Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu zapewnienie stałego dostępu do Mitapivat uczestnikom, którzy wcześniej ukończyli badanie Mitapivat sponsorowane przez Agios

10 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Badanie przeniesienia w celu zapewnienia stałego dostępu do Mitapivat uczestnikom, którzy wcześniej ukończyli badanie Mitapivat sponsorowane przez Agios

Celem tego badania jest zapewnienie stałego dostępu do mitapivat uczestnikom, którzy ukończyli badanie mitapivat sponsorowane przez Agios (poprzednik) i nie mają komercyjnego dostępu do mitapivat.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uczestnicy będą kontynuować schemat dawkowania mitapivat, który otrzymywali podczas ostatniej wizyty w swoim poprzedzającym badaniu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

59

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
    • Brussels Capital
      • Anderlecht, Brussels Capital, Belgia, 1070
        • Hopital Erasme
  • Brazylia
      • Rio de Janeiro, Brazylia, 20211-030
        • HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
      • Santo André, Brazylia, 09090-790
        • Praxis Pesquisa Médica
      • São Paulo, Brazylia, 04006-002
        • GSH Banco de Sangue de São Paulo
      • São Paulo, Brazylia, 05403-010
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
      • São Paulo, Brazylia, 14051-030
        • Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90619-900
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazylia, 13083-878
        • Hospital de Clinicas da UNICAMP
  • Francja
      • Bordeau, Francja, 33000
        • CHU de Bordeaux - Hôpital Pellegrin
      • Créteil, Francja, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Lyon, Francja, 69003
        • Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
      • Paris, Francja, 75015
        • Hôpital Necker Enfants malades
      • Paris, Francja, 75015
        • AP-HP - Hôpital Européen Georges Pompidou
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Francja, 13005
        • Hopitaux de La Timone
  • Izrael
    • Ḥeifā
      • Haifa, Ḥeifā, Izrael, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Safed, Ḥeifā, Izrael, 13100
        • Ziv Medical Center
  • Japonia
      • Kyoto, Japonia, 615-8256
        • Kyoto Katsura Hospital
      • Ōta-ku, Japonia, 143-8541
        • Toho University - Omori Medical Center
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japonia, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S3Z5
        • McMaster Centre for Transfusion Medicine McMaster University
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
        • University Health Network
  • Turcja (Türkiye)
    • Adana
      • Seyhan, Adana, Turcja (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9W
        • Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ukończył sponsorowane przez firmę Agios badanie niedoboru kinazy pirogronianowej (PK) mitapivatu u dorosłych w ciągu 1 dnia od włączenia do tego badania typu „rollover”;
  • Nie jest w stanie uzyskać leczenia mitapivat ze względu na przepisy krajowe lub brak komercyjnego dostępu;
  • odniósł korzyść kliniczną z leczenia mitapivatem po zakończeniu poprzedzającego badania, w opinii badacza;
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą w ramach swojego zwykłego stylu życia powstrzymać się od czynności seksualnych, które mogą skutkować ciążą, lub zgodzić się na stosowanie 2 form antykoncepcji, z których 1 należy uznać za wysoce skuteczną, od momentu wyrażenia świadomej zgody przez cały badania i przez 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Druga forma antykoncepcji może być akceptowalną metodą mechaniczną;
  • Pisemna świadoma zgoda uczestnika przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem i chęć przestrzegania wszystkich procedur badania przez czas trwania badania;
  • Wyraża zgodę na nieuczestniczenie w innych interwencyjnych badaniach klinicznych, w tym innych badaniach mitapivatu, podczas udziału w tym badaniu.

Kryteria wyłączenia:

  • Przerwał leczenie mitapivatem przed ukończeniem poprzedzającego badania;
  • Znana alergia lub inne przeciwwskazania do mitapivatu lub jego nieaktywnych składników (celuloza mikrokrystaliczna, kroskarmeloza sodowa, stearylofumaran sodu, mannitol, Opadry II Blue [hypromeloza, dwutlenek tytanu, monohydrat laktozy, triacetyna i FD&C Blue #2]);

  • Wszelkie schorzenia medyczne, hematologiczne, psychologiczne lub behawioralne lub wcześniejsza lub bieżąca terapia, które w opinii badacza mogą stwarzać niedopuszczalne ryzyko dla udziału w badaniu, również są wykluczone:

    • Uczestnicy, którzy zostali zinstytucjonalizowani na mocy nakazu regulacyjnego lub sądowego
    • Uczestnicy z jakimikolwiek warunkami, które mogłyby wywrzeć niewłaściwy wpływ (w tym między innymi uwięzienie, przymusowe zamknięcie w szpitalu psychiatrycznym oraz powiązania finansowe lub rodzinne z Badaczem lub Sponsorem).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Mitapivat
Participants will continue to receive mitapivat at the same dose regimen they were receiving at the final visit of their antecedent study.
Lek: Mitapivat
Tablets, granules
Inne nazwy:
  • AG-348
  • Siarczan mitapiwatu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Not applicable as this protocol is to provide an option for continued access to mitapivat for participants who have previously participated in an Agios-sponsored mitapivat study
Ramy czasowe: Not Applicable - Study Completion
Not Applicable - Study Completion

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Do około 6,2 roku
Do około 6,2 roku
Odsetek uczestników z AE i SAE, klasyfikowany według ciężkości
Ramy czasowe: Do około 6,2 roku
Nasilenie wszystkich AE zostanie ocenione przez badacza zgodnie z wersją 4.03 National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) w 5-punktowej skali ciężkości (stopień 1 do stopnia 5), ​​gdzie stopień 1 jest łagodny, Stopień 2 jest umiarkowany, stopień 3 ciężki, stopień 4 zagraża życiu, a stopień 5 prowadzi do zgonu.
Do około 6,2 roku
Odsetek uczestników z zdarzeniami niepożądanymi uznanymi przez badacza za związane z badanym lekiem
Ramy czasowe: Do około 6,2 roku
Do około 6,2 roku
Odsetek uczestników z SAE uznanymi przez badacza za związane z badanym lekiem
Ramy czasowe: Do około 6,2 roku
Do około 6,2 roku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 lipca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 marca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 marca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 marca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AG348-C-025
  • 2026-526243-35-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj