이전에 STARLIGHT 연구에 등록한 참가자에 대한 비중재 장기 추적 연구 (SUSTAIN)
2025년 3월 21일 업데이트: Nanoscope Therapeutics Inc.
STARLIGHT 연구에서 이전에 MCO-010 광유전학 치료를 1회 유리체강내 주사 받은 참가자에 대한 장기 추적 관찰
현재 연구는 인간 유전자 치료 제품 수용자에 대한 FDA 지침에 따라 STARLIGHT를 완료한 피험자를 대상으로 한 비중재적 장기 안전성 추적 조사입니다.
연구 개요
상세 설명
본 연구는 이전에 연구 NTXMCO-004(STARLIGHT, NCT05417126)에 등록된 스타가르트병(SD) 환자를 추적하도록 설계되었습니다.
해당 연구에서 등록된 6명의 피험자 모두 유리체강내 주사(IVT)를 통해 아데노 관련 바이러스 혈청형 2(AAV2) 벡터의 주변광 활성화 다중 특성 옵신(MCO) 이식유전자인 MCO-010을 투여받았습니다.
MCO-010은 기본 유전자 돌연변이와 관계없이 시력을 회복할 수 있는 잠재력을 갖고 있으며, 양극성 망막 세포를 대상으로 하기 때문에 손상되지 않은 광수용체가 필요하지 않습니다.
조사 중인 MCO-010 및 기저 질환에 대한 자세한 내용은 STARLIGHT 프로토콜에 포함되어 있으며 여기서는 반복하지 않습니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
6
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- Nanocope Clnical Site
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Texas
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McAllen, Texas, 미국, 78503
- Nanoscope Clinical Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
참여할 자격이 있는 연구 모집단은 이전에 STARLIGHT에 등록한 6명의 피험자로 구성됩니다.
설명
포함 기준:
피험자는 다음 기준이 모두 적용되는 경우에만 연구에 포함될 수 있습니다.
- 이전에 연구 NTXMCO-004 연구에 등록했습니다.
- 이해하고 사전 동의를 제공할 수 있습니다.
- 테스트 및 모든 프로토콜 테스트를 준수할 수 있습니다.
- 예상치 못한 상황을 제외하고 최선을 다해 4년간의 연구 기간 동안 참여하는 데 동의합니다.
제외 기준:
- 해당되지 않습니다. 피험자는 본 연구에 포함될 것이며 STARLIGHT 연구를 위한 48주차 방문 시 모든 평가가 완료된 후 동의를 받게 될 것입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MCO-010의 단일 유리체강내 주사에 대한 장기 안전성 프로파일 평가
기간: 204주
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치료 관련 부작용(TEAE), 심각한 부작용(SAE)의 발생률, 성격 및 심각도에 대한 평가 안구 검사를 통해 등급이 매겨진 안구 내 염증; 임상 검사 및 안압.
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204주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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MCO-010의 단일 유리체강내 주사가 시력에 미치는 장기적인 영향을 평가합니다. 1.2E11 GC/눈
기간: 204주
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연구 눈과 동료 눈의 시간 경과에 따른 BCVA의 기준선 대비 변화
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204주
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MCO-010이 망막 해부학에 미치는 장기적인 영향 탐구
기간: 204주
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시간 경과에 따른 안저 사진 및 OCT(광간섭 단층 촬영) 결과 평가
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204주
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유전자 리포터 발현에 유도된 MCO-010의 장기 내구성 평가
기간: 204주
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연구 눈과 동료 눈에서 시간 경과에 따른 리포터(mCherry)의 안저 형광 강도 기준선으로부터의 변화
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204주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Dr. Samarendra Mohanty, Nanoscope Therapeutics Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 10월 19일
기본 완료 (추정된)
2027년 5월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 9월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 9월 15일
처음 게시됨 (실제)
2023년 9월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 3월 21일
마지막으로 확인됨
2025년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- NTXLTFU-007
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
임상시험 결과는 연구가 완료되면 공개될 예정이다.
결과는 이 사이트에 게시되며 컨퍼런스 프레젠테이션 및 출판물에 제공됩니다.
IPD 공유 기간
장기 모니터링 데이터 가용성으로부터 1년 이내
IPD 공유 액세스 기준
IPD 공유 액세스에는 데이터 전송 계약이 적용됩니다.
본 임상 연구의 일부로 생성된 IPD는 환자의 기밀이 유지될 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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