619-900
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazilië, 13083-878
        • Hospital de Clinicas da UNICAMP
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S3Z5
        • McMaster Centre for Transfusion Medicine McMaster University
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G2C4
        • University Health Network
  • Frankrijk
      • Bordeau, Frankrijk, 33000
        • CHU de Bordeaux - Hôpital Pellegrin
      • Créteil, Frankrijk, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Lyon, Frankrijk, 69003
        • Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hôpital Necker Enfants malades
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • AP-HP - Hôpital Européen Georges Pompidou
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Frankrijk, 13005
        • Hopitaux de La Timone
  • Israël
    • Ḥeifā
      • Haifa, Ḥeifā, Israël, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Safed, Ḥeifā, Israël, 13100
        • Ziv Medical Center
  • Japan
      • Kyoto, Japan, 615-8256
        • Kyoto Katsura Hospital
      • Ōta-ku, Japan, 143-8541
        • Toho University - Omori Medical Center
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
  • Turkije (Türkiye)
    • Adana
      • Seyhan, Adana, Turkije (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9W
        • Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Heeft een door Agios gesponsorde volwassen pyruvaatkinase (PK)-deficiëntiestudie van mitapivat voltooid binnen 1 dag na inschrijving in deze rollover-studie;
  • Kan geen behandeling met mitapivat krijgen vanwege landelijke regelgeving of gebrek aan commerciële toegang;
  • Haalde naar het oordeel van de onderzoeker klinisch voordeel uit de behandeling met mitapivat bij voltooiing van het voorafgaande onderzoek;
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten zich onthouden van seksuele activiteiten die kunnen leiden tot zwangerschap als onderdeel van hun gebruikelijke levensstijl of moeten instemmen met het gebruik van 2 vormen van anticonceptie, waarvan er 1 als zeer effectief moet worden beschouwd, vanaf het moment dat ze geïnformeerde toestemming hebben gegeven, gedurende het onderzoek en gedurende 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. De tweede vorm van anticonceptie kan een aanvaardbare barrièremethode zijn;
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming van de deelnemer voordat enige studiegerelateerde procedures worden uitgevoerd en bereid is om te voldoen aan alle studieprocedures voor de duur van de studie;
  • Stemt ermee in niet deel te nemen aan andere interventionele klinische onderzoeken, inclusief andere onderzoeken naar mitapivat, tijdens deelname aan dit onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  • Heeft de behandeling met mitapivat gestaakt voordat het eerdere onderzoek was voltooid;
  • Bekende allergie of andere contra-indicatie voor mitapivat of zijn inactieve ingrediënten (microkristallijne cellulose, croscarmellosenatrium, natriumstearylfumaraat, mannitol, Opadry II Blue [hypromellose, titaniumdioxide, lactosemonohydraat, triacetine en FD&C Blue #2]);

  • Elke medische, hematologische, psychologische of gedragsaandoening(en) of eerdere of huidige therapie die, naar de mening van de onderzoeker, een onaanvaardbaar risico kan inhouden voor deelname aan het onderzoek, is eveneens uitgesloten:

    • Deelnemers die zijn geïnstitutionaliseerd door een regelgevend of gerechtelijk bevel
    • Deelnemers met enige aandoening(en) die ongepaste beïnvloeding zouden kunnen creëren (inclusief maar niet beperkt tot opsluiting, onvrijwillige psychiatrische opsluiting en financiële of familiale banden met de Onderzoeker of Sponsor).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Mitapivat
Participants will continue to receive mitapivat at the same dose regimen they were receiving at the final visit of their antecedent study.
Geneesmiddel: Mitapivat
Tablets, granules
Andere namen:
  • AG-348
  • Mitapivat sulfaat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Not applicable as this protocol is to provide an option for continued access to mitapivat for participants who have previously participated in an Agios-sponsored mitapivat study
Tijdsspanne: Not Applicable - Study Completion
Not Applicable - Study Completion

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Tot ongeveer 6,2 jaar
Tot ongeveer 6,2 jaar
Percentage deelnemers met AE's en SAE's, gesorteerd op ernst
Tijdsspanne: Tot ongeveer 6,2 jaar
De ernst van alle bijwerkingen wordt door de onderzoeker beoordeeld volgens versie 4.03 van de National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) op een 5-punts ernstschaal (graad 1 tot en met graad 5) waarbij graad 1 mild is, Graad 2 is matig, Graad 3 is ernstig, Graad 4 is levensbedreigend en Graad 5 is dodelijk.
Tot ongeveer 6,2 jaar
Percentage deelnemers met bijwerkingen dat door de onderzoeker wordt beschouwd als gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: Tot ongeveer 6,2 jaar
Tot ongeveer 6,2 jaar
Percentage deelnemers met SAE's dat door de onderzoeker wordt beschouwd als gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: Tot ongeveer 6,2 jaar
Tot ongeveer 6,2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 juli 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 maart 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 maart 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 maart 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AG348-C-025
  • 2026-526243-35-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren