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Nicht-interventionelle Langzeit-Follow-up-Studie mit Teilnehmern, die zuvor an der STARLIGHT-Studie teilgenommen haben (SUSTAIN)

21. März 2025 aktualisiert von: Nanoscope Therapeutics Inc.

Langzeit-Follow-up für Teilnehmer, die zuvor im Rahmen der STARLIGHT-Studie eine einzelne intravitreale Injektion der optogenetischen MCO-010-Therapie erhalten hatten

Bei der aktuellen Studie handelt es sich um eine nicht-interventionelle, langfristige Sicherheitsnachuntersuchung der Probanden, die STARLIGHT abgeschlossen haben, in Übereinstimmung mit den FDA-Richtlinien für Empfänger von Gentherapieprodukten für den Menschen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie richtet sich an Probanden mit Stargardt-Krankheit (SD), die zuvor an der Studie NTXMCO-004 (STARLIGHT, NCT05417126) teilgenommen haben. In dieser Studie erhielten alle 6 eingeschriebenen Probanden MCO-010, ein durch Umgebungslicht aktiviertes Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Transgen in einem Adeno-assoziierten Virus-Serotyp-2-Vektor (AAV2) über eine intravitreale Injektion (IVT). MCO-010 hat das Potenzial, das Sehvermögen unabhängig von der zugrunde liegenden Genmutation wiederherzustellen, und da es auf bipolare Netzhautzellen abzielt, sind intakte Photorezeptoren nicht erforderlich. Weitere Einzelheiten zu MCO-010 und der untersuchten Grunderkrankung sind im Protokoll für STARLIGHT enthalten und werden hier nicht wiederholt

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

6

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Nanocope Clnical Site
    • Texas
      • McAllen, Texas, Vereinigte Staaten, 78503
        • Nanoscope Clinical Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die zur Teilnahme berechtigte Studienpopulation besteht aus den 6 Probanden, die zuvor bei STARLIGHT eingeschrieben waren.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Probanden können nur dann in die Studie aufgenommen werden, wenn alle der folgenden Kriterien zutreffen:

    1. Zuvor in der Studie NTXMCO-004 eingeschrieben
    2. Kann verstehen und eine informierte Einwilligung erteilen.
    3. Kann Tests und alle Protokolltests einhalten.
    4. Stimmen Sie zu, während der gesamten vierjährigen Studiendauer nach besten Kräften und vorbehaltlich unvorhergesehener Umstände teilzunehmen.

Ausschlusskriterien:

  • Unzutreffend. Die Probanden werden in diese Studie einbezogen und erhalten nach Abschluss aller Beurteilungen beim Besuch in Woche 48 für die STARLIGHT-Studie ihre Einwilligung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung des langfristigen Sicherheitsprofils einer einzelnen intravitrealen Injektion von MCO-010
Zeitfenster: 204 Wochen
Bewertung der Inzidenz, Art und Schwere von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs); intraokulare Entzündung, bewertet durch Augenuntersuchung; klinische Untersuchung und Augeninnendruck.
204 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der langfristigen Auswirkungen einer einzelnen intravitrealen Injektion von MCO-010 auf die Sehschärfe; 1,2E11 gc/Auge
Zeitfenster: 204 Wochen
Veränderung der BCVA im Laufe der Zeit im Studienauge und im Partnerauge gegenüber dem Ausgangswert
204 Wochen
Untersuchung der langfristigen Auswirkungen von MCO-010 auf die Netzhautanatomie
Zeitfenster: 204 Wochen
Bewertung der Ergebnisse der Fundusfotografie und der optischen Kohärenztomographie (OCT) im Zeitverlauf
204 Wochen
Bewertung der Langzeitbeständigkeit von MCO-010 induziert durch die Genreporter-Expression
Zeitfenster: 204 Wochen
Änderung der Fundusfluoreszenzintensität des Reporters (mCherry) im Laufe der Zeit im Studienauge und im Partnerauge gegenüber dem Ausgangswert
204 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Nanoscope Therapeutics Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Dr. Samarendra Mohanty, Nanoscope Therapeutics Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Oktober 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Mai 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. September 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. September 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. September 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. März 2025

Zuletzt verifiziert

1. März 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NTXLTFU-007

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Die Ergebnisse der klinischen Studie werden nach Abschluss der Studie verfügbar sein. Die Ergebnisse werden auf dieser Website veröffentlicht und stehen für Konferenzpräsentationen und Veröffentlichungen zur Verfügung.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Innerhalb eines Jahres ab Verfügbarkeit der Langzeitüberwachungsdaten

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Der IPD-Freigabezugriff unterliegt einer Datenübertragungsvereinbarung. Die im Rahmen dieser klinischen Studie erstellten IPDs unterliegen möglicherweise der Schweigepflicht der Patienten.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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