Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at evaluere virkningen af ​​Efanesoctocog Alfa på langsigtet ledsundhed hos deltagere med hæmofili A

7. marts 2024 opdateret af: Sanofi

Prospektiv, observationel, multicenter undersøgelse af effektiviteten af ​​Efanesoctocog Alfa på langsigtet ledsundhed hos patienter med hæmofili A

Dette er et prospektivt, observationelt, multicenter longitudinalt kohortestudie til at beskrive den virkelige verden effektivitet, sikkerhed og behandlingsanvendelse af efanesoctocog alfa hos patienter med hæmofili A behandlet efter standardbehandling i USA og Japan.

Patienter vil blive optaget i undersøgelsen efter introduktionen af ​​efanesoctocog alfa i hæmofilibehandlingslandskabet i hvert studieland. Beslutning om at påbegynde behandling med kommercielt tilgængelig efanesoctocog alfa vil blive truffet af den behandlende læge uafhængigt af beslutningen om at inkludere patienter i undersøgelsen. Der gives ingen undersøgelsesmedicin. Data relateret til efanesoctocog alfas effektivitet, sikkerhed og brug vil blive indsamlet prospektivt under rutinebesøg (forventede årlige/halvårlige besøg) i op til 5 år efter indskrivning/behandlingsstart.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

200

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
  • Telefonnummer: Option 6 1800633-1610
  • E-mail: contact-us@sanofi.com

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90007
        • Rekruttering
        • Orthopedic Institute for Children-Site Number: 8400004
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868-4306
        • Rekruttering
        • Center for Inherited Blood Disorders (CIBD)-Site Number:8400001
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045-7202
        • Rekruttering
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center-Site Number: 8400019
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61614-2868
        • Rekruttering
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute-Site Number:8400005
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260-1920
        • Rekruttering
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center-Site Number: 8400013
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114-2621
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital-Site Number: 8400017
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215-5418
        • Rekruttering
        • Dana Farber and Boston Children's Hospital-Site Number: 8400031
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89135-3011
        • Rekruttering
        • Alliance for Childhood Diseases-Site Number:8400007
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232-0011
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical Center Site Number : 8400003

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Ca. 200 patienter fra steder i USA og Japan vil blive indskrevet i undersøgelsen efter introduktionen af ​​efanesoctocog alfa i hæmofilibehandlingslandskabet i hvert af disse to lande. For at generere data for den brede virkelige verden af ​​individer med hæmofili A, vil kvalificerede patienter inkludere alle aldre, køn og sværhedsgrad af hæmofili A, hvad enten det er på profylaktisk eller on-demand-terapi, eller hvis efanesoctocog alfa tages perioperativt.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har en diagnose af hæmofili A
  • Patienter, der starter behandling med efanesoctocog alfa i henhold til standardbehandling ikke mere end en måned før tilmeldingsdatoen, enten efter behov eller profylakse. Patienter, der starter behandling med efanesoctocog alfa til en operation, kan også kun indskrives, hvis behandlingen er ordineret ved indskrivningen.
  • Lægens beslutning om at behandle patienten med efanesoctocog alfa træffes forud for og uafhængigt af deltagelse i undersøgelsen.
  • Underskrevet og dateret informeret samtykke givet af patienten eller af patientens juridisk acceptable repræsentant for patienter under den lovlige alder, før der udføres undersøgelsesrelaterede aktiviteter. Der skal indhentes samtykke til pædiatriske patienter i henhold til lokale regler.

Ekskluderingskriterier:

Diagnosticeret med anden kendt blødningsforstyrrelse

  • Deltagelse i et afprøvningslægemiddelforsøg ved indskrivningsbesøg eller indtagelse af et undersøgelseslægemiddel inden for 3 måneder før optagelse i denne undersøgelse
  • Nuværende diagnose af en FVIII-hæmmer, defineret som hæmmertiter ≥0,60 BU/mL

"Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en potentiel deltagelse i et klinisk forsøg."

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Kohorte A (Profylaktisk behandling)

Alle deltagere på efanesoctocog alfa profylaktisk behandling, der opfylder undersøgelsens overordnede inklusions-/eksklusionskriterier. Den profylaktiske kohorte vil omfatte følgende underkohorter:

Subkohorte A1 (Joint Imaging): Deltagere med svær hæmofili A og ledbilleddannelse ved Hæmophilia Early Arthropathy Detection med ultralyd (HEAD-US) eller Joint Tissue Activity and Damage Exam (JADE) protokol udført inden for 6 måneder efter påbegyndelse af behandling med efanesoctocog alfa eller inden for 3 måneder efter påbegyndelse af behandling med efanesoctocog alfa tilgængelig.

Underkohorte A2 (børn uden tidligere ledskade): Deltagere med svær hæmofili A, som ikke har tidligere ledskade
Medicin: Efanesoctocog Alfa BIVV001
Givet efter efterforskerens skøn
Andre navne:
  • ALTUVIIIO
Kohorte B (On-Demand-behandling)
Deltagere, der modtager on-demand behandling med efanesoctocog alfa, som opfylder undersøgelsens overordnede inklusions-/eksklusionskriterier
Medicin: Efanesoctocog Alfa BIVV001
Givet efter efterforskerens skøn
Andre navne:
  • ALTUVIIIO

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Annualiseret ledblødningshastighed (AjBR) for behandlede blødninger
Tidsramme: Op til 5 år
Data vil blive rapporteret for effektiviteten af ​​efanesoctocog alfa-profylakse på klinisk ledstatus over 5 år for profylaktisk kohorte
Op til 5 år
Ændring fra baseline i Annualiseret ledblødningshastighed (AjBR) for alle (behandlede og ubehandlede) blødninger
Tidsramme: Op til 5 år
Data vil blive rapporteret for effektiviteten af ​​efanesoctocog alfa-profylakse på klinisk ledstatus over 5 år for profylaktisk kohorte
Op til 5 år
Antal mål fælles udvikling, opløsning og/eller gentagelse
Tidsramme: Op til 5 år
Data vil blive rapporteret for effektiviteten af ​​efanesoctocog alfa-profylakse på klinisk ledstatus over 5 år for profylaktisk coho
Op til 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i hæmophilia Joint Health Score (HJHS v2.1) total/domæne-score
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
HJHS total/domæne-score vil blive rapporteret for profylaktiske kohorter (A1 og A2)
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Årlig blødningsrate (ABR) efter type for behandlede blødninger
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Data vil blive rapporteret for profylaktiske kohorter (A1 og A2)
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
ABR efter type alle (behandlede og ubehandlede) blødninger
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Data vil blive rapporteret for profylaktiske kohorter (A1 og A2)
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
ABR efter placering for behandlede blødninger
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Data vil blive rapporteret for profylaktiske kohorter (A1 og A2)
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
ABR efter lokation for alle (behandlede og ubehandlede) blødninger
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Data vil blive rapporteret for profylaktiske kohorter (A1 og A2)
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
ABR for alle blødningsepisoder (inklusive ubehandlede blødningsepisoder)
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Data vil blive rapporteret for profylaktiske kohorter (A1 og A2)
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Procentdel af patienter med nul ledblødninger
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Data vil blive rapporteret for profylaktiske kohorter (A1 og A2)
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Årligt faktorforbrug pr. deltager (IE/kg) vurderet på recept i opfølgningsperioden.
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Data vil blive rapporteret for profylaktiske kohorter (A1 og A2)
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Årlig injektionsfrekvens pr. deltager (vurderet efter recept) i opfølgningsperioden
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Data vil blive rapporteret for profylaktiske kohorter (A1 og A2)
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Behandlingsadhærens (%) vurderet af lægen under opfølgningsperioden
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Data vil blive rapporteret for profylaktiske kohorter (A1 og A2)
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Antal injektioner af efanesoctocog alfa til behandling af en blødningsepisode.
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Data vil blive rapporteret for profylaktiske kohorter (underkohorter A1 og A2)
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Samlet dosis af efanesoctocog alfa til behandling af en blødningsepisode.
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Data vil blive rapporteret for profylaktiske kohorter (underkohorter A1 og A2)
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Antal injektioner af efanesoctocog alfa til behandling af en blødningsepisode
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Data vil blive rapporteret for On-demand-kohorte
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Samlet dosis af efanesoctocog alfa til behandling af en blødningsepisode
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Data vil blive rapporteret for On-demand-kohorte
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Procentdel af blødningsepisoder behandlet med en enkelt injektion af efanesoctocog alfa.
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Data vil blive rapporteret for On-demand-kohorte
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Forekomst af ændring i behandlingsregimen (efter behov til profylaktisk eller profylaktisk til efter behov) ved baseline og opfølgning.
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Data vil blive rapporteret for On-demand-kohorte
Ved 1, 2, 3, 4, 5 år
Ændring fra baseline i hæmofili tidlig artropati detektion med ultralyd (HEAD-US) total/domæne-score
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
HEAD-US total/domæne-score vil blive rapporteret for fælles billeddiagnostisk underkohorte
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Ændring fra baseline i hæmofili tidlig artropati detektion med fælles vævsaktivitet og skadesundersøgelse (JADE) muskuloskeletal ultralyd (MSKUS) (JADE MSKUS)
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Data vil blive rapporteret for samtykkende deltagere fra den fælles billeddiagnostiske sub-kohorte
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Ændring fra baseline i synovial hypertrofi ved ændring i mm tykkelse OG/ELLER HEAD-US synovitis domæne, OG/ELLER ved JADE MSKUS synovial hypertrofi +/- power doppler signal
Tidsramme: Ved 6 måneder, 1, 2, 3, 4 og 5 år
Data vil blive rapporteret fra de samtykkende deltagere fra den fælles billeddiagnostiske sub-kohorte
Ved 6 måneder, 1, 2, 3, 4 og 5 år
Forekomst af bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Over 5 års periode
Sikkerheden og tolerabiliteten af ​​efanesoctocog alfa over 5 år blev evalueret hos alle deltagere
Over 5 års periode
Udvikling af inhibitorer (neutraliserende antistoffer rettet mod faktor FVIII som bestemt via Nijmegen modificeret Bethesda-assay.
Tidsramme: Over 5 års periode
Sikkerheden og tolerabiliteten af ​​efanesoctocog alfa over 5 år vurderet hos alle deltagere
Over 5 års periode
Ændring fra baseline i Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) smerteintensitet 3a spørgeskema (voksne)
Tidsramme: Ved 3 måneder, 6 måneder, 1, 2, 3, 4 og 5 år
Effektiviteten af ​​efanesoctocog alfa vurderet pr. deltagernes PRO'er hos alle deltagere
Ved 3 måneder, 6 måneder, 1, 2, 3, 4 og 5 år
Ændring fra baseline i canadisk hæmofili Outcomes-Kids' Life Assessment Tool (CHO-KLAT) 3.0 (drenge ≤18 år) spørgeskema (inklusive forældrefuldmagt)
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Effektiviteten af ​​efanesoctocog alfa vurderet pr. deltagernes PRO'er hos alle deltagere
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Ændring fra baseline i forekomsten af ​​indlagte og ambulante besøg og længden af ​​hospitalsophold relateret til hæmofili A
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Sundhedsressourceforbrug (HCRU) i efanesoctocog alfa relateret til hæmofili A over en 5-årig periode
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Hæmostatisk respons/læge rapporteret i den perioperative periode for operation (større, mindre) med efanesoctocog alfa.
Tidsramme: Over en 5-årig periode
Data rapporteret til at beskrive brugen og effektiviteten af ​​efanesoctocog alfa i den perioperative periode
Over en 5-årig periode
Antal injektioner, der kræves for at opretholde hæmostase i den perioperative periode til operation (større, mindre)
Tidsramme: Over 5 års periode
Data rapporteret til at beskrive brugen og effektiviteten af ​​efanesoctocog alfa i den perioperative periode
Over 5 års periode
Dosis pr. injektion påkrævet for at opretholde hæmostase under perioperativ periode til operation (større, mindre)
Tidsramme: Over 5 års periode
Data rapporteret til at beskrive brugen og effektiviteten af ​​efanesoctocog alfa i den perioperative periode
Over 5 års periode
Samlet efanesoctocog alfa-forbrug (IE) i den perioperative periode til operation (større, mindre)
Tidsramme: Over 5 års periode
Data rapporteret til at beskrive brugen og effektiviteten af ​​efanesoctocog alfa i den perioperative periode
Over 5 års periode
Antal blodkomponenttransfusioner, der anvendes i den perioperative periode til operation
Tidsramme: Over 5 års periode
Data rapporteret til at beskrive brugen og effektiviteten af ​​efanesoctocog alfa i den perioperative periode
Over 5 års periode
Type af blodkomponenttransfusioner, der anvendes i den perioperative periode til operation
Tidsramme: Over 5 års periode
Data rapporteret til at beskrive brugen og effektiviteten af ​​efanesoctocog alfa i den perioperative periode
Over 5 års periode
Estimeret blodtab (ml) (intraoperativ og postoperativ periode) for større operation
Tidsramme: Over 5 års periode
Data rapporteret til at beskrive brugen og effektiviteten af ​​efanesoctocog alfa i den perioperative periode
Over 5 års periode
Antal nødvendige transfusioner til operation (intraoperativ og postoperativ periode)
Tidsramme: Over 5 års periode
Data rapporteret til at beskrive brugen og effektiviteten af ​​efanesoctocog alfa i den perioperative periode
Over 5 års periode
Indlæggelsens varighed (større, mindre)
Tidsramme: Over 5 års periode
Data rapporteret til at beskrive brugen og effektiviteten af ​​efanesoctocog alfa i den perioperative periode.
Over 5 års periode
Dosis pr. injektion påkrævet for at opretholde hæmostase under perioperativ periode til operation (større, mindre)
Tidsramme: Over en 5-årig periode
Data rapporteret til at beskrive brugen og effektiviteten af ​​efanesoctocog alfa i den perioperative periode for On-demand Cohort
Over en 5-årig periode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sanofi

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. juni 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

6. juni 2028

Studieafslutning (Anslået)

6. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. maj 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. juni 2023

Først opslået (Faktiske)

22. juni 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • OBS17523
  • U1111-1281-8840 (Registry Identifier: ICTRP)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med Efanesoctocog Alfa BIVV001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Panama

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner