En undersøgelse for at evaluere virkningen af Efanesoctocog Alfa på langsigtet ledsundhed hos deltagere med hæmofili A
1. oktober 2025 opdateret af: Sanofi
Prospektiv, observationel, multicenter undersøgelse af effektiviteten af Efanesoctocog Alfa på langsigtet ledsundhed hos patienter med hæmofili A
Dette er et prospektivt, observationelt, multicenter longitudinalt kohortestudie til at beskrive den virkelige verden effektivitet, sikkerhed og behandlingsanvendelse af efanesoctocog alfa hos patienter med hæmofili A behandlet efter standardbehandling i USA og Japan.
Patienter vil blive optaget i undersøgelsen efter introduktionen af efanesoctocog alfa i hæmofilibehandlingslandskabet i hvert studieland. Beslutning om at påbegynde behandling med kommercielt tilgængelig efanesoctocog alfa vil blive truffet af den behandlende læge uafhængigt af beslutningen om at inkludere patienter i undersøgelsen. Der gives ingen undersøgelsesmedicin. Data relateret til efanesoctocog alfas effektivitet, sikkerhed og brug vil blive indsamlet prospektivt under rutinebesøg (forventede årlige/halvårlige besøg) i op til 5 år efter indskrivning/behandlingsstart.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
200
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Gilbert, Arizona, Forenede Stater, 85234-2165
- Banner MD Anderson Cancer Center- Site Number : 8400008
-
-
California
-
Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354-3450
- Loma Linda University- Site Number : 8400015
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90007
- Orthopedic Institute for Children- Site Number : 8400004
-
Orange, California, Forenede Stater, 92868
- The Center for Inherited Blood Disorders- Site Number : 8400001
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045-7202
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center- Site Number : 8400019
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610-3003
- William A. Shands Hospital at the University of Florida- Site Number : 8400032
-
St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701-4804
- Johns Hopkins All Childrens Hospital - Outpatient Care Center - PIN- Site Number : 8400025
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612-3863
- Rush University Medical Center -1725 W Harrison St- Site Number : 8400014
-
Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61615
- The Bleeding and Clotting Disorders Institute- Site Number : 8400005
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260-1920
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center- Site Number : 8400013
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242-1009
- University Of Iowa Hospitals And Clinics- Site Number : 8400026
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- ~Massachusetts General Hospital- Site Number : 8400017
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215-5418
- Dana Farber and Boston Children's Hospital- Site Number : 8400031
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-5000
- University of Michigan Hospital - 1500 E Medical Center Dr- Site Number : 8400023
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455-4800
- M Health Fairview- Masonic Cancer Clinic - Clinics- Site Number : 8400010
-
Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905-0001
- Mayo Clinic - PPDS- Site Number : 8400035
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Forenede Stater, 39110-6115
- Mississippi Center For Advanced Medicine - 7731 Old Canton Rd- Site Number : 8400016
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68114-4113
- University of Nebraska Medical Center - 985400 Nebraska Medical Center- Site Number : 8400009
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89109
- Children's Specialty Center - Las Vegas- Site Number : 8400007
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10065-4870
- Weill Cornell Medicine-New York Presbyterian Hospital- Site Number : 8400021
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229-3026
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center - PIN- Site Number : 8400006
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213-4306
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania- Site Number : 8400012
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232-0011
- Vanderbilt University Medical Center- Site Number : 8400003
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390-7202
- University of Texas Southwestern Medical Center-2001 Inwood Rd- Site Number : 8400020
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390-8565
- University of Texas Southwestern Medical Center- Site Number : 8400011
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center- Site Number : 8400029
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101-3932
- Washington Institute for Coagulation- Site Number : 8400022
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53233-2121
- Blood Center of Wisconnsin- Site Number : 8400027
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Ca. 200 patienter fra steder i USA og Japan vil blive indskrevet i undersøgelsen efter introduktionen af efanesoctocog alfa i hæmofilibehandlingslandskabet i hvert af disse to lande.
For at generere data for den brede virkelige verden af individer med hæmofili A, vil kvalificerede patienter inkludere alle aldre, køn og sværhedsgrad af hæmofili A, hvad enten det er på profylaktisk eller on-demand-terapi, eller hvis efanesoctocog alfa tages perioperativt.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Har en diagnose af hæmofili A
- Patienter, der starter behandling med efanesoctocog alfa i henhold til standardbehandling ikke mere end en måned før tilmeldingsdatoen, enten efter behov eller profylakse. Patienter, der starter behandling med efanesoctocog alfa til en operation, kan også kun indskrives, hvis behandlingen er ordineret ved indskrivningen.
- Lægens beslutning om at behandle patienten med efanesoctocog alfa træffes forud for og uafhængigt af deltagelse i undersøgelsen.
- Underskrevet og dateret informeret samtykke givet af patienten eller af patientens juridisk acceptable repræsentant for patienter under den lovlige alder, før der udføres undersøgelsesrelaterede aktiviteter. Der skal indhentes samtykke til pædiatriske patienter i henhold til lokale regler.
Ekskluderingskriterier:
Diagnosticeret med anden kendt blødningsforstyrrelse
- Deltagelse i et afprøvningslægemiddelforsøg ved indskrivningsbesøg eller indtagelse af et undersøgelseslægemiddel inden for 3 måneder før optagelse i denne undersøgelse
- Nuværende diagnose af en FVIII-hæmmer, defineret som hæmmertiter ≥0,60 BU/mL
"Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en potentiel deltagelse i et klinisk forsøg."
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Kohorte A (Profylaktisk behandling)
Alle deltagere på efanesoctocog alfa profylaktisk behandling, der opfylder undersøgelsens overordnede inklusions-/eksklusionskriterier. Den profylaktiske kohorte vil omfatte følgende underkohorter: Subkohorte A1 (Joint Imaging): Deltagere med svær hæmofili A og ledbilleddannelse ved Hæmophilia Early Arthropathy Detection med ultralyd (HEAD-US) eller Joint Tissue Activity and Damage Exam (JADE) protokol udført inden for 6 måneder efter påbegyndelse af behandling med efanesoctocog alfa eller inden for 3 måneder efter påbegyndelse af behandling med efanesoctocog alfa tilgængelig. Underkohorte A2 (børn uden tidligere ledskade): Deltagere med svær hæmofili A, som ikke har tidligere ledskade |
Givet efter efterforskerens skøn
Andre navne:
|
|
Kohorte B (On-Demand-behandling)
Deltagere, der modtager on-demand behandling med efanesoctocog alfa, som opfylder undersøgelsens overordnede inklusions-/eksklusionskriterier
|
Givet efter efterforskerens skøn
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i Annualiseret ledblødningshastighed (AjBR) for behandlede blødninger
Tidsramme: Op til 5 år
|
Data vil blive rapporteret for effektiviteten af efanesoctocog alfa-profylakse på klinisk ledstatus over 5 år for profylaktisk kohorte
|
Op til 5 år
|
|
Ændring fra baseline i Annualiseret ledblødningshastighed (AjBR) for alle (behandlede og ubehandlede) blødninger
Tidsramme: Op til 5 år
|
Data vil blive rapporteret for effektiviteten af efanesoctocog alfa-profylakse på klinisk ledstatus over 5 år for profylaktisk kohorte
|
Op til 5 år
|
|
Antal mål fælles udvikling, opløsning og/eller gentagelse
Tidsramme: Op til 5 år
|
Data vil blive rapporteret for effektiviteten af efanesoctocog alfa-profylakse på klinisk ledstatus over 5 år for profylaktisk coho
|
Op til 5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i hæmophilia Joint Health Score (HJHS v2.1) total/domæne-score
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
|
HJHS total/domæne-score vil blive rapporteret for profylaktiske kohorter (A1 og A2)
|
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
|
|
Årlig blødningsrate (ABR) efter type for behandlede blødninger
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
|
Data vil blive rapporteret for profylaktiske kohorter (A1 og A2)
|
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
|
|
ABR efter type alle (behandlede og ubehandlede) blødninger
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
|
Data vil blive rapporteret for profylaktiske kohorter (A1 og A2)
|
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
|
|
ABR efter placering for behandlede blødninger
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
|
Data vil blive rapporteret for profylaktiske kohorter (A1 og A2)
|
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
|
|
ABR efter lokation for alle (behandlede og ubehandlede) blødninger
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
|
Data vil blive rapporteret for profylaktiske kohorter (A1 og A2)
|
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
|
|
ABR for alle blødningsepisoder (inklusive ubehandlede blødningsepisoder)
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
|
Data vil blive rapporteret for profylaktiske kohorter (A1 og A2)
|
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
|
|
Procentdel af patienter med nul ledblødninger
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
|
Data vil blive rapporteret for profylaktiske kohorter (A1 og A2)
|
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
|
|
Årligt faktorforbrug pr. deltager (IE/kg) vurderet på recept i opfølgningsperioden.
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
|
Data vil blive rapporteret for profylaktiske kohorter (A1 og A2)
|
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
|
|
Årlig injektionsfrekvens pr. deltager (vurderet efter recept) i opfølgningsperioden
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
|
Data vil blive rapporteret for profylaktiske kohorter (A1 og A2)
|
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
|
|
Behandlingsadhærens (%) vurderet af lægen under opfølgningsperioden
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
|
Data vil blive rapporteret for profylaktiske kohorter (A1 og A2)
|
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
|
|
Antal injektioner af efanesoctocog alfa til behandling af en blødningsepisode.
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
|
Data vil blive rapporteret for profylaktiske kohorter (underkohorter A1 og A2)
|
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
|
|
Samlet dosis af efanesoctocog alfa til behandling af en blødningsepisode.
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
|
Data vil blive rapporteret for profylaktiske kohorter (underkohorter A1 og A2)
|
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
|
|
Antal injektioner af efanesoctocog alfa til behandling af en blødningsepisode
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
|
Data vil blive rapporteret for On-demand-kohorte
|
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
|
|
Samlet dosis af efanesoctocog alfa til behandling af en blødningsepisode
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
|
Data vil blive rapporteret for On-demand-kohorte
|
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
|
|
Procentdel af blødningsepisoder behandlet med en enkelt injektion af efanesoctocog alfa.
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
|
Data vil blive rapporteret for On-demand-kohorte
|
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
|
|
Forekomst af ændring i behandlingsregimen (efter behov til profylaktisk eller profylaktisk til efter behov) ved baseline og opfølgning.
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
|
Data vil blive rapporteret for On-demand-kohorte
|
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
|
|
Ændring fra baseline i hæmofili tidlig artropati detektion med ultralyd (HEAD-US) total/domæne-score
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
HEAD-US total/domæne-score vil blive rapporteret for fælles billeddiagnostisk underkohorte
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
Ændring fra baseline i hæmofili tidlig artropati detektion med fælles vævsaktivitet og skadesundersøgelse (JADE) muskuloskeletal ultralyd (MSKUS) (JADE MSKUS)
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Data vil blive rapporteret for samtykkende deltagere fra den fælles billeddiagnostiske sub-kohorte
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
Ændring fra baseline i synovial hypertrofi ved ændring i mm tykkelse OG/ELLER HEAD-US synovitis domæne, OG/ELLER ved JADE MSKUS synovial hypertrofi +/- power doppler signal
Tidsramme: Ved 6 måneder, 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Data vil blive rapporteret fra de samtykkende deltagere fra den fælles billeddiagnostiske sub-kohorte
|
Ved 6 måneder, 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
Forekomst af bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Over 5 års periode
|
Sikkerheden og tolerabiliteten af efanesoctocog alfa over 5 år blev evalueret hos alle deltagere
|
Over 5 års periode
|
|
Udvikling af inhibitorer (neutraliserende antistoffer rettet mod faktor FVIII som bestemt via Nijmegen modificeret Bethesda-assay.
Tidsramme: Over 5 års periode
|
Sikkerheden og tolerabiliteten af efanesoctocog alfa over 5 år vurderet hos alle deltagere
|
Over 5 års periode
|
|
Ændring fra baseline i Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) smerteintensitet 3a spørgeskema (voksne)
Tidsramme: Ved 3 måneder, 6 måneder, 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Effektiviteten af efanesoctocog alfa vurderet pr. deltagernes PRO'er hos alle deltagere
|
Ved 3 måneder, 6 måneder, 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
Ændring fra baseline i canadisk hæmofili Outcomes-Kids' Life Assessment Tool (CHO-KLAT) 3.0 (drenge ≤18 år) spørgeskema (inklusive forældrefuldmagt)
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Effektiviteten af efanesoctocog alfa vurderet pr. deltagernes PRO'er hos alle deltagere
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
Ændring fra baseline i forekomsten af indlagte og ambulante besøg og længden af hospitalsophold relateret til hæmofili A
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Sundhedsressourceforbrug (HCRU) i efanesoctocog alfa relateret til hæmofili A over en 5-årig periode
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
Hæmostatisk respons/læge rapporteret i den perioperative periode for operation (større, mindre) med efanesoctocog alfa.
Tidsramme: Over en 5-årig periode
|
Data rapporteret til at beskrive brugen og effektiviteten af efanesoctocog alfa i den perioperative periode
|
Over en 5-årig periode
|
|
Antal injektioner, der kræves for at opretholde hæmostase i den perioperative periode til operation (større, mindre)
Tidsramme: Over 5 års periode
|
Data rapporteret til at beskrive brugen og effektiviteten af efanesoctocog alfa i den perioperative periode
|
Over 5 års periode
|
|
Dosis pr. injektion påkrævet for at opretholde hæmostase under perioperativ periode til operation (større, mindre)
Tidsramme: Over 5 års periode
|
Data rapporteret til at beskrive brugen og effektiviteten af efanesoctocog alfa i den perioperative periode
|
Over 5 års periode
|
|
Samlet efanesoctocog alfa-forbrug (IE) i den perioperative periode til operation (større, mindre)
Tidsramme: Over 5 års periode
|
Data rapporteret til at beskrive brugen og effektiviteten af efanesoctocog alfa i den perioperative periode
|
Over 5 års periode
|
|
Antal blodkomponenttransfusioner, der anvendes i den perioperative periode til operation
Tidsramme: Over 5 års periode
|
Data rapporteret til at beskrive brugen og effektiviteten af efanesoctocog alfa i den perioperative periode
|
Over 5 års periode
|
|
Type af blodkomponenttransfusioner, der anvendes i den perioperative periode til operation
Tidsramme: Over 5 års periode
|
Data rapporteret til at beskrive brugen og effektiviteten af efanesoctocog alfa i den perioperative periode
|
Over 5 års periode
|
|
Estimeret blodtab (ml) (intraoperativ og postoperativ periode) for større operation
Tidsramme: Over 5 års periode
|
Data rapporteret til at beskrive brugen og effektiviteten af efanesoctocog alfa i den perioperative periode
|
Over 5 års periode
|
|
Antal nødvendige transfusioner til operation (intraoperativ og postoperativ periode)
Tidsramme: Over 5 års periode
|
Data rapporteret til at beskrive brugen og effektiviteten af efanesoctocog alfa i den perioperative periode
|
Over 5 års periode
|
|
Indlæggelsens varighed (større, mindre)
Tidsramme: Over 5 års periode
|
Data rapporteret til at beskrive brugen og effektiviteten af efanesoctocog alfa i den perioperative periode.
|
Over 5 års periode
|
|
Dosis pr. injektion påkrævet for at opretholde hæmostase under perioperativ periode til operation (større, mindre)
Tidsramme: Over en 5-årig periode
|
Data rapporteret til at beskrive brugen og effektiviteten af efanesoctocog alfa i den perioperative periode for On-demand Cohort
|
Over en 5-årig periode
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
30. juni 2023
Primær færdiggørelse (Anslået)
6. juni 2028
Studieafslutning (Anslået)
17. september 2030
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
12. maj 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
19. juni 2023
Først opslået (Faktiske)
22. juni 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
2. oktober 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
1. oktober 2025
Sidst verificeret
1. oktober 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- OBS17523
- U1111-1281-8840 (Registry Identifier: ICTRP)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer.
Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv.
Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .