Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å gi fortsatt tilgang til Mitapivat for deltakere som tidligere har fullført en Agios-sponset Mitapivat-studie

10. august 2026 oppdatert av: Agios Pharmaceuticals, Inc.

En rollover-studie for å gi fortsatt tilgang til Mitapivat for deltakere som tidligere har fullført en Agios-sponset Mitapivat-studie

Hensikten med denne studien er å gi fortsatt tilgang til mitapivat for deltakere som fullførte en Agios-sponset mitapivat-studie (antecedent) og ikke har kommersiell tilgang til mitapivat.

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Deltakerne vil fortsette mitapivat-doseregimet som de mottok ved det siste besøket av deres forutgående studie.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

59

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
    • Brussels Capital
      • Anderlecht, Brussels Capital, Belgia, 1070
        • Hopital Erasme
  • Brasil
      • Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
        • HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
      • Santo André, Brasil, 09090-790
        • Praxis Pesquisa Médica
      • São Paulo, Brasil, 04006-002
        • GSH Banco de Sangue de São Paulo
      • São Paulo, Brasil, 05403-010
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
      • São Paulo, Brasil, 14051-030
        • Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90619-900
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasil, 13083-878
        • Hospital de Clinicas da UNICAMP
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S3Z5
        • McMaster Centre for Transfusion Medicine McMaster University
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G2C4
        • University Health Network
  • Frankrike
      • Bordeau, Frankrike, 33000
        • CHU de Bordeaux - Hôpital Pellegrin
      • Créteil, Frankrike, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Lyon, Frankrike, 69003
        • Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hôpital Necker Enfants malades
      • Paris, Frankrike, 75015
        • AP-HP - Hôpital Européen Georges Pompidou
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Frankrike, 13005
        • Hopitaux de La Timone
  • Israel
    • Ḥeifā
      • Haifa, Ḥeifā, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Safed, Ḥeifā, Israel, 13100
        • Ziv Medical Center
  • Japan
      • Kyoto, Japan, 615-8256
        • Kyoto Katsura Hospital
      • Ōta-ku, Japan, 143-8541
        • Toho University - Omori Medical Center
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
  • Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia, M13 9W
        • Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
  • Tyrkia (Türkiye)
    • Adana
      • Seyhan, Adana, Tyrkia (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Har fullført en Agios-sponset voksen pyruvatkinase (PK) mangelstudie av mitapivat innen 1 dag etter registrering i denne rollover-studien;
  • Er ikke i stand til å få mitapivat-behandling på grunn av landsbestemmelser eller mangel på kommersiell tilgang;
  • Utledet klinisk nytte av mitapivat-behandling ved fullføringen av den forutgående studien, etter etterforskerens oppfatning;
  • For kvinner i fertil alder, må de være avholdende fra seksuelle aktiviteter som kan føre til graviditet som en del av deres vanlige livsstil eller godta å bruke 2 former for prevensjon, hvorav 1 må anses som svært effektiv, fra tidspunktet for å gi informert samtykke, gjennom hele studien, og i 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet. Den andre formen for prevensjon kan være en akseptabel barrieremetode;
  • Skriftlig informert samtykke fra deltakeren før noen studierelaterte prosedyrer utføres og villig til å overholde alle studieprosedyrer i løpet av studien;
  • Godtar å ikke delta i andre intervensjonelle kliniske studier, inkludert andre studier av mitapivat, under deltakelse i denne studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Har avbrutt behandling med mitapivat før den forutgående studien ble fullført;
  • Kjent allergi eller annen kontraindikasjon mot mitapivat eller dets inaktive ingredienser (mikrokrystallinsk cellulose, kroskarmellosenatrium, natriumstearylfumarat, mannitol, Opadry II Blue [hypromellose, titandioksid, laktosemonohydrat, triacetin og FD&C Blue #2]);

  • Enhver medisinsk, hematologisk, psykologisk eller atferdsmessig(e) tilstand(er) eller tidligere eller nåværende terapi som, etter etterforskerens oppfatning, kan gi en uakseptabel risiko for deltakelse i studien også utelukket er:

    • Deltakere som er institusjonalisert ved regulering eller rettskjennelse
    • Deltakere med noen tilstand(er) som kan skape utilbørlig påvirkning (inkludert men ikke begrenset til fengsling, ufrivillig psykiatrisk innesperring og økonomisk eller familiær tilknytning til etterforskeren eller sponsoren).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Mitapivat
Participants will continue to receive mitapivat at the same dose regimen they were receiving at the final visit of their antecedent study.
Legemiddel: Mitapivat
Tablets, granules
Andre navn:
  • AG-348
  • Mitapivat sulfat

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Not applicable as this protocol is to provide an option for continued access to mitapivat for participants who have previously participated in an Agios-sponsored mitapivat study
Tidsramme: Not Applicable - Study Completion
Not Applicable - Study Completion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Opptil ca 6,2 år
Opptil ca 6,2 år
Prosentandel av deltakere med AE og SAE, gradert etter alvorlighetsgrad
Tidsramme: Opptil ca 6,2 år
Alvorlighetsgraden av alle bivirkningene vil bli gradert av etterforskeren i henhold til versjon 4.03 av National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) på en 5-punkts alvorlighetsskala (grad 1 til grad 5) der grad 1 er mild, Grad 2 er moderat, grad 3 er alvorlig, grad 4 er livstruende og grad 5 er dødelig.
Opptil ca 6,2 år
Prosentandel av deltakere med bivirkning som av etterforskeren anses å være relatert til studiemedisin
Tidsramme: Opptil ca 6,2 år
Opptil ca 6,2 år
Prosentandel av deltakere med SAEs som av etterforskeren anses å være relatert til studiemedisin
Tidsramme: Opptil ca 6,2 år
Opptil ca 6,2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. juli 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. august 2029

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. mars 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. mars 2023

Først lagt ut (Faktiske)

21. mars 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AG348-C-025
  • 2026-526243-35-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere