Studie poskytující trvalý přístup k Mitapivat pro účastníky, kteří dříve dokončili Agios sponzorovanou studii Mitapivat

Kritéria pro zařazení:

• Absolvoval Agiosem sponzorovanou dospělou studii nedostatku pyruvátkinázy (PK) mitapivatu do 1 dne od zařazení do této převrácené studie;
• Není schopen získat léčbu mitapivatem kvůli předpisům země nebo nedostatku komerčního přístupu;
• Podle názoru zkoušejícího měl klinický přínos z léčby mitapivatem po dokončení předchozí studie;
• Ženy ve fertilním věku musí v rámci svého obvyklého životního stylu abstinovat od sexuálních aktivit, které mohou vést k těhotenství, nebo souhlasit s používáním 2 forem antikoncepce, z nichž 1 musí být považována za vysoce účinnou, od okamžiku poskytnutí informovaného souhlasu. studie a po dobu 28 dnů po poslední dávce studovaného léku. Druhá forma antikoncepce může být přijatelnou bariérovou metodou;
• Písemný informovaný souhlas účastníka před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií a ochotu dodržovat všechny postupy studie po dobu trvání studie;
• Souhlasí s tím, že se během účasti v této studii nebude účastnit jiných intervenčních klinických studií, včetně jiných studií mitapivatu.

Kritéria vyloučení:

• přerušil léčbu mitapivatem před dokončením předchozí studie;
• Známá alergie nebo jiná kontraindikace na mitapivat nebo jeho neaktivní složky (mikrokrystalická celulóza, sodná sůl kroskarmelózy, stearylfumarát sodný, mannitol, Opadry II Blue [hypromelóza, oxid titaničitý, monohydrát laktózy, triacetin a FD&C Blue #2]);

• Jakékoli zdravotní, hematologické, psychologické nebo behaviorální stavy nebo předchozí nebo současná terapie, které podle názoru zkoušejícího mohou představovat nepřijatelné riziko pro účast ve studii, jsou rovněž vyloučeny:

  • Účastníci, kteří jsou institucionalizováni regulačním nebo soudním příkazem
  • Účastníci s jakýmikoli podmínkami, které by mohly způsobit nepatřičný vliv (včetně mimo jiné uvěznění, nedobrovolného psychiatrického vězení a finančního nebo rodinného spojení s vyšetřovatelem nebo sponzorem).