Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio para evaluar el impacto de efanesoctocog alfa en la salud articular a largo plazo en participantes con hemofilia A

7 de marzo de 2024 actualizado por: Sanofi

Estudio prospectivo, observacional y multicéntrico de la eficacia de efanesoctocog alfa en la salud articular a largo plazo en pacientes con hemofilia A

Este es un estudio prospectivo, observacional, de cohortes longitudinales multicéntrico para describir la efectividad, seguridad y uso del tratamiento en el mundo real de efanesoctocog alfa en pacientes con hemofilia A tratados según el estándar de atención en los EE. UU. y Japón.

Los pacientes se inscribirán en el estudio después de la introducción de efanesoctocog alfa en el panorama del tratamiento de la hemofilia en cada país del estudio. La decisión de iniciar el tratamiento con efanesoctocog alfa comercialmente disponible la tomará el médico tratante independientemente de la decisión de incluir pacientes en el estudio. No se proporciona ningún medicamento del estudio. Los datos relacionados con la eficacia, la seguridad y el uso de efanesoctocog alfa se recopilarán de forma prospectiva durante las visitas de rutina (visitas anuales/semestrales previstas) hasta 5 años después de la inscripción/inicio del tratamiento.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

200

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
  • Número de teléfono: Option 6 1800633-1610
  • Correo electrónico: contact-us@sanofi.com

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
        • Reclutamiento
        • Orthopedic Institute for Children-Site Number: 8400004
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868-4306
        • Reclutamiento
        • Center for Inherited Blood Disorders (CIBD)-Site Number:8400001
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045-7202
        • Reclutamiento
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center-Site Number: 8400019
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61614-2868
        • Reclutamiento
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute-Site Number:8400005
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260-1920
        • Reclutamiento
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center-Site Number: 8400013
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114-2621
        • Reclutamiento
        • Massachusetts General Hospital-Site Number: 8400017
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215-5418
        • Reclutamiento
        • Dana Farber and Boston Children's Hospital-Site Number: 8400031
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135-3011
        • Reclutamiento
        • Alliance for Childhood Diseases-Site Number:8400007
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-0011
        • Reclutamiento
        • Vanderbilt University Medical Center Site Number : 8400003

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Aproximadamente 200 pacientes de sitios en los EE. UU. y Japón se inscribirán en el estudio después de la introducción de efanesoctocog alfa en el panorama del tratamiento de la hemofilia en cada uno de estos dos países. Para generar datos para la amplia población real de personas con hemofilia A, los pacientes elegibles incluirán todas las edades, sexos y niveles de hemofilia A graves, ya sea en terapia profiláctica o bajo demanda o si se toma efanesoctocog alfa en el perioperatorio.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Tener un diagnóstico de hemofilia A.
  • Pacientes que comienzan el tratamiento con efanesoctocog alfa según el estándar de atención no más de un mes antes de la fecha de inscripción, ya sea a demanda o profilaxis. Los pacientes que comienzan el tratamiento con efanesoctocog alfa para un evento quirúrgico también pueden inscribirse solo si el tratamiento se prescribe en el momento de la inscripción.
  • La decisión del médico de tratar al paciente con efanesoctocog alfa se toma antes e independientemente de la participación en el estudio.
  • Consentimiento informado firmado y fechado proporcionado por el paciente, o por el representante legalmente aceptable del paciente para pacientes menores de edad antes de emprender cualquier actividad relacionada con el estudio. Se debe obtener el consentimiento para pacientes pediátricos de acuerdo con las regulaciones locales.

Criterio de exclusión:

Diagnosticado con otro trastorno hemorrágico conocido

  • Participación en un ensayo de un medicamento en investigación en la visita de inscripción, o ingesta de un medicamento en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la inclusión en este estudio
  • Diagnóstico actual de un inhibidor de FVIII, definido como título de inhibidor ≥0.60 BU/mL

"La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para una posible participación en un ensayo clínico".

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Cohorte A (Tratamiento profiláctico)

Todos los participantes en tratamiento profiláctico con efanesoctocog alfa que cumplan con los criterios generales de inclusión/exclusión del estudio. La cohorte profiláctica incluirá las siguientes subcohortes:

Subcohorte A1 (imágenes articulares): participantes con hemofilia A grave e imágenes articulares mediante el protocolo Detección temprana de artropatía por hemofilia con ultrasonido (HEAD-US) o Examen de actividad y daño de tejidos articulares (JADE) realizado dentro de los 6 meses posteriores al inicio del tratamiento con efanesoctocog alfa o dentro de los 3 meses posteriores al inicio del tratamiento con efanesoctocog alfa disponible.

Subcohorte A2 (Niños sin daño articular previo): Participantes con hemofilia A severa que no tienen daño articular previo
Droga: Efanesoctocog Alfa BIVV001
Dado a discreción del investigador
Otros nombres:
  • ALTUVIIO
Cohorte B (tratamiento bajo demanda)
Participantes que reciben tratamiento a demanda con efanesoctocog alfa que cumplen los criterios generales de inclusión/exclusión del estudio
Droga: Efanesoctocog Alfa BIVV001
Dado a discreción del investigador
Otros nombres:
  • ALTUVIIO

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la tasa de hemorragia articular anualizada (AjBR) para hemorragias tratadas
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
Se informarán los datos sobre la eficacia de la profilaxis con efanesoctocog alfa en el estado clínico de las articulaciones durante 5 años para la cohorte profiláctica
Hasta 5 años
Cambio desde el inicio en la tasa de hemorragia articular anualizada (AjBR) para todas las hemorragias (tratadas y no tratadas)
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
Se informarán los datos sobre la eficacia de la profilaxis con efanesoctocog alfa en el estado clínico de las articulaciones durante 5 años para la cohorte profiláctica
Hasta 5 años
Número de desarrollo conjunto, resolución y/o recurrencia de Target
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
Se informarán datos sobre la eficacia de la profilaxis con efanesoctocog alfa en el estado clínico de las articulaciones durante 5 años para coho profiláctico.
Hasta 5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en las puntuaciones totales/dominios de la puntuación de salud articular de hemofilia (HJHS v2.1)
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4, 5 años
Se informarán las puntuaciones totales/de dominio de HJHS para las cohortes profilácticas (A1 ad A2)
A los 1, 2, 3, 4, 5 años
Tasa de sangrado anual (ABR) por tipo para sangrados tratados
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4, 5 años
Los datos se informarán para las cohortes profilácticas (A1 y A2)
A los 1, 2, 3, 4, 5 años
ABR por tipo todas las hemorragias (tratadas y no tratadas)
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4, 5 años
Los datos se informarán para las cohortes profilácticas (A1 y A2)
A los 1, 2, 3, 4, 5 años
ABR por ubicación para hemorragias tratadas
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4, 5 años
Los datos se informarán para las cohortes profilácticas (A1 y A2)
A los 1, 2, 3, 4, 5 años
ABR por ubicación para todas las hemorragias (tratadas y no tratadas)
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4, 5 años
Los datos se informarán para las cohortes profilácticas (A1 y A2)
A los 1, 2, 3, 4, 5 años
ABR para todos los episodios de sangrado (incluidos los episodios de sangrado no tratados)
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4, 5 años
Los datos se informarán para las cohortes profilácticas (A1 y A2)
A los 1, 2, 3, 4, 5 años
Porcentaje de pacientes con cero hemorragias articulares
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4, 5 años
Los datos se informarán para las cohortes profilácticas (A1 y A2)
A los 1, 2, 3, 4, 5 años
Consumo de factor anualizado por participante (UI/kg) evaluado por prescripción durante el período de seguimiento.
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4, 5 años
Los datos se informarán para las cohortes profilácticas (A1 y A2)
A los 1, 2, 3, 4, 5 años
Frecuencia de inyección anualizada por participante (evaluada por prescripción) durante el período de seguimiento
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4, 5 años
Los datos se informarán para las cohortes profilácticas (A1 y A2)
A los 1, 2, 3, 4, 5 años
Cumplimiento del tratamiento (%) a juicio del médico durante el período de seguimiento
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4, 5 años
Los datos se informarán para las cohortes profilácticas (A1 y A2)
A los 1, 2, 3, 4, 5 años
Número de inyecciones de efanesoctocog alfa para tratar un episodio hemorrágico.
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4, 5 años
Los datos se informarán para las cohortes profilácticas (Subcohortes A1 y A2)
A los 1, 2, 3, 4, 5 años
Dosis total de efanesoctocog alfa para tratar un episodio hemorrágico.
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4, 5 años
Los datos se informarán para las cohortes profilácticas (Subcohortes A1 y A2)
A los 1, 2, 3, 4, 5 años
Número de inyecciones de efanesoctocog alfa para tratar un episodio hemorrágico
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4, 5 años
Los datos se informarán para la cohorte On-demand
A los 1, 2, 3, 4, 5 años
Dosis total de efanesoctocog alfa para tratar un episodio hemorrágico
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4, 5 años
Los datos se informarán para la cohorte On-demand
A los 1, 2, 3, 4, 5 años
Porcentaje de episodios hemorrágicos tratados con una sola inyección de efanesoctocog alfa.
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4, 5 años
Los datos se informarán para la cohorte On-demand
A los 1, 2, 3, 4, 5 años
Ocurrencia de un cambio en el régimen de tratamiento (de demanda a profiláctico o de profiláctico a demanda) al inicio y durante el seguimiento.
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4, 5 años
Los datos se informarán para la cohorte On-demand
A los 1, 2, 3, 4, 5 años
Cambio desde el inicio en las puntuaciones totales/de dominio de la Detección temprana de artropatía de la hemofilia con ultrasonido (HEAD-US)
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
Se informarán las puntuaciones totales/de dominio de HEAD-US para la subcohorte de imágenes conjuntas
A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
Cambio con respecto al valor inicial en Detección temprana de artropatía por hemofilia con examen de actividad y daño de tejidos articulares (JADE) ecografía musculoesquelética (MSKUS) (JADE MSKUS)
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
Se informarán los datos de los participantes que hayan dado su consentimiento de la subcohorte conjunta de imágenes.
A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
Cambio desde el inicio en la hipertrofia sinovial por cambio en mm de grosor Y/O dominio de sinovitis HEAD-US, Y/O por hipertrofia sinovial JADE MSKUS +/- señal de potencia doppler
Periodo de tiempo: A los 6 meses, 1, 2, 3, 4 y 5 años
Los datos serán informados por los participantes que hayan dado su consentimiento de la subcohorte conjunta de imágenes.
A los 6 meses, 1, 2, 3, 4 y 5 años
Ocurrencia de eventos adversos (AE) y eventos adversos serios (SAE)
Periodo de tiempo: Período de más de 5 años
La seguridad y tolerabilidad de efanesoctocog alfa durante 5 años evaluada en todos los participantes
Período de más de 5 años
Desarrollo de inhibidores (anticuerpos neutralizantes dirigidos contra el factor FVIII según lo determinado mediante el ensayo Bethesda modificado de Nijmegen.
Periodo de tiempo: Período de más de 5 años
La seguridad y tolerabilidad de efanesoctocog alfa durante 5 años evaluada en todos los participantes
Período de más de 5 años
Cambio desde el inicio en el cuestionario de intensidad del dolor 3a del Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS) (adultos)
Periodo de tiempo: A los 3 meses, 6 meses, 1, 2, 3, 4 y 5 años
Eficacia de efanesoctocog alfa evaluada según los PRO de los participantes en todos los participantes
A los 3 meses, 6 meses, 1, 2, 3, 4 y 5 años
Cambio desde el inicio en el cuestionario Canadian Hemophilia Outcomes-Kids' Life Assessment Tool (CHO-KLAT) 3.0 (niños ≤18 años) (incluido Parent Proxy)
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
Eficacia de efanesoctocog alfa evaluada según los PRO de los participantes en todos los participantes
A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
Cambio desde el inicio en la ocurrencia de visitas de pacientes hospitalizados y ambulatorios, y la duración de la estadía hospitalaria relacionada con la hemofilia A
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
Uso de recursos de atención médica (HCRU) en efanesoctocog alfa relacionado con la hemofilia A durante un período de 5 años
A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
Respuesta hemostática/médico notificado durante el período perioperatorio de cirugía (mayor, menor) con efanesoctocog alfa.
Periodo de tiempo: Durante un período de 5 años
Datos informados para describir el uso y la eficacia de efanesoctocog alfa durante el período perioperatorio
Durante un período de 5 años
Número de inyecciones necesarias para mantener la hemostasia durante el período perioperatorio de la cirugía (mayor, menor)
Periodo de tiempo: Período de más de 5 años
Datos informados para describir el uso y la eficacia de efanesoctocog alfa durante el período perioperatorio
Período de más de 5 años
Dosis por inyección necesaria para mantener la hemostasia durante el período perioperatorio de la cirugía (mayor, menor)
Periodo de tiempo: Período de más de 5 años
Datos informados para describir el uso y la eficacia de efanesoctocog alfa durante el período perioperatorio
Período de más de 5 años
Consumo total de efanesoctocog alfa (UI) durante el perioperatorio de cirugía (mayor, menor)
Periodo de tiempo: Período de más de 5 años
Datos informados para describir el uso y la eficacia de efanesoctocog alfa durante el período perioperatorio
Período de más de 5 años
Número de transfusiones de componentes sanguíneos utilizados durante el período perioperatorio para la cirugía
Periodo de tiempo: Período de más de 5 años
Datos informados para describir el uso y la eficacia de efanesoctocog alfa durante el período perioperatorio
Período de más de 5 años
Tipo de transfusiones de componentes sanguíneos utilizados durante el período perioperatorio para la cirugía
Periodo de tiempo: Período de más de 5 años
Datos informados para describir el uso y la eficacia de efanesoctocog alfa durante el período perioperatorio
Período de más de 5 años
Pérdida estimada de sangre (ml) (período intraoperatorio y postoperatorio) para cirugía mayor
Periodo de tiempo: Período de más de 5 años
Datos informados para describir el uso y la eficacia de efanesoctocog alfa durante el período perioperatorio
Período de más de 5 años
Número de transfusiones necesarias para la cirugía (período intraoperatorio y postoperatorio)
Periodo de tiempo: Período de más de 5 años
Datos informados para describir el uso y la eficacia de efanesoctocog alfa durante el período perioperatorio
Período de más de 5 años
Duración de la hospitalización (mayor, menor)
Periodo de tiempo: Período de más de 5 años
Datos informados para describir el uso y la eficacia de efanesoctocog alfa durante el período perioperatorio.
Período de más de 5 años
Dosis por inyección necesaria para mantener la hemostasia durante el período perioperatorio de la cirugía (mayor, menor)
Periodo de tiempo: Durante un período de 5 años
Datos informados para describir el uso y la eficacia de efanesoctocog alfa durante el período perioperatorio para la cohorte bajo demanda
Durante un período de 5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sanofi

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de junio de 2023

Finalización primaria (Estimado)

6 de junio de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

6 de junio de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de mayo de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de junio de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

22 de junio de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • OBS17523
  • U1111-1281-8840 (Identificador de registro: ICTRP)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe de estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier modificación, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos. Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Efanesoctocog Alfa BIVV001

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Uruguay

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir