Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ikke-intervensjonell langtidsoppfølgingsstudie av deltakere som tidligere er registrert i STARLIGHT-studien (SUSTAIN)

21. mars 2025 oppdatert av: Nanoscope Therapeutics Inc.

Langtidsoppfølging for deltakere som tidligere har mottatt en enkelt intravitreal injeksjon av MCO-010 optogenetisk terapi i STARLIGHT-studien

Den nåværende studien er en ikke-intervensjonell langsiktig sikkerhetsoppfølging av forsøkspersonene som fullførte STARLIGHT, i samsvar med FDA-veiledning om mottakere av humane genterapiprodukter.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er utformet for å følge personer med Stargardt Disease (SD) som tidligere er registrert i studie NTXMCO-004 (STARLIGHT, NCT05417126). I den studien mottok alle 6 påmeldte forsøkspersonene MCO-010, et omgivelseslysaktivert, multikarakteristisk opsin (MCO) transgen i en adeno-assosiert virus serotype 2 (AAV2) vektor via intravitreal injeksjon (IVT). MCO-010 har potensial til å gjenopprette synet uavhengig av den underliggende genmutasjonen, og fordi det er rettet mot bipolare retinale celler, er det ikke nødvendig med intakte fotoreseptorer. Ytterligere detaljer om MCO-010 og den underliggende sykdommen som undersøkes er inkludert i protokollen for STARLIGHT og er ikke gjentatt her

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

6

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Nanocope Clnical Site
    • Texas
      • McAllen, Texas, Forente stater, 78503
        • Nanoscope Clinical Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studiepopulasjonen som er kvalifisert til å delta vil bestå av de 6 forsøkspersonene som tidligere var registrert i STARLIGHT.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Emner er kun kvalifisert for å bli inkludert i studien hvis alle følgende kriterier gjelder:

    1. Tidligere påmeldt studie NTXMCO-004 studie
    2. Kunne forstå og gi informert samtykke.
    3. Kan overholde testing og alle protokolltester.
    4. Godta å delta i hele 4-års studietiden etter beste evne og med forbehold om uforutsette omstendigheter.

Ekskluderingskriterier:

  • Ikke aktuelt. Emner vil bli inkludert i denne studien og vil bli gitt samtykke etter fullføring av alle vurderinger ved uke 48-besøket for STARLIGHT-studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering av den langsiktige sikkerhetsprofilen for en enkelt intravitreal injeksjon av MCO-010
Tidsramme: 204 uker
Vurdering av forekomster, art og alvorlighetsgrad av behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE), alvorlige bivirkninger (SAE); intraokulær betennelse gradert gjennom okulær undersøkelse; klinisk undersøkelse og intraokulært trykk.
204 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering av de langsiktige effektene på synsskarphet av en enkelt intravitreal injeksjon av MCO-010; 1.2E11 gc/øye
Tidsramme: 204 uker
Endring fra baseline i BCVA over tid i studieøyet og andre øye
204 uker
Utforskning av den langsiktige innvirkningen av MCO-010 på netthinnens anatomi
Tidsramme: 204 uker
Vurdering av fundusfotografering og optisk koherenstomografi (OCT) utfall over tid
204 uker
Vurdering av langtidsholdbarheten til MCO-010 indusert på genreporteruttrykk
Tidsramme: 204 uker
Endring fra baseline for fundusfluorescensintensitet for reporter (mCherry) over tid i studieøyet og andre øyet
204 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Nanoscope Therapeutics Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Dr. Samarendra Mohanty, Nanoscope Therapeutics Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. oktober 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. mai 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. september 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. september 2023

Først lagt ut (Faktiske)

21. september 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. mars 2025

Sist bekreftet

1. mars 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NTXLTFU-007

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Resultatene av den kliniske studien vil bli gjort tilgjengelig når studien er fullført. Resultatene vil bli publisert på dette nettstedet og være tilgjengelige for konferansepresentasjoner og publikasjoner.

IPD-delingstidsramme

Innen et år fra den langsiktige overvåkingsdatatilgjengeligheten

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD-delingstilgang vil være underlagt en dataoverføringsavtale. IPD generert som en del av denne kliniske studien kan være underlagt pasientens konfidensialitet.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere