Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ikke-interventionel langtidsopfølgningsundersøgelse af deltagere, der tidligere er tilmeldt STARLIGHT-undersøgelsen (SUSTAIN)

21. marts 2025 opdateret af: Nanoscope Therapeutics Inc.

Langtidsopfølgning for deltagere, der tidligere har modtaget en enkelt intravitreal injektion af MCO-010 optogenetisk terapi i STARLIGHT-undersøgelsen

Det aktuelle studie er en ikke-interventionel langsigtet sikkerhedsopfølgning af de forsøgspersoner, der gennemførte STARLIGHT, i overensstemmelse med FDA-vejledning om modtagere af humane genterapiprodukter.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er designet til at følge forsøgspersoner med Stargardt Disease (SD), som tidligere er tilmeldt undersøgelse NTXMCO-004 (STARLIGHT, NCT05417126). I denne undersøgelse modtog alle 6 tilmeldte forsøgspersoner MCO-010, et omgivende lys-aktiveret, multikarakteristisk opsin (MCO) transgen i en adeno-associeret virus serotype 2 (AAV2) vektor via intravitreal injektion (IVT). MCO-010 har potentialet til at genoprette synet uanset den underliggende genmutation, og fordi det er rettet mod bipolære retinale celler, er intakte fotoreceptorer ikke påkrævet. Yderligere detaljer om MCO-010 og den underliggende sygdom, der undersøges, er inkluderet i protokollen for STARLIGHT og gentages ikke heri

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

6

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Nanocope Clnical Site
    • Texas
      • McAllen, Texas, Forenede Stater, 78503
        • Nanoscope Clinical Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Den studiepopulation, der er kvalificeret til at deltage, vil bestå af de 6 forsøgspersoner, der tidligere er tilmeldt STARLIGHT.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Emner er kun berettiget til at blive inkluderet i undersøgelsen, hvis alle følgende kriterier gælder:

    1. Tidligere tilmeldt undersøgelse NTXMCO-004 undersøgelse
    2. Kan forstå og give informeret samtykke.
    3. Kan overholde test og alle protokoltest.
    4. Accepter at deltage i den fulde 4-årige studievarighed efter bedste evne og med forbehold for uforudsete omstændigheder.

Ekskluderingskriterier:

  • Ikke anvendelig. Emner vil blive inkluderet i denne undersøgelse og vil blive givet samtykke efter afslutning af alle vurderinger ved uge 48 besøg for STARLIGHT undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering af den langsigtede sikkerhedsprofil for en enkelt intravitreal injektion af MCO-010
Tidsramme: 204 uger
Vurdering af forekomster, art og sværhedsgrad af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er); intraokulær inflammation graderet gennem øjenundersøgelse; klinisk undersøgelse og intraokulært tryk.
204 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af de langsigtede virkninger på synsstyrken af ​​en enkelt intravitreal injektion af MCO-010; 1.2E11 gc/øje
Tidsramme: 204 uger
Ændring fra baseline i BCVA over tid i undersøgelsesøjet og andre øje
204 uger
Udforskning af den langsigtede indvirkning af MCO-010 på nethindens anatomi
Tidsramme: 204 uger
Vurdering af fundusfotografering og optisk kohærenstomografi (OCT) resultater over tid
204 uger
Vurdering af den langsigtede holdbarhed af MCO-010 induceret på genreporterekspression
Tidsramme: 204 uger
Ændring fra baseline af fundus fluorescens intensitet af reporter (mCherry) over tid i undersøgelsens øje og andre øje
204 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Nanoscope Therapeutics Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Dr. Samarendra Mohanty, Nanoscope Therapeutics Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. oktober 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. maj 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. september 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. september 2023

Først opslået (Faktiske)

21. september 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. marts 2025

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NTXLTFU-007

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Resultaterne af det kliniske forsøg vil blive gjort tilgængelige, når undersøgelsen er afsluttet. Resultaterne vil blive offentliggjort på dette websted og være tilgængelige for konferencepræsentationer og publikationer.

IPD-delingstidsramme

Inden for et år fra den langsigtede overvågningsdatatilgængelighed

IPD-delingsadgangskriterier

IPD-delingsadgang vil være underlagt en dataoverførselsaftale. IPD genereret som en del af denne kliniske undersøgelse kan være underlagt patientens fortrolighed.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner