혈우병 A 환자의 장기 관절 건강에 대한 Efanesoctocog Alfa의 영향을 평가하기 위한 연구
2025년 10월 1일 업데이트: Sanofi
A형 혈우병 환자의 장기 관절 건강에 대한 Efanesoctocog Alfa의 효과에 대한 전향적, 관찰적, 다기관 연구
이것은 미국과 일본에서 치료 표준에 따라 치료받은 A형 혈우병 환자에서 efanesoctocog alfa의 실제 효과, 안전성 및 치료 용도를 설명하기 위한 전향적, 관찰적, 다기관 종단 코호트 연구입니다.
환자들은 각 연구 국가의 혈우병 치료 환경에 efanesoctocog alfa가 도입된 후 연구에 등록될 것입니다. 상업적으로 이용 가능한 efanesoctocog alfa로 치료를 시작하는 결정은 환자를 연구에 포함시키는 결정과는 독립적으로 치료 의사가 내릴 것입니다. 연구 약물은 제공되지 않습니다. efanesoctocog alfa 유효성, 안전성 및 사용과 관련된 데이터는 등록/치료 개시 후 최대 5년 동안 정기 방문(예상되는 연간/반기 방문) 동안 전향적으로 수집됩니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
200
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Gilbert, Arizona, 미국, 85234-2165
- Banner MD Anderson Cancer Center- Site Number : 8400008
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California
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Loma Linda, California, 미국, 92354-3450
- Loma Linda University- Site Number : 8400015
-
Los Angeles, California, 미국, 90007
- Orthopedic Institute for Children- Site Number : 8400004
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Orange, California, 미국, 92868
- The Center for Inherited Blood Disorders- Site Number : 8400001
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045-7202
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center- Site Number : 8400019
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610-3003
- William A. Shands Hospital at the University of Florida- Site Number : 8400032
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St. Petersburg, Florida, 미국, 33701-4804
- Johns Hopkins All Childrens Hospital - Outpatient Care Center - PIN- Site Number : 8400025
-
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612-3863
- Rush University Medical Center -1725 W Harrison St- Site Number : 8400014
-
Peoria, Illinois, 미국, 61615
- The Bleeding and Clotting Disorders Institute- Site Number : 8400005
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46260-1920
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center- Site Number : 8400013
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242-1009
- University Of Iowa Hospitals And Clinics- Site Number : 8400026
-
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- ~Massachusetts General Hospital- Site Number : 8400017
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Boston, Massachusetts, 미국, 02215-5418
- Dana Farber and Boston Children's Hospital- Site Number : 8400031
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109-5000
- University of Michigan Hospital - 1500 E Medical Center Dr- Site Number : 8400023
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-
Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455-4800
- M Health Fairview- Masonic Cancer Clinic - Clinics- Site Number : 8400010
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905-0001
- Mayo Clinic - PPDS- Site Number : 8400035
-
-
Mississippi
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Madison, Mississippi, 미국, 39110-6115
- Mississippi Center For Advanced Medicine - 7731 Old Canton Rd- Site Number : 8400016
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-
Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 68114-4113
- University of Nebraska Medical Center - 985400 Nebraska Medical Center- Site Number : 8400009
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89109
- Children's Specialty Center - Las Vegas- Site Number : 8400007
-
-
New York
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New York, New York, 미국, 10065-4870
- Weill Cornell Medicine-New York Presbyterian Hospital- Site Number : 8400021
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229-3026
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center - PIN- Site Number : 8400006
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-
Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213-4306
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania- Site Number : 8400012
-
-
Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232-0011
- Vanderbilt University Medical Center- Site Number : 8400003
-
-
Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390-7202
- University of Texas Southwestern Medical Center-2001 Inwood Rd- Site Number : 8400020
-
Dallas, Texas, 미국, 75390-8565
- University of Texas Southwestern Medical Center- Site Number : 8400011
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center- Site Number : 8400029
-
-
Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98101-3932
- Washington Institute for Coagulation- Site Number : 8400022
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53233-2121
- Blood Center of Wisconnsin- Site Number : 8400027
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
미국과 일본 사이트에서 약 200명의 환자가 이 두 국가 각각의 혈우병 치료 환경에 efanesoctocog alfa를 도입한 후 연구에 등록할 예정입니다.
혈우병 A 환자의 광범위한 실제 인구에 대한 데이터를 생성하기 위해 적격 환자에는 예방적 또는 주문형 치료 또는 수술 전후에 efanesoctocog alfa를 복용하는 경우 모든 연령, 성별 및 혈우병 A 중증도가 포함됩니다.
설명
포함 기준:
- 혈우병 A 진단을 받다
- 주문형 또는 예방을 위해 등록 날짜로부터 1개월 이전에 치료 표준에 따라 efanesoctocog alfa 치료를 시작하는 환자. 수술을 위해 efanesoctocog alfa 치료를 시작하는 환자도 등록 시 치료가 처방된 경우에만 등록할 수 있습니다.
- efanesoctocog alfa로 환자를 치료하기로 한 의사의 결정은 연구에 참여하기 전에 독립적으로 이루어집니다.
- 연구 관련 활동을 수행하기 전에 환자 또는 법정 연령 미만 환자의 법적으로 허용되는 대리인이 제공한 서명 및 날짜가 있는 정보에 입각한 동의서. 현지 규정에 따라 소아 환자에 대한 동의를 얻어야 합니다.
제외 기준:
다른 알려진 출혈 장애로 진단됨
- 등록 방문 시 연구용 의약품 시험에 참여하거나 본 연구에 포함되기 전 3개월 이내에 연구용 의약품을 섭취한 경우
- 억제제 역가 ≥0.60 BU/mL로 정의되는 FVIII 억제제의 현재 진단
"위의 정보는 잠재적인 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다."
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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코호트 A(예방 치료)
전체 연구 포함/제외 기준을 충족하는 efanesoctocog alfa 예방 치료에 대한 모든 참가자. 예방 코호트에는 다음 하위 코호트가 포함됩니다. 하위 코호트 A1(공동 영상): efanesoctocog alfa로 치료를 시작한 지 6개월 이내에 수행된 초음파(HEAD-US) 또는 관절 조직 활동 및 손상 검사(JADE) 프로토콜을 통한 혈우병 조기 관절병증 탐지에 의한 중증 혈우병 A 및 관절 영상을 가진 참가자 또는 efanesoctocog alfa로 치료를 시작한 후 3개월 이내에 사용할 수 있습니다. 하위 코호트 A2(이전 관절 손상이 없는 어린이): 사전 관절 손상이 없는 중증 혈우병 A 참가자 |
수사관의 재량에 따라 부여
다른 이름들:
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코호트 B(주문형 치료)
전체 연구 포함/제외 기준을 충족하는 efanesoctocog alfa로 온디맨드 치료를 받는 참가자
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수사관의 재량에 따라 부여
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료된 출혈에 대한 연간 관절 출혈률(AjBR)의 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 5년
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예방적 코호트에 대해 5년 동안 임상 관절 상태에 대한 efanesoctocog alfa 예방의 효과에 대한 데이터가 보고될 것입니다.
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최대 5년
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모든(치료 및 비치료) 출혈에 대한 연간 관절 출혈률(AjBR)의 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 5년
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예방적 코호트에 대해 5년 동안 임상 관절 상태에 대한 efanesoctocog alfa 예방의 효과에 대한 데이터가 보고될 것입니다.
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최대 5년
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목표 공동 개발, 해결 및/또는 재발의 수
기간: 최대 5년
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예방적 코호에 대해 5년 동안 임상 관절 상태에 대한 efanesoctocog alfa 예방의 효과에 대한 데이터가 보고될 예정입니다.
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최대 5년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기준선에서 혈우병 관절 건강 점수(HJHS v2.1) 총/도메인 점수의 변화
기간: 1, 2, 3, 4, 5년에
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HJHS 총/도메인 점수는 예방적 코호트(A1 및 A2)에 대해 보고됩니다.
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1, 2, 3, 4, 5년에
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치료된 출혈에 대한 유형별 연간 출혈률(ABR)
기간: 1, 2, 3, 4, 5년에
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예방적 코호트(A1 및 A2)에 대한 데이터가 보고될 것입니다.
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1, 2, 3, 4, 5년에
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유형별 ABR 모든(처리 및 비처리) 출혈
기간: 1, 2, 3, 4, 5년에
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예방적 코호트(A1 및 A2)에 대한 데이터가 보고될 것입니다.
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1, 2, 3, 4, 5년에
|
|
치료된 출혈에 대한 위치별 ABR
기간: 1, 2, 3, 4, 5년에
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예방적 코호트(A1 및 A2)에 대한 데이터가 보고될 것입니다.
|
1, 2, 3, 4, 5년에
|
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모든(치료 및 비치료) 출혈에 대한 위치별 ABR
기간: 1, 2, 3, 4, 5년에
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예방적 코호트(A1 및 A2)에 대한 데이터가 보고될 것입니다.
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1, 2, 3, 4, 5년에
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모든 출혈 에피소드에 대한 ABR(치료되지 않은 출혈 에피소드 포함)
기간: 1, 2, 3, 4, 5년에
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예방적 코호트(A1 및 A2)에 대한 데이터가 보고될 것입니다.
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1, 2, 3, 4, 5년에
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관절 출혈이 전혀 없는 환자의 비율
기간: 1, 2, 3, 4, 5년에
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예방적 코호트(A1 및 A2)에 대한 데이터가 보고될 것입니다.
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1, 2, 3, 4, 5년에
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후속 기간 동안 처방에 의해 평가된 참가자당 연간 요소 소비(IU/kg).
기간: 1, 2, 3, 4, 5년에
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예방적 코호트(A1 및 A2)에 대한 데이터가 보고될 것입니다.
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1, 2, 3, 4, 5년에
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후속 기간 동안 참가자당 연간 주사 빈도(처방전으로 평가)
기간: 1, 2, 3, 4, 5년에
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예방적 코호트(A1 및 A2)에 대한 데이터가 보고될 것입니다.
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1, 2, 3, 4, 5년에
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추적 기간 동안 의사가 판단한 치료 순응도(%)
기간: 1, 2, 3, 4, 5년에
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예방적 코호트(A1 및 A2)에 대한 데이터가 보고될 것입니다.
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1, 2, 3, 4, 5년에
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출혈 삽화를 치료하기 위한 efanesoctocog alfa의 주사 횟수.
기간: 1, 2, 3, 4, 5년에
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예방적 코호트(하위 코호트 A1 및 A2)에 대한 데이터가 보고될 것입니다.
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1, 2, 3, 4, 5년에
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출혈 삽화를 치료하기 위한 efanesoctocog alfa의 총 용량.
기간: 1, 2, 3, 4, 5년에
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예방적 코호트(하위 코호트 A1 및 A2)에 대한 데이터가 보고될 것입니다.
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1, 2, 3, 4, 5년에
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출혈 삽화를 치료하기 위한 efanesoctocog alfa의 주사 횟수
기간: 1, 2, 3, 4, 5년에
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온디맨드 코호트에 대한 데이터가 보고됩니다.
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1, 2, 3, 4, 5년에
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출혈 삽화를 치료하기 위한 efanesoctocog alfa의 총 용량
기간: 1, 2, 3, 4, 5년에
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온디맨드 코호트에 대한 데이터가 보고됩니다.
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1, 2, 3, 4, 5년에
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Efanesoctocog alfa의 단일 주사로 치료된 출혈 에피소드의 백분율.
기간: 1, 2, 3, 4, 5년에
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온디맨드 코호트에 대한 데이터가 보고됩니다.
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1, 2, 3, 4, 5년에
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기준선 및 후속 조치에서 치료 요법의 변경 발생(주문형에서 예방용으로 또는 예방용에서 주문형으로).
기간: 1, 2, 3, 4, 5년에
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온디맨드 코호트에 대한 데이터가 보고됩니다.
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1, 2, 3, 4, 5년에
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초음파를 이용한 혈우병 조기 관절병증 감지(HEAD-US) 총/도메인 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 1, 2, 3, 4, 5세에
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HEAD-US 총/도메인 점수는 공동 이미징 하위 코호트에 대해 보고됩니다.
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1, 2, 3, 4, 5세에
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관절 조직 활동 및 손상 검사(JADE) 근골격 초음파(MSKUS)를 통한 혈우병 조기 관절병증 감지의 기준선에서 변경(JADE MSKUS)
기간: 1, 2, 3, 4, 5세에
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공동 이미징 하위 코호트에서 동의한 참가자에 대한 데이터가 보고됩니다.
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1, 2, 3, 4, 5세에
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Mm 두께의 변화 및/또는 HEAD-US 활막염 도메인, 및/또는 JADE MSKUS 활막 비대 +/- 파워 도플러 신호에 의한 활막 비대의 기준선으로부터의 변화
기간: 6개월, 1, 2, 3, 4, 5세
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데이터는 공동 이미징 하위 코호트에서 동의한 참가자로부터 보고됩니다.
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6개월, 1, 2, 3, 4, 5세
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 발생
기간: 5년 이상 기간
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모든 참가자를 대상으로 5년간 평가된 efanesoctocog alfa의 안전성 및 내약성
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5년 이상 기간
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억제제 개발(Nijmegen 변형 Bethesda 분석을 통해 결정된 FVIII 인자에 대한 중화 항체).
기간: 5년 이상 기간
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모든 참가자를 대상으로 5년 동안 평가된 efanesoctocog alfa의 안전성 및 내약성
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5년 이상 기간
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PROMIS(Patient-Reported Outcomes Measurement Information System) 통증 강도 3a 설문지(성인)의 기준선에서 변경
기간: 3개월, 6개월, 1, 2, 3, 4, 5년
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모든 참가자의 참가자 PRO별로 평가된 efanesoctocog alfa의 효과
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3개월, 6개월, 1, 2, 3, 4, 5년
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Canadian Hemophilia Outcomes-Kids' Life Assessment Tool (CHO-KLAT) 3.0(소년 ≤18세) 설문지(부모 위임장 포함)의 기준선에서 변경
기간: 1, 2, 3, 4, 5세에
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모든 참가자의 참가자 PRO별로 평가된 efanesoctocog alfa의 효과
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1, 2, 3, 4, 5세에
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A형 혈우병과 관련된 입원 및 외래 방문 횟수, 입원 기간의 기준선 대비 변화
기간: 1, 2, 3, 4, 5세에
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5년 동안 혈우병 A와 관련된 efanesoctocog alfa의 의료 자원 사용(HCRU)
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1, 2, 3, 4, 5세에
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지혈 반응/의사는 efanesoctocog alfa로 수술(대수술, 소수술)을 위해 수술 전후 기간 동안 보고했습니다.
기간: 5년 동안
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수술 전후 기간 동안 efanesoctocog alfa의 사용 및 효과를 설명하기 위해 보고된 데이터
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5년 동안
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수술을 위한 수술 전후 기간 동안 지혈을 유지하기 위해 필요한 주사 횟수(대, 소)
기간: 5년 이상 기간
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수술 전후 기간 동안 efanesoctocog alfa의 사용 및 효과를 설명하기 위해 보고된 데이터
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5년 이상 기간
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수술(대수술, 부수술)을 위한 수술 전후 기간 동안 지혈을 유지하기 위해 필요한 주사 당 선량
기간: 5년 이상 기간
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수술 전후 기간 동안 efanesoctocog alfa의 사용 및 효과를 설명하기 위해 보고된 데이터
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5년 이상 기간
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수술을 위한 수술 기간 동안의 총 efanesoctocog alfa 소모량(IU)(대형, 부형)
기간: 5년 이상 기간
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수술 전후 기간 동안 efanesoctocog alfa의 사용 및 효과를 설명하기 위해 보고된 데이터
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5년 이상 기간
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수술을 위한 수술 전후 기간 동안 사용된 혈액 성분 수혈 횟수
기간: 5년 이상 기간
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수술 전후 기간 동안 efanesoctocog alfa의 사용 및 효과를 설명하기 위해 보고된 데이터
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5년 이상 기간
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수술을 위한 수술 전후 기간 동안 사용되는 혈액 성분 수혈의 종류
기간: 5년 이상 기간
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수술 전후 기간 동안 efanesoctocog alfa의 사용 및 효과를 설명하기 위해 보고된 데이터
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5년 이상 기간
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대수술에 대한 추정 실혈량(ml)(수술 중 및 수술 후 기간)
기간: 5년 이상 기간
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수술 전후 기간 동안 efanesoctocog alfa의 사용 및 효과를 설명하기 위해 보고된 데이터
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5년 이상 기간
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수술에 필요한 수혈 횟수(수술 중 및 수술 후 기간)
기간: 5년 이상 기간
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수술 전후 기간 동안 efanesoctocog alfa의 사용 및 효과를 설명하기 위해 보고된 데이터
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5년 이상 기간
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입원기간(대, 경)
기간: 5년 이상의 기간
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수술 전후 기간 동안 efanesoctocog alfa의 사용 및 효과를 설명하기 위해 보고된 데이터.
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5년 이상의 기간
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수술(대수술, 부수술)을 위한 수술 전후 기간 동안 지혈을 유지하기 위해 필요한 주사 당 선량
기간: 5년 동안
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On-demand Cohort의 수술 전후 기간 동안 efanesoctocog alfa의 사용 및 효과를 설명하기 위해 보고된 데이터
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5년 동안
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 6월 30일
기본 완료 (추정된)
2028년 6월 6일
연구 완료 (추정된)
2030년 9월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 5월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 6월 19일
처음 게시됨 (실제)
2023년 6월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 10월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 10월 1일
마지막으로 확인됨
2025년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- OBS17523
- U1111-1281-8840 (레지스트리 식별자: ICTRP)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .