Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Niet-interventioneel vervolgonderzoek op lange termijn van deelnemers die eerder deelnamen aan het STARLIGHT-onderzoek (SUSTAIN)

8 november 2023 bijgewerkt door: Nanoscope Therapeutics Inc.

Langetermijnfollow-up voor deelnemers die eerder een enkele intravitreale injectie met MCO-010 optogenetische therapie ontvingen in de STARLIGHT-studie

De huidige studie is een niet-interventionele langetermijnveiligheidsfollow-up van de proefpersonen die STARLIGHT hebben voltooid, in overeenstemming met de FDA-richtlijnen voor ontvangers van menselijke gentherapieproducten.

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit onderzoek is bedoeld om proefpersonen met de ziekte van Stargardt (SD) te volgen die eerder deelnamen aan onderzoek NTXMCO-004 (STARLIGHT, NCT05417126). In dat onderzoek ontvingen alle zes ingeschreven proefpersonen MCO-010, een door omgevingslicht geactiveerd Multi-Characteristic Opsin (MCO)-transgen in een adeno-geassocieerde virusserotype 2 (AAV2)-vector via intravitreale injectie (IVT). MCO-010 heeft het potentieel om het gezichtsvermogen te herstellen, ongeacht de onderliggende genmutatie, en omdat het gericht is op bipolaire netvliescellen zijn intacte fotoreceptoren niet vereist. Verdere details over MCO-010 en de onderliggende ziekte die wordt onderzocht, zijn opgenomen in het protocol voor STARLIGHT en worden hierin niet herhaald.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

6

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Nanocope Clnical Site
    • Texas
      • McAllen, Texas, Verenigde Staten, 78503
        • Nanoscope Clinical Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De onderzoekspopulatie die in aanmerking komt voor deelname zal bestaan ​​uit de 6 proefpersonen die eerder deelnamen aan STARLIGHT.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersonen komen alleen in aanmerking voor deelname aan het onderzoek als alle volgende criteria van toepassing zijn:

    1. Eerder ingeschreven voor onderzoek NTXMCO-004
    2. In staat om geïnformeerde toestemming te begrijpen en te geven.
    3. In staat om te voldoen aan testen en alle protocoltests.
    4. Ga ermee akkoord deel te nemen voor de volledige duur van de studie van 4 jaar, naar beste vermogen en behoudens onvoorziene omstandigheden.

Uitsluitingscriteria:

  • Niet toepasbaar. Proefpersonen zullen worden opgenomen in dit onderzoek en zullen toestemming krijgen na voltooiing van alle beoordelingen tijdens het bezoek in week 48 voor het STARLIGHT-onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordeling van het veiligheidsprofiel op lange termijn van een enkele intravitreale injectie van MCO-010
Tijdsspanne: 204 weken
Beoordeling van incidentie, aard en ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s), ernstige bijwerkingen (SAE’s); intraoculaire ontsteking beoordeeld via oculair onderzoek; klinisch onderzoek en intraoculaire druk.
204 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evaluatie van de langetermijneffecten op de gezichtsscherpte van een enkele intravitreale injectie van MCO-010; 1,2E11 gc/oog
Tijdsspanne: 204 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in BCVA in de loop van de tijd in het onderzoeksoog en het andere oog
204 weken
Onderzoek naar de langetermijnimpact van MCO-010 op de anatomie van het netvlies
Tijdsspanne: 204 weken
Beoordeling van de resultaten van fundusfotografie en optische coherentietomografie (OCT) in de loop van de tijd
204 weken
Beoordeling van de duurzaamheid op lange termijn van MCO-010 geïnduceerd op genreporterexpressie
Tijdsspanne: 204 weken
Verandering ten opzichte van de basislijn van de fundusfluorescentie-intensiteit van de reporter (mCherry) in de loop van de tijd in het onderzoeksoog en het andere oog
204 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Nanoscope Therapeutics Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Dr. Samarendra Mohanty, Nanoscope Therapeutics Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 oktober 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 mei 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 september 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 september 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 september 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

9 november 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 november 2023

Laatst geverifieerd

1 november 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NTXLTFU-007

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

De resultaten van de klinische proef zullen beschikbaar worden gesteld wanneer de studie is afgerond. De resultaten zullen op deze site worden gepubliceerd en beschikbaar zijn voor conferentiepresentaties en publicaties.

IPD-tijdsbestek voor delen

Binnen een jaar na de beschikbaarheid van monitoringgegevens op de lange termijn

IPD-toegangscriteria voor delen

Toegang tot het delen van IPD is onderworpen aan een overeenkomst voor gegevensoverdracht. IPD gegenereerd als onderdeel van dit klinische onderzoek kan onderworpen zijn aan de vertrouwelijkheid van de patiënt.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Stargardt-ziekte

Klinische onderzoeken op Gentherapie Product-MCO-010

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Luxembourg

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren