Неинтервенционное долгосрочное последующее исследование участников, ранее принимавших участие в исследовании STARLIGHT (SUSTAIN)
21 марта 2025 г. обновлено: Nanoscope Therapeutics Inc.
Долгосрочное наблюдение за участниками, которые ранее получили однократную интравитреальную инъекцию оптогенетической терапии MCO-010 в исследовании STARLIGHT.
Настоящее исследование представляет собой неинтервенционное долгосрочное наблюдение за безопасностью субъектов, прошедших курс STARLIGHT, в соответствии с рекомендациями FDA для реципиентов продуктов генной терапии человека.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование предназначено для наблюдения за субъектами с болезнью Штаргардта (СБ), ранее включенными в исследование NTXMCO-004 (STARLIGHT, NCT05417126).
В этом исследовании все 6 участников получили MCO-010, трансген мультихарактеристического опсина (MCO), активируемый окружающим светом, в векторе аденоассоциированного вируса серотипа 2 (AAV2) посредством интравитреальной инъекции (IVT).
MCO-010 потенциально способен восстанавливать зрение независимо от лежащей в его основе генной мутации, а поскольку он направлен на биполярные клетки сетчатки, неповрежденные фоторецепторы не требуются.
Более подробная информация о MCO-010 и основном исследуемом заболевании включена в протокол STARLIGHT и здесь не повторяется.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
6
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- Nanocope Clnical Site
-
-
Texas
-
McAllen, Texas, Соединенные Штаты, 78503
- Nanoscope Clinical Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Исследуемая популяция, имеющая право на участие, будет состоять из 6 субъектов, ранее зарегистрированных в STARLIGHT.
Описание
Критерии включения:
Субъекты могут быть включены в исследование только в том случае, если применимы все следующие критерии:
- Ранее участвовал в исследовании Исследование NTXMCO-004
- Способен понять и дать информированное согласие.
- Способен соблюдать тестирование и все протокольные испытания.
- Согласитесь участвовать в течение всего 4-летнего периода обучения в меру своих возможностей и за исключением любых непредвиденных обстоятельств.
Критерий исключения:
- Непригодный. Субъекты будут включены в это исследование и получат согласие после завершения всех оценок во время визита на 48-й неделе для исследования STARLIGHT.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка долгосрочного профиля безопасности однократной интравитреальной инъекции МСО-010
Временное ограничение: 204 недели
|
Оценка частоты возникновения, характера и тяжести возникающих при лечении нежелательных явлений (TEAE), серьезных нежелательных явлений (SAE); внутриглазное воспаление, оцененное при осмотре глаз; клинический осмотр и внутриглазное давление.
|
204 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка долгосрочного влияния на остроту зрения однократной интравитреальной инъекции МСО-010; 1.2E11 гк/глаз
Временное ограничение: 204 недели
|
Изменение BCVA по сравнению с исходным уровнем с течением времени в исследуемом глазу и парном глазу
|
204 недели
|
|
Исследование долгосрочного воздействия MCO-010 на анатомию сетчатки.
Временное ограничение: 204 недели
|
Оценка результатов фотографии глазного дна и оптической когерентной томографии (ОКТ) с течением времени
|
204 недели
|
|
Оценка долгосрочной устойчивости MCO-010, индуцированной экспрессией гена-репортера
Временное ограничение: 204 недели
|
Изменение интенсивности флуоресценции глазного дна репортера (mCherry) с течением времени в исследуемом глазу и парном глазу по сравнению с исходным уровнем.
|
204 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Dr. Samarendra Mohanty, Nanoscope Therapeutics Inc.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
19 октября 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 мая 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 июля 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 сентября 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 сентября 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
21 сентября 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 марта 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
21 марта 2025 г.
Последняя проверка
1 марта 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- NTXLTFU-007
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Результаты клинического исследования будут доступны после завершения исследования.
Результаты будут опубликованы на этом сайте и доступны для презентаций и публикаций на конференциях.
Сроки обмена IPD
В течение года с момента появления данных долгосрочного мониторинга
Критерии совместного доступа к IPD
Доступ к совместному использованию IPD будет зависеть от соглашения о передаче данных.
IPD, созданный в рамках данного клинического исследования, может подлежать конфиденциальности для пациентов.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .