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Uno studio per valutare l'impatto di Efanesoctocog Alfa sulla salute delle articolazioni a lungo termine nei partecipanti con emofilia A

7 marzo 2024 aggiornato da: Sanofi

Studio prospettico, osservazionale e multicentrico sull'efficacia di Efanesoctocog Alfa sulla salute delle articolazioni a lungo termine nei pazienti con emofilia A

Questo è uno studio di coorte longitudinale prospettico, osservazionale, multicentrico per descrivere l'efficacia, la sicurezza e l'uso del trattamento nel mondo reale di efanesoctocog alfa nei pazienti con emofilia A trattati secondo lo standard di cura negli Stati Uniti e in Giappone.

I pazienti verranno arruolati nello studio dopo l'introduzione di efanesoctocog alfa nel panorama del trattamento dell'emofilia in ciascun paese dello studio. La decisione di iniziare il trattamento con efanesoctocog alfa disponibile in commercio sarà presa dal medico curante indipendentemente dalla decisione di includere i pazienti nello studio. Non viene fornito alcun farmaco in studio. I dati relativi all'efficacia, alla sicurezza e all'uso di efanesoctocog alfa saranno raccolti in modo prospettico durante le visite di routine (visite annuali/semestrali previste) per un massimo di 5 anni dopo l'arruolamento/l'inizio del trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

200

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
  • Numero di telefono: Option 6 1800633-1610
  • Email: contact-us@sanofi.com

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90007
        • Reclutamento
        • Orthopedic Institute for Children-Site Number: 8400004
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868-4306
        • Reclutamento
        • Center for Inherited Blood Disorders (CIBD)-Site Number:8400001
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045-7202
        • Reclutamento
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center-Site Number: 8400019
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61614-2868
        • Reclutamento
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute-Site Number:8400005
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260-1920
        • Reclutamento
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center-Site Number: 8400013
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114-2621
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital-Site Number: 8400017
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215-5418
        • Reclutamento
        • Dana Farber and Boston Children's Hospital-Site Number: 8400031
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89135-3011
        • Reclutamento
        • Alliance for Childhood Diseases-Site Number:8400007
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232-0011
        • Reclutamento
        • Vanderbilt University Medical Center Site Number : 8400003

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Circa 200 pazienti provenienti da siti negli Stati Uniti e in Giappone saranno arruolati nello studio dopo l'introduzione di efanesoctocog alfa nel panorama del trattamento dell'emofilia in ciascuno di questi due paesi. Per generare dati per l'ampia popolazione del mondo reale di individui con emofilia A, i pazienti idonei includeranno tutte le età, i sessi e le gravità dell'emofilia A, sia in terapia profilattica che su richiesta o se efanesoctocog alfa viene assunto nel perioperatorio.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Avere una diagnosi di emofilia A
  • Pazienti che iniziano il trattamento con efanesoctocog alfa secondo lo standard di cura non più di un mese prima della data di arruolamento, per profilassi o su richiesta. Anche i pazienti che iniziano il trattamento con efanesoctocog alfa per un intervento chirurgico possono essere arruolati solo se il trattamento è prescritto al momento dell'arruolamento.
  • La decisione del medico di trattare il paziente con efanesoctocog alfa viene presa prima e indipendentemente dalla partecipazione allo studio.
  • Consenso informato firmato e datato fornito dal paziente o dal rappresentante legalmente riconosciuto del paziente per i pazienti di età inferiore alla legge prima che venga intrapresa qualsiasi attività correlata allo studio. Il consenso deve essere ottenuto per i pazienti pediatrici secondo le normative locali.

Criteri di esclusione:

Diagnosticato con un altro disturbo emorragico noto

  • Partecipazione a una sperimentazione di un medicinale sperimentale durante la visita di iscrizione o assunzione di un medicinale sperimentale entro 3 mesi prima dell'inclusione in questo studio
  • Diagnosi attuale di un inibitore del FVIII, definito come titolo dell'inibitore ≥0,60 BU/mL

"Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per una potenziale partecipazione a una sperimentazione clinica".

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Coorte A (trattamento profilattico)

Tutti i partecipanti al trattamento profilattico con efanesoctocog alfa che soddisfano i criteri generali di inclusione/esclusione dello studio. La coorte profilattica includerà le seguenti sottocoorti:

Sottocoorte A1 (imaging articolare): partecipanti con emofilia A grave e imaging articolare mediante protocollo Hemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US) o Joint Tissue Activity and Damage Exam (JADE) eseguito entro 6 mesi dall'inizio del trattamento con efanesoctocog alfa o entro 3 mesi dall'inizio del trattamento con efanesoctocog alfa disponibile.

Sotto-coorte A2 (bambini senza precedente danno articolare): partecipanti con grave emofilia A che non hanno precedente danno articolare
Droga: Efanesoctocog Alfa BIVV001
Dato a discrezione dell'investigatore
Altri nomi:
  • ALTUVIII
Coorte B (trattamento su richiesta)
- Partecipanti che ricevono un trattamento su richiesta con efanesoctocog alfa che soddisfano i criteri generali di inclusione/esclusione dallo studio
Droga: Efanesoctocog Alfa BIVV001
Dato a discrezione dell'investigatore
Altri nomi:
  • ALTUVIII

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del tasso di sanguinamento articolare annualizzato (AjBR) per i sanguinamenti trattati
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Verranno riportati i dati per l'efficacia della profilassi con efanesoctocog alfa sullo stato clinico delle articolazioni nell'arco di 5 anni per la coorte profilattica
Fino a 5 anni
Variazione rispetto al basale del tasso di sanguinamento articolare annualizzato (AjBR) per tutti i sanguinamenti (trattati e non trattati).
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Verranno riportati i dati per l'efficacia della profilassi con efanesoctocog alfa sullo stato clinico delle articolazioni nell'arco di 5 anni per la coorte profilattica
Fino a 5 anni
Numero di obiettivi di sviluppo congiunto, risoluzione e/o ricorrenza
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Verranno riportati i dati per l'efficacia della profilassi con efanesoctocog alfa sullo stato clinico delle articolazioni nell'arco di 5 anni per coho profilattico
Fino a 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nei punteggi totali/domini dell'Hemophilia Joint Health Score (HJHS v2.1)
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4, 5 anni
I punteggi totali/dominio HJHS saranno riportati per le coorti profilattiche (A1 e A2)
A 1, 2, 3, 4, 5 anni
Tasso annuale di sanguinamento (ABR) per tipo di sanguinamento trattato
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4, 5 anni
I dati saranno riportati per le coorti profilattiche (A1 e A2)
A 1, 2, 3, 4, 5 anni
ABR per tipo tutti i sanguinamenti (trattati e non trattati).
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4, 5 anni
I dati saranno riportati per le coorti profilattiche (A1 e A2)
A 1, 2, 3, 4, 5 anni
ABR per sede per emorragie trattate
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4, 5 anni
I dati saranno riportati per le coorti profilattiche (A1 e A2)
A 1, 2, 3, 4, 5 anni
ABR per sede per tutti i sanguinamenti (trattati e non trattati).
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4, 5 anni
I dati saranno riportati per le coorti profilattiche (A1 e A2)
A 1, 2, 3, 4, 5 anni
ABR per tutti gli episodi emorragici (compresi gli episodi emorragici non trattati)
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4, 5 anni
I dati saranno riportati per le coorti profilattiche (A1 e A2)
A 1, 2, 3, 4, 5 anni
Percentuale di pazienti con zero sanguinamento articolare
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4, 5 anni
I dati saranno riportati per le coorti profilattiche (A1 e A2)
A 1, 2, 3, 4, 5 anni
Consumo di fattori annualizzato per partecipante (UI/kg) valutato per prescrizione durante il periodo di follow-up.
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4, 5 anni
I dati saranno riportati per le coorti profilattiche (A1 e A2)
A 1, 2, 3, 4, 5 anni
Frequenza annualizzata delle iniezioni per partecipante (valutata in base alla prescrizione) durante il periodo di follow-up
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4, 5 anni
I dati saranno riportati per le coorti profilattiche (A1 e A2)
A 1, 2, 3, 4, 5 anni
Aderenza al trattamento (%) come giudicato dal medico durante il periodo di follow-up
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4, 5 anni
I dati saranno riportati per le coorti profilattiche (A1 e A2)
A 1, 2, 3, 4, 5 anni
Numero di iniezioni di efanesoctocog alfa per il trattamento di un episodio emorragico.
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4, 5 anni
I dati saranno riportati per le coorti profilattiche (sottocoorti A1 e A2)
A 1, 2, 3, 4, 5 anni
Dose totale di efanesoctocog alfa per il trattamento di un episodio emorragico.
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4, 5 anni
I dati saranno riportati per le coorti profilattiche (sottocoorti A1 e A2)
A 1, 2, 3, 4, 5 anni
Numero di iniezioni di efanesoctocog alfa per il trattamento di un episodio emorragico
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4, 5 anni
I dati verranno riportati per la coorte on demand
A 1, 2, 3, 4, 5 anni
Dose totale di efanesoctocog alfa per il trattamento di un episodio emorragico
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4, 5 anni
I dati verranno riportati per la coorte on demand
A 1, 2, 3, 4, 5 anni
Percentuale di episodi emorragici trattati con una singola iniezione di efanesoctocog alfa.
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4, 5 anni
I dati verranno riportati per la coorte on demand
A 1, 2, 3, 4, 5 anni
Occorrenza di un cambiamento nel regime di trattamento (da on demand a profilattico o da profilattico a on demand) al basale e al follow-up.
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4, 5 anni
I dati verranno riportati per la coorte on demand
A 1, 2, 3, 4, 5 anni
Variazione rispetto al basale nei punteggi totali/dominio di Hemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US)
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
I punteggi totali/dominio HEAD-US verranno riportati per la sottocoorte di imaging articolare
A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
Variazione rispetto al basale nel rilevamento dell'artropatia precoce dell'emofilia con l'esame dell'attività del tessuto articolare e del danno (JADE) con l'ecografia muscoloscheletrica (MSKUS) (JADE MSKUS)
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
I dati verranno riportati per i partecipanti consenzienti dalla sottocoorte di imaging articolare
A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
Variazione rispetto al basale dell'ipertrofia sinoviale per variazione in mm di spessore E/O dominio della sinovite HEAD-US, E/O per ipertrofia sinoviale JADE MSKUS +/- segnale power doppler
Lasso di tempo: A 6 mesi, 1, 2, 3, 4 e 5 anni
I dati verranno riportati dai partecipanti consenzienti dalla sottocoorte di imaging articolare
A 6 mesi, 1, 2, 3, 4 e 5 anni
Occorrenza di eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Oltre il periodo di 5 anni
La sicurezza e la tollerabilità di efanesoctocog alfa nell'arco di 5 anni sono state valutate in tutti i partecipanti
Oltre il periodo di 5 anni
Sviluppo di inibitori (anticorpi neutralizzanti diretti contro il fattore FVIII come determinato tramite il dosaggio Bethesda modificato di Nijmegen.
Lasso di tempo: Oltre il periodo di 5 anni
La sicurezza e la tollerabilità di efanesoctocog alfa nell'arco di 5 anni sono state valutate in tutti i partecipanti
Oltre il periodo di 5 anni
Variazione rispetto al basale nel questionario PROMIS (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System) sull'intensità del dolore 3a (adulti)
Lasso di tempo: A 3 mesi, 6 mesi, 1, 2, 3, 4 e 5 anni
Efficacia di efanesoctocog alfa valutata in base ai PRO dei partecipanti in tutti i partecipanti
A 3 mesi, 6 mesi, 1, 2, 3, 4 e 5 anni
Variazione rispetto al basale nel questionario Canadian Hemophilia Outcomes-Kids' Life Assessment Tool (CHO-KLAT) 3.0 (ragazzi ≤18 anni) (incluso Parent Proxy)
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
Efficacia di efanesoctocog alfa valutata in base ai PRO dei partecipanti in tutti i partecipanti
A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
Variazione rispetto al basale nel numero di visite ospedaliere e ambulatoriali e durata della degenza ospedaliera correlata all'emofilia A
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
Uso delle risorse sanitarie (HCRU) in efanesoctocog alfa correlato all'emofilia A in un periodo di 5 anni
A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
Risposta emostatica/riferito dal medico durante il periodo perioperatorio per intervento chirurgico (maggiore, minore) con efanesoctocog alfa.
Lasso di tempo: Per un periodo di 5 anni
Dati riportati per descrivere l'uso e l'efficacia di efanesoctocog alfa durante il periodo perioperatorio
Per un periodo di 5 anni
Numero di iniezioni necessarie per mantenere l'emostasi durante il periodo perioperatorio per l'intervento chirurgico (maggiore, minore)
Lasso di tempo: Oltre il periodo di 5 anni
Dati riportati per descrivere l'uso e l'efficacia di efanesoctocog alfa durante il periodo perioperatorio
Oltre il periodo di 5 anni
Dose per iniezione richiesta per mantenere l'emostasi durante il periodo perioperatorio per l'intervento chirurgico (maggiore, minore)
Lasso di tempo: Oltre il periodo di 5 anni
Dati riportati per descrivere l'uso e l'efficacia di efanesoctocog alfa durante il periodo perioperatorio
Oltre il periodo di 5 anni
Consumo totale di efanesoctocog alfa (UI) durante il periodo perioperatorio per l'intervento chirurgico (maggiore, minore)
Lasso di tempo: Oltre il periodo di 5 anni
Dati riportati per descrivere l'uso e l'efficacia di efanesoctocog alfa durante il periodo perioperatorio
Oltre il periodo di 5 anni
Numero di trasfusioni di componenti del sangue utilizzate durante il periodo perioperatorio per l'intervento chirurgico
Lasso di tempo: Periodo superiore a 5 anni
Dati riportati per descrivere l'uso e l'efficacia di efanesoctocog alfa durante il periodo perioperatorio
Periodo superiore a 5 anni
Tipo di trasfusioni di componenti del sangue utilizzate durante il periodo perioperatorio per la chirurgia
Lasso di tempo: Oltre il periodo di 5 anni
Dati riportati per descrivere l'uso e l'efficacia di efanesoctocog alfa durante il periodo perioperatorio
Oltre il periodo di 5 anni
Perdita ematica stimata (ml) (periodo intraoperatorio e postoperatorio) per interventi di chirurgia maggiore
Lasso di tempo: Oltre il periodo di 5 anni
Dati riportati per descrivere l'uso e l'efficacia di efanesoctocog alfa durante il periodo perioperatorio
Oltre il periodo di 5 anni
Numero di trasfusioni necessarie per l'intervento chirurgico (periodo intraoperatorio e postoperatorio)
Lasso di tempo: Oltre il periodo di 5 anni
Dati riportati per descrivere l'uso e l'efficacia di efanesoctocog alfa durante il periodo perioperatorio
Oltre il periodo di 5 anni
Durata del ricovero (maggiore, minore)
Lasso di tempo: Periodo superiore a 5 anni
Dati riportati per descrivere l'uso e l'efficacia di efanesoctocog alfa durante il periodo perioperatorio.
Periodo superiore a 5 anni
Dose per iniezione richiesta per mantenere l'emostasi durante il periodo perioperatorio per l'intervento chirurgico (maggiore, minore)
Lasso di tempo: Per un periodo di 5 anni
Dati riportati per descrivere l'uso e l'efficacia di efanesoctocog alfa durante il periodo perioperatorio per la coorte on demand
Per un periodo di 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sanofi

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 giugno 2023

Completamento primario (Stimato)

6 giugno 2028

Completamento dello studio (Stimato)

6 giugno 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 maggio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

22 giugno 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • OBS17523
  • U1111-1281-8840 (Identificatore di registro: ICTRP)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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