보행 ALS 환자의 보행 능력에 대한 Salbutamol의 효과 (WALKALS)
연구 개요
상세 설명
강력한 전임상 및 임상적 근거에 기초하여 주요 가설은 ALS 환자에게 살부타몰을 투여하면 신경근 전달을 강화하여 운동 피로와 관련된 보행 능력을 향상시킬 수 있다는 것입니다. Salbutamol은 또한 신경 보호 효과를 발휘하고 임상 징후 및 증상의 진행을 늦출 수 있습니다.
이러한 가설을 테스트하기 위해 조사팀은 각 환자에 대해 총 24개월의 기간과 6개월의 치료 기간으로 보행 ALS 환자의 보행 능력에 대한 살부타몰의 효과를 평가하기 위해 단일 중심, 무작위, 통제, 예비 연구를 시행할 것입니다. 프로젝트 팀은 정량적 근력 평가, 기능적 신경근 평가, 척추 및 근육 MRI와 같은 최신 바이오마커를 대상 참여 및 효능을 대상으로 하는 2차 및 탐색적 종점으로 사용할 것입니다. 내약성 및 안전성도 연구될 것입니다. Salbutamol은 오랫동안 사용되어 왔으며 일반적으로 내약성이 좋습니다. 이 연구의 목적은 확증적 3상 시험을 위한 길을 열어주는 효능의 신호를 입증하는 것입니다.
이와 병행하여 탐색 종점으로서 정량적 근력 평가뿐만 아니라 근육 및 척추 MRI의 사용은 ALS에서 질병 진행의 바이오마커로 개발할 수 있는 길을 열어줄 것입니다. 이 연구에서 수집된 데이터 덕분에 팀은 질병 진행 및 생존의 예후 및 모니터링을 개선하고 근육 및 중추 변성 사이의 상호 작용에 대한 이해를 향상시키기 위해 정확성을 증명할 것입니다. 이 연구의 추가 목표는 척추 및 근육 MRI가 근육을 표적으로 하는 연구 약물의 효능에 대한 바이오마커를 구성할 수 있다는 개념 증명을 제공하는 것입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Giorgia Querin, MD
- 전화번호: +33 01 42 16 58 70
- 이메일: g.querin@institut-myologie.org
연구 연락처 백업
- 이름: Pierre-Francois Pradat, MD
- 전화번호: +33 01 42 16 24 71
- 이메일: pierre-francois.pradat@aphp.fr
연구 장소
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Paris, 프랑스, 75013
- Hôpital Pitie Salpétrière
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연락하다:
- Giorgia Querin, MD
- 전화번호: +33 01 42 16 58 70
- 이메일: g.querin@institut-myologie.org
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 가능성이 있거나 명확한 산발성 ALS에 대한 개정된 El Escorial 기준을 충족하는 피험자
- 18세에서 75세 사이의 성인 환자
- 걸을 수 있고 스크리닝 시 6MWT 및 정량적 근육 검사를 수행할 수 있는 환자(ALSFRS-R-걷기 = 3)
- 현장을 방문할 수 있고 의향이 있으며 조사관의 의견으로는 최소 6개월 동안 방문에 참석할 가능성이 있는 환자
- 서면 동의서에 서명한 환자
- 베이스라인 이전 최소 4주 동안 안정적인 용량의 riluzole 또는 베이스라인 이전 4주 동안 복용하지 않음
- 가임 여성의 경우 효율적인 피임법(프로토콜 p32 참조)
- 앉은 자세에서 강제 폐활량(fVC) > 70%
제외 기준:
- 보행 능력을 방해하는 하지의 현저한 경련이 있는 환자(Ashworth 척도 점수 > 2)
- ALS와 관련된 전측두엽 치매 환자
- 보행 시 호흡곤란을 유발하는 호흡 부전을 나타내는 환자
- NMJ 기능(항콜린에스테라제...) 또는 근육 기능(스테로이드, 스타틴...)을 방해할 수 있는 약물을 복용하는 환자
- 금지약물을 복용 중인 환자(별첨 목록 참조)
- 살부타몰 또는 약물 부형제 및 위약에 대한 과민성
- 허혈성 심근병증 또는 허혈성 심근병증의 위험과 같은 연구 약물에 대한 알려진 금기 사항: 허혈성 심장 질환 또는 코로나병증의 병력 또는/및 스크리닝 방문 시 상당한 허혈성 ECG 변경
- 현지 실험실 임계값에 따라 포함되기 전 달에 다음 생물학적 매개변수 혈당, 칼레미아, 크레아틴혈증 및 혈액학에서 임상적으로 유의미한 변경이 있는 경우(프로토콜 33페이지 참조)
- Code de la Santé Publique*(*CSP)의 조항 L1121-5 ~ L 1121-8-1 및 L1122-1-2에 정의된 취약자
- 포함 전 최대 3개월 동안 다른 중재적 임상시험에 참여
- 연구자의 의견에 따라 연구 절차를 방해할 위험이 있는 것으로 간주되는 관련 병발 질환이 있는 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 살부타몰
Salbutamol 2mg/5ml 시럽: 3개월 동안 2mg TID salbutamol, 3개월 동안 4mg TID 조사된 각 용량(6mg 이후 12mg)에 대해 치료는 4일 기간 동안 적정됩니다. 첫 3개월 시작 시: 0개월 D1: 아침에 2mg; D2-D3: 2일 동안 아침에 2mg, 저녁에 2mg; D4부터 첫 3개월 기간이 끝날 때까지(M3 후속 방문까지): 아침, 점심, 저녁에 2mg 두 번째 3개월 시작 시: 3개월 D1: 아침에 4mg, 정오에 2mg, 저녁에 2mg; D2: 아침에 4mg, 정오에 2mg, 저녁에 4mg; J4 및 3개월 동안(M6 후속 방문까지): 아침, 점심, 저녁에 4mg. |
살부타몰 6개월
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위약 비교기: 살부타몰의 위약
위약 시럽: 3개월 동안 2mg TID 살부타몰, 3개월 동안 4mg TID 조사된 각 용량(6mg 이후 12mg)에 대해 치료는 4일 기간 동안 적정됩니다. 첫 3개월 시작 시: 0개월 D1: 아침에 2mg; D2-D3: 2일 동안 아침에 2mg, 저녁에 2mg; D4부터 첫 3개월 기간이 끝날 때까지(M3 후속 방문까지): 아침, 점심, 저녁에 2mg 두 번째 3개월 시작 시: 3개월 D1: 아침에 4mg, 정오에 2mg, 저녁에 2mg; D2: 아침에 4mg, 정오에 2mg, 저녁에 4mg; J4 및 3개월 동안(M6 후속 방문까지): 아침, 점심, 저녁에 4mg. |
6개월간 위약 시럽
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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보행 능력
기간: 6개월
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6분 보행 테스트 거리(6MWT)
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6개월
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보행 능력
기간: 3개월
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6분 보행 테스트 거리(6MWT)
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3개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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대상 참여:
기간: 기준선, 3개월, 6개월
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반복적인 신경 자극 후 근전도 검사에서 감소 변화의 백분율.
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기준선, 3개월, 6개월
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ALS 환자의 시간 경과에 따른 기능적 양적 감소 설명
기간: 기준선, 3개월, 6개월
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수정된 ALS 기능 평가 척도-r(ALSFRS-r)은 0에서 4까지 점수가 매겨진 12개의 질문으로 구성되며 최대 점수는 48입니다.
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기준선, 3개월, 6개월
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보행 규모
기간: 기준선, 3개월, 6개월
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12개 항목 다발성 경화증(MS) 보행 척도(12-MSWS)(점수: 5~60(중증)) .
MSWS-12의 보행 개선은 음의 변화 점수로 표시됩니다.
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기준선, 3개월, 6개월
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피로 및 우울증 척도
기간: 기준선, 3개월, 6개월
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Fatigue Severity Scale(FSS)은 다양한 장애가 있는 환자의 피로 정도와 피로가 개인의 활동 및 생활 방식에 미치는 영향을 측정하는 9항목 척도입니다.
(점수: 9(피곤하지 않음) ~ 63(극심한 피로)
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기준선, 3개월, 6개월
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호흡기 평가
기간: 기준선, 3개월, 6개월
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강제 폐활량(FVC): 최대 흡기 후 폐에서 가능한 한 힘들고 길게 내쉴 수 있는 공기의 최대량과 호기 1초의 강제 호기량(FEV1) : FEV1이 가장 빈번합니다. 기도 폐쇄, 기관지 수축 또는 기관지 확장을 평가하는 데 사용되는 지표
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기준선, 3개월, 6개월
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허벅지 근육량
기간: 기준선, 3개월, 6개월
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생체 전기 임피던스 분석(BIA)
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기준선, 3개월, 6개월
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근육량
기간: 기준선, 3개월, 6개월
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Cm3의 근육 MRI
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기준선, 3개월, 6개월
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근육 손상의 바이오마커
기간: 기준선, 3개월, 6개월
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CPK, LDH 및 크레아티닌 혈청 수준
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기준선, 3개월, 6개월
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삶의 질 척도
기간: 기준선, 6개월
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근위축성 측삭 경화증 평가 설문지(ALSAQ-40)(점수: 0~160 나쁜 삶의 질)
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기준선, 6개월
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모터 유닛 번호
기간: 기준선, 6개월
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운동단위수(MUNIX법)
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기준선, 6개월
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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키워드
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기타 연구 ID 번호
- APHP190724
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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