Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie poskytující trvalý přístup k Mitapivat pro účastníky, kteří dříve dokončili Agios sponzorovanou studii Mitapivat

10. srpna 2026 aktualizováno: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Převrácená studie, která poskytne trvalý přístup k Mitapivat pro účastníky, kteří dříve dokončili studii Mitapivat sponzorovanou společností Agios

Účelem této studie je poskytnout trvalý přístup k mitapivatu pro účastníky, kteří dokončili studii mitapivat sponzorovanou společností Agios (předchozí) a nemají komerční přístup k mitapivatu.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účastníci budou pokračovat v dávkovacím režimu mitapivatu, který dostávali při poslední návštěvě jejich předchozí studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

59

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
    • Brussels Capital
      • Anderlecht, Brussels Capital, Belgie, 1070
        • Hopital Erasme
  • Brazílie
      • Rio de Janeiro, Brazílie, 20211-030
        • HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
      • Santo André, Brazílie, 09090-790
        • Praxis Pesquisa Medica
      • São Paulo, Brazílie, 04006-002
        • GSH Banco de Sangue de São Paulo
      • São Paulo, Brazílie, 05403-010
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
      • São Paulo, Brazílie, 14051-030
        • Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90619-900
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazílie, 13083-878
        • Hospital de Clinicas da UNICAMP
  • Francie
      • Bordeau, Francie, 33000
        • CHU de Bordeaux - Hôpital Pellegrin
      • Créteil, Francie, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Lyon, Francie, 69003
        • Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
      • Paris, Francie, 75015
        • Hôpital Necker Enfants Malades
      • Paris, Francie, 75015
        • AP-HP - Hôpital Européen Georges Pompidou
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Francie, 13005
        • Hopitaux de La Timone
  • Izrael
    • Ḥeifā
      • Haifa, Ḥeifā, Izrael, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Safed, Ḥeifā, Izrael, 13100
        • ZIV Medical Center
  • Japonsko
      • Kyoto, Japonsko, 615-8256
        • Kyoto Katsura Hospital
      • Ōta-ku, Japonsko, 143-8541
        • Toho University - Omori Medical Center
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japonsko, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S3Z5
        • McMaster Centre for Transfusion Medicine McMaster University
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
        • University Health Network
  • Spojené království
      • Manchester, Spojené království, M13 9W
        • Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
  • Turecko (Türkiye)
    • Adana
      • Seyhan, Adana, Turecko (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Absolvoval Agiosem sponzorovanou dospělou studii nedostatku pyruvátkinázy (PK) mitapivatu do 1 dne od zařazení do této převrácené studie;
  • Není schopen získat léčbu mitapivatem kvůli předpisům země nebo nedostatku komerčního přístupu;
  • Podle názoru zkoušejícího měl klinický přínos z léčby mitapivatem po dokončení předchozí studie;
  • Ženy ve fertilním věku musí v rámci svého obvyklého životního stylu abstinovat od sexuálních aktivit, které mohou vést k těhotenství, nebo souhlasit s používáním 2 forem antikoncepce, z nichž 1 musí být považována za vysoce účinnou, od okamžiku poskytnutí informovaného souhlasu. studie a po dobu 28 dnů po poslední dávce studovaného léku. Druhá forma antikoncepce může být přijatelnou bariérovou metodou;
  • Písemný informovaný souhlas účastníka před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií a ochotu dodržovat všechny postupy studie po dobu trvání studie;
  • Souhlasí s tím, že se během účasti v této studii nebude účastnit jiných intervenčních klinických studií, včetně jiných studií mitapivatu.

Kritéria vyloučení:

  • přerušil léčbu mitapivatem před dokončením předchozí studie;
  • Známá alergie nebo jiná kontraindikace na mitapivat nebo jeho neaktivní složky (mikrokrystalická celulóza, sodná sůl kroskarmelózy, stearylfumarát sodný, mannitol, Opadry II Blue [hypromelóza, oxid titaničitý, monohydrát laktózy, triacetin a FD&C Blue #2]);

  • Jakékoli zdravotní, hematologické, psychologické nebo behaviorální stavy nebo předchozí nebo současná terapie, které podle názoru zkoušejícího mohou představovat nepřijatelné riziko pro účast ve studii, jsou rovněž vyloučeny:

    • Účastníci, kteří jsou institucionalizováni regulačním nebo soudním příkazem
    • Účastníci s jakýmikoli podmínkami, které by mohly způsobit nepatřičný vliv (včetně mimo jiné uvěznění, nedobrovolného psychiatrického vězení a finančního nebo rodinného spojení s vyšetřovatelem nebo sponzorem).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Mitapivat
Participants will continue to receive mitapivat at the same dose regimen they were receiving at the final visit of their antecedent study.
Lék: Mitapivat
Tablets, granules
Ostatní jména:
  • AG-348
  • Mitapivat sulfát

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Not applicable as this protocol is to provide an option for continued access to mitapivat for participants who have previously participated in an Agios-sponsored mitapivat study
Časové okno: Not Applicable - Study Completion
Not Applicable - Study Completion

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Do cca 6,2 roku
Do cca 6,2 roku
Procento účastníků s AE a SAE, odstupňované podle závažnosti
Časové okno: Do cca 6,2 roku
Závažnost všech AE bude hodnocena zkoušejícím podle verze 4.03 Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) National Cancer Institute na 5bodové stupnici závažnosti (1. až 5. stupeň), kde je stupeň 1 mírný, 2. stupeň je středně těžký, 3. stupeň závažný, 4. stupeň je život ohrožující a 5. stupeň je smrtelný.
Do cca 6,2 roku
Procento účastníků s nežádoucími účinky, které výzkumník považuje za související se studovaným lékem
Časové okno: Do cca 6,2 roku
Do cca 6,2 roku
Procento účastníků s SAE, které výzkumník považuje za související se studovaným lékem
Časové okno: Do cca 6,2 roku
Do cca 6,2 roku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. července 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. března 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

21. března 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AG348-C-025
  • 2026-526243-35-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit