새로 진단된 소아 골수단구성 백혈병 환자를 위한 Trametinib 및 Azacitidine의 I/II상 연구
2026년 9월 2일 업데이트: Therapeutic Advances in Childhood Leukemia Consortium
새로 진단된 소아 골수단핵구성 백혈병 환자를 위한 위험 계층화 치료: 화학 요법을 병용하거나 병용하지 않는 트라메티닙 및 아자시티딘의 I/II상 비무작위 연구(IND #164058)
이번 임상시험은 소아 골수단구성 백혈병(JMML) 환자를 대상으로 트라메티닙과 아자시티딘 병용의 안전성과 효능을 테스트할 예정이다.
새로 진단된 저위험 JMML 환자는 트라메티닙과 아자시티딘을 받게 됩니다.
고위험 JMML 환자는 트라메티닙, 아자시티딘, 플루다라빈 및 시타라빈을 받게 됩니다.
연구 개요
상태
모병
개입 / 치료
상세 설명
주요 목표:
- 새로 진단된 저위험 JMML 환자에 대한 트라메티닙과 아자시티딘 병용의 안전성을 결정합니다.
- 새로 진단된 고위험 JMML 환자를 대상으로 트라메티닙을 아자시티딘(Aza), 플루다라빈(FLA) 및 시타라빈과 병용하는 안전성을 결정합니다.
투약:
새로 진단된 저위험 JMML 환자는 최대 12개 코스에 대해 코스당 28일 동안 매일 트라메티닙과 병용하여 5일 동안 매일 아자시티딘으로 치료받게 됩니다. 새로 진단된 고위험 JMML 환자는 5일 동안 매일 아자시티딘, 플루다라빈 및 시타라빈으로 치료되며 최대 2개 코스까지 코스당 28일 동안 매일 트라메티닙과 함께 치료됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
58
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Ellynore Florendo
- 전화번호: 323-361-3022
- 이메일: eflorendo@chla.usc.edu
연구 연락처 백업
- 이름: Suganya Rajendran
- 전화번호: 323-361-8835
- 이메일: srajendran@chla.usc.edu
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- 모병
- Phoenix Children's Hospital
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연락하다:
- Dana Salzberg, MD
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California
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Los Angeles, California, 미국, 900027
- 모병
- Children's Hospital Los Angeles
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연락하다:
- Jaime Stokke, MD
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San Francisco, California, 미국, 94158
- 모병
- University of California San Francisco
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연락하다:
- Elliot Stieglitz, MD
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80045
- 모병
- Children's Hospital of Colorado
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연락하다:
- Kelly Faulk, MD
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- 모병
- Children's National Medical Center
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연락하다:
- Reuven Schore, MD
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- 모병
- University of Miami
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연락하다:
- Julio Barredo, MD
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- 모병
- Children's Hospital of Atlanta
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연락하다:
- Melinda Pauly, MD
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- 모병
- Lurie Children's Hospital of Chicago
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연락하다:
- Jenna Rossoff, MD
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- 모병
- Indiana University/Riley Hospital for Children
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연락하다:
- Sandeep Batra, MD
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21231
- 모병
- Sidney Kimmel Cancer Center at Johns Hopkins
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연락하다:
- Stacy Cooper, MD
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- 모병
- C.S. Mott Children's Hospital
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연락하다:
- Jennifer Agrusa, MD
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- 모병
- Children's Mercy Hospital
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연락하다:
- Keith August, MD
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New York
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New York, New York, 미국, 10065
- 모병
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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연락하다:
- Kavitha Ramaswamy, MD
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28203
- 모병
- Levine Children's Hospital at Carolinas
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연락하다:
- Joel Kalpan, MD
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Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- 모병
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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연락하다:
- Lauren Pommert, MD
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Oregon
-
Portland, Oregon, 미국, 97239
- 모병
- Oregon Health & Science University
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연락하다:
- Bill Chang, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- Children's Hospital of Philadelphia
-
연락하다:
- Sarah Tasian, MD
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Tennessee
-
Memphis, Tennessee, 미국, 38105
- 모병
- St. Jude Children's Research Hospital Memphis
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연락하다:
- Seth Karol, MD
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75235
- 모병
- Children's Medical Center
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연락하다:
- Tamra Slone, MD
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- 모병
- Primary Children's Hospital
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연락하다:
- Mallorie Heneghan, MD
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- 모병
- Seattle Children's Hospital
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연락하다:
- Mignon Loh, MD
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
연령 - 환자는 등록 시 1개월 이상 21세 이하이어야 합니다.
진단
- 환자는 JMML에 대한 세계보건기구 기준을 충족해야 합니다. 진단은 다음 기준에 따라 이루어집니다.
범주 1(다음 모두):*
- 비장비대(신체 검사 또는 영상 검사는 허용됨)
- > 1000(1x10^9/μL) 순환 단핵구
- < 20% 골수 또는 말초 혈액의 모세포
- t(9;22) 또는 BCR/ABL 융합 유전자의 부재 *진단 기준에는 범주 1의 모든 특징과 (i) 범주 2의 특징 중 하나 또는 (ii) 범주 3의 특징 두 개가 포함되어야 합니다. 진단.
JMML 범주 2(범주 3 기준이 두 개 이상 없는 경우 다음 중 하나 이상):
- RAS(NRAS, KRAS, RRAS 또는 RRAS2) 또는 PTPN11의 체세포 돌연변이
- NF1 또는 NF1 유전자 돌연변이의 임상적 진단
- CBL의 체세포 변화(CBL 증후군 환자 포함)
- 일염색체 7
JMML 카테고리 3(카테고리 2 기준이 충족되지 않는 경우 다음 중 최소 2개):
- 순환 골수 전구체
- 백혈구 수, >10,000(10x109/μL)
- 연령에 따른 헤모글로빈 F 증가
- 클론 세포유전학적 이상
성능 수준
- 16세 이상 환자의 경우 Karnofsky > 50%
- 16세 미만 환자의 경우 Lansky > 50%.
사전 치료
다음을 제외하고 사전 백혈병 지시 요법은 허용되지 않습니다.
- 수산화요소를 사용한 세포감소는 트라메티닙 시작 전 최대 24시간 동안 시작되고 계속될 수 있습니다.
- 6-메르캅토퓨린(6-MP) 6-MP를 사용한 세포감소는 트라메티닙 시작 전 최대 72시간 동안 시작되고 계속될 수 있습니다.
진단 평가의 일부로 등록 후 7일 이내 척수강내(IT) 시타라빈, IT 메토트렉세이트 또는 3중 IT 요법(시타라빈, 메토트렉세이트 및 하이드로코르티손).
사전 조혈 줄기 세포 이식은 허용되지 않습니다.
적절한 신장 기능은 다음과 같이 정의됩니다.
- 환자는 계산된 크레아티닌 청소율 또는 방사성동위원소 GFR ≥ 70ml/min/1.73m2를 가져야 합니다. 또는 아래 차트의 연령/성별에 따른 정상 혈청 크레아티닌:
최대 혈청 크레아티닌(mg/dL):
- 1개월 ~ 6개월 미만 - 남성: 0.4, 여성 0.4
- 6개월 ~ 1세 미만 - 남성 0.5, 여성 0.5
- 1~2세 - 남성: 0.6, 여성: 0.6
- 2~6세 - 남성:0.8, 여성: 0.8
- 6세 이상 10세 미만 - 남성: 1, 여성: 1
- 10~13세 - 남성: 1.2, 여성: 1.2
- 13세 이상 16세 미만 - 남성: 1.5, 여성: 1.4
- ≥ 16세 - 남성: 1.7, 여성: 1.4 J. Peds, 106:522, 1985) CDC에서 발행한 아동의 키 및 키 데이터를 활용합니다.
적절한 간 기능은 다음과 같이 정의됩니다.
- 연령 또는 정상에 대한 직접 빌리루빈 < 1.5 x 정상 상한(ULN) 및 연령에 대한 알라닌 트랜스아미나제(ALT) < 5 x ULN.
- 백혈병에 의한 간 침범이 알려지거나 의심되는 환자의 경우 간 요건이 면제되며 간독성에 대해 평가할 수 없습니다. 이것은 스터디 위원장이나 부위원장이 검토하고 승인해야 합니다.
적절한 심장 기능은 다음과 같이 정의됩니다.
- 심초음파에 의한 박출률 > 또는 = ~ 50%, 또는
- 방사성 핵종 혈관 조영술(MUGA)에 의한 박출률 > 또는 = ~ 50%.
생식 기능
A. 가임 여성 환자는 등록 전 2주 이내에 확인된 소변 또는 혈청 임신 검사 결과 음성이어야 합니다.
B. 영아가 있는 여성 환자는 본 연구 동안 영아에게 모유 수유를 하지 않는 데 동의해야 합니다.
C. 가임기 남성 및 여성 환자는 연구 기간 동안 및 연구 치료 후 최소 6개월 동안 조사자가 승인한 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 환자는 연구에 사용된 약물에 대해 알려진 알레르기가 없어야 합니다.
- 환자는 적절한 항생제나 다른 치료에도 불구하고 감염과 관련된 지속적인 징후/증상을 나타내는 전신 진균, 세균, 바이러스 또는 기타 감염이 있어서는 안 됩니다. 환자는 압력에서 벗어나 48시간 동안 음성 혈액 배양을 받아야 합니다.
- 환자는 연구 기간 동안 비 프로토콜 화학 요법, 방사선 요법 또는 면역 요법을 시행할 계획을 가질 수 없습니다.
- 환자는 환자의 안전 또는 프로토콜 치료 또는 절차 준수를 위태롭게 하거나, 동의, 연구 참여, 후속 조치 또는 연구 결과 해석을 방해할 수 있는 중대한 질병, 질환, 정신 장애 또는 사회적 문제를 가질 수 없습니다.
- 환자는 누난 증후군의 임상적 또는 분자적 진단을 받을 수 없습니다. 참고: 신경섬유종증 유형 1 또는 카시타스 B 계통 림프종(CBL) 증후군(누난형 증후군이라고도 함)이 있는 환자는 등록할 수 있습니다. 다운 증후군 환자는 연구에서 제외됩니다.
- 환자는 이전에 조혈 성장 인자, 생물학적 제제(항종양제) 또는 XRT를 사용한 적이 없어야 합니다.
- 환자는 좌심실 수축기 기능 장애 치료를 위해 어떤 약도 복용할 수 없습니다.
- 환자는 망막정맥폐쇄(RVO) 또는 중심장액망막병증(CSR)의 과거력이나 현재 증거가 없어야 합니다.
- 환자는 이전에 MEK 억제제를 사용한 적이 없어야 합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 저위험 환자
저위험군 환자는 하나의 클론 변경 및 낮은 DNA 메틸화 분류의 돌연변이 부담을 갖는 것으로 정의됩니다.
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PO 또는 NG QD 근무일 1-28 6세 미만 환자: 최대 용량에서 0.032mg/kg/일 = 2mg/일 6세 이상 환자: 최대 용량에서 0.025mg/kg/일 = 2mg/일
다른 이름들:
IV 30분에 걸쳐 1-5일 연령 < 1세 또는 체중 2.5mg/kg/일 연령 ≥ 1세 및 체중 ≥ 10kg: 75mg/m2/일
다른 이름들:
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실험적: 고위험 환자
고위험 환자는 하나 이상의 클론 변경 및/또는 중간 또는 높은 DNA 메틸화 분류의 돌연변이 부담을 갖는 것으로 정의됩니다.
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PO 또는 NG QD 근무일 1-28 6세 미만 환자: 최대 용량에서 0.032mg/kg/일 = 2mg/일 6세 이상 환자: 최대 용량에서 0.025mg/kg/일 = 2mg/일
다른 이름들:
IV 30분에 걸쳐 1-5일 연령 < 1세 또는 체중 2.5mg/kg/일 연령 ≥ 1세 및 체중 ≥ 10kg: 75mg/m2/일
다른 이름들:
IV 30분에 걸쳐 6-10일 30mg/m2/일(다음의 경우 1mg/kg
다른 이름들:
IV 3시간에 걸쳐 6-10일 2000mg/m2/일(만약 67mg/kg
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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새로 진단된 저위험 JMML 환자에 대한 트라메티닙과 아자시티딘 병용의 안전성을 결정합니다.
기간: 주기 1의 평가 기간 종료 시(치료의 28일 주기 + 연구 요법의 마지막 투여 후 30일로 정의됨)
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치료의 1차 과정 후 용량 제한 독성(DLT)의 발생률은 다양한 용량 수준에서 측정됩니다.
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주기 1의 평가 기간 종료 시(치료의 28일 주기 + 연구 요법의 마지막 투여 후 30일로 정의됨)
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새로 진단된 고위험 JMML 환자를 대상으로 트라메티닙을 아자시티딘(Aza), 플루다라빈(FLA) 및 시타라빈과 병용하는 안전성을 결정합니다.
기간: 주기 1의 평가 기간 종료 시(치료의 28일 주기 + 연구 요법의 마지막 투여 후 30일로 정의됨)
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치료의 1차 과정 후 용량 제한 독성(DLT)의 발생률은 다양한 용량 수준에서 측정됩니다.
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주기 1의 평가 기간 종료 시(치료의 28일 주기 + 연구 요법의 마지막 투여 후 30일로 정의됨)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 10월 11일
기본 완료 (추정된)
2028년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 4월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 5월 4일
처음 게시됨 (실제)
2023년 5월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 2일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
- 신경계 질환
- 신생물
- 신경근 질환
- 유전병, 선천적
- 말초 신경계 질환
- 조직학적 유형에 따른 신생물
- 혈액 질환
- 신경퇴행성 질환
- 신생물, 신경 조직
- 백혈병, 골수성
- 골수이형성-골수증식성 질환
- 골수 질환
- 유전성 퇴행성 장애, 신경계
- 신경초 신생물
- 종양 증후군, 유전
- 신경피부증후군
- 백혈병
- 신경섬유종
- 선천성, 유전성, 신생아 질환 및 이상
- 헴 및 림프병
- 신경섬유종증
- 백혈병, Myelomonocytic, 청소년
- 신경 섬유종증 1
- 유기 화학 물질
- 이종 사이 클릭 화합물, 1- 링
- 이종 사이 클릭 화합물
- 치료학
- 의약품 경로
- 약물 요법
- 핵산, 뉴클레오티드 및 뉴 클레오 시드
- 시티 딘
- 피리 미딘 뉴 클레오 시드
- 피리 미딘
- 아자 화합물
- 뉴 클레오 시드
- 리보 뉴 클레오 시드
- 아라비노 뉴 클레오 시드
- 시타라빈
- 아자시티딘
- 주사
- 트라 메티 닙
- fludarabine
- 플루다 라빈 포스페이트
기타 연구 ID 번호
- T2020-004
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .