Um estudo para avaliar o impacto do efanesoctocog alfa na saúde das articulações a longo prazo em participantes com hemofilia A
1 de outubro de 2025 atualizado por: Sanofi
Estudo Prospectivo, Observacional e Multicêntrico da Eficácia do Efanesoctocog Alfa na Saúde das Articulações de Longo Prazo em Pacientes com Hemofilia A
Este é um estudo de coorte longitudinal prospectivo, observacional e multicêntrico para descrever a eficácia, segurança e uso de tratamento no mundo real de efanesoctocog alfa em pacientes com hemofilia A tratados de acordo com o padrão de atendimento nos EUA e no Japão.
Os pacientes serão incluídos no estudo após a introdução do efanesoctocog alfa no cenário de tratamento da hemofilia em cada país do estudo. A decisão de iniciar o tratamento com efanesoctocog alfa disponível comercialmente será feita pelo médico assistente independentemente da decisão de incluir pacientes no estudo. Nenhuma medicação do estudo é fornecida. Os dados relacionados à eficácia, segurança e uso do efanesoctocog alfa serão coletados prospectivamente durante as visitas de rotina (visitas anuais/semestrais esperadas) por até 5 anos após a inscrição/início do tratamento.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
200
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arizona
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Gilbert, Arizona, Estados Unidos, 85234-2165
- Banner MD Anderson Cancer Center- Site Number : 8400008
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California
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Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354-3450
- Loma Linda University- Site Number : 8400015
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
- Orthopedic Institute for Children- Site Number : 8400004
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- The Center for Inherited Blood Disorders- Site Number : 8400001
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045-7202
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center- Site Number : 8400019
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610-3003
- William A. Shands Hospital at the University of Florida- Site Number : 8400032
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St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701-4804
- Johns Hopkins All Childrens Hospital - Outpatient Care Center - PIN- Site Number : 8400025
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612-3863
- Rush University Medical Center -1725 W Harrison St- Site Number : 8400014
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Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61615
- The Bleeding and Clotting Disorders Institute- Site Number : 8400005
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260-1920
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center- Site Number : 8400013
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242-1009
- University Of Iowa Hospitals And Clinics- Site Number : 8400026
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- ~Massachusetts General Hospital- Site Number : 8400017
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215-5418
- Dana Farber and Boston Children's Hospital- Site Number : 8400031
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5000
- University of Michigan Hospital - 1500 E Medical Center Dr- Site Number : 8400023
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455-4800
- M Health Fairview- Masonic Cancer Clinic - Clinics- Site Number : 8400010
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905-0001
- Mayo Clinic - PPDS- Site Number : 8400035
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Mississippi
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Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110-6115
- Mississippi Center For Advanced Medicine - 7731 Old Canton Rd- Site Number : 8400016
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114-4113
- University of Nebraska Medical Center - 985400 Nebraska Medical Center- Site Number : 8400009
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
- Children's Specialty Center - Las Vegas- Site Number : 8400007
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10065-4870
- Weill Cornell Medicine-New York Presbyterian Hospital- Site Number : 8400021
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3026
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center - PIN- Site Number : 8400006
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213-4306
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania- Site Number : 8400012
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-0011
- Vanderbilt University Medical Center- Site Number : 8400003
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-7202
- University of Texas Southwestern Medical Center-2001 Inwood Rd- Site Number : 8400020
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-8565
- University of Texas Southwestern Medical Center- Site Number : 8400011
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center- Site Number : 8400029
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101-3932
- Washington Institute for Coagulation- Site Number : 8400022
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53233-2121
- Blood Center of Wisconnsin- Site Number : 8400027
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Aproximadamente 200 pacientes de locais nos EUA e no Japão serão incluídos no estudo após a introdução do efanesoctocog alfa no cenário de tratamento da hemofilia em cada um desses dois países.
Para gerar dados para a ampla população do mundo real de indivíduos com hemofilia A, os pacientes elegíveis incluirão todas as idades, sexos e gravidades da hemofilia A, seja em terapia profilática ou sob demanda ou se efanesoctocog alfa for administrado no período perioperatório.
Descrição
Critério de inclusão:
- Ter um diagnóstico de hemofilia A
- Pacientes iniciando o tratamento com efanesoctocog alfa de acordo com o padrão de tratamento não mais do que um mês antes da data de inscrição, sob demanda ou profilaxia. Os pacientes que iniciam o tratamento com efanesoctocog alfa para um evento cirúrgico também podem ser inscritos apenas se o tratamento for prescrito no momento da inscrição.
- A decisão do médico de tratar o paciente com efanesoctocog alfa é feita antes e independentemente da participação no estudo.
- Consentimento informado assinado e datado fornecido pelo paciente ou pelo representante legalmente aceitável do paciente para pacientes menores de idade antes de qualquer atividade relacionada ao estudo ser realizada. O consentimento deve ser obtido para pacientes pediátricos de acordo com os regulamentos locais.
Critério de exclusão:
Diagnosticado com outro distúrbio hemorrágico conhecido
- Participação em um estudo de medicamento experimental na visita de inscrição ou ingestão de um medicamento experimental dentro de 3 meses antes da inclusão neste estudo
- Diagnóstico atual de um inibidor de FVIII, definido como título de inibidor ≥0,60 BU/mL
"As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para uma possível participação em um ensaio clínico."
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Coorte A (tratamento profilático)
Todos os participantes em tratamento profilático com efanesoctocog alfa cumprindo os critérios gerais de inclusão/exclusão do estudo. A coorte profilática incluirá as seguintes subcoortes: Sub-coorte A1 (Imagiologia das articulações): Participantes com hemofilia A grave e imagiologia das articulações por Hemophilia Early Artthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US) ou Joint Tissue Activity and Damage Exam (JADE) realizado no prazo de 6 meses após o início do tratamento com efanesoctocog alfa ou dentro de 3 meses após o início do tratamento com efanesoctocog alfa disponível. Subcoorte A2 (crianças sem lesão articular prévia): participantes com hemofilia A grave sem lesão articular prévia |
Dado a critério do investigador
Outros nomes:
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Coorte B (tratamento sob demanda)
Participantes recebendo tratamento sob demanda com efanesoctocog alfa que preenchem os critérios gerais de inclusão/exclusão do estudo
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Dado a critério do investigador
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base na taxa anualizada de sangramento articular (AjBR) para sangramentos tratados
Prazo: Até 5 anos
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Os dados serão relatados para a eficácia da profilaxia com efanesoctocog alfa no estado clínico das articulações ao longo de 5 anos para coorte profilática
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Até 5 anos
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Mudança da linha de base na taxa anualizada de sangramento articular (AjBR) para todos os sangramentos (tratados e não tratados)
Prazo: Até 5 anos
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Os dados serão relatados para a eficácia da profilaxia com efanesoctocog alfa no estado clínico das articulações ao longo de 5 anos para coorte profilática
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Até 5 anos
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Número de desenvolvimento, resolução e/ou recorrência da articulação alvo
Prazo: Até 5 anos
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Os dados serão relatados para a eficácia da profilaxia com efanesoctocog alfa no estado clínico das articulações ao longo de 5 anos para coho profilático
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Até 5 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base nas pontuações totais/domínios do Hemophilia Joint Health Score (HJHS v2.1)
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4, 5 anos
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As pontuações totais/domínio HJHS serão relatadas para coortes profiláticas (A1 ad A2)
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Aos 1, 2, 3, 4, 5 anos
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Taxa Anual de Sangramento (ABR) por tipo para sangramentos tratados
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4, 5 anos
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Os dados serão relatados para coortes profiláticas (A1 e A2)
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Aos 1, 2, 3, 4, 5 anos
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PEATE por tipo todos os sangramentos (tratados e não tratados)
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4, 5 anos
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Os dados serão relatados para coortes profiláticas (A1 e A2)
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Aos 1, 2, 3, 4, 5 anos
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ABR por localização para sangramentos tratados
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4, 5 anos
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Os dados serão relatados para coortes profiláticas (A1 e A2)
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Aos 1, 2, 3, 4, 5 anos
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PEATE por localização para todos os sangramentos (tratados e não tratados)
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4, 5 anos
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Os dados serão relatados para coortes profiláticas (A1 e A2)
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Aos 1, 2, 3, 4, 5 anos
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PEATE para todos os episódios hemorrágicos (incluindo episódios hemorrágicos não tratados)
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4, 5 anos
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Os dados serão relatados para coortes profiláticas (A1 e A2)
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Aos 1, 2, 3, 4, 5 anos
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Porcentagem de pacientes com zero sangramento nas articulações
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4, 5 anos
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Os dados serão relatados para coortes profiláticas (A1 e A2)
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Aos 1, 2, 3, 4, 5 anos
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Consumo de fator anualizado por participante (UI/kg) avaliado por prescrição durante o período de acompanhamento.
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4, 5 anos
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Os dados serão relatados para coortes profiláticas (A1 e A2)
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Aos 1, 2, 3, 4, 5 anos
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Frequência anualizada de injeção por participante (avaliada por prescrição) durante o período de acompanhamento
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4, 5 anos
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Os dados serão relatados para coortes profiláticas (A1 e A2)
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Aos 1, 2, 3, 4, 5 anos
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Adesão ao tratamento (%) conforme julgado pelo médico durante o período de acompanhamento
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4, 5 anos
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Os dados serão relatados para coortes profiláticas (A1 e A2)
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Aos 1, 2, 3, 4, 5 anos
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Número de injeções de efanesoctocog alfa para tratar um episódio hemorrágico.
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4, 5 anos
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Os dados serão relatados para coortes profiláticas (Subcoortes A1 e A2)
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Aos 1, 2, 3, 4, 5 anos
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Dose total de efanesoctocog alfa para tratar um episódio hemorrágico.
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4, 5 anos
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Os dados serão relatados para coortes profiláticas (Subcoortes A1 e A2)
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Aos 1, 2, 3, 4, 5 anos
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Número de injeções de efanesoctocog alfa para tratar um episódio hemorrágico
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4, 5 anos
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Os dados serão relatados para a coorte sob demanda
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Aos 1, 2, 3, 4, 5 anos
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Dose total de efanesoctocog alfa para tratar um episódio hemorrágico
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4, 5 anos
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Os dados serão relatados para a coorte sob demanda
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Aos 1, 2, 3, 4, 5 anos
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Percentagem de episódios hemorrágicos tratados com uma única injeção de efanesoctocog alfa.
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4, 5 anos
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Os dados serão relatados para a coorte sob demanda
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Aos 1, 2, 3, 4, 5 anos
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Ocorrência de mudança no regime de tratamento (sob demanda para profilático ou profilático para sob demanda) na linha de base e acompanhamento.
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4, 5 anos
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Os dados serão relatados para a coorte sob demanda
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Aos 1, 2, 3, 4, 5 anos
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Alteração da linha de base na detecção precoce de artropatia por hemofilia com escores totais/domínios por ultrassom (HEAD-US)
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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As pontuações totais/domínios do HEAD-US serão relatadas para a subcoorte de imagens conjuntas
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Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Alteração da linha de base na Detecção Precoce de Artropatia por Hemofilia com Exame de Danos e Atividade dos Tecidos Articulares (JADE) ultrassom musculoesquelético (MSKUS) (JADE MSKUS)
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Os dados serão relatados para os participantes consentidos da subcoorte de imagens conjuntas
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Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Alteração da linha de base na hipertrofia sinovial por alteração na espessura de mm E/OU domínio de sinovite HEAD-US, E/OU por hipertrofia sinovial JADE MSKUS +/- sinal power doppler
Prazo: Aos 6 meses, 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Os dados serão relatados pelos participantes consentidos da subcoorte de imagens conjuntas
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Aos 6 meses, 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Ocorrência de eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Período superior a 5 anos
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A segurança e tolerabilidade de efanesoctocog alfa durante 5 anos avaliada em todos os participantes
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Período superior a 5 anos
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Desenvolvimento de inibidores (anticorpos neutralizantes dirigidos contra o fator FVIII, conforme determinado pelo ensaio de Bethesda modificado por Nijmegen.
Prazo: Período superior a 5 anos
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A segurança e tolerabilidade de efanesoctocog alfa durante 5 anos avaliados em todos os participantes
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Período superior a 5 anos
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Mudança da linha de base no questionário de intensidade de dor 3a do Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS) (adultos)
Prazo: Aos 3 meses, 6 meses, 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Eficácia de efanesoctocog alfa avaliada por PROs dos participantes em todos os participantes
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Aos 3 meses, 6 meses, 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Alteração da linha de base no questionário Canadian Hemophilia Outcomes-Kids' Life Assessment Tool (CHO-KLAT) 3.0 (meninos ≤18 anos de idade) (incluindo Proxy dos Pais)
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Eficácia de efanesoctocog alfa avaliada por PROs dos participantes em todos os participantes
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Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Mudança da linha de base na ocorrência de consultas hospitalares e ambulatoriais e tempo de internação relacionado à hemofilia A
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Uso de recursos de saúde (HCRU) em efanesoctocog alfa relacionado à hemofilia A durante um período de 5 anos
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Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Resposta hemostática/médico relatada durante o período perioperatório para cirurgia (maior, menor) com efanesoctocog alfa.
Prazo: Durante um período de 5 anos
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Dados relatados para descrever o uso e eficácia de efanesoctocog alfa durante o período perioperatório
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Durante um período de 5 anos
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Número de injeções necessárias para manter a hemostasia durante o período perioperatório para cirurgia (maior, menor)
Prazo: Período superior a 5 anos
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Dados relatados para descrever o uso e eficácia de efanesoctocog alfa durante o período perioperatório
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Período superior a 5 anos
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Dose por injeção necessária para manter a hemostasia durante o período perioperatório para cirurgia (maior, menor)
Prazo: Período superior a 5 anos
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Dados relatados para descrever o uso e eficácia de efanesoctocog alfa durante o período perioperatório
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Período superior a 5 anos
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Consumo total de efanesoctocog alfa (UI) durante o período perioperatório para cirurgia (maior, menor)
Prazo: Período superior a 5 anos
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Dados relatados para descrever o uso e eficácia de efanesoctocog alfa durante o período perioperatório
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Período superior a 5 anos
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Número de transfusões de hemocomponentes utilizadas durante o período perioperatório para cirurgia
Prazo: Período acima de 5 anos
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Dados relatados para descrever o uso e eficácia de efanesoctocog alfa durante o período perioperatório
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Período acima de 5 anos
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Tipo de transfusão de hemocomponentes utilizada no perioperatório de cirurgia
Prazo: Período superior a 5 anos
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Dados relatados para descrever o uso e eficácia de efanesoctocog alfa durante o período perioperatório
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Período superior a 5 anos
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Perda sanguínea estimada (ml) (período intraoperatório e pós-operatório) para cirurgia de grande porte
Prazo: Período superior a 5 anos
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Dados relatados para descrever o uso e eficácia de efanesoctocog alfa durante o período perioperatório
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Período superior a 5 anos
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Número de transfusões necessárias para a cirurgia (período intraoperatório e pós-operatório)
Prazo: Período superior a 5 anos
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Dados relatados para descrever o uso e eficácia de efanesoctocog alfa durante o período perioperatório
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Período superior a 5 anos
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Duração da hospitalização (maior, menor)
Prazo: Período superior a 5 anos
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Dados relatados para descrever o uso e eficácia de efanesoctocog alfa durante o período perioperatório.
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Período superior a 5 anos
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Dose por injeção necessária para manter a hemostasia durante o período perioperatório para cirurgia (maior, menor)
Prazo: Durante um período de 5 anos
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Dados relatados para descrever o uso e eficácia de efanesoctocog alfa durante o período perioperatório para coorte sob demanda
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Durante um período de 5 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de junho de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
6 de junho de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
17 de setembro de 2030
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de maio de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de junho de 2023
Primeira postagem (Real)
22 de junho de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
2 de outubro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
1 de outubro de 2025
Última verificação
1 de outubro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- OBS17523
- U1111-1281-8840 (Identificador de registro: ICTRP)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados.
Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .