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血友病Aの参加者の長期的な関節の健康に対するエファネスソクトコグ アルファの影響を評価する研究

2024年3月7日 更新者：Sanofi

血友病A患者の長期的な関節の健康に対するエファネスソクトコグ アルファの有効性に関する前向き観察的多施設共同研究

これは、米国と日本で標準治療に従って治療されている血友病A患者におけるエファネソクトコグ アルファの実際の有効性、安全性、治療法を説明する前向き観察的多施設縦断コホート研究です。

患者は、各研究対象国の血友病治療環境におけるエファネソクトコグ アルファの導入後に研究に登録されることになる。 市販のエファネソクトコグ アルファによる治療を開始するかどうかの決定は、研究に患者を含めるかどうかの決定とは別に、治療を担当する医師によって行われます。 研究薬は提供されません。 エファネソクトコグ アルファの有効性、安全性、使用法に関するデータは、登録/治療開始後最長 5 年間の定期来院 (予想年/半年ごとの来院) 中に前向きに収集されます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

観察的

入学 (推定)

200

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
  • 電話番号：Option 6 1800633-1610
  • メール：contact-us@sanofi.com

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90007
        • 募集
        • Orthopedic Institute for Children-Site Number: 8400004
      • Orange、California、アメリカ、92868-4306
        • 募集
        • Center for Inherited Blood Disorders (CIBD)-Site Number:8400001
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045-7202
        • 募集
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center-Site Number: 8400019
    • Illinois
      • Peoria、Illinois、アメリカ、61614-2868
        • 募集
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute-Site Number:8400005
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260-1920
        • 募集
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center-Site Number: 8400013
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114-2621
        • 募集
        • Massachusetts General Hospital-Site Number: 8400017
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215-5418
        • 募集
        • Dana Farber and Boston Children's Hospital-Site Number: 8400031
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、アメリカ、89135-3011
        • 募集
        • Alliance for Childhood Diseases-Site Number:8400007
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232-0011
        • 募集
        • Vanderbilt University Medical Center Site Number : 8400003

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

米国と日本の血友病治療におけるエファネソクトコグ アルファの導入後、米国と日本の施設から約 200 人の患者がこの研究に登録される予定です。 現実世界の広範な血友病 A 患者集団に関するデータを生成するため、対象となる患者には、予防療法を受けているのか、オンデマンド療法を受けているのか、またはエファネソクトコグ アルファを周術期に服用しているかにかかわらず、あらゆる年齢、性別、血友病 A の重症度が含まれます。

説明

包含基準:

  • 血友病Aと診断されている
  • オンデマンドまたは予防のいずれかで、登録日の 1 か月以内に標準治療に従ってエファネソクトコグ アルファ治療を開始する患者。 手術のためにエファネソクトコグ アルファ治療を開始した患者も、登録時に治療が処方された場合にのみ登録できます。
  • エファネソクトコグ アルファで患者を治療する医師の決定は、研究への参加に先立って、研究への参加とは独立して行われます。
  • 研究関連の活動が開始される前に、患者、または法定年齢未満の患者の場合は患者の法的に許容される代理人によって提供される、署名と日付が記入されたインフォームド・コンセント。 小児患者については、地域の規制に従って同意を得る必要があります。

除外基準:

他の既知の出血性疾患と診断されている

  • -登録訪問時の治験薬試験への参加、またはこの研究に参加する前の3か月以内の治験薬の摂取
  • 現在の FVIII 阻害剤の診断（阻害剤力価 ≥0.60 BU/mL として定義）

「上記の情報は、臨床試験への参加の可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。」

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
コホート A (予防的治療)

エファネソクトコグ アルファの予防的治療を受けているすべての参加者は、研究全体の包含/除外基準を満たしています。 予防コホートには次のサブコホートが含まれます。

サブコホートA1（関節イメージング）：重度の血友病Aを患い、エファネソクトコグ アルファによる治療開始から6か月以内に超音波による血友病早期関節症検出（HEAD-US）または関節組織活動性および損傷検査（JADE）プロトコルによる関節イメージングを実施した参加者。または、efanesoctocog alfa による治療開始後 3 か月以内に利用可能です。

サブコホート A2 (以前に関節損傷のない小児):以前に関節損傷のない重度の血友病 A の参加者
薬：エファネスソクトコグ アルファ BIVV001
調査員の裁量により与えられる
他の名前：
  • アルトゥヴィオ
コホート B (オンデマンド治療)
研究全体の包含/除外基準を満たす、エファネソクトコグ アルファによるオンデマンド治療を受けている参加者
薬：エファネスソクトコグ アルファ BIVV001
調査員の裁量により与えられる
他の名前：
  • アルトゥヴィオ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療された出血の年間関節出血率（AjBR）のベースラインからの変化
時間枠：最長5年
予防コホートを対象として、臨床関節状態に対するエファネソクトコグ アルファ予防の有効性について、5年間にわたるデータが報告される予定です。
最長5年
すべての出血（治療済みおよび未治療）の年間関節出血率（AjBR）のベースラインからの変化
時間枠：最長5年
予防コホートを対象として、臨床関節状態に対するエファネソクトコグ アルファ予防の有効性について、5年間にわたるデータが報告される予定です。
最長5年
ターゲットの共同開発、解決、再発の数
時間枠：最長5年
予防的コホーの臨床関節状態に対するエファネソクトコグ アルファ予防の有効性について、5 年間にわたるデータが報告される予定です。
最長5年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血友病関節健康スコア (HJHS v2.1) の合計/ドメイン スコアのベースラインからの変化
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
HJHS 合計/ドメイン スコアは予防コホート (A1 および A2) について報告されます。
1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
治療された出血の種類別の年間出血率 (ABR)
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
データは予防コホート (A1 および A2) について報告されます。
1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
すべての出血（治療済みおよび未治療）のタイプ別の ABR
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
データは予防コホート (A1 および A2) について報告されます。
1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
治療された出血の場所別の ABR
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
データは予防コホート (A1 および A2) について報告されます。
1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
すべての（治療済みおよび未治療の）出血の場所別の ABR
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
データは予防コホート (A1 および A2) について報告されます。
1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
すべての出血エピソードに対する ABR (未治療の出血エピソードを含む)
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
データは予防コホート (A1 および A2) について報告されます。
1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
関節出血がゼロの患者の割合
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
データは予防コホート (A1 および A2) について報告されます。
1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
追跡期間中に処方箋によって評価された参加者あたりの年間因子消費量（IU/kg）。
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
データは予防コホート (A1 および A2) について報告されます。
1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
追跡期間中の参加者あたりの年間注射頻度（処方箋によって評価）
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
データは予防コホート (A1 および A2) について報告されます。
1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
追跡期間中に医師が判断した治療アドヒアランス (%)
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
データは予防コホート (A1 および A2) について報告されます。
1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
出血エピソードを治療するためのエファネソクトコグ アルファの注射回数。
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
データは予防コホート (サブコホート A1 および A2) について報告されます。
1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
出血エピソードを治療するためのエファネソクトコグ アルファの総用量。
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
データは予防コホート (サブコホート A1 および A2) について報告されます。
1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
出血エピソードを治療するためのエファネソクトコグ アルファの注射回数
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
データはオンデマンド コホートについてレポートされます
1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
出血エピソードを治療するためのエファネソクトコグ アルファの総用量
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
データはオンデマンド コホートについてレポートされます
1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
エファネソクトコグ アルファの単回注射で治療された出血エピソードの割合。
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
データはオンデマンド コホートについてレポートされます
1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
ベースラインおよびフォローアップにおける治療レジメンの変更（オンデマンドから予防、または予防からオンデマンド）の発生。
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
データはオンデマンド コホートについてレポートされます
1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
超音波による血友病早期関節症検出 (HEAD-US) の合計/ドメイン スコアのベースラインからの変化
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
HEAD-US 合計/ドメイン スコアは、共同画像サブコホートについて報告されます。
1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
関節組織活動および損傷検査 (JADE) 筋骨格系超音波検査 (MSKUS) による血友病の早期関節症検出のベースラインからの変化 (JADE MSKUS)
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
データは、共同画像化サブコホートからの同意した参加者に対して報告されます。
1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
Mm 厚の変化による滑膜肥大のベースラインからの変化 AND/OR HEAD-US 滑膜炎ドメイン、JADE MSKUS 滑膜肥大 +/- パワードップラー信号による AND/OR
時間枠：6か月、1年、2年、3年、4年、5年目
データは、共同画像化サブコホートの同意した参加者から報告されます。
6か月、1年、2年、3年、4年、5年目
有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）の発生
時間枠：5年以上の期間
すべての参加者を対象に、5 年間にわたるエファネソクトコグ アルファの安全性と忍容性を評価しました
5年以上の期間
阻害剤（Nijmegen 改変 Bethesda アッセイによって測定された、第 FVIII 因子に対する中和抗体）の開発。
時間枠：5年以上の期間
すべての参加者を対象に、5 年間にわたるエファネソクトコグ アルファの安全性と忍容性を評価しました
5年以上の期間
患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS) の疼痛強度 3a アンケートのベースラインからの変化 (成人)
時間枠：3か月、6か月、1年、2年、3年、4年、5年目
全参加者における参加者のPROごとに評価されたefanesoctocog alfaの有効性
3か月、6か月、1年、2年、3年、4年、5年目
Canadian Hemophilia Outcomes-Kids' Life Assessment Tool (CHO-KLAT) 3.0 (男児 ≤ 18 歳) アンケート (親の代理人を含む) のベースラインからの変化
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
全参加者における参加者のPROごとに評価されたefanesoctocog alfaの有効性
1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
血友病Aに関連する入院および外来受診の発生および入院期間のベースラインからの変化
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
血友病 A に関連するエファネスソクトコグ アルファの 5 年間にわたる医療リソース使用量 (HCRU)
1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
エファネソクトコグ アルファによる手術（大手術、小手術）の周術期中に報告された止血反応/医師。
時間枠：5年間以上
周術期におけるエファネソクトコグ アルファの使用法と有効性を説明するデータが報告されました
5年間以上
手術の周術期に止血を維持するために必要な注射の数（大、小）
時間枠：5年以上の期間
周術期におけるエファネソクトコグ アルファの使用法と有効性を説明するデータが報告されました
5年以上の期間
手術の周術期に止血を維持するために必要な注射あたりの投与量（大、小）
時間枠：5年以上の期間
周術期におけるエファネソクトコグ アルファの使用法と有効性を説明するデータが報告されました
5年以上の期間
手術の周術期におけるエファネソクトコグ アルファの総摂取量（IU）（メジャー、マイナー）
時間枠：5年以上の期間
周術期におけるエファネソクトコグ アルファの使用法と有効性を説明するデータが報告されました
5年以上の期間
手術の周術期に使用された成分輸血の回数
時間枠：5年以上の期間
周術期におけるエファネソクトコグ アルファの使用法と有効性を説明するデータが報告されました
5年以上の期間
手術の周術期に使用される血液成分輸血の種類
時間枠：5年以上の期間
周術期におけるエファネソクトコグ アルファの使用法と有効性を説明するデータが報告されました
5年以上の期間
大手術の推定出血量 (ml) (術中および術後)
時間枠：5年以上の期間
周術期におけるエファネソクトコグ アルファの使用法と有効性を説明するデータが報告されました
5年以上の期間
手術に必要な輸血回数（術中・術後）
時間枠：5年以上の期間
周術期におけるエファネソクトコグ アルファの使用法と有効性を説明するデータが報告されました
5年以上の期間
入院期間（重度、軽度）
時間枠：5年以上の期間
周術期におけるエファネソクトコグ アルファの使用法と有効性を説明するデータが報告されています。
5年以上の期間
手術の周術期に止血を維持するために必要な注射あたりの投与量（大、小）
時間枠：5年間以上
オンデマンドコホートの周術期におけるefanesoctocog alfaの使用法と有効性を説明するデータが報告されました
5年間以上

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Sanofi

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Sciences & Operations、Sanofi

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年6月30日

一次修了 (推定)

2028年6月6日

研究の完了 (推定)

2028年6月6日

試験登録日

最初に提出

2023年5月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年6月19日

最初の投稿 (実際)

2023年6月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年3月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年3月7日

最終確認日

2024年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • OBS17523
  • U1111-1281-8840 (レジストリ識別子：ICTRP)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

資格のある研究者は、患者レベルのデータと、臨床研究報告書、修正を含む研究計画書、白紙の症例報告書、統計解析計画、データセット仕様などの関連研究文書へのアクセスを要求できます。 患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。 サノフィのデータ共有基準、対象となる研究、アクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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