Studie k vyhodnocení dopadu efanesoctocogu Alfa na dlouhodobé zdraví kloubů u účastníků s hemofilií A
1. října 2025 aktualizováno: Sanofi
Prospektivní, observační, multicentrická studie účinnosti Efanesoctocogu Alfa na dlouhodobé zdraví kloubů u pacientů s hemofilií A
Toto je prospektivní, observační, multicentrická longitudinální kohortová studie, která popisuje reálnou účinnost, bezpečnost a léčebné použití efanesoctocogu alfa u pacientů s hemofilií A léčených podle standardní péče v USA a Japonsku.
Pacienti budou do studie zařazeni po zavedení efanesoktokogu alfa do prostředí léčby hemofilie v každé zemi studie. Rozhodnutí o zahájení léčby komerčně dostupným efanesoktokogem alfa učiní ošetřující lékař nezávisle na rozhodnutí zařadit pacienty do studie. Nejsou poskytovány žádné studijní léky. Údaje týkající se účinnosti, bezpečnosti a používání efanesoctocogu alfa budou shromažďovány prospektivně během rutinních návštěv (očekávané roční/poloroční návštěvy) po dobu až 5 let od zařazení do studie/zahájení léčby.
Přehled studie
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
200
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Gilbert, Arizona, Spojené státy, 85234-2165
- Banner MD Anderson Cancer Center- Site Number : 8400008
-
-
California
-
Loma Linda, California, Spojené státy, 92354-3450
- Loma Linda University- Site Number : 8400015
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90007
- Orthopedic Institute for Children- Site Number : 8400004
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- The Center for Inherited Blood Disorders- Site Number : 8400001
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045-7202
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center- Site Number : 8400019
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610-3003
- William A. Shands Hospital at the University of Florida- Site Number : 8400032
-
St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701-4804
- Johns Hopkins All Childrens Hospital - Outpatient Care Center - PIN- Site Number : 8400025
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612-3863
- Rush University Medical Center -1725 W Harrison St- Site Number : 8400014
-
Peoria, Illinois, Spojené státy, 61615
- The Bleeding and Clotting Disorders Institute- Site Number : 8400005
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260-1920
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center- Site Number : 8400013
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242-1009
- University Of Iowa Hospitals And Clinics- Site Number : 8400026
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- ~Massachusetts General Hospital- Site Number : 8400017
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215-5418
- Dana Farber and Boston Children's Hospital- Site Number : 8400031
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109-5000
- University of Michigan Hospital - 1500 E Medical Center Dr- Site Number : 8400023
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455-4800
- M Health Fairview- Masonic Cancer Clinic - Clinics- Site Number : 8400010
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905-0001
- Mayo Clinic - PPDS- Site Number : 8400035
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Spojené státy, 39110-6115
- Mississippi Center For Advanced Medicine - 7731 Old Canton Rd- Site Number : 8400016
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68114-4113
- University of Nebraska Medical Center - 985400 Nebraska Medical Center- Site Number : 8400009
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89109
- Children's Specialty Center - Las Vegas- Site Number : 8400007
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10065-4870
- Weill Cornell Medicine-New York Presbyterian Hospital- Site Number : 8400021
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229-3026
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center - PIN- Site Number : 8400006
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213-4306
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania- Site Number : 8400012
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232-0011
- Vanderbilt University Medical Center- Site Number : 8400003
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390-7202
- University of Texas Southwestern Medical Center-2001 Inwood Rd- Site Number : 8400020
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390-8565
- University of Texas Southwestern Medical Center- Site Number : 8400011
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center- Site Number : 8400029
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98101-3932
- Washington Institute for Coagulation- Site Number : 8400022
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53233-2121
- Blood Center of Wisconnsin- Site Number : 8400027
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Po zavedení efanesoctocogu alfa do léčby hemofilie v každé z těchto dvou zemí bude do studie zařazeno přibližně 200 pacientů z pracovišť v USA a Japonsku.
Aby bylo možné získat údaje pro širokou populaci jedinců s hemofilií A v reálném světě, budou vhodní pacienti zahrnovat všechny věkové kategorie, pohlaví a závažnost hemofilie A, ať už na profylaktické nebo na vyžádání, nebo pokud je efanesoctocog alfa užíván peroperačně.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- mít diagnózu hemofilie A
- Pacienti zahajující léčbu efanesoktokogem alfa podle standardní péče ne více než jeden měsíc před datem zařazení, a to buď na vyžádání, nebo jako profylaxi. Pacienti, kteří zahajují léčbu efanesoctocogem alfa pro chirurgický zákrok, mohou být také zařazeni pouze tehdy, pokud je léčba předepsána při zápisu.
- Rozhodnutí lékaře léčit pacienta efanesoktokogem alfa je učiněno před účastí ve studii a nezávisle na ní.
- Podepsaný a datovaný informovaný souhlas poskytnutý pacientem nebo jeho právně přijatelným zástupcem pro pacienty, kteří nedosáhli zákonného věku, před provedením jakýchkoli aktivit souvisejících se studií. U pediatrických pacientů je třeba získat souhlas v souladu s místními předpisy.
Kritéria vyloučení:
Diagnostikována jiná známá krvácivá porucha
- Účast na hodnocení hodnoceného léčivého přípravku při vstupní návštěvě nebo příjem hodnoceného léčivého přípravku během 3 měsíců před zařazením do této studie
- Současná diagnóza inhibitoru FVIII, definovaného jako titr inhibitoru ≥0,60 BU/ml
"Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast v klinickém hodnocení."
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Kohorta A (profylaktická léčba)
Všichni účastníci na profylaktické léčbě efanesoctocog alfa splňující celková kritéria pro zařazení/vyloučení ze studie. Profylaktická kohorta bude zahrnovat následující podskupiny: Podkohorta A1 (zobrazení kloubů): Účastníci s těžkou hemofilií A a zobrazením kloubů pomocí protokolu Hemophilia Časná detekce artropatie pomocí ultrazvuku (HEAD-US) nebo testu aktivity a poškození kloubní tkáně (JADE) provedených do 6 měsíců od zahájení léčby efanesoktokogem alfa nebo do 3 měsíců po zahájení léčby dostupným efanesoktokogem alfa. Podskupina A2 (Děti bez předchozího poškození kloubů): Účastníci s těžkou hemofilií A, kteří nemají žádné předchozí poškození kloubů |
Dáno podle uvážení vyšetřovatele
Ostatní jména:
|
|
Kohorta B (léčba na vyžádání)
Účastníci léčení na vyžádání efanesoctocog alfa, kteří splňují celková kritéria pro zařazení/vyloučení ze studie
|
Dáno podle uvážení vyšetřovatele
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty v roční míře krvácení do kloubu (AjBR) pro léčená krvácení
Časové okno: Až 5 let
|
Budou uvedeny údaje o účinnosti profylaxe efanesoctocogu alfa na klinický stav kloubů po dobu 5 let pro profylaktickou kohortu
|
Až 5 let
|
|
Změna od výchozí hodnoty v roční míře krvácení do kloubu (AjBR) pro všechna (léčená i neléčená) krvácení
Časové okno: Až 5 let
|
Budou uvedeny údaje o účinnosti profylaxe efanesoctocogu alfa na klinický stav kloubů po dobu 5 let pro profylaktickou kohortu
|
Až 5 let
|
|
Počet společného vývoje, řešení a/nebo opakování cíle
Časové okno: Až 5 let
|
Budou uvedeny údaje o účinnosti profylaxe efanesoctocogu alfa na klinický stav kloubů po dobu 5 let pro profylaktické coho
|
Až 5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre/doménové skóre hemofilie (HJHS v2.1)
Časové okno: V 1, 2, 3, 4, 5 letech
|
Celkové skóre/doménové skóre HJHS bude hlášeno pro profylaktické kohorty (A1 ad A2)
|
V 1, 2, 3, 4, 5 letech
|
|
Roční míra krvácení (ABR) podle typu pro léčená krvácení
Časové okno: V 1, 2, 3, 4, 5 letech
|
Údaje budou hlášeny pro profylaktické kohorty (A1 a A2)
|
V 1, 2, 3, 4, 5 letech
|
|
ABR podle typu všechna (léčená i neléčená) krvácení
Časové okno: V 1, 2, 3, 4, 5 letech
|
Údaje budou hlášeny pro profylaktické kohorty (A1 a A2)
|
V 1, 2, 3, 4, 5 letech
|
|
ABR podle místa pro léčená krvácení
Časové okno: V 1, 2, 3, 4, 5 letech
|
Údaje budou hlášeny pro profylaktické kohorty (A1 a A2)
|
V 1, 2, 3, 4, 5 letech
|
|
ABR podle místa pro všechna (léčená i neléčená) krvácení
Časové okno: V 1, 2, 3, 4, 5 letech
|
Údaje budou hlášeny pro profylaktické kohorty (A1 a A2)
|
V 1, 2, 3, 4, 5 letech
|
|
ABR pro všechny krvácivé epizody (včetně neléčených krvácivých epizod)
Časové okno: V 1, 2, 3, 4, 5 letech
|
Údaje budou hlášeny pro profylaktické kohorty (A1 a A2)
|
V 1, 2, 3, 4, 5 letech
|
|
Procento pacientů s nulovým krvácením do kloubů
Časové okno: V 1, 2, 3, 4, 5 letech
|
Údaje budou hlášeny pro profylaktické kohorty (A1 a A2)
|
V 1, 2, 3, 4, 5 letech
|
|
Anualizovaná spotřeba faktoru na účastníka (IU/kg) hodnocená na předpis během období sledování.
Časové okno: V 1, 2, 3, 4, 5 letech
|
Údaje budou hlášeny pro profylaktické kohorty (A1 a A2)
|
V 1, 2, 3, 4, 5 letech
|
|
Anualizovaná frekvence injekcí na účastníka (posuzována podle předpisu) během období sledování
Časové okno: V 1, 2, 3, 4, 5 letech
|
Údaje budou hlášeny pro profylaktické kohorty (A1 a A2)
|
V 1, 2, 3, 4, 5 letech
|
|
Dodržování léčby (%) podle posouzení lékaře během období sledování
Časové okno: V 1, 2, 3, 4, 5 letech
|
Údaje budou hlášeny pro profylaktické kohorty (A1 a A2)
|
V 1, 2, 3, 4, 5 letech
|
|
Počet injekcí efanesoctocogu alfa k léčbě epizody krvácení.
Časové okno: V 1, 2, 3, 4, 5 letech
|
Údaje budou hlášeny pro profylaktické kohorty (podkohorty A1 a A2)
|
V 1, 2, 3, 4, 5 letech
|
|
Celková dávka efanesoctocogu alfa k léčbě epizody krvácení.
Časové okno: V 1, 2, 3, 4, 5 letech
|
Údaje budou hlášeny pro profylaktické kohorty (podkohorty A1 a A2)
|
V 1, 2, 3, 4, 5 letech
|
|
Počet injekcí efanesoctocogu alfa k léčbě epizody krvácení
Časové okno: V 1, 2, 3, 4, 5 letech
|
Údaje budou hlášeny pro kohortu na vyžádání
|
V 1, 2, 3, 4, 5 letech
|
|
Celková dávka efanesoctocogu alfa k léčbě epizody krvácení
Časové okno: V 1, 2, 3, 4, 5 letech
|
Údaje budou hlášeny pro kohortu na vyžádání
|
V 1, 2, 3, 4, 5 letech
|
|
Procento epizod krvácení léčených jednou injekcí efanesoctocogu alfa.
Časové okno: V 1, 2, 3, 4, 5 letech
|
Údaje budou hlášeny pro kohortu na vyžádání
|
V 1, 2, 3, 4, 5 letech
|
|
Výskyt změny léčebného režimu (on-demand na profylaktický nebo profylaktický na on-demand) na začátku a při sledování.
Časové okno: V 1, 2, 3, 4, 5 letech
|
Údaje budou hlášeny pro kohortu na vyžádání
|
V 1, 2, 3, 4, 5 letech
|
|
Změna od výchozího stavu v celkovém skóre/doméně detekce časné artropatie pomocí ultrazvuku (HEAD-US)
Časové okno: V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
|
Celkové/doménové skóre HEAD-US bude hlášeno pro podkohortu společného zobrazování
|
V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
|
|
Změna od výchozí hodnoty u hemofilie časné detekce artropatie s vyšetřením aktivity a poškození kloubní tkáně (JADE), muskuloskeletální ultrazvuk (MSKUS) (JADE MSKUS)
Časové okno: V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
|
Údaje budou hlášeny pro souhlasné účastníky ze společné podskupiny zobrazování
|
V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
|
|
Změna od výchozí hodnoty u synoviální hypertrofie změnou tloušťky mm A/NEBO HEAD-US doména synovitidy A/NEBO synoviální hypertrofií JADE MSKUS +/- power dopplerův signál
Časové okno: V 6 měsících, 1, 2, 3, 4 a 5 letech
|
Údaje budou hlášeny od souhlasných účastníků ze společné podskupiny zobrazování
|
V 6 měsících, 1, 2, 3, 4 a 5 letech
|
|
Výskyt nežádoucích účinků (AE) a závažných nežádoucích účinků (SAE)
Časové okno: Více než 5 let
|
U všech účastníků byla hodnocena bezpečnost a snášenlivost efanektokogu alfa po dobu 5 let
|
Více než 5 let
|
|
Vývoj inhibitorů (neutralizačních protilátek namířených proti faktoru FVIII, jak bylo stanoveno pomocí Nijmegen modifikovaného testu Bethesda.
Časové okno: Více než 5 let
|
U všech účastníků byla hodnocena bezpečnost a snášenlivost efanesoctocogu alfa po dobu 5 let
|
Více než 5 let
|
|
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku Intenzita bolesti 3a hlášených pacientem (Pacient-Reported Outcomes Measurement Information System, PROMIS) (dospělí)
Časové okno: Ve 3 měsících, 6 měsících, 1, 2, 3, 4 a 5 letech
|
Účinnost efanesoctocogu alfa hodnocená podle PRO účastníků u všech účastníků
|
Ve 3 měsících, 6 měsících, 1, 2, 3, 4 a 5 letech
|
|
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku Canadian Hemophilia Outcomes-Kids' Life Assessment Tool (CHO-KLAT) 3.0 (chlapci ≤18 let) (včetně Parent Proxy)
Časové okno: V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
|
Účinnost efanesoctocogu alfa hodnocená podle PRO účastníků u všech účastníků
|
V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
|
|
Změna od výchozího stavu ve výskytu návštěv hospitalizovaných a ambulantních pacientů a délky pobytu v nemocnici související s hemofilií A
Časové okno: V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
|
Využití zdrojů zdravotní péče (HCRU) u efanesoctocogu alfa souvisejícího s hemofilií A během 5letého období
|
V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
|
|
Hemostatická odpověď/lékař hlášený během perioperačního období pro chirurgický zákrok (velký, malý) s efanesoktokogem alfa.
Časové okno: Po dobu 5 let
|
Údaje popisující použití a účinnost efanesoctocogu alfa během perioperačního období
|
Po dobu 5 let
|
|
Počet injekcí potřebných k udržení hemostázy během perioperačního období pro operaci (větší, menší)
Časové okno: Více než 5 let
|
Údaje popisující použití a účinnost efanesoctocogu alfa během perioperačního období
|
Více než 5 let
|
|
Dávka na injekci potřebná k udržení hemostázy během perioperačního období pro chirurgický zákrok (velký, malý)
Časové okno: Více než 5 let
|
Údaje popisující použití a účinnost efanesoctocogu alfa během perioperačního období
|
Více než 5 let
|
|
Celková spotřeba efanektokogu alfa (IU) v perioperačním období na operaci (velká, malá)
Časové okno: Více než 5 let
|
Údaje popisující použití a účinnost efanesoctocogu alfa během perioperačního období
|
Více než 5 let
|
|
Počet transfuzí krevních složek použitých v perioperačním období k operaci
Časové okno: Období nad 5 let
|
Údaje popisující použití a účinnost efanesoctocogu alfa během perioperačního období
|
Období nad 5 let
|
|
Typ transfuzí krevních složek používaných v perioperačním období k operaci
Časové okno: Více než 5 let
|
Údaje popisující použití a účinnost efanesoctocogu alfa během perioperačního období
|
Více než 5 let
|
|
Odhadovaná ztráta krve (ml) (peroperační a pooperační období) pro velký chirurgický výkon
Časové okno: Více než 5 let
|
Údaje popisující použití a účinnost efanesoctocogu alfa během perioperačního období
|
Více než 5 let
|
|
Počet transfuzí potřebných k operaci (peroperační a pooperační období)
Časové okno: Více než 5 let
|
Údaje popisující použití a účinnost efanesoctocogu alfa během perioperačního období
|
Více než 5 let
|
|
Délka hospitalizace (velká, vedlejší)
Časové okno: Období více než 5 let
|
Údaje popisující použití a účinnost efanesoctocogu alfa během perioperačního období.
|
Období více než 5 let
|
|
Dávka na injekci potřebná k udržení hemostázy během perioperačního období pro chirurgický zákrok (velký, malý)
Časové okno: Po dobu 5 let
|
Uváděná data popisující použití a účinnost efanesoctocogu alfa během perioperačního období u kohorty na vyžádání
|
Po dobu 5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. června 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
6. června 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
17. září 2030
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. května 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. června 2023
První zveřejněno (Aktuální)
22. června 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
2. října 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
1. října 2025
Naposledy ověřeno
1. října 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- OBS17523
- U1111-1281-8840 (Identifikátor registru: ICTRP)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady.
Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .