Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere effekten av Efanesoctocog Alfa på langsiktig leddhelse hos deltakere med hemofili A

1. oktober 2025 oppdatert av: Sanofi

Prospektiv, observasjons-, multisenterstudie av effektiviteten av Efanesoctocog Alfa på langsiktig leddhelse hos pasienter med hemofili A

Dette er en prospektiv, observasjons, multi-senter longitudinell kohortstudie for å beskrive den virkelige effektiviteten, sikkerheten og behandlingsbruken av efanesoctocog alfa hos pasienter med hemofili A behandlet i henhold til standard behandling i USA og Japan.

Pasienter vil bli registrert i studien etter introduksjonen av efanesoctocog alfa i behandlingslandskapet for hemofili i hvert studieland. Beslutning om å starte behandling med kommersielt tilgjengelig efanesoctocog alfa vil bli tatt av den behandlende legen uavhengig av beslutningen om å inkludere pasienter i studien. Ingen studiemedisin er gitt. Dataene knyttet til effektivitet, sikkerhet og bruk av efanesoctocog alfa vil bli samlet inn prospektivt under rutinebesøk (forventede årlige/halvårlige besøk) i opptil 5 år etter registrering/behandlingsstart.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

200

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Forente stater, 85234-2165
        • Banner MD Anderson Cancer Center- Site Number : 8400008
    • California
      • Loma Linda, California, Forente stater, 92354-3450
        • Loma Linda University- Site Number : 8400015
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90007
        • Orthopedic Institute for Children- Site Number : 8400004
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • The Center for Inherited Blood Disorders- Site Number : 8400001
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045-7202
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center- Site Number : 8400019
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610-3003
        • William A. Shands Hospital at the University of Florida- Site Number : 8400032
      • St. Petersburg, Florida, Forente stater, 33701-4804
        • Johns Hopkins All Childrens Hospital - Outpatient Care Center - PIN- Site Number : 8400025
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612-3863
        • Rush University Medical Center -1725 W Harrison St- Site Number : 8400014
      • Peoria, Illinois, Forente stater, 61615
        • The Bleeding and Clotting Disorders Institute- Site Number : 8400005
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260-1920
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center- Site Number : 8400013
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242-1009
        • University Of Iowa Hospitals And Clinics- Site Number : 8400026
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • ~Massachusetts General Hospital- Site Number : 8400017
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215-5418
        • Dana Farber and Boston Children's Hospital- Site Number : 8400031
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-5000
        • University of Michigan Hospital - 1500 E Medical Center Dr- Site Number : 8400023
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455-4800
        • M Health Fairview- Masonic Cancer Clinic - Clinics- Site Number : 8400010
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905-0001
        • Mayo Clinic - PPDS- Site Number : 8400035
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Forente stater, 39110-6115
        • Mississippi Center For Advanced Medicine - 7731 Old Canton Rd- Site Number : 8400016
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68114-4113
        • University of Nebraska Medical Center - 985400 Nebraska Medical Center- Site Number : 8400009
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89109
        • Children's Specialty Center - Las Vegas- Site Number : 8400007
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10065-4870
        • Weill Cornell Medicine-New York Presbyterian Hospital- Site Number : 8400021
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229-3026
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center - PIN- Site Number : 8400006
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213-4306
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania- Site Number : 8400012
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232-0011
        • Vanderbilt University Medical Center- Site Number : 8400003
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390-7202
        • University of Texas Southwestern Medical Center-2001 Inwood Rd- Site Number : 8400020
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390-8565
        • University of Texas Southwestern Medical Center- Site Number : 8400011
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center- Site Number : 8400029
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98101-3932
        • Washington Institute for Coagulation- Site Number : 8400022
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53233-2121
        • Blood Center of Wisconnsin- Site Number : 8400027

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Omtrent 200 pasienter fra steder i USA og Japan vil bli registrert i studien etter introduksjonen av efanesoctocog alfa i hemofilibehandlingslandskapet i hvert av disse to landene. For å generere data for den brede virkelige populasjonen av individer med hemofili A, vil kvalifiserte pasienter inkludere alle aldre, kjønn og hemofili A-alvorlighetsgrad, enten på profylaktisk eller on-demand terapi eller hvis efanesoctocog alfa tas perioperativt.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Har en diagnose hemofili A
  • Pasienter som starter behandling med efanesoctocog alfa i henhold til standard behandling ikke mer enn én måned før innmeldingsdatoen, enten ved behov eller profylakse. Pasienter som starter behandling med efanesoctocog alfa for en kirurgisk hendelse, kan også registreres bare hvis behandlingen er foreskrevet ved påmelding.
  • Legens beslutning om å behandle pasienten med efanesoctocog alfa tas før og uavhengig av deltakelse i studien.
  • Signert og datert informert samtykke gitt av pasienten, eller av pasientens juridisk akseptable representant for pasienter under lovlig alder før noen studierelaterte aktiviteter iverksettes. Samtykke bør innhentes for pediatriske pasienter i henhold til lokale forskrifter.

Ekskluderingskriterier:

Diagnostisert med annen kjent blødningsforstyrrelse

  • Deltakelse i en utprøving av legemiddel ved registreringsbesøk, eller inntak av et legemiddel innen 3 måneder før inkludering i denne studien
  • Nåværende diagnose av en FVIII-hemmer, definert som inhibitortiter ≥0,60 BU/ml

"Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en potensiell deltakelse i en klinisk studie."

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Kohort A (Profylaktisk behandling)

Alle deltakere på efanesoctocog alfa profylaktisk behandling som oppfyller de overordnede studiens inklusjons-/eksklusjonskriterier. Den profylaktiske kohorten vil omfatte følgende underkohorter:

Sub-kohort A1 (Joint Imaging): Deltakere med alvorlig hemofili A og leddavbildning ved Hemofili Early Arthropathy Detection med ultralyd (HEAD-US) eller Joint Tissue Activity and Damage Exam (JADE) protokoll utført innen 6 måneder etter oppstart av behandling med efanesoctocog alfa eller innen 3 måneder etter oppstart av behandling med efanesoctocog alfa tilgjengelig.

Underkohort A2 (barn uten tidligere leddskade): Deltakere med alvorlig hemofili A som ikke har noen tidligere leddskade
Legemiddel: Efanesoctocog Alfa BIVV001
Gitt etter etterforskerens skjønn
Andre navn:
  • ALTUVIIIO
Kohort B (behandling på forespørsel)
Deltakere som får behandling på forespørsel med efanesoctocog alfa som oppfyller de overordnede studiens inklusjons-/eksklusjonskriterier
Legemiddel: Efanesoctocog Alfa BIVV001
Gitt etter etterforskerens skjønn
Andre navn:
  • ALTUVIIIO

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Annualisert leddblødningsrate (AjBR) for behandlede blødninger
Tidsramme: Inntil 5 år
Data vil bli rapportert for effektiviteten av efanesoctocog alfa-profylakse på klinisk leddstatus over 5 år for profylaktisk kohort
Inntil 5 år
Endring fra baseline i Annualisert leddblødningsrate (AjBR) for alle (behandlede og ubehandlede) blødninger
Tidsramme: Inntil 5 år
Data vil bli rapportert for effektiviteten av efanesoctocog alfa-profylakse på klinisk leddstatus over 5 år for profylaktisk kohort
Inntil 5 år
Antall mål felles utvikling, oppløsning og/eller gjentakelse
Tidsramme: Inntil 5 år
Data vil bli rapportert for effektiviteten av efanesoctocog alfa-profylakse på klinisk leddstatus over 5 år for profylaktisk coho
Inntil 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Hemophilia Joint Health Score (HJHS v2.1) totalt/domenescore
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
HJHS total-/domene-score vil bli rapportert for profylaktiske kohorter (A1 ad A2)
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Årlig blødningsfrekvens (ABR) etter type for behandlede blødninger
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Data vil bli rapportert for profylaktiske kohorter (A1 og A2)
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
ABR etter type alle (behandlede og ubehandlede) blødninger
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Data vil bli rapportert for profylaktiske kohorter (A1 og A2)
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
ABR etter sted for behandlede blødninger
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Data vil bli rapportert for profylaktiske kohorter (A1 og A2)
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
ABR etter sted for alle (behandlede og ubehandlede) blødninger
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Data vil bli rapportert for profylaktiske kohorter (A1 og A2)
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
ABR for alle blødningsepisoder (inkludert ubehandlede blødningsepisoder)
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Data vil bli rapportert for profylaktiske kohorter (A1 og A2)
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Andel pasienter med null leddblødninger
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Data vil bli rapportert for profylaktiske kohorter (A1 og A2)
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Årlig faktorforbruk per deltaker (IE/kg) vurdert på resept i oppfølgingsperioden.
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Data vil bli rapportert for profylaktiske kohorter (A1 og A2)
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Annualisert injeksjonsfrekvens per deltaker (vurdert ved resept) i oppfølgingsperioden
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Data vil bli rapportert for profylaktiske kohorter (A1 og A2)
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Behandlingsoverholdelse (%) som bedømt av legen under oppfølgingsperioden
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Data vil bli rapportert for profylaktiske kohorter (A1 og A2)
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Antall injeksjoner med efanesoctocog alfa for å behandle en blødningsepisode.
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Data vil bli rapportert for profylaktiske kohorter (underkohorter A1 og A2)
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Totaldose av efanesoctocog alfa for å behandle en blødningsepisode.
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Data vil bli rapportert for profylaktiske kohorter (underkohorter A1 og A2)
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Antall injeksjoner med efanesoctocog alfa for å behandle en blødningsepisode
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Data vil bli rapportert for On-Demand-kohort
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Totaldose av efanesoctocog alfa for å behandle en blødningsepisode
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Data vil bli rapportert for On-Demand-kohort
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Prosentandel av blødningsepisoder behandlet med en enkelt injeksjon av efanesoctocog alfa.
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Data vil bli rapportert for On-Demand-kohort
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Forekomst av endring i behandlingsregime (på forespørsel til profylaktisk eller profylaktisk til etter behov) ved baseline og oppfølging.
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Data vil bli rapportert for On-Demand-kohort
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Endring fra baseline i hemofili tidlig artropati-deteksjon med ultralyd (HEAD-US) total/domene-score
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
HEAD-US total/domene-score vil bli rapportert for felles bildediagnostikk-underkohort
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Endring fra baseline i Hemophilia Early Arthropathy Detection med Joint Tissue Activity and Damage Examen (JADE) muskel- og skjelettultralyd (MSKUS) (JADE MSKUS)
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Data vil bli rapportert for samtykkende deltakere fra den felles bildediagnostiske underkohorten
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Endring fra baseline i synovial hypertrofi ved endring i mm tykkelse OG/ELLER HEAD-US synovittdomene, OG/ELLER ved JADE MSKUS synovial hypertrofi +/- kraftdopplersignal
Tidsramme: Ved 6 måneder, 1, 2, 3, 4 og 5 år
Data vil bli rapportert fra de samtykkende deltakerne fra den felles bildediagnostiske underkohorten
Ved 6 måneder, 1, 2, 3, 4 og 5 år
Forekomst av bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Over 5 års periode
Sikkerheten og toleransen til efanesoctocog alfa over 5 år evaluert hos alle deltakerne
Over 5 års periode
Utvikling av inhibitorer (nøytraliserende antistoffer rettet mot faktor FVIII som bestemt via Nijmegen modifisert Bethesda-analyse.
Tidsramme: Over 5 års periode
Sikkerheten og toleransen til efanesoctocog alfa over 5 år ble vurdert hos alle deltakerne
Over 5 års periode
Endring fra baseline i pasientrapportert resultatmålingsinformasjonssystem (PROMIS) smerteintensitet 3a spørreskjema (voksne)
Tidsramme: Ved 3 måneder, 6 måneder, 1, 2, 3, 4 og 5 år
Effektiviteten til efanesoctocog alfa vurdert per deltakernes PRO-er hos alle deltakerne
Ved 3 måneder, 6 måneder, 1, 2, 3, 4 og 5 år
Endring fra baseline i kanadisk hemofili Outcomes-Kids' Life Assessment Tool (CHO-KLAT) 3.0 (gutter ≤18 år) spørreskjema (inkludert Parent Proxy)
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Effektiviteten til efanesoctocog alfa vurdert per deltakernes PRO-er hos alle deltakerne
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Endring fra baseline i forekomsten av innleggelse og poliklinisk besøk, og lengde på sykehusopphold relatert til hemofili A
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Helseressursbruk (HCRU) i efanesoctocog alfa relatert til hemofili A over en 5-års periode
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Hemostatisk respons/lege rapportert under perioperativ periode for kirurgi (større, mindre) med efanesoctocog alfa.
Tidsramme: Over en 5 års periode
Data rapportert for å beskrive bruken og effektiviteten av efanesoctocog alfa i den perioperative perioden
Over en 5 års periode
Antall injeksjoner som kreves for å opprettholde hemostase under perioperativ periode for operasjon (større, mindre)
Tidsramme: Over 5 års periode
Data rapportert for å beskrive bruken og effektiviteten av efanesoctocog alfa i den perioperative perioden
Over 5 års periode
Dose per injeksjon nødvendig for å opprettholde hemostase under perioperativ periode for operasjon (større, mindre)
Tidsramme: Over 5 års periode
Data rapportert for å beskrive bruken og effektiviteten av efanesoctocog alfa i den perioperative perioden
Over 5 års periode
Totalt forbruk av efanesoctocog alfa (IE) under perioperativ periode for kirurgi (større, mindre)
Tidsramme: Over 5 års periode
Data rapportert for å beskrive bruken og effektiviteten av efanesoctocog alfa i den perioperative perioden
Over 5 års periode
Antall blodkomponenttransfusjoner brukt i perioperativ periode for operasjon
Tidsramme: Over 5 års periode
Data rapportert for å beskrive bruken og effektiviteten av efanesoctocog alfa i den perioperative perioden
Over 5 års periode
Type blodkomponenttransfusjoner brukt i perioperativ periode for kirurgi
Tidsramme: Over 5 års periode
Data rapportert for å beskrive bruken og effektiviteten av efanesoctocog alfa i den perioperative perioden
Over 5 års periode
Estimert blodtap (ml) (intraoperativ og postoperativ periode) for større operasjon
Tidsramme: Over 5 års periode
Data rapportert for å beskrive bruken og effektiviteten av efanesoctocog alfa i den perioperative perioden
Over 5 års periode
Antall transfusjoner som kreves for kirurgi (intraoperativ og postoperativ periode)
Tidsramme: Over 5 års periode
Data rapportert for å beskrive bruken og effektiviteten av efanesoctocog alfa i den perioperative perioden
Over 5 års periode
Varighet av sykehusinnleggelse (større, mindre)
Tidsramme: Over 5 års periode
Data rapportert for å beskrive bruken og effektiviteten av efanesoctocog alfa i den perioperative perioden.
Over 5 års periode
Dose per injeksjon nødvendig for å opprettholde hemostase under perioperativ periode for operasjon (større, mindre)
Tidsramme: Over en 5 års periode
Data rapportert for å beskrive bruken og effektiviteten av efanesoctocog alfa i den perioperative perioden for On-demand Cohort
Over en 5 års periode

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sanofi

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. juni 2023

Primær fullføring (Antatt)

6. juni 2028

Studiet fullført (Antatt)

17. september 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. mai 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. juni 2023

Først lagt ut (Faktiske)

22. juni 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

2. oktober 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. oktober 2025

Sist bekreftet

1. oktober 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • OBS17523
  • U1111-1281-8840 (Registeridentifikator: ICTRP)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt case-rapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere