Ei-interventiivinen pitkäaikainen seurantatutkimus STARLIGHT-tutkimukseen aiemmin ilmoittautuneista osallistujista (SUSTAIN)
perjantai 21. maaliskuuta 2025 päivittänyt: Nanoscope Therapeutics Inc.
Pitkäaikainen seuranta osallistujille, jotka ovat aiemmin saaneet yhden lasiaisensisäisen injektion MCO-010 optogeneettistä terapiaa STARLIGHT-tutkimuksessa
Tämä tutkimus on ei-interventiivinen pitkän aikavälin turvallisuusseuranta STARLIGHTin suorittaneille henkilöille FDA:n ohjeiden mukaisesti ihmisen geeniterapiatuotteiden saajille.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on suunniteltu seuraamaan Stargardtin tautia (SD) sairastavia koehenkilöitä, jotka oli aiemmin ilmoittautunut tutkimukseen NTXMCO-004 (STARLIGHT, NCT05417126).
Tuossa tutkimuksessa kaikki kuusi tutkimukseen osallistunutta saivat MCO-010:tä, ympäristön valolla aktivoitua, Multi-Characteristic Opsin (MCO) -siirtogeeniä adeno-assosioituneen viruksen serotyyppi 2 (AAV2) -vektorissa lasiaisensisäisen injektion (IVT) kautta.
MCO-010 pystyy palauttamaan näön taustalla olevasta geenimutaatiosta riippumatta, ja koska se on suunnattu kaksisuuntaisiin verkkokalvon soluihin, ehjiä fotoreseptoreita ei tarvita.
Lisätiedot MCO-010:stä ja tutkittavasta taustasairaudesta sisältyvät STARLIGHTin protokollaan, eikä niitä toisteta tässä.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
6
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Nanocope Clnical Site
-
-
Texas
-
McAllen, Texas, Yhdysvallat, 78503
- Nanoscope Clinical Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tutkimusjoukko, joka voi osallistua, koostuu 6:sta aiemmin STARLIGHTiin ilmoittautuneesta tutkittavasta.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Koehenkilöt voidaan ottaa mukaan tutkimukseen vain, jos kaikki seuraavat kriteerit täyttyvät:
- Osallistunut aiemmin tutkimukseen NTXMCO-004
- Pystyy ymmärtämään ja antamaan tietoisen suostumuksen.
- Pystyy noudattamaan testausta ja kaikkia protokollatestejä.
- Hyväksyvät osallistuvansa parhaan kykynsä mukaan koko 4 vuoden opiskelun ajaksi ennakoimattomia tilanteita lukuun ottamatta.
Poissulkemiskriteerit:
- Ei sovellettavissa. Koehenkilöt otetaan mukaan tähän tutkimukseen ja heille annetaan suostumus, kun kaikki arvioinnit on suoritettu STARLIGHT-tutkimuksen viikon 48 vierailulla
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yhden MCO-010:n lasiaisensisäisen injektion pitkän aikavälin turvallisuusprofiilin arviointi
Aikaikkuna: 204 viikkoa
|
Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuuden, luonteen ja vakavuuden arviointi; silmänsisäinen tulehdus, joka on luokiteltu silmätutkimuksen kautta; kliininen tutkimus ja silmänpaine.
|
204 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yhden MCO-010:n lasiaisensisäisen injektion pitkän aikavälin vaikutusten arviointi näöntarkkuuteen; 1.2E11 gc/silmä
Aikaikkuna: 204 viikkoa
|
Muutos BCVA:n lähtötasosta ajan mittaan tutkimussilmässä ja toisessa silmässä
|
204 viikkoa
|
|
MCO-010:n pitkän aikavälin vaikutuksen verkkokalvon anatomiaan tutkiminen
Aikaikkuna: 204 viikkoa
|
Silmänpohjakuvauksen ja optisen koherenssitomografian (OCT) tulosten arviointi ajan kuluessa
|
204 viikkoa
|
|
Geenireportteri-ilmentymiseen indusoidun MCO-010:n pitkän aikavälin kestävyyden arviointi
Aikaikkuna: 204 viikkoa
|
Reportterin (mCherry) silmänpohjan fluoresenssin intensiteetin lähtötasosta ajan mittaan tutkimussilmässä ja toisessa silmässä
|
204 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Dr. Samarendra Mohanty, Nanoscope Therapeutics Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 19. lokakuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. toukokuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. heinäkuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 11. syyskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 15. syyskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 21. syyskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 21. maaliskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. maaliskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NTXLTFU-007
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Kliinisen tutkimuksen tulokset ovat saatavilla tutkimuksen päätyttyä.
Tulokset julkaistaan tällä sivustolla, ja ne ovat saatavilla konferenssiesitelmiin ja julkaisuihin.
IPD-jaon aikakehys
Vuoden sisällä pitkän aikavälin seurantatietojen saatavuudesta
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-jakokäyttöön sovelletaan tiedonsiirtosopimusta.
Osana tätä kliinistä tutkimusta luotu IPD voi olla potilaan luottamuksellisuuden alaista.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .