Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке влияния эфанесоктокога альфа на долговременное здоровье суставов у участников с гемофилией А

1 октября 2025 г. обновлено: Sanofi

Проспективное обсервационное многоцентровое исследование эффективности эфанесоктокога альфа в долгосрочном отношении к здоровью суставов у пациентов с гемофилией А

Это проспективное обсервационное многоцентровое продольное когортное исследование для описания реальной эффективности, безопасности и использования эфанесоктокога альфа у пациентов с гемофилией А, получающих лечение в соответствии со стандартами лечения в США и Японии.

Пациенты будут включены в исследование после введения эфанесоктокога альфа в схему лечения гемофилии в каждой изучаемой стране. Решение о начале лечения коммерчески доступным эфанесоктокогом альфа будет приниматься лечащим врачом независимо от решения о включении пациентов в исследование. Лекарства для исследования не предоставляются. Данные, относящиеся к эффективности, безопасности и использованию эфанесоктоког альфа, будут собираться проспективно во время плановых посещений (ожидаемые ежегодные/полугодовые посещения) на срок до 5 лет после регистрации/начала лечения.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

200

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Соединенные Штаты, 85234-2165
        • Banner MD Anderson Cancer Center- Site Number : 8400008
    • California
      • Loma Linda, California, Соединенные Штаты, 92354-3450
        • Loma Linda University- Site Number : 8400015
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90007
        • Orthopedic Institute for Children- Site Number : 8400004
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • The Center for Inherited Blood Disorders- Site Number : 8400001
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045-7202
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center- Site Number : 8400019
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610-3003
        • William A. Shands Hospital at the University of Florida- Site Number : 8400032
      • St. Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701-4804
        • Johns Hopkins All Childrens Hospital - Outpatient Care Center - PIN- Site Number : 8400025
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612-3863
        • Rush University Medical Center -1725 W Harrison St- Site Number : 8400014
      • Peoria, Illinois, Соединенные Штаты, 61615
        • The Bleeding and Clotting Disorders Institute- Site Number : 8400005
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260-1920
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center- Site Number : 8400013
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242-1009
        • University Of Iowa Hospitals And Clinics- Site Number : 8400026
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • ~Massachusetts General Hospital- Site Number : 8400017
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215-5418
        • Dana Farber and Boston Children's Hospital- Site Number : 8400031
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109-5000
        • University of Michigan Hospital - 1500 E Medical Center Dr- Site Number : 8400023
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455-4800
        • M Health Fairview- Masonic Cancer Clinic - Clinics- Site Number : 8400010
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905-0001
        • Mayo Clinic - PPDS- Site Number : 8400035
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Соединенные Штаты, 39110-6115
        • Mississippi Center For Advanced Medicine - 7731 Old Canton Rd- Site Number : 8400016
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68114-4113
        • University of Nebraska Medical Center - 985400 Nebraska Medical Center- Site Number : 8400009
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89109
        • Children's Specialty Center - Las Vegas- Site Number : 8400007
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10065-4870
        • Weill Cornell Medicine-New York Presbyterian Hospital- Site Number : 8400021
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229-3026
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center - PIN- Site Number : 8400006
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213-4306
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania- Site Number : 8400012
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232-0011
        • Vanderbilt University Medical Center- Site Number : 8400003
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390-7202
        • University of Texas Southwestern Medical Center-2001 Inwood Rd- Site Number : 8400020
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390-8565
        • University of Texas Southwestern Medical Center- Site Number : 8400011
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center- Site Number : 8400029
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98101-3932
        • Washington Institute for Coagulation- Site Number : 8400022
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53233-2121
        • Blood Center of Wisconnsin- Site Number : 8400027

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Приблизительно 200 пациентов из США и Японии будут включены в исследование после внедрения эфанесоктоког альфа в схему лечения гемофилии в каждой из этих двух стран. Чтобы получить данные для широкой реальной популяции людей с гемофилией А, подходящие пациенты будут включать всех возрастов, полов и тяжести гемофилии А, независимо от того, проходят ли они профилактическую терапию или терапию по требованию, или если эфанесоктоког альфа принимается периоперационно.

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз гемофилия А
  • Пациенты, начавшие лечение эфанесоктокгом альфа в соответствии со стандартом лечения не более чем за один месяц до даты включения, либо по требованию, либо для профилактики. Пациенты, начинающие лечение эфанесоктокгом альфа в связи с хирургическим вмешательством, также могут быть включены в исследование, только если лечение назначено при включении в исследование.
  • Решение врача о лечении пациента эфанесоктокогом альфа принимается до и независимо от участия в исследовании.
  • Подписанное и датированное информированное согласие, предоставленное пациентом или законным представителем пациента для пациентов, не достигших установленного законом возраста, до начала каких-либо действий, связанных с исследованием. Согласие должно быть получено для педиатрических пациентов в соответствии с местными правилами.

Критерий исключения:

Диагностировано другое известное нарушение свертываемости крови

  • Участие в испытании исследуемого лекарственного средства при регистрации или прием исследуемого лекарственного средства в течение 3 месяцев до включения в данное исследование.
  • Текущий диагноз ингибитора FVIII, определяемый как титр ингибитора ≥0,60 BU/мл.

«Приведенная выше информация не предназначена для того, чтобы содержать все соображения, относящиеся к потенциальному участию в клиническом испытании».

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Когорта А (профилактическое лечение)

Все участники профилактического лечения эфанесоктокгом альфа, отвечающие общим критериям включения/исключения исследования. Профилактическая когорта будет включать следующие подгруппы:

Подгруппа A1 (совместная визуализация): участники с тяжелой формой гемофилии А и визуализация суставов с помощью протокола ранней диагностики гемофилии с помощью ультразвука (HEAD-US) или исследования активности и повреждения тканей сустава (JADE), выполненного в течение 6 месяцев после начала лечения эфанесоктокгом альфа. или в течение 3 месяцев после начала лечения доступным эфанесоктокогом альфа.

Подгруппа A2 (дети без предшествующего поражения суставов): участники с тяжелой формой гемофилии A, у которых не было предшествующего поражения суставов.
Лекарство: Эфанезоктоког Альфа BIVV001
Дается на усмотрение следователя
Другие имена:
  • АЛЬТУВИИО
Когорта B (лечение по требованию)
Участники, получающие лечение эфанесоктокгом альфа по требованию, которые соответствуют общим критериям включения/исключения в исследование.
Лекарство: Эфанезоктоког Альфа BIVV001
Дается на усмотрение следователя
Другие имена:
  • АЛЬТУВИИО

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение годовой частоты суставных кровотечений (AjBR) по сравнению с исходным уровнем для леченных кровотечений
Временное ограничение: До 5 лет
Будут представлены данные об эффективности профилактики эфанесоктокгом альфа в клиническом состоянии суставов в течение 5 лет для профилактической когорты.
До 5 лет
Изменение годовой частоты суставных кровотечений (AjBR) по сравнению с исходным уровнем для всех (пролеченных и нелеченных) кровотечений
Временное ограничение: До 5 лет
Будут представлены данные об эффективности профилактики эфанесоктокгом альфа в клиническом состоянии суставов в течение 5 лет для профилактической когорты.
До 5 лет
Количество целевых совместных разработок, разрешение и/или повторение
Временное ограничение: До 5 лет
Будут представлены данные об эффективности профилактики эфанесоктокгом альфа в клиническом состоянии суставов в течение 5 лет для профилактического лечения кижуча.
До 5 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем общего балла по шкале здоровья суставов при гемофилии (HJHS v2.1) / доменов
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4, 5 лет
Для профилактических когорт (A1 и A2) будут сообщаться общие / доменные баллы HJHS.
В 1, 2, 3, 4, 5 лет
Годовая частота кровотечений (ABR) по типу леченных кровотечений
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4, 5 лет
Данные будут представлены для профилактических когорт (A1 и A2)
В 1, 2, 3, 4, 5 лет
ABR по типу все (пролеченные и нелеченные) кровотечения
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4, 5 лет
Данные будут представлены для профилактических когорт (A1 и A2)
В 1, 2, 3, 4, 5 лет
ABR по локализации леченых кровотечений
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4, 5 лет
Данные будут представлены для профилактических когорт (A1 и A2)
В 1, 2, 3, 4, 5 лет
ABR по локализации для всех (пролеченных и нелеченных) кровотечений
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4, 5 лет
Данные будут представлены для профилактических когорт (A1 и A2)
В 1, 2, 3, 4, 5 лет
ABR для всех эпизодов кровотечения (включая нелеченные эпизоды кровотечения)
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4, 5 лет
Данные будут представлены для профилактических когорт (A1 и A2)
В 1, 2, 3, 4, 5 лет
Процент пациентов с нулевым суставным кровотечением
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4, 5 лет
Данные будут представлены для профилактических когорт (A1 и A2)
В 1, 2, 3, 4, 5 лет
Годовое потребление фактора на участника (МЕ/кг), оцененное по рецепту в течение периода наблюдения.
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4, 5 лет
Данные будут представлены для профилактических когорт (A1 и A2)
В 1, 2, 3, 4, 5 лет
Ежегодная частота инъекций на участника (оценивается по рецепту) в течение периода наблюдения
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4, 5 лет
Данные будут представлены для профилактических когорт (A1 и A2)
В 1, 2, 3, 4, 5 лет
Приверженность лечению (%) по оценке врача в течение периода наблюдения
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4, 5 лет
Данные будут представлены для профилактических когорт (A1 и A2)
В 1, 2, 3, 4, 5 лет
Количество инъекций эфанесоктоког альфа для лечения эпизода кровотечения.
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4, 5 лет
Данные будут представлены для профилактических когорт (подгруппы A1 и A2).
В 1, 2, 3, 4, 5 лет
Общая доза эфанесоктоког альфа для лечения эпизода кровотечения.
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4, 5 лет
Данные будут представлены для профилактических когорт (подгруппы A1 и A2).
В 1, 2, 3, 4, 5 лет
Количество инъекций эфанесоктоког альфа для лечения эпизода кровотечения
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4, 5 лет
Данные будут представлены для когорты On-demand.
В 1, 2, 3, 4, 5 лет
Общая доза эфанесоктоког альфа для лечения эпизода кровотечения
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4, 5 лет
Данные будут представлены для когорты On-demand.
В 1, 2, 3, 4, 5 лет
Процент эпизодов кровотечения, купированных однократной инъекцией эфанесоктоког альфа.
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4, 5 лет
Данные будут представлены для когорты On-demand.
В 1, 2, 3, 4, 5 лет
Изменение схемы лечения (с профилактической на профилактическую или с профилактической на лечебную) в начале исследования и последующем наблюдении.
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4, 5 лет
Данные будут представлены для когорты On-demand.
В 1, 2, 3, 4, 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем при раннем выявлении гемофилии при артропатии с помощью ультразвука (HEAD-US), общее количество баллов в домене
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Общие / доменные баллы HEAD-US будут сообщаться для совместной подгруппы изображений.
В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем при гемофилии Раннее выявление артропатии с помощью исследования активности тканей и повреждений суставов (JADE) УЗИ опорно-двигательного аппарата (MSKUS) (JADE MSKUS)
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Данные будут сообщаться для давших согласие участников из совместной подгруппы визуализации.
В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Изменение синовиальной гипертрофии по сравнению с исходным уровнем за счет изменения толщины мм И/ИЛИ домена синовита HEAD-US, И/ИЛИ с помощью JADE MSKUS синовиальной гипертрофии +/- сигнал энергетического допплера
Временное ограничение: В 6 месяцев, 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Данные будут сообщаться от давших согласие участников из совместной подгруппы визуализации.
В 6 месяцев, 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Возникновение нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: Более 5 лет
Безопасность и переносимость эфанесоктокога альфа в течение 5 лет оценивали у всех участников.
Более 5 лет
Выработка ингибиторов (нейтрализующих антител, направленных против фактора FVIII, как определено с помощью модифицированного Неймегеном анализа Бетесда.
Временное ограничение: Более 5 лет
Безопасность и переносимость эфанесоктокога альфа в течение 5 лет оценивали у всех участников.
Более 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем в анкете 3a интенсивности боли в Информационной системе оценки исходов, сообщаемых пациентами (PROMIS) (взрослые)
Временное ограничение: В 3 месяца, 6 месяцев, 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Эффективность эфанесоктокога альфа оценивалась по PRO участников у всех участников
В 3 месяца, 6 месяцев, 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем в опроснике Canadian Hemophilia Outcomes-Kids' Life Assessment Tool (CHO-KLAT) 3.0 (мальчики ≤18 лет) (включая Parent Proxy)
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Эффективность эфанесоктокога альфа оценивалась по PRO участников у всех участников
В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем частоты стационарных и амбулаторных посещений и продолжительности пребывания в больнице, связанной с гемофилией А
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Использование ресурсов здравоохранения (HCRU) у efanesoctocog alfa, связанного с гемофилией A, за 5-летний период
В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Гемостатический ответ/врач сообщил во время периоперационного периода для операции (большой, малой) с efanesoctocog alfa.
Временное ограничение: За 5 лет
Данные, представленные для описания использования и эффективности efanesoctocog alfa в периоперационном периоде
За 5 лет
Количество инъекций, необходимых для поддержания гемостаза в периоперационном периоде при хирургическом вмешательстве (большое, малое)
Временное ограничение: Более 5 лет
Данные, представленные для описания использования и эффективности efanesoctocog alfa в периоперационном периоде
Более 5 лет
Доза на инъекцию, необходимая для поддержания гемостаза в периоперационном периоде при хирургическом вмешательстве (большом, малом)
Временное ограничение: Более 5 лет
Данные, представленные для описания использования и эффективности efanesoctocog alfa в периоперационном периоде
Более 5 лет
Общее потребление эфанесоктоког альфа (МЕ) в периоперационном периоде для хирургического вмешательства (большое, незначительное)
Временное ограничение: Более 5 лет
Данные, представленные для описания использования и эффективности efanesoctocog alfa в периоперационном периоде
Более 5 лет
Количество переливаний компонентов крови, использованных в периоперационном периоде при хирургических вмешательствах
Временное ограничение: Более 5 лет Период
Данные, представленные для описания использования и эффективности efanesoctocog alfa в периоперационном периоде
Более 5 лет Период
Тип трансфузий компонентов крови, применяемых в периоперационном периоде при хирургических вмешательствах
Временное ограничение: Более 5 лет
Данные, представленные для описания использования и эффективности efanesoctocog alfa в периоперационном периоде
Более 5 лет
Расчетная кровопотеря (мл) (интраоперационный и послеоперационный период) при обширных операциях
Временное ограничение: Более 5 лет
Данные, представленные для описания использования и эффективности efanesoctocog alfa в периоперационном периоде
Более 5 лет
Количество трансфузий, необходимых для операции (интраоперационный и послеоперационный период)
Временное ограничение: Более 5 лет
Данные, представленные для описания использования и эффективности efanesoctocog alfa в периоперационном периоде
Более 5 лет
Продолжительность госпитализации (большая, малая)
Временное ограничение: Более 5 лет
Представлены данные, описывающие использование и эффективность эфанезоктоког альфа в периоперационный период.
Более 5 лет
Доза на инъекцию, необходимая для поддержания гемостаза в периоперационном периоде при хирургическом вмешательстве (большом, малом)
Временное ограничение: За 5 лет
Данные, представленные для описания использования и эффективности efanesoctocog alfa в периоперационный период для когорты по требованию
За 5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sanofi

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 июня 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

6 июня 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

17 сентября 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 мая 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 июня 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 июня 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

2 октября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 октября 2025 г.

Последняя проверка

1 октября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • OBS17523
  • U1111-1281-8840 (Идентификатор реестра: ICTRP)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, приемлемых исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться