Étude de suivi non interventionnelle à long terme des participants précédemment inscrits à l'étude STARLIGHT (SUSTAIN)
21 mars 2025 mis à jour par: Nanoscope Therapeutics Inc.
Suivi à long terme des participants ayant déjà reçu une injection intravitréenne unique de thérapie optogénétique MCO-010 dans l'étude STARLIGHT
L'étude actuelle est un suivi de sécurité non interventionnel à long terme des sujets ayant terminé STARLIGHT, conformément aux directives de la FDA sur les receveurs de produits de thérapie génique humaine.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude est conçue pour suivre des sujets atteints de la maladie de Stargardt (SD) précédemment inscrits dans l'étude NTXMCO-004 (STARLIGHT, NCT05417126).
Dans cette étude, les 6 sujets inscrits ont reçu MCO-010, un transgène Opsin multi-caractéristique (MCO) activé par la lumière ambiante dans un vecteur de virus adéno-associé de sérotype 2 (AAV2) via injection intravitréenne (IVT).
MCO-010 a le potentiel de restaurer la vision quelle que soit la mutation génétique sous-jacente, et comme il est dirigé vers les cellules rétiniennes bipolaires, des photorécepteurs intacts ne sont pas nécessaires.
De plus amples détails sur MCO-010 et la maladie sous-jacente faisant l'objet d'une enquête sont inclus dans le protocole de STARLIGHT et ne sont pas répétés ici.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
6
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- Nanocope Clnical Site
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Texas
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McAllen, Texas, États-Unis, 78503
- Nanoscope Clinical Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
La population étudiée éligible pour participer comprendra les 6 sujets précédemment inscrits à STARLIGHT.
La description
Critère d'intégration:
Les sujets ne peuvent être inclus dans l'étude que si tous les critères suivants s'appliquent :
- Déjà inscrit à l'étude NTXMCO-004
- Capable de comprendre et de donner son consentement éclairé.
- Capable de se conformer aux tests et à tous les tests de protocole.
- Accepter de participer pendant toute la durée de l'étude de 4 ans au mieux de ses capacités et sauf circonstances imprévues.
Critère d'exclusion:
- N'est pas applicable. Les sujets seront inclus dans cette étude et recevront leur consentement après avoir terminé toutes les évaluations lors de la visite de la semaine 48 pour l'étude STARLIGHT.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluation du profil de sécurité à long terme d'une injection intravitréenne unique de MCO-010
Délai: 204 semaines
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Évaluation de l'incidence, de la nature et de la gravité des événements indésirables survenus pendant le traitement (EIT), des événements indésirables graves (EIG) ; inflammation intraoculaire évaluée par examen oculaire ; examen clinique et pression intraoculaire.
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204 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Évaluation des effets à long terme sur l'acuité visuelle d'une seule injection intravitréenne de MCO-010 ; 1.2E11 gc/oeil
Délai: 204 semaines
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Changement par rapport à la valeur initiale de la BCVA au fil du temps dans l'œil étudié et dans l'autre œil
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204 semaines
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Exploration de l'impact à long terme du MCO-010 sur l'anatomie rétinienne
Délai: 204 semaines
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Évaluation des résultats de la photographie du fond d'œil et de la tomographie par cohérence optique (OCT) au fil du temps
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204 semaines
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Évaluation de la durabilité à long terme du MCO-010 induite par l'expression du gène rapporteur
Délai: 204 semaines
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Changement par rapport à la valeur initiale de l'intensité de fluorescence du fond d'œil du rapporteur (mCherry) au fil du temps dans l'œil étudié et dans l'autre œil
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204 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Dr. Samarendra Mohanty, Nanoscope Therapeutics Inc.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
19 octobre 2023
Achèvement primaire (Estimé)
1 mai 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 juillet 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 septembre 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 septembre 2023
Première publication (Réel)
21 septembre 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 mars 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
21 mars 2025
Dernière vérification
1 mars 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- NTXLTFU-007
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Les résultats de l’essai clinique seront rendus disponibles une fois l’étude terminée.
Les résultats seront publiés sur ce site et seront disponibles pour les présentations et publications de conférences.
Délai de partage IPD
Dans un délai d'un an à compter de la disponibilité des données de surveillance à long terme
Critères d'accès au partage IPD
L’accès au partage IPD sera soumis à un accord de transfert de données.
L'IPD généré dans le cadre de cette étude clinique peut être soumis à la confidentialité du patient.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .