Badanie mające na celu zapewnienie stałego dostępu do Mitapivat uczestnikom, którzy wcześniej ukończyli badanie Mitapivat sponsorowane przez Agios

Kryteria przyjęcia:

• Ukończył sponsorowane przez firmę Agios badanie niedoboru kinazy pirogronianowej (PK) mitapivatu u dorosłych w ciągu 1 dnia od włączenia do tego badania typu „rollover”;
• Nie jest w stanie uzyskać leczenia mitapivat ze względu na przepisy krajowe lub brak komercyjnego dostępu;
• odniósł korzyść kliniczną z leczenia mitapivatem po zakończeniu poprzedzającego badania, w opinii badacza;
• Kobiety w wieku rozrodczym muszą w ramach swojego zwykłego stylu życia powstrzymać się od czynności seksualnych, które mogą skutkować ciążą, lub zgodzić się na stosowanie 2 form antykoncepcji, z których 1 należy uznać za wysoce skuteczną, od momentu wyrażenia świadomej zgody przez cały badania i przez 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Druga forma antykoncepcji może być akceptowalną metodą mechaniczną;
• Pisemna świadoma zgoda uczestnika przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem i chęć przestrzegania wszystkich procedur badania przez czas trwania badania;
• Wyraża zgodę na nieuczestniczenie w innych interwencyjnych badaniach klinicznych, w tym innych badaniach mitapivatu, podczas udziału w tym badaniu.

Kryteria wyłączenia:

• Przerwał leczenie mitapivatem przed ukończeniem poprzedzającego badania;
• Znana alergia lub inne przeciwwskazania do mitapivatu lub jego nieaktywnych składników (celuloza mikrokrystaliczna, kroskarmeloza sodowa, stearylofumaran sodu, mannitol, Opadry II Blue [hypromeloza, dwutlenek tytanu, monohydrat laktozy, triacetyna i FD&C Blue #2]);

• Wszelkie schorzenia medyczne, hematologiczne, psychologiczne lub behawioralne lub wcześniejsza lub bieżąca terapia, które w opinii badacza mogą stwarzać niedopuszczalne ryzyko dla udziału w badaniu, również są wykluczone:

  • Uczestnicy, którzy zostali zinstytucjonalizowani na mocy nakazu regulacyjnego lub sądowego
  • Uczestnicy z jakimikolwiek warunkami, które mogłyby wywrzeć niewłaściwy wpływ (w tym między innymi uwięzienie, przymusowe zamknięcie w szpitalu psychiatrycznym oraz powiązania finansowe lub rodzinne z Badaczem lub Sponsorem).